- ستقوم تجربة HARMONIA بتقييم فعالية وسلامة وتحمل دواء z-basivarsen في علاج مرض ضمور العضلات من النوع الأول (DM1 ) على أنظمة متعددة.

- ستشمل التجربة التي تستمر 48 أسبوعًا حوالي 150 فردًا، وقد تم فتح المواقع الأولى للتسجيل الآن.

- نقطة النهاية الأولية هي اختبار الجلوس والوقوف خمس مرات (5xSTS)؛ أما نقاط النهاية الثانوية والاستكشافية فستقيّم وظيفة العضلات، ومظاهر الجهاز العصبي المركزي، والنتائج التي يبلغ عنها المريض والطبيب -

- تصميم وبروتوكول تجربة هارمونيا متوافقان مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية؛ تهدف التجربة إلى أن تكون بمثابة تجربة تأكيدية للموافقة التقليدية في الولايات المتحدة ودعم طلبات التسويق خارج الولايات المتحدة -

والثام، ماساتشوستس، 8 مارس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة داين ثيرابيوتكس (ناسداك: DYN)، وهي شركة في المرحلة السريرية تركز على تحسين وظائف الأشخاص المصابين بأمراض عصبية عضلية وراثية، اليوم عن بدء المرحلة الثالثة من تجربة هارمونيا السريرية لعقار زيليسيمينت باسيفارسن (z-basivarsen، المعروف أيضًا باسم DYNE-101)، لدى الأفراد المصابين بضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1). وسيتم عرض تصميم تجربة هارمونيا في المؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات (MDA) لعام 2026 ، يوم الأربعاء 11 مارس 2026، الساعة 9:30 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة. كما يتوفر ملصق علمي ذو صلة في قسم المنشورات والعروض التقديمية العلمية على موقع داين الإلكتروني.

"نفخر بمساهمتنا في تحقيق تقدمٍ هام في الأبحاث السريرية لضمور العضلات التوتري، وذلك من خلال إطلاق دراسة المرحلة الثالثة الرائدة في هذا المجال، والمصممة لإثبات الفوائد المحتملة الواسعة النطاق لدواء z-basivarsen"، صرّح بذلك الدكتور دوغ كير، الحاصل على شهادتيّ الطب والدكتوراه، كبير المسؤولين الطبيين في شركة داين. "استنادًا إلى مجموعة التوسع التسجيلية الجارية في تجربة ACHIEVE من المرحلتين الأولى والثانية، والتي تستخدم التوتر العضلي، كما يُقاس بزمن فتح اليد بالفيديو، كمؤشر مبكر على الفائدة السريرية للحصول على الموافقة السريعة المحتملة في الولايات المتحدة، تُعدّ دراسة HARMONIA دراسةً أكبر وأطول أمدًا، تستخدم مقياسًا وظيفيًا ذا دلالة سريرية كنقطة نهاية أساسية. صُممت دراسة HARMONIA لتعزيز الإمكانات المتميزة لدواء z-basivarsen، استنادًا إلى القدرات المتميزة لمنصة FORCE الخاصة بنا في توصيل العلاجات إلى مجموعة واسعة من أنظمة العضلات، بالإضافة إلى الجهاز العصبي المركزي."

هارمونيا هي دراسة سريرية عالمية، عشوائية، مضبوطة بالغفل، مزدوجة التعمية، تأكيدية، من المرحلة الثالثة، مصممة لتقييم فعالية وسلامة وتحمل دواء ز-باسيفارسن عند إعطائه وريديًا للأفراد المصابين بداء السكري من النوع الأول. ستشمل الدراسة حوالي 150 مشاركًا، أعمارهم 16 عامًا فأكثر، سيتم توزيعهم عشوائيًا بنسبة 1:1 لتلقي 6.8 ملغ/كغ من ز-باسيفارسن أو دواءً وهميًا كل ثمانية أسابيع. تم تفعيل مواقع الدراسة الأولى وهي مفتوحة للتسجيل.

تتمثل نقطة النهاية الأولية في التغير عن خط الأساس في اختبار الجلوس والوقوف خمس مرات (5xSTS) في الأسبوع 49. يُعد اختبار 5xSTS مقياسًا موثوقًا وسريع الاستجابة يعكس جوانب رئيسية من ضعف ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1)، بما في ذلك قوة الأطراف السفلية والتوازن وقوة الجذع، وهي عوامل بالغة الأهمية لأداء الأنشطة اليومية. تشمل نقاط النهاية الثانوية وقت فتح اليد بالفيديو، واختبار قوة العضلات الكمي، واختبار المشي/الجري لمسافة 10 أمتار، ومؤشر صحة ضمور العضلات التوتري، بالإضافة إلى نتائج أخرى يُبلغ عنها المرضى والأطباء. تتضمن التجربة أيضًا مجموعة واسعة من نقاط النهاية الاستكشافية المصممة لتقييم مجالات متعددة لتأثير ضمور العضلات التوتري من النوع الأول على الجهاز العصبي المركزي. بعد فترة العلاج التي تستمر 48 أسبوعًا والمُراقبة بالغفل والمزدوجة التعمية، سيصبح المرضى مؤهلين للتسجيل في مرحلة تمديد طويلة الأمد لمدة 24 أسبوعًا.

اتفقت شركة داين مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على تصميم وبروتوكول المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لدواء هارمونيا. وتهدف هذه التجارب إلى أن تكون بمثابة تجربة تأكيدية لدعم تحويل الموافقة المعجلة إلى موافقة تقليدية في الولايات المتحدة، ودعم طلبات التسويق خارج الولايات المتحدة.

حول محاكمة هارمونيا
هارمونيا هي دراسة سريرية عالمية، عشوائية، مضبوطة بالغفل، مزدوجة التعمية، تأكيدية من المرحلة الثالثة، تُقيّم فعالية وسلامة وتحمل دواء زيليسيمينت باسيفارسين (z-basivarsen، المعروف أيضًا باسم DYNE-101) لدى الأشخاص المصابين بضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1). ستشمل الدراسة حوالي 150 مشاركًا، أعمارهم 16 عامًا فأكثر، سيتلقون جرعة 6.8 ملغم/كغم من z-basivarsen أو دواءً وهميًا مرة كل ثمانية أسابيع لمدة 48 أسبوعًا. ويمكن للمشاركين الذين يُكملون فترة العلاج بالغفل الانضمام إلى مرحلة تمديد طويلة الأمد، يتلقون خلالها جميعًا جرعة 6.8 ملغم/كغم من z-basivarsen كل ثمانية أسابيع لمدة تصل إلى 24 أسبوعًا إضافيًا. تتمثل نقطة النهاية الأولية لدراسة هارمونيا في التغير عن خط الأساس في اختبار الجلوس والوقوف خمس مرات (5xSTS) في الأسبوع 49. يُعد اختبار 5xSTS مقياسًا موثوقًا وسريع الاستجابة يعكس جوانب رئيسية من ضعف ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1)، بما في ذلك قوة الأطراف السفلية والتوازن وقوة الجذع، وهي عوامل بالغة الأهمية لأداء الأنشطة اليومية. تشمل نقاط النهاية الثانوية وقت فتح اليد بالفيديو، واختبار قوة العضلات الكمي، واختبار المشي/الجري لمسافة 10 أمتار، ومؤشر صحة ضمور العضلات التوتري، بالإضافة إلى نتائج أخرى يُبلغ عنها المرضى والأطباء. كما تتضمن الدراسة مجموعة واسعة من نقاط النهاية الاستكشافية المصممة لتقييم جوانب متعددة من تأثير ضمور العضلات التوتري من النوع الأول على الجهاز العصبي المركزي.

حول zeleciment basivarsen (z-basivarsen، المعروف سابقًا باسم DYNE-101)
يُعدّ Z-basivarsen علاجًا تجريبيًا قيد التقييم في المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية العالمية ACHIEVE، والمخصصة للأشخاص المصابين بمرض ضمور العضلات من النوع الأول (DM1). يتكون Z-basivarsen من أوليغونوكليوتيد مضاد للجينات (ASO) مرتبط بجزء رابط للمستضد (Fab) يرتبط بمستقبل الترانسفيرين 1 (TfR1) لتمكين وصوله إلى العضلات والجهاز العصبي المركزي. صُمم هذا الدواء لتحسين وظائف الجسم لدى المصابين بمرض DM1 عن طريق تقليل الحمض النووي الريبوزي النووي السام (DMPK RNA) لتحرير بروتينات التضفير والسماح بمعالجة الحمض النووي الريبوزي الرسول (mRNA) بشكل طبيعي. وقد حصل Z-basivarsen على تصنيفات العلاج المبتكر، والدواء اليتيم، والمسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، بالإضافة إلى تصنيف الدواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) ووزارة الصحة والعمل والرفاهية في اليابان (MHLW) لعلاج مرض DM1.

حول ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1)
ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1) مرض عصبي عضلي وراثي نادر ومتفاقم، يتميز بارتفاع معدلات الإصابة والوفاة المبكرة. يصيب DM1 حوالي 40,000 شخص في الولايات المتحدة وحوالي 55,000 شخص في الاتحاد الأوروبي. تختلف شدة الأعراض وسرعة تطور المرض. قد تبدأ الأعراض في أي مرحلة من حياة المصاب، وذلك بحسب نوع DM1. تظهر أعراض DM1 لدى البالغين عادةً بين سن 20 و40 عامًا. ينجم DM1 عن طفرات في جين DMPK، مما يؤدي إلى خلل واسع النطاق في عملية تضفير الحمض النووي الريبوزي (RNA)، والمعروف باسم اعتلال التضفير، والذي يُسبب مظاهر المرض في أجهزة متعددة من الجسم. يعاني المصابون من طيف واسع من الأعراض، تشمل: ضعف العضلات في جميع أنحاء الجسم، التوتر العضلي أو صعوبة إرخاء العضلات، النعاس المفرط أثناء النهار، التعب، اضطراب النوم، ضعف الإدراك، عدم انتظام ضربات القلب، مشاكل في الجهاز التنفسي، واضطرابات في الجهاز الهضمي. على الرغم من أن السبب الجيني لمرض ضمور العضلات من النوع الأول مفهوم جيدًا، إلا أنه لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لتعديل مسار المرض لمرض ضمور العضلات من النوع الأول.

نبذة عن شركة داين ثيرابيوتكس
تركز شركة داين ثيرابيوتكس على تحسين الأداء الوظيفي للأشخاص المصابين بأمراض عصبية عضلية وراثية. نعمل على تطوير علاجات تستهدف العضلات والجهاز العصبي المركزي لمعالجة السبب الجذري للمرض. وتُجري الشركة حاليًا برامج سريرية متقدمة لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD) وضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1)، بالإضافة إلى برامج ما قبل السريرية لعلاج ضمور العضلات الوجهي الكتفي العضدي (FSHD) ومرض بومبي والعديد من طفرات جين DMD. في داين، مهمتنا هي تحسين الأداء الوظيفي للأفراد والعائلات والمجتمعات. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني https://www.dyne-tx.com/ ، وتابعونا على منصات التواصل الاجتماعي X و LinkedIn و Facebook .

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية تنطوي على مخاطر وشكوك كبيرة. جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، بما في ذلك البيانات المتعلقة باستراتيجية داين، وعملياتها المستقبلية، وآفاقها وخططها، وأهداف إدارتها، وإمكانات منصة FORCE، والإمكانات السريرية لعقار زيليسيمينت باسيفارسين (المعروف أيضًا باسم DYNE-101)، وإمكانات استخدام وقت فتح اليد بالفيديو كنقطة نهاية سريرية وسيطة للحصول على الموافقة السريعة في الولايات المتحدة، وقدرة منصة FORCE من داين على توصيل العلاجات إلى مجموعة واسعة من أنظمة العضلات بالإضافة إلى الجهاز العصبي المركزي، تُعتبر بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتُعتبر الكلمات "نتوقع"، و"نعتقد"، و"نستمر"، و"يمكن"، و"نُقدّر"، و"نأمل"، و"ننوي"، و"قد"، و"ربما"، و"هدف"، و"مستمر"، و"نخطط"، و"نتنبأ"، و"نتوقع"، و"محتمل"، و"ينبغي"، و"سوف"، أو "قد"، أو نفي هذه المصطلحات، أو أي مصطلحات أخرى مماثلة. تهدف هذه الكلمات إلى تحديد البيانات التطلعية، مع العلم أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات. قد لا تحقق شركة داين فعليًا الخطط أو النوايا أو التوقعات المُفصح عنها في هذه البيانات التطلعية، لذا يُرجى عدم الاعتماد عليها بشكل مفرط. قد تختلف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن الخطط والنوايا والتوقعات المُفصح عنها في هذه البيانات التطلعية نتيجةً لعوامل مهمة متعددة، منها: الشكوك الكامنة في تحديد وتطوير المنتجات المرشحة، بما في ذلك بدء واستكمال الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية؛ والشكوك المتعلقة بتوافر وتوقيت نتائج الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية؛ وتوقيت وقدرة داين على تسجيل المرضى في التجارب السريرية؛ والشكوك المتعلقة بتفسير إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وغيرها من الهيئات التنظيمية لبيانات التجارب السريرية لشركة داين وعملية الموافقة التنظيمية؛ وما إذا كانت موارد داين النقدية ستكون كافية لتمويل نفقاتها التشغيلية المتوقعة وغير المتوقعة ومتطلبات الإنفاق الرأسمالي. بالإضافة إلى المخاطر والشكوك المحددة في ملفات شركة داين لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك أحدث نموذج 10-K للشركة، وفي الملفات اللاحقة التي قد تقدمها داين إلى الهيئة. علاوة على ذلك، تعكس البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي وجهة نظر داين حتى تاريخ هذا البيان. تتوقع داين أن تؤدي الأحداث والتطورات اللاحقة إلى تغيير وجهة نظرها. ومع ذلك، فبينما قد تختار داين تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت ما في المستقبل، فإنها تُخلي مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بالقيام بذلك. لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات التطلعية باعتبارها تمثل وجهة نظر داين في أي تاريخ لاحق لتاريخ هذا البيان الصحفي.

للتواصل:

المستثمرون
ميا توبياس
ir@dyne-tx.com
781-317-0353

وسائط
ستايسي نارتكر
snartker@dyne-tx.com
781-317-1938