يتم عرض البيانات هذا الأسبوع في الاجتماع السنوي لعام 2026 للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي (ASGCT) في بوسطن، بما في ذلك عرض تقديمي شفوي واحد وعرضين ملصقين، بالإضافة إلى عرض تقديمي شفوي واحد في مؤتمر TIDES USA 2026: مؤتمر العلاجات قليلة النوكليوتيدات والببتيدات.

تتضمن البيانات الرئيسية المقدمة في EDIT-401 ما يلي:

• في عرض تقديمي شفوي في مؤتمر الجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري والعلاج الكيميائي، أفادت شركة إديتاس أن جرعة واحدة من EDIT-401 حققت انخفاضًا في متوسط LDL-C بنسبة ≥90 بالمائة عبر جميع مجموعات الجرعات في الرئيسيات غير البشرية (NHPs).
  • تم تحقيق انخفاض متوسط في مستوى الكوليسترول الضار بنسبة ≥90 بالمائة بمستويات معتدلة فقط (10-40 بالمائة) من التحرير الوظيفي لأليلات مستقبلات الكوليسترول الضار وزيادة متوسطة في بروتين مستقبلات الكوليسترول الضار الكبدي بمقدار ≥6 أضعاف.
  • كان انخفاض مستوى الكوليسترول الضار سريعًا وظل مستدامًا عبر مستويات الجرعة التي تم تقييمها (1.5 ملغم/كغم - 3.0 ملغم/كغم) لمدة 6 أشهر تقريبًا.
  • ملف أمان ما قبل السريري واعد مع عدم وجود ملاحظات سريرية ضارة عند الجرعة ذات الصلة العلاجية (1.5 ملغ/كغ).
  • لوحظ أعلى معدل توصيل لـ EDIT-401 في الخلايا الكبدية مقارنة بالأنسجة الأخرى غير المستهدفة مع عدم إمكانية الكشف عن توصيل البويضات.
• في عرض تقديمي شفوي في مؤتمر TIDES، قدمت شركة Editas بيانات توضح انخفاض مستوى الكوليسترول الضار (LDL-C) المعتمد على الجرعة في الرئيسيات غير البشرية (NHPs) بواسطة EDIT-401.
• في عرض ملصق في مؤتمر الجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري والعلاج الكيميائي، أفادت شركة إديتاس أن البيانات التي تقيّم الحرائك الدوائية والديناميكا الدوائية لجرعة واحدة من EDIT-401(mu) عبر مستويات جرعات متعددة في الفئران غير المتجانسة التي فقدت وظيفة Ldlr والفئران البرية تدعم أن تعديلات الجرعة قد لا تكون ضرورية لتحقيق خفض LDL-C في مرضى فرط كوليسترول الدم العائلي غير المتجانس (HeFH).
  
  

تتضمن نتائج زيادة التنظيم الحيوي الإضافية التي تم التوصل إليها من خلال عرض ملصق في مؤتمر الجمعية الأمريكية لعلم الأورام الخلوية والجرثومية ما يلي:

• تدعم البيانات الاستفادة من نماذج التنبؤ اللغوي الكبيرة للحمض النووي (DNA-LLM) لتسريع وتبسيط السعي وراء الاستراتيجيات القائمة على تحرير الجينات المصممة للتخفيف من الأمراض من خلال تعزيز المسارات البديلة أو التعويضية، وتسليط الضوء بشكل أكبر على الإمكانات الأوسع لمنصة تنظيم الجينات في الجسم الحي من Editas.
  
  

"إن هذه البيانات ما قبل السريرية الجديدة لعقار EDIT-401، بما في ذلك استدامة خفض مستوى الكوليسترول الضار (LDL-C) عبر مجموعة من الجرعات على مدى ستة أشهر تقريبًا، والتي تم إثباتها في الرئيسيات غير البشرية، تعزز ثقتنا في عقار EDIT-401 كعلاج محتمل يُعطى لمرة واحدة لتحقيق خفض فعّال ومستدام لمستوى الكوليسترول الضار، وتدعم استمرار تطويره نحو التجارب السريرية الأولى على البشر"، صرّحت بذلك الدكتورة ليندا سي. بيركلي، نائب الرئيس التنفيذي وكبير المسؤولين العلميين في شركة إديتاس ميديسين. وأضافت: "علاوة على ذلك، تُبرز البيانات المعروضة أيضًا الإمكانات الأوسع والتميز لاستراتيجيتنا في زيادة التعبير الجيني لإنتاج أدوية جديدة لعلاج العديد من الأمراض".

تفاصيل العرض التقديمي مُدرجة أدناه. يمكن الاطلاع على الملخصات على موقع الجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري والعلاج الكيميائي (ASGCT)، وسيتم نشر العروض التقديمية على موقع Editas Medicine الإلكتروني خلال المؤتمرات.

الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي (ASGCT) لعام 2026، 11-15 مايو

العرض الشفهي:

العنوان: التطوير ما قبل السريري لـ EDIT-401، وهو علاج دائم لتحرير الجينات بتقنية كريسبر داخل الجسم الحي ، يعمل على زيادة بروتين LDLR لخفض مستوى الكوليسترول الضار (LDL-C).

موعد الجلسة: الخميس 14 مايو، من الساعة 3:30 مساءً إلى 5:00 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة

عنوان الجلسة: العلاج الجيني لأمراض القلب والأوعية الدموية   

قاعة العرض: 206AB

رقم الملخص النهائي: 380

العروض التقديمية على شكل ملصقات:

العنوان: الحركية الدوائية والديناميكية الدوائية للعلاج الجيني في الجسم الحي لخفض مستوى الكوليسترول الضار في الفئران

موعد الجلسة: الخميس 14 مايو، من الساعة 5:00 مساءً إلى 6:30 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة

عنوان الجلسة: حفل استقبال الملصقات يوم الخميس   

قاعة العرض: قاعة المعارض والملصقات   

رقم الملخص النهائي: 3423   

العنوان: تعطيل عنصر كابت جيني مهم باستخدام تقنية كريسبر في الجسم الحي يؤدي إلى زيادة تنظيم بروتين تعويضي لتطبيع المؤشرات الحيوية المرتبطة بالمرض في نموذج فأر معدل وراثيًا مصاب بمرض.

موعد الجلسة: الأربعاء 13 مايو، من الساعة 5:00 مساءً إلى 6:30 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة   

عنوان الجلسة: حفل استقبال الملصقات يوم الأربعاء

قاعة العرض: قاعة المعارض والملصقات   

رقم الملخص النهائي: 2324

مؤتمر TIDES USA 2026: مؤتمر العلاجات القائمة على الأوليغونوكليوتيدات والببتيدات، 11-14 مايو

العرض الشفهي:

العنوان: نهج تحرير الجينات بتقنية كريسبر التحويلية لخفض الكوليسترول الضار في الجسم الحي لعلاج فرط شحميات الدم وأمراض القلب والأوعية الدموية التصلبية

موعد الجلسة: الأربعاء 13 مايو، من الساعة 8:30 صباحًا إلى 9:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة

عنوان الجلسة: تحرير الحمض النووي الريبوزي المرسال والجينوم: التكنولوجيا والتطبيقات