أعلنت شركة ديزاين ثيرابيوتكس عن نتائج إيجابية في تجربة RESTORE-FA التي استمرت أربعة أسابيع لعقار DT-216P2 في علاج ترنح فريدريك.

Design Therapeutics, Inc.

DSGN

0.00

أعلنت شركة Design Therapeutics عن نتائج مؤقتة لمدة أربعة أسابيع من المرحلة 1/2 من تجربتها RESTORE-FA لـ DT-216P2 في ترنح فريدريك، مع مجموعة البيانات المستندة إلى 16 مريضًا أكملوا الجرعات الوريدية الأسبوعية عبر أربعة مستويات جرعات.
أظهرت التجربة تحسناً سريرياً مرتبطاً بالجرعة عبر مقاييس متعددة، مع تحسن التعب الذي أبلغ عنه المرضى أيضاً واستمرار التأثير بعد فترة تناول الجرعات.
أشارت المؤشرات الحيوية إلى زيادة نشاط الفراتاكسين الداخلي في الدم والعضلات، مما يدعم آلية استهداف المرض المقترحة للدواء.
كان DT-216P2 جيد التحمل بشكل عام، مع عدم وجود أحداث ضائرة خطيرة أو توقفات عن العلاج؛ وكانت النتيجة الرئيسية المتعلقة بالدواء هي ارتفاعات عابرة في إنزيمات الكبد لدى بعض المرضى.
تدعم النتائج التوجه نحو تطوير التسجيل، مع تحديث للمسار المخطط له يستهدف الربع الأخير من عام 2026.

إخلاء مسؤولية: تم إنشاء هذا الموجز الإخباري بواسطة شركة Public Technologies (PUBT) باستخدام الذكاء الاصطناعي التوليدي. مع أن PUBT تسعى جاهدةً لتوفير معلومات دقيقة وفي الوقت المناسب، فإن هذا المحتوى المُولّد بواسطة الذكاء الاصطناعي هو لأغراض إعلامية فقط، ولا ينبغي تفسيره على أنه نصيحة مالية أو استثمارية أو قانونية. نشرت شركة Design Therapeutics Inc. المحتوى الأصلي المستخدم لإنشاء هذا الموجز الإخباري عبر GlobeNewswire (رقم المرجع: 202605180700PRIMZONEFULLFEED9721851) في 18 مايو 2026، وهي وحدها المسؤولة عن المعلومات الواردة فيه.

المزيد ترجمة هذه الصفحة آلية. تحاول منصة سهم تحسين الترجمة ولكن لا تضمن دقتها وموثوقيتها، ولن تتحمل المسؤولية عن أي خسارة أو ضرر بسبب عدم دقة أو إغفال في الترجمة. *المخاطر وإخلاء المسؤولية: يمثل المحتوى أعلاه المسؤولية الشخصية للمؤلف وآرائه فقط، ولا يمثل أي مسؤولية لمنصة سهم، ولا يمكن لمنصة سهم تأكيد صحة ودقة ومصداقية المحتوى أعلاه. يجب على المستثمرين مراعاة مخاطر المنتجات الاستثمارية على ضوء ظروفهم الخاصة قبل اتخاذ أي قرارات استثمارية. عند الضرورة، يرجى استشارة مستشار استثمار محترف. لا تقدم منصة سهم أي مشورة استثمارية، ولا تقدم أي التزامات أو ضمانات.