بدأت شركة ديزاين ثيرابيوتكس بإعطاء جرعات للمرضى في المرحلة الأولى من دراستها السريرية متعددة الجرعات المتصاعدة لعقار DT-818 لدى البالغين المصابين بضمور العضلات التوتري من النوع الأول
Design Therapeutics, Inc.
Design Therapeutics, Inc. DSGN | 0.00 |
أعلنت شركة ديزاين ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: DSGN )، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات لأمراض وراثية تنكسية خطيرة، اليوم عن بدء تجربة المرحلة الأولى السريرية متعددة الجرعات المتصاعدة (MAD) لتقييم فعالية دواء DT-818 لدى البالغين المصابين بضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1). ويُعدّ DT-818 جزيئًا صغيرًا من نوع GeneTAC® مصممًا لتقليل نسخ جين DMPK الطافر بشكل انتقائي، ومعالجة السبب الجذري لمرض DM1.