أظهر المركب DT-216P2 تحسناً يعتمد على الجرعة في العديد من المقاييس السريرية وزيادة في الحمض النووي الريبوزي المرسال (mRNA) والبروتين الخاص ببروتين فراتاكسين الداخلي بعد أربعة أسابيع من الجرعات الوريدية.

DT-216P2 مقبول بشكل عام

تقدم دعم البيانات نحو تطوير التسجيل

ستعقد الإدارة مؤتمراً عبر الهاتف وبثاً مباشراً اليوم الساعة 8:00 صباحاً بتوقيت شرق الولايات المتحدة.

كارلسباد، كاليفورنيا، 18 مايو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة ديزاين ثيرابيوتكس (ناسداك: DSGN)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات لأمراض وراثية تنكسية خطيرة، اليوم عن بيانات إيجابية من المؤشرات الحيوية والبيانات السريرية من المرحلة الأولى/الثانية الجارية من تجربة RESTORE-FA لتقييم فعالية DT-216P2 لدى مرضى ترنح فريدريك (FA). DT-216P2 هو دواء مرشح من جزيئات GeneTAC® الصغيرة، مصمم لزيادة التعبير عن بروتين فراتاكسين (FXN) من خلال استهداف تكرار تسلسل GAA في جين FXN، وهو السبب الجيني الجذري لمرض ترنح فريدريك.

"تمثل هذه البيانات تقدماً ملحوظاً في علاج ترنح فريدريك، إذ تُظهر أن دواء DT-216P2 يزيد من مستوى بروتين فراتاكسين الداخلي، ويُترجم نتائج المؤشرات الحيوية إلى تحسنات سريرية بعد أربعة أسابيع فقط من العلاج"، صرّح بذلك براتيك شاه، الرئيس التنفيذي لشركة ديزاين ثيرابيوتكس. "على حد علمنا، هذه هي المرة الأولى التي يُلاحظ فيها ارتفاع في مستوى بروتين فراتاكسين الداخلي بالتزامن مع تحسنات سريرية بهذا الحجم لدى مرضى ترنح فريدريك، متجاوزاً بذلك وجود تكرار تسلسل GAA الأساسي. وقد لاحظنا ارتفاعاً في مستويات بروتين فراتاكسين مرتبطاً بالجرعة، بالإضافة إلى تحسنات مرتبطة بالجرعة في العديد من المقاييس السريرية، بما في ذلك مقياس mFARS، ودرجة ثبات الوقوف، والإرهاق الذي يُبلغ عنه المريض. وبناءً على هذه النتائج، نعتقد أن دواء DT-216P2 لديه القدرة على أن يكون العلاج الأمثل لمرضى ترنح فريدريك، ونتطلع إلى تطوير البرنامج تمهيداً لتسجيله."

أبرز البيانات الرئيسية لمشروع RESTORE-FA
دراسة RESTORE-FA هي تجربة سريرية من المرحلة الأولى/الثانية لتقييم دواء DT-216P2 لدى مرضى فقر الدم فانكوني، وهي مصممة لتقييم السلامة، والحركية الدوائية، والديناميكية الدوائية، ونقاط النهاية السريرية الاستكشافية. وحتى 17 مايو 2026، أكمل 16 مريضًا العلاج بدواء DT-216P2 عن طريق الحقن الوريدي الأسبوعي، ضمن مجموعات جرعات تتراوح بين 0.1 و0.3 و0.6 و1 ملغم/كغم (4 مرضى لكل مجموعة) لمدة أربعة أسابيع.

النتائج السريرية
بعد أربعة أسابيع من العلاج بدواء DT-216P2 بجرعة 1 ملغم/كغم، أظهر المرضى تحسناً متوسطاً قدره 6.4 نقطة في مقياس فريدريك المعدل لتقييم الرنح (mFARS) و2.7 نقطة في مقياس ثبات الوقوف، مقارنةً بالقيم الأساسية. علاوة على ذلك، أظهر دواء DT-216P2 تحسناً يزيد عن خمس نقاط في مستوى التعب الذي أبلغ عنه المرضى، وفقاً لمقياس PROMIS للتعب، وذلك في نهاية الأسابيع الأربعة من العلاج وبعد أسبوعين من آخر جرعة. تجاوزت هذه البيانات عتبة الثلاث نقاط التي تُعتبر عموماً الحد الأدنى للتحسن المهم في مستوى التعب.

نتائج المؤشرات الحيوية والسلامة
لوحظت زيادات تعتمد على الجرعة في FXN الداخلي بعد العلاج بـ DT-216P2 عبر فحوصات mRNA وبروتين FXN في الدم الكامل، بالإضافة إلى قياسات mRNA لـ FXN في أنسجة العضلات المصابة، مما يدل على النشاط في كل من الدم والعضلات.

بعد أربعة أسابيع من العلاج بجرعة 1 ملغم/كغم، ارتفعت مستويات mRNA لبروتين FXN في الدم الكامل بنسبة 65% عن المستوى الأساسي (p < 0.001). كما ارتفعت مستويات بروتين FXN-M وFXN-E في الدم الكامل بنسبة 22-27% عن المستوى الأساسي بعد أسبوعين من آخر جرعة (p < 0.001). وارتفعت مستويات mRNA لبروتين FXN في العضلات بنسبة 42% عن المستوى الأساسي (p = 0.015). تُظهر هذه النتائج مجتمعةً نشاطًا حيويًا شاملًا مع زيادات ملحوظة في mRNA وبروتين FXN، بالإضافة إلى نشاط في كل من الدم والعضلات ناتج عن العلاج بـ DT-216P2. وتُقدم بيانات المؤشرات الحيوية دعمًا آليًا للتحسينات السريرية الملحوظة لدى مرضى فقر الدم فانكوني.

كان دواء DT-216P2 جيد التحمل بشكل عام، ولم تُسجّل أي آثار جانبية خطيرة أو حالات توقف عن العلاج. جميع الآثار الجانبية كانت خفيفة أو متوسطة. شملت الآثار الجانبية التي يُحتمل أو يُرجّح ارتباطها بدواء DT-216P2 والتي ظهرت لدى أكثر من مريض واحد، ارتفاعات عابرة خفيفة إلى متوسطة في إنزيم ناقلة أمين الألانين (ALT) لوحظت لدى ثلاثة مرضى، جميعهم كانوا بدون أعراض ولم يصاحبها أي ارتفاع في البيليروبين، وذلك مع تناولهم دواء أوميفيلوكسولون كعلاج أساسي. من المتوقع حدوث ارتفاعات عابرة في إنزيم ناقلة أمين الألانين (ALT) مع زيادة نشاط الميتوكوندريا، وهي نتيجة ثانوية لاستعادة وظيفة بروتين FXN.

الخطوات التالية لـ DT-216P2
وبناءً على هذه البيانات، تعتزم الشركة اتباع مسار التسجيل وتقديم تحديث بشأن خططها في الربع الأخير من عام 2026.

معلومات حول البث المباشر عبر الإنترنت والمؤتمرات الهاتفية
ستستضيف شركة ديزاين بثًا مباشرًا عبر الإنترنت ومؤتمرًا هاتفيًا اليوم الساعة 8:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة لمناقشة نتائج بيانات مشروع RESTORE-FA وآخر المستجدات. يمكنكم الوصول إلى الفعالية من خلال قسم الفعاليات في صفحة المستثمرين على موقع www.designtx.com. سيتم أرشفة تسجيل البث المباشر على موقع ديزاين الإلكتروني لمدة 30 يومًا.

نبذة عن شركة ديزاين ثيرابيوتكس
شركة ديزاين ثيرابيوتكس هي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، تعمل على تطوير فئة جديدة من العلاجات بالاعتماد على منصتها لجزيئات ^GeneTAC® الصغيرة المُستهدفة للجينات. صُممت جزيئات ^GeneTAC® الخاصة بالشركة لزيادة أو تقليل التعبير عن جين مُحدد مُسبب للمرض، وذلك لمعالجة السبب الجذري للمرض. بالإضافة إلى برامج ^GeneTAC® في المرحلة السريرية، DT-216P2، قيد التطوير لمرضى ترنح فريدريك، وDT-168، لعلاج ضمور فوكس البطاني القرني، وDT-818، لعلاج ضمور العضلات التوتري من النوع الأول، تُحرز الشركة تقدمًا في برنامج لعلاج مرض هنتنغتون. وتجري حاليًا جهود لاكتشاف العديد من الأدوية الجينية. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني designtx.com.

البيانات التطلعية
تُعتبر البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، والتي لا تُعدّ بيانات تاريخية بحتة، "بيانات استشرافية" بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتشمل هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر: سير الدراسات والتجارب السريرية الخاصة بدواء DT216P2، بما في ذلك إمكانية أن يصبح DT216P2 العلاج الأمثل لمرضى فقر الدم فانكوني؛ وخطط تطوير DT216P2 تمهيدًا لتسجيله، مع تقديم تحديث في الربع الأخير من عام 2026؛ والتوقعات والتنبؤات الناجمة عن البرامج في مراحلها المبكرة، والبيانات غير السريرية، والبيانات السريرية المرحلية والمبكرة. ونظرًا لأن هذه البيانات عُرضة للمخاطر والشكوك، فقد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المُعبر عنها صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات الاستشرافية. تُستخدم كلمات مثل "يعتقد"، و"مصمم لـ"، و"يتوقع"، و"قادر على"، و"يخطط لـ"، و"يأمل"، و"يُقدّر"، و"ينوي"، و"سوف"، و"محتمل"، وما شابهها من تعابير، لتحديد البيانات التطلعية. تستند هذه البيانات التطلعية إلى توقعات الشركة الحالية، وتتضمن افتراضات قد لا تتحقق أو قد يتبين عدم صحتها. قد تختلف النتائج الفعلية وتوقيت الأحداث اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية نتيجةً لمخاطر وشكوك متنوعة، تشمل، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر والشكوك المرتبطة بما يلي: قد تؤثر البيانات التي نرصدها من الدراسات السريرية وغير السريرية المبكرة على خططنا للتطوير السريري؛ ينطوي اتباع استراتيجية تطوير سريري قائمة على المؤشرات الحيوية على مخاطر متزايدة نظرًا لوجود عدد محدود حاليًا من العلاجات المعتمدة الخاصة بكل مؤشر حيوي؛ أنشطة التطوير غير السريرية ونتائج الدراسات غير السريرية. إن إجراء التجارب السريرية وتسجيل المرضى والاحتفاظ بهم، والتي تتأثر بالعديد من العوامل، وأي صعوبات أو تأخيرات تواجه هذه التجارب السريرية أو تسجيل المرضى أو الاحتفاظ بهم قد تؤدي إلى تأخير أو التأثير سلبًا على خطط التطوير السريري لشركة ديزاين؛ عملية اكتشاف وتطوير علاجات آمنة وفعالة للاستخدام كعلاجات بشرية والعمل كشركة في مرحلة التطوير؛ الآثار الجانبية غير المرغوب فيها أو الخصائص غير المرغوب فيها الأخرى، والتي قد تدفع شركة ديزاين أو السلطات التنظيمية إلى تعليق أو إيقاف التجارب السريرية وبالتالي تأخير أو منع تطوير أو الحصول على موافقة الجهات التنظيمية على منتجات ديزاين المرشحة؛ قدرة شركة ديزاين على تطوير أو بدء أو إكمال الدراسات غير السريرية والتجارب السريرية لمنتجاتها المرشحة في الإطار الزمني المتوقع، أو على الإطلاق؛ ما إذا كانت الأبحاث أو التجارب السريرية المبكرة الواعدة ستؤدي إلى إثبات السلامة و/أو الفعالية في التجارب السريرية اللاحقة؛ التغييرات في خطط شركة ديزاين لتطوير منتجاتها المرشحة؛ تستند نتائج البيانات الموصوفة هنا إلى تحليل أولي لبيانات الفعالية والسلامة الرئيسية، وقد تتغير هذه البيانات بعد مراجعة أكثر شمولاً للبيانات وقد لا تعكس هذه البيانات بدقة النتائج الكاملة للتجربة؛ الاعتماد على أطراف ثالثة لإجراء التجارب السريرية والدراسات غير السريرية بنجاح؛ المنتجات المنافسة، التي قد تجعل أي منتجات نقوم بتطويرها أو نسعى لتطويرها قديمة أو غير قادرة على المنافسة؛ اعتماد شركة ديزاين على أطراف ثالثة، بما في ذلك شركات التصنيع المتعاقدة ومنظمات البحوث المتعاقدة؛ قدرة شركة ديزاين على جمع أي تمويل إضافي ستحتاجه لمواصلة خطط أعمالها وتطوير منتجاتها؛ التطورات التنظيمية في الولايات المتحدة والدول الأجنبية؛ قدرة شركة ديزاين على الحصول على حماية الملكية الفكرية والحفاظ عليها لمنتجاتها المرشحة؛ وقدرة شركة ديزاين على توظيف والاحتفاظ بالكوادر العلمية والإدارية الرئيسية. لمزيد من التفاصيل حول هذه العوامل وغيرها، يرجى الرجوع إلى ملفات شركة ديزاين لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير الفصلي لشركة ديزاين على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 31 مارس 2026، كما تم تقديمه إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في 28 أبريل 2026. يُرجى عدم الاعتماد بشكل مفرط على هذه البيانات التطلعية، التي لا تُعتبر صحيحة إلا في تاريخ هذا البيان. تخضع جميع البيانات التطلعية بالكامل لهذا البيان التحذيري، ولا تتحمل شركة التصميم أي التزام بمراجعة أو تحديث هذا البيان الصحفي ليعكس الأحداث أو الظروف اللاحقة لتاريخه، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

المستثمرون:
رينيه ليك، ثراست
renee@thrustsc.com

وسائط:
كارلي سكادوتو، ثراست
carly@thrustsc.com