• أول خيار علاجي جديد معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية منذ ما يقرب من 20 عامًا للعائلات التي تعاني من هذا المرض النادر لتخزين الليزوزومات
• أول دواء معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ضمن فئة جديدة ناشئة من العلاجات البيولوجية التي تستفيد من مستقبلات الترانسفيرين لعبور الحاجز الدموي الدماغي
• أول دواء من إنتاج شركة دينالي يتم تفعيله بواسطة منصة TransportVehicle™ المصممة لتوصيل العلاجات البيولوجية إلى جميع أنحاء الجسم، بما في ذلك الدماغ.
• قسيمة مراجعة الأولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال (PRV) الممنوحة فيما يتعلق بموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).
• ستستضيف دينالي مؤتمراً عبر الهاتف وبثاً مباشراً اليوم الساعة 12:30 ظهراً بتوقيت شرق الولايات المتحدة.

جنوب سان فرانسيسكو، كاليفورنيا، 25 مارس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة دينالي ثيرابيوتكس (ناسداك: DNLI) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت موافقة معجلة لعقار AVLAYAH™ (تيفيدينوفوسب ألفا-إيكنم)، وهو أول علاج بيولوجي معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مصمم خصيصًا لاختراق الحاجز الدموي الدماغي والوصول إلى جميع أنحاء الجسم، بما في ذلك الدماغ. يُستخدم AVLAYAH كعلاج بديل للإنزيمات لعلاج الأعراض العصبية لمتلازمة هنتر (داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني، أو MPS II) عند بدء استخدامه لدى الأطفال الذين لا تظهر عليهم الأعراض أو الذين يعانون منها، والذين يزنون 5 كيلوغرامات على الأقل قبل حدوث أي خلل عصبي متقدم. قد تخضع الموافقة المستمرة لهذا الاستخدام للتحقق من الفائدة السريرية في تجربة تأكيدية.

"يمثل اعتماد دواء AVLAYAH بداية عهد جديد لمجتمع مرضى متلازمة هنتر، إذ نقدم أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مصمم لاختراق الحاجز الدموي الدماغي، وذلك للأفراد والعائلات الذين يعانون من هذا المرض المنهك. ويعكس هذا الاعتماد تصميم وشراكة مجتمع مرضى عديدات السكاريد المخاطية، بالإضافة إلى تعاون إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في دمج أدلة المؤشرات الحيوية للمساعدة في تسريع تطوير العلاجات المطلوبة بشكل عاجل"، صرّح بذلك الدكتور رايان واتس، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة دينالي ثيرابيوتكس. وأضاف: "يؤكد هذا الإنجاز فعالية منصة TransportVehicle الخاصة بنا وقدرتها على التغلب على التحدي الطويل الأمد المتمثل في إيصال الأدوية البيولوجية عبر الحاجز الدموي الدماغي، بهدف إحداث نقلة نوعية في علاج مجموعة واسعة من الأمراض التنكسية العصبية، واضطرابات التخزين الليزوزومي، وغيرها من الأمراض الخطيرة التي تؤثر على ملايين الأشخاص حول العالم".

متلازمة هنتر مرض وراثي نادر ينتج عن نقص في إنزيم إيدورونات 2-سلفاتاز (IDS)، وهو الإنزيم المسؤول عن تكسير السكريات المعقدة المعروفة باسم جليكوزامينوجليكان (GAGs). لدى المصابين بمتلازمة هنتر، تتراكم جزيئات الجليكوزامينوجليكان في خلايا الجسم كافة، بما في ذلك الدماغ، مما يؤدي إلى تلف تدريجي في الأعضاء والأنسجة بدءًا من سن مبكرة. قد يعاني المصابون بهذا المرض من تدهور في القدرات الإدراكية والسلوكية والسمعية والحركية، وقد يصل الأمر إلى فقدان القدرة على الكلام والمشي.

"يمثل حصول دواء AVLAYAH على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إنجازًا طبيًا بارزًا، كونه أول علاج مبتكر لمتلازمة هنتر منذ ما يقارب 20 عامًا"، صرّح بذلك الدكتور جوزيف مونزر، الحاصل على شهادتيّ الطب والدكتوراه، الباحث الرئيسي في المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية لدواء AVLAYAH، ومدير مركز مونزر لأبحاث وعلاج داء عديد السكاريد المخاطي، وأستاذ برايسون المتميز في علم الوراثة لدى الأطفال بجامعة نورث كارولينا في تشابل هيل. وأضاف: "لطالما شكّلت الأعراض العصبية لمتلازمة هنتر، التي تصيب جميع المرضى تقريبًا، أحد أكثر الاحتياجات الطبية تحديًا واستمرارًا في هذا المجال، ومحورًا رئيسيًا لسنوات عديدة من البحث العلمي. وباعتباره أول دواء معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، قادر على اختراق حاجز الدم في الدماغ لعلاج متلازمة هنتر، سيُحدث AVLAYAH تغييرًا جذريًا في أساليب علاج المرضى، ولديه القدرة على أن يصبح معيارًا جديدًا للرعاية الصحية".

استندت الموافقة على دواء أفلاياه إلى خفض مستوى مؤشر حيوي رئيسي للمرض، وهو كبريتات الهيباران في السائل النخاعي (CSF HS)، كمؤشر بديل يُرجح أن يتنبأ بالفائدة السريرية في علاج الأعراض العصبية لمتلازمة هنتر. في تجربة سريرية من المرحلة الأولى/الثانية، أظهر أفلاياه انخفاضًا بنسبة 91% (95% CI: 89%، 92%) في مستويات كبريتات الهيباران في السائل النخاعي مقارنةً بالمستويات الأساسية بحلول الأسبوع 24 من العلاج. في الأسبوع 24، كانت مستويات كبريتات الهيباران في السائل النخاعي لدى 93% (41 من 44) من المرضى الذين عولجوا بأفلاياه ضمن النطاق الطبيعي للأفراد غير المصابين بمتلازمة هنتر. كان رد الفعل السلبي الأكثر شيوعًا في الدراسة هو التفاعلات المرتبطة بالتسريب. نُشرت نتائج دراسة المرحلة الأولى/الثانية في عدد 1 يناير 2026 من مجلة نيو إنجلاند الطبية . تهدف دراسة كومباس العالمية الجارية من المرحلة الثانية/الثالثة إلى توفير أدلة مؤكدة ودعم طلبات الترخيص العالمية لأفلاياه. تشمل هذه الدراسة الشباب البالغين المصابين بمتلازمة هنتر.

"يُمثل حصول دواء AVLAYAH اليوم على الموافقة السريعة إنجازًا هامًا لمجتمع مرضى متلازمة هنتر، فهو أول علاج إنزيمي بديل مصمم للوصول إلى الجهاز العصبي المركزي والمحيطي، وقد حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الأعراض العصبية لدى المصابين بهذا المرض. نتقدم بجزيل الشكر للمشاركين في الدراسة وعائلاتهم، وللباحثين، والأطباء، والداعمين الذين ساهمت شجاعتهم والتزامهم في الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء AVLAYAH"، صرّح بذلك الدكتور بيتر تشين، كبير المسؤولين الطبيين ورئيس قسم التطوير في شركة دينالي ثيرابيوتكس. "نواصل دراسة دواء AVLAYAH في دراستنا السريرية من المرحلة الثانية/الثالثة COMPASS بهدف تأكيد الأدلة السريرية على نطاق واسع من مرضى داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني."

"يُعدّ هذا التسريع في الموافقة على علاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني، استنادًا إلى مؤشر حيوي كنقطة نهاية بديلة، يومًا استثنائيًا لمجتمع مرضى عديد السكاريد المخاطي والأمراض النادرة. فهو يُجسّد إدراكًا لأهمية الوقت البالغة للعائلات المتضررة من هذه الاضطرابات المُنهكة، وإمكانية تسريع تطوير الأدوية على نطاق أوسع لعلاج عديد السكاريد المخاطي وغيره من الأمراض النادرة"، صرّحت تيري كلاين، رئيسة ومديرة الجمعية الوطنية لداء عديد السكاريد المخاطي. "تؤكد هذه الموافقة أنه عندما تتضافر الجهود العلمية الفعّالة مع جهود المناصرة، يصبح التغيير الحقيقي والتقدم المستمر والأمل ممكنًا للأفراد المصابين بداء عديد السكاريد المخاطي وغيره من الأمراض النادرة الذين ينتظرون العلاجات."

"بالنسبة للعائلات التي تعيش مع متلازمة هنتر، غالبًا ما يكون التقدم بطيئًا بينما يستمر المرض نفسه في التطور بلا هوادة. بالنسبة للكثيرين، يشمل تطور المرض آثارًا معرفية قد تزيد من العبء النفسي على تشخيص صعب أصلًا"، هذا ما قالته كريستين مكاي، رئيسة ومديرة مشروع ألايف ووالدة طفل مصاب بمتلازمة هنتر. "لطالما انتظرت العائلات خيارات جديدة تصل إلى الدماغ، لذا فإن توفر هذا النهج العلاجي الجديد يجلب تفاؤلًا وأملًا متجددًا لمجتمعنا."

يتكون دواء أفلايا من إنزيم IDS المدمج مع منصة النقل TransportVehicle™ (TV) الخاصة بشركة دينالي، والتي ترتبط بمستقبل الترانسفيرين (TfR) وتوصل إنزيم IDS إلى الأنسجة الطرفية والجهاز العصبي المركزي عبر النقل الخلوي بوساطة المستقبلات عبر الحاجز الدموي الدماغي. يُعد أفلايا أول دواء معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مُصمم خصيصًا لعبور الحاجز الدموي الدماغي، ويعتمد على مستقبل الترانسفيرين.

يُعطى دواء أفلايا مرة واحدة أسبوعيًا، وسيكون متاحًا في الولايات المتحدة بعد فترة وجيزة من الموافقة عليه. ستقدم شركة دينالي ثيرابيوتكس خدمات دعم شخصية للمرضى ومقدمي الرعاية الصحية من خلال برنامج خدمات دينالي للمرضى، وهو برنامج متخصص يوفر مساعدة فردية في الحصول على العلاج وموارد الدعم. لمزيد من المعلومات حول خدمات دينالي للمرضى، يُرجى الاتصال على الرقم 844-DNLI365 (844-365-4365).

في إطار الموافقة على دواء أفلايا، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية شركة دينالي ثيرابيوتكس قسيمة مراجعة ذات أولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال. يمكن استخدام هذه القسيمة للحصول على مراجعة ذات أولوية لطلب تسويق مستقبلي أو نقلها إلى جهة راعية أخرى. يهدف برنامج قسائم المراجعة ذات الأولوية إلى تحفيز تطوير علاجات للأمراض النادرة الخطيرة والمهددة للحياة لدى الأطفال، وذلك من خلال توفير آلية لتسريع جداول المراجعة التنظيمية للطلبات اللاحقة.

معلومات عن المكالمات الجماعية والبث عبر الإنترنت

ستعقد شركة دينالي ثيرابيوتكس مؤتمراً عبر الهاتف والبث المباشر لمناقشة موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء أفلايا، وذلك ابتداءً من الساعة 12:30 ظهراً بتوقيت شرق الولايات المتحدة اليوم. يمكنكم الوصول إلى البث المباشر عبر صفحة الفعاليات في قسم المستثمرين على الموقع الإلكتروني لشركة دينالي على الرابط التالي: https://investors.denalitherapeutics.com/events أو بالضغط هنا . سيكون البث المباشر والعرض التقديمي متاحين على موقع دينالي الإلكتروني بعد انتهاء الفعالية.

نبذة عن برنامج التجارب السريرية AVLAYAH

استندت الموافقة السريعة على دواء أفلاياه إلى دراسة دولية متعددة المراكز مفتوحة التسمية من المرحلة الأولى/الثانية، شملت 47 مشاركًا في الدراسة لم يتلقوا سابقًا العلاج الإنزيمي البديل (ن=15) و32 مشاركًا سبق لهم تلقيه (ن=32) (تتراوح أعمارهم بين 0.3 و13 عامًا [متوسط العمر 5 سنوات]) مصابين بمتلازمة هنتر (MPS II). كان الهدف الرئيسي من دراسة المرحلة الأولى/الثانية هو تقييم سلامة أفلاياه وقدرة الجسم على تحمله، بينما قيّمت الأهداف الثانوية تأثيرات أفلاياه على الجهاز العصبي المركزي والمحيطي من خلال قياس جليكوزامينوجليكان (GAG) هيباران سلفات (HS) في السائل النخاعي والبول، بالإضافة إلى السلوك التكيفي وحجم الكبد. قد تخضع الموافقة المستمرة على أفلاياه للتحقق من الفائدة السريرية في تجربة COMPASS التأكيدية من المرحلة الثانية/الثالثة، حيث يتم توزيع المشاركين عشوائيًا بنسبة 2:1 لتلقي إما أفلاياه أو إيدورسلفاز، على التوالي. تُجري شركة دينالي دراسة COMPASS من المرحلة الثانية/الثالثة على مشاركين مصابين بمتلازمة هنتر في أمريكا الشمالية والجنوبية وأوروبا، وذلك لدعم الحصول على الموافقة التنظيمية العالمية. وكما أُعلن سابقًا، فقد اكتمل تسجيل المشاركين في المجموعة (أ) من دراسة COMPASS، بينما يجري حاليًا تسجيل المشاركين في المجموعة (ب). يمكنكم الاطلاع على المزيد من المعلومات حول دراسة COMPASS هنا .

نبذة عن متلازمة هنتر (MPS II)

متلازمة هنتر، المعروفة أيضًا باسم MPS II، هي اضطراب وراثي نادر لتخزين الليزوزومات، يصيب الذكور بشكل رئيسي، ويؤثر على حوالي 500 شخص في الولايات المتحدة و2000 شخص حول العالم. ينتج هذا المرض عن طفرات في جين إيدورونات 2-سلفاتاز (IDS)، مما يؤدي إلى نقص إنزيم IDS المسؤول عن تكسير جزيئات الجليكوزامينوجليكان (GAGs) مثل كبريتات الهيباران وكبريتات الديرماتان. يؤدي تراكم هذه الجزيئات إلى تلف تدريجي في العديد من الأعضاء والأنسجة، بما في ذلك الدماغ. تشمل أعراض متلازمة هنتر تأخر النمو، وتدهور القدرات الإدراكية، واضطرابات سلوكية، ومضاعفات جسدية مثل تيبس المفاصل، وفقدان السمع، واختلال وظائف الأعضاء.

حول AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm)

أفلايا (تيفيدينوفوسب ألفا-إيكنم) هو علاج إنزيمي بديل يُعطى عن طريق الوريد، ويتكون من إنزيم إيدورونات 2-سلفاتاز (IDS) المدمج مع منصة النقل الخاصة بشركة دينالي TransportVehicle™ (TV). يرتبط الجزء Fc من أفلايا بالنطاق القمي لمستقبل الترانسفيرين (TfR)، وينقل إنزيم IDS إلى الأنسجة الطرفية والجهاز العصبي المركزي عبر النقل الخلوي بوساطة المستقبلات عبر الحاجز الدموي الدماغي. يتم استيعاب أفلايا داخل الخلايا عن طريق الارتباط بمستقبل مانوز-6-فوسفات على سطح الخلية، وينتقل إلى الليزوزومات حيث يُعتقد أنه يمارس نشاطًا إنزيميًا ويقلل من تراكم الجليكوزامينوجليكان (GAGs). بالإضافة إلى ذلك، نظرًا لأن مستقبل الترانسفيرين (TfR) موجود في جميع أنحاء الجسم، فمن المتوقع أن يساهم تفاعل أفلايا مع مستقبل الترانسفيرين في امتصاصه داخل خلايا الدماغ والأنسجة الطرفية. بالإضافة إلى تصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال وتصنيف العلاج المبتكر، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيفات المسار السريع والدواء اليتيم لـ AVLAYAH لعلاج MPS II.

منحت وكالة الأدوية الأوروبية دواء تيفيدينوفوسب ألفا تصنيف الأدوية ذات الأولوية. لم تتم الموافقة على دواء أفلايا من قبل السلطات الصحية خارج الولايات المتحدة.

دواعي استعمال أفلايا في الولايات المتحدة

تمت الموافقة على دواء أفلايا لعلاج الأعراض العصبية لدى الأطفال المصابين بمتلازمة هنتر والذين لا يقل وزنهم عن 5 كيلوغرامات، وذلك قبل تفاقم الحالة العصبية. وتستند هذه الموافقة إلى انخفاض مستوى كبريتات الهيباران في السائل النخاعي المحيط بالدماغ والحبل الشوكي. وتُجرى حاليًا دراسات لتأكيد مدى فعاليته في تحسين الأعراض السريرية.

قيود الاستخدام

لا يُنصح باستخدام AVLAYAH مع علاجات استبدال الإنزيمات الأخرى.

معلومات السلامة الهامة

قد يسبب دواء أفلاياه آثارًا جانبية خطيرة، بما في ذلك:

تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك التأق. وقد حدثت تفاعلات تحسسية مهددة للحياة في بداية العلاج وبعد تناول جرعات متعددة على مدار فترة زمنية، بما في ذلك:

• تسارع دقات القلب
• الشعور بالدوار أو الإغماء
• أزيز
• التقيؤ
• خلايا النحل
• تورم الشفتين واللسان

أبلغ مقدم الرعاية الصحية فوراً في حال ظهور هذه الأعراض. في حال حدوث رد فعل تحسسي خطير، سيتم إيقاف العلاج وتقديم العلاج الطارئ، بما في ذلك استخدام الإبينفرين.

التفاعلات المرتبطة بالتسريب (IARs). تحدث التفاعلات المرتبطة بالتسريب أثناء أو خلال 24 ساعة من تلقي دواء أفلايا، بما في ذلك:

• قشعريرة
• تورم
• انخفاض ضغط الدم (دوخة أو إغماء)
• تسارع دقات القلب
• خلايا النحل
• أزيز
• حمى
• احمرار أو تورم الجلد
• متسرع
• سعال
• إسهال
• ألم في البطن
• التقيؤ
• صداع
• سرعة الانفعال
• نتوءات صغيرة على الجلد

في حال حدوث رد فعل تحسسي أثناء التسريب، قد يقوم الطبيب بإبطاء التسريب أو إيقافه مؤقتًا أو تعديل الجرعة أو إيقافه نهائيًا، وذلك بحسب شدة رد الفعل. كما قد يتم إعطاؤك دواءً قبل التسريب للمساعدة في الوقاية من هذه التفاعلات. قد يكون المرضى الذين يعانون من مشاكل في القلب أو الرئة أكثر عرضةً لمضاعفات خطيرة نتيجةً لهذه التفاعلات، وسيتم مراقبتهم عن كثب.

قد يحدث فقر الدم (انخفاض عدد خلايا الدم الحمراء) أثناء العلاج بدواء أفلايا، وقد يتطلب الأمر إجراء فحوصات مخبرية دورية للهيموجلوبين. تواصل مع مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إذا شعرت بأي أعراض (مثل التعب، شحوب الجلد) تشير إلى فقر الدم.

أُصيب أحد المرضى الذين عولجوا بدواء أفلايا باعتلال الكلية الغشائي (وهو اضطراب كلوي يؤثر على المرشحات التي تساعد على إزالة الفضلات والسوائل من الكلية) . سيراقب طبيبك وظائف كليتيك أثناء العلاج.

الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً (لدى 20% أو أكثر من المرضى):

• التفاعلات المرتبطة بالتسريب
• التهابات الجهاز التنفسي العلوي
• التهاب الأذن
• حمى
• فقر الدم (انخفاض عدد خلايا الدم الحمراء)
• سعال
• التقيؤ
• إسهال
• متسرع
• كوفيد-19
• سيلان الأنف أو احتقانه
• الشلالات
• صداع
• إصابات الجلد
• خلايا النحل
  

اتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك فورًا إذا شعرت بأي آثار جانبية. هذه ليست كل الآثار الجانبية المحتملة لدواء أفلايا. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية لهيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عبر الموقع الإلكتروني www.fda.gov/medwatch أو بالاتصال على الرقم 1-800-FDA-1088. كما يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية لشركة دينالي ثيرابيوتكس على الرقم 1-833-ONE-DNLI (1-833-663-3654).

يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة الطبية الكاملة، بما في ذلك التحذير الموجود في المربع، على الرابط التالي: https://www.denalitherapeutics.com/wp-content/uploads/2026/03/USPI-AVLAYAH-Mar2026.pdf للحصول على معلومات السلامة الهامة الإضافية.

نبذة عن منصة Denali TransportVehicle ^™

يُعدّ الحاجز الدموي الدماغي (BBB) أساسيًا في الحفاظ على البيئة الدقيقة للدماغ وحمايته من المواد الضارة ومسببات الأمراض المنتشرة في مجرى الدم. تاريخيًا، شكّل الحاجز الدموي الدماغي تحديًا كبيرًا لتطوير الأدوية لعلاج أمراض الجهاز العصبي المركزي، إذ منع معظم الأدوية من الوصول إلى الدماغ بتركيزات علاجية فعّالة. ^منصة النقل (TV) من دينالي هي تقنية حصرية مصممة لتوصيل الجزيئات العلاجية الكبيرة، مثل الأجسام المضادة والإنزيمات والنيوكليوتيدات قليلة السلسلة، بفعالية إلى جميع أنحاء الجسم، بما في ذلك الدماغ، عن طريق عبور الحاجز الدموي الدماغي بعد الحقن الوريدي. تعتمد منصة النقل على نطاقات Fc مُهندسة ترتبط بمستقبلات نقل طبيعية محددة، مثل مستقبل الترانسفيرين وناقل الأحماض الأمينية للسلسلة الثقيلة CD98، والتي تُعبّر عنها في الحاجز الدموي الدماغي، وتُوصل منصة النقل وحمولتها العلاجية إلى الدماغ عبر النقل الخلوي بوساطة المستقبلات. في النماذج الحيوانية، أظهرت الأجسام المضادة والإنزيمات المُهندسة باستخدام منصة النقل تعرضًا دماغيًا أكبر من 10 إلى 30 ضعفًا مقارنةً بالأجسام المضادة والإنزيمات المماثلة غير المُهندسة بهذه التقنية. أظهرت النيوكليوتيدات قليلة السلسلة المُهندسة باستخدام منصة TV تعرضًا دماغيًا أكبر بأكثر من ألف ضعف لدى الرئيسيات مقارنةً بالنيوكليوتيدات قليلة السلسلة التي تُعطى عن طريق الحقن الوريدي دون هذه التقنية. قد يُسهم تحسين التعرض والتوزيع الواسع في الدماغ في زيادة الفعالية العلاجية من خلال تمكين الوصول إلى تراكيز علاجية فعّالة من المنتجات المرشحة على نطاق واسع. وقد تم التحقق من صحة منصة TV سريريًا، ويجري حاليًا تطوير خمسة برامج تعتمد على هذه المنصة سريريًا.

نبذة عن شركة دينالي ثيرابيوتكس

شركة دينالي ثيرابيوتكس هي شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية، تُطوّر فئة جديدة من العلاجات الحيوية المصممة لاختراق الحاجز الدموي الدماغي باستخدام منصتها الخاصة TransportVehicle™. بفضل منصة توصيل مُثبتة سريريًا ومجموعة متنامية من العلاجات المرشحة في جميع مراحل التطوير، تتقدم دينالي بخطى ثابتة نحو هدفها المتمثل في توفير أدوية فعّالة تُغيّر حياة الأشخاص المصابين بأمراض التنكس العصبي، واضطرابات تخزين الليزوزومات، وغيرها من الأمراض الخطيرة. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.denalitherapeutics.com.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتشمل البيانات التطلعية، الصريحة أو الضمنية، الواردة في هذا البيان الصحفي، على سبيل المثال لا الحصر، الخطط والجداول الزمنية والتوقعات المتعلقة بمنصة TransportVehicle™ التابعة لشركة Denali، بما في ذلك تطبيقها المحتمل على المنتجات المرشحة الحالية والمستقبلية وقدرتها على توصيل العلاجات إلى جميع أنحاء الجسم، بما في ذلك الدماغ؛ والخطط والتوقعات المتعلقة بـ AVLAYAH™، بما في ذلك إمكاناتها العلاجية وفعاليتها وملف سلامتها وتوافرها وتوقيت إطلاقها وإمكانية وصول المرضى إليها وخدمات الدعم وآثارها الجانبية المحتملة؛ والتوقعات المتعلقة بكفاية نتائج المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية ونتائج المرحلة الثانية/الثالثة من تجارب COMPASS لدعم الطلبات التنظيمية وتأكيد الفائدة السريرية والحصول على الموافقات من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) أو غيرها من الهيئات التنظيمية العالمية؛ وخطط إجراء أنشطة التطوير والتسويق لـ AVLAYAH وغيرها من المنتجات المرشحة؛ والتوقعات المتعلقة بقسيمة مراجعة الأولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال (PRV) التابعة لشركة Denali، بما في ذلك قيمتها المحتملة وأي فوائد استراتيجية. والتصريحات التي أدلى بها كل من الدكتور واتس، والدكتور مونزر، والدكتور تشين، والسيدة مكاي، والسيدة كلاين بشأن الفوائد المحتملة، والأثر السريري المستقبلي، ونموذج العلاج لـ AVLAYAH والتقنيات ذات الصلة. قد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المُعبر عنها صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات التطلعية نظرًا لمجموعة متنوعة من المخاطر والشكوك. وتشمل هذه المخاطر والشكوك، على سبيل المثال لا الحصر، الشكوك المتعلقة بسياسات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وبرنامج الموافقة المُعجّل؛ والمخاطر الناجمة عن الظروف الاقتصادية السلبية وتأثيرها على أعمال وعمليات شركة دينالي؛ واحتمالية وقوع أحداث أو تغييرات قد تؤدي إلى إنهاء اتفاقيات التعاون الخاصة بشركة دينالي؛ والتحديات المرتبطة بانتقال دينالي إلى شركة تجارية؛ وقدرة دينالي وشركائها على إكمال تطوير المنتجات المرشحة، وفي حال الموافقة عليها، تسويقها؛ والصعوبات في تسجيل المرضى في التجارب السريرية الجارية والمستقبلية؛ وما إذا كانت التجارب الجارية الحالية قد تم تصميمها بشكل كافٍ لإثبات استحقاقها للموافقة من قبل الهيئات التنظيمية؛ والاعتماد على مُصنّعين وموردين من أطراف ثالثة لتوفير مواد التجارب السريرية. الاعتماد على التطوير الناجح لتقنية منصة حاجز الدم الدماغي التابعة لشركة دينالي والبرامج ذات الصلة؛ التأخيرات أو الإخفاقات المحتملة في الوفاء بالجداول الزمنية المتوقعة للتجارب السريرية؛ خطر عدم تكرار النتائج الواعدة في التجارب ما قبل السريرية في البيئات السريرية؛ التناقضات بين نتائج التجارب ما قبل السريرية أو في المراحل المبكرة أو الأولية والنتائج من التجارب في المراحل اللاحقة؛ حدوث أحداث ضارة كبيرة أو آثار جانبية غير مرغوب فيها أخرى؛ عدم اليقين المحيط بالموافقات التنظيمية المطلوبة للتسويق في الولايات المتحدة أو أوروبا أو غيرها من الولايات القضائية الدولية؛ قدرة دينالي على تطوير مجموعة من المنتجات المرشحة أو تطوير منتجات ناجحة تجاريًا؛ التطورات المتعلقة بمنافسي دينالي وصناعتها، بما في ذلك المنتجات المرشحة والعلاجات المنافسة؛ قدرة دينالي على الحصول على حقوق الملكية الفكرية المتعلقة بمنتجاتها المرشحة أو الحفاظ عليها أو حمايتها؛ تنفيذ ونجاح خطط دينالي الاستراتيجية لأعمالها ومنتجاتها المرشحة وتقنية منصة حاجز الدم الدماغي؛ قدرة دينالي على الحصول على رأس مال إضافي لتمويل عملياتها، حسب الحاجة؛ قدرة دينالي على التنبؤ بدقة بالنتائج المالية المستقبلية في البيئة الحالية؛ وغيرها من المخاطر والشكوك، بما في ذلك تلك المذكورة في أحدث التقارير السنوية والفصلية لشركة دينالي على النموذج 10-K المُقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC) بتاريخ 26 فبراير 2026، وتقارير دينالي المستقبلية المُزمع تقديمها إلى الهيئة. باستثناء دواء أفلايا، فإن جميع منتجات دينالي قيد الدراسة، ولم يتم بعد تحديد خصائص سلامتها وفعاليتها. لا تلتزم دينالي بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية، أو بتعديل هذه البيانات لتتوافق مع النتائج الفعلية، أو بإجراء أي تغييرات في توقعات دينالي، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

للتواصل مع المستثمرين:
لورا هانسن، حاصلة على درجة الدكتوراه.
hansen@dnli.com

للتواصل الإعلامي:
إيرين باتون
epatton@dnli.com

يتوفر فيديو مصاحب لهذا الإعلان على الرابط التالي: https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/9bb19496-6824-41c1-a066-d8b4339712b8