ارتفع سهم شركة Design Therapeutics Inc. (NASDAQ: DSGN ) بشكل ملحوظ خلال جلسة ما قبل افتتاح السوق يوم الاثنين.

وجاءت هذه الخطوة بعد أن أبلغت الشركة عن نتائج المؤشرات الحيوية والنتائج السريرية من المرحلة 1/2 من تجربتها الجارية RESTORE-FA التي تقيّم DT-216P2 في المرضى الذين يعانون من ترنح فريدريك، وهو مرض وراثي تنكسي نادر.

لكن في وقت لاحق من اليوم، انخفض سعر السهم.

يوم الأحد، كانت شركة "ديزاين ثيرابيوتكس" من بين توصيات جيم كريمر في برنامج "ماد ماني" للأسهم، حيث حث المستثمرين على توخي الحذر عندما يتعلق الأمر بأسهم الذكاء الاصطناعي الرائجة.

يُظهر المركب DT-216P2 تحسينات سريرية ومؤشرات حيوية

وقالت الشركة إن العلاج التجريبي بالجزيئات الصغيرة GeneTAC أدى إلى زيادات تعتمد على الجرعة في مستويات فراتاكسين (FXN) مع تحسين العديد من المقاييس السريرية بعد أربعة أسابيع من العلاج .

أبرز بيانات تجربة RESTORE-FA

اعتبارًا من 17 مايو 2026، أكمل 16 مريضًا العلاج الوريدي الأسبوعي عبر أربع مجموعات جرعات تتراوح من 0.1 ملغم/كغم إلى 1 ملغم/كغم.

أظهر المرضى الذين عولجوا بأعلى جرعة 1 ملغم/كغم تحسناً متوسطاً قدره 6.4 نقطة عن خط الأساس على مقياس تصنيف ترنح فريدريك المعدل بعد أربعة أسابيع.

كما أظهرت المجموعة تحسناً بمقدار 2.7 نقطة في درجة الثبات في وضعية الوقوف.

كما أفادت الشركة بانخفاضات تزيد عن خمس نقاط في درجات التعب التي أبلغ عنها المرضى، سواء بعد العلاج أو بعد أسبوعين من الجرعة الأخيرة.

وأشارت شركة "ديزاين ثيرابيوتكس" إلى أن هذه التحسينات تجاوزت عتبة النقاط الثلاث المتعارف عليها بشكل عام للتغيرات المهمة في التعب.

نتائج النشاط والسلامة للمؤشرات الحيوية

وقالت الشركة إن DT-216P2 أدى إلى زيادات تعتمد على الجرعة في مستويات الحمض النووي الريبوزي المرسال FXN والبروتين في كل من الدم وأنسجة العضلات.

عند جرعة 1 ملغم/كغم، ارتفعت مستويات الحمض النووي الريبوزي المرسال (mRNA) لبروتين FXN في الدم الكامل بنسبة 65% عن المستوى الأساسي، بينما ارتفعت مستويات بروتين FXN بنسبة تتراوح بين 22% و27% بعد أسبوعين من آخر جرعة. كما ارتفعت مستويات الحمض النووي الريبوزي المرسال (mRNA) لبروتين FXN في العضلات بنسبة 42% عن المستوى الأساسي.

أفادت شركة ديزاين ثيرابيوتكس بأن عقار DT-216P2 كان جيد التحمل بشكل عام، ولم يتم الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة أو حالات توقف عن العلاج. وصُنفت جميع الآثار الجانبية على أنها خفيفة أو متوسطة.

وقالت الشركة إنها تخطط لاتباع مسار التسجيل لـ DT-216P2 وتتوقع تقديم تحديث بشأن خطط التطوير خلال الربع الأخير من عام 2026 .

حركة سعر سهم DSGN: انخفضت أسهم شركة Design Therapeutics بنسبة 28.88% لتصل إلى 10.22 دولارًا وقت النشر يوم الاثنين، وفقًا لـ Benzinga Pro .

خلال الشهر الماضي، حقق سهم DSGN مكاسب بنسبة 21.0% تقريبًا مقابل ارتفاع بنسبة 4.0% في مؤشر S&P 500، وارتفع بنسبة 67% تقريبًا منذ بداية العام مقارنة بمكاسب المؤشر البالغة 7.5%.

صورة: PeopleImages.com – يوري أ عبر Shutterstock