حققت جرعة واحدة من EDIT-401 انخفاضًا متوسطًا بنسبة 90% أو أكثر في مستويات الكوليسترول الضار (LDL-C) والبروتين الدهني (أ) والبروتين الشحمي ب (ApoB) لدى الرئيسيات غير البشرية

تؤكد البيانات على فعالية نهج تنظيم مستقبلات البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDLR) المتمايز، والذي يتميز بتأثيرات سريعة تعتمد على الجرعة على العديد من البروتينات الدهنية المسببة لتصلب الشرايين.

الشركة تسير على المسار الصحيح لتقديم طلب ترخيص التجارب السريرية (CTN) بحلول منتصف عام 2026 لعقار EDIT-401، وتحقيق بيانات أولية لإثبات المفهوم في التجارب السريرية على البشر بحلول نهاية عام 2026.

كامبريدج، ماساتشوستس، 26 مايو 2026 (جلوب نيوزواير) - قدمت شركة إديتاس ميديسين (ناسداك: EDIT)، وهي شركة رائدة في مجال تحرير الجينات تركز على تطوير أدوية ثورية للأمراض الخطيرة، بيانات ما قبل السريرية جديدة لعقار EDIT-401، وهو مرشحها الرئيسي للتطوير الحيوي ، وذلك خلال عرض تقديمي شفهي في المؤتمر ^الرابع والتسعين للجمعية الأوروبية لتصلب الشرايين (EAS) في أثينا، اليونان، في 25 مايو 2026. وأظهرت البيانات المقدمة أن عقار EDIT-401 حقق انخفاضات ملحوظة في مستويات الكوليسترول الضار (LDL-C) والبروتين الدهني (أ) (Lp(a)) والبروتين الشحمي B (ApoB) لدى الرئيسيات غير البشرية، مما يدعم إمكانية اعتباره دواءً رائداً في علاج فرط شحميات الدم.

تتضمن البيانات الرئيسية لما قبل السريرية EDIT-401 في الرئيسيات غير البشرية ما يلي:

• حققت جرعة واحدة من EDIT-401 انخفاضًا متوسطًا بنسبة 90% أو أكثر في مستوى الكوليسترول الضار (LDL-C)، مع تأثير سريع يعتمد على الجرعة.
• حقق EDIT-401 انخفاضًا سريعًا يعتمد على الجرعة بنسبة 90٪ في المتوسط في Lp(a)، وهو عامل خطر مستقل لأمراض القلب والأوعية الدموية التصلبية (ASCVD).
• حقق EDIT-401 انخفاضًا سريعًا يعتمد على الجرعة بنسبة 90٪ في المتوسط في ApoB، وهو مقياس رئيسي لإجمالي جزيئات الكوليسترول المسببة للويحات ومقياس تنبؤي لأمراض القلب والأوعية الدموية التصلبية.
• كانت الانخفاضات في LDL-C و Lp(a) و ApoB مرتبطة ارتباطًا وثيقًا، مما يدعم آلية موحدة يتم تسهيلها عن طريق زيادة تنظيم LDLR.

"إن الانخفاضات المستمرة بنسبة 90% أو أكثر التي لوحظت مع دواء EDIT-401 في مستويات الكوليسترول الضار (LDL-C) والبروتين الدهني (أ) (Lp(a)) والبروتين الشحمي ب (ApoB) في هذه الدراسات قبل السريرية، تُبرز الإمكانات التحويلية لنهجنا في زيادة تنظيم مستقبلات البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDLR) لمعالجة عوامل الخطر المتعددة لأمراض القلب والأوعية الدموية، بما في ذلك المخاطر المتبقية التي تتجاوز الكوليسترول الضار وحده"، صرّحت بذلك الدكتورة ليندا سي. بيركلي، نائب الرئيس التنفيذي وكبير المسؤولين العلميين في شركة إديتاس ميديسين. وأضافت: "إن هذه الانخفاضات القوية والمستمرة في مستويات العديد من البروتينات الدهنية المسببة لتصلب الشرايين بجرعة واحدة تدعم بقوة اعتبار دواء EDIT-401 من أفضل الأدوية في فئته لتعديل الجينات داخل الجسم الحي للأشخاص الذين يعانون من فرط شحميات الدم".

يمكن الاطلاع على الملخص على موقع EAS الإلكتروني ، والعرض التقديمي متاح على موقع Editas Medicine الإلكتروني .

تواصل شركة إديتاس تطوير الدراسات ما قبل السريرية لعقار EDIT-401، بما في ذلك دراسة السمية الجارية وفقًا لممارسات المختبرات الجيدة (GLP) على الرئيسيات غير البشرية. وقد أظهرت النتائج الأولية لهذه الدراسة أن عقار EDIT-401 كان جيد التحمل، حيث لم تُلاحظ أي آثار سريرية ضارة، ولم تُسجل أي ارتفاعات ملحوظة في إنزيمات الكبد مرتبطة بالعلاج، ولم تُسجل أي نتائج مرضية نسيجية في الكبد في دراسة السمية غير المعتمدة على ممارسات المختبرات الجيدة (GLP) عند الجرعة العلاجية المناسبة البالغة 1.5 ملغم/كغم.

تلقت الشركة أيضًا ردود فعل إيجابية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قبل تقديم طلب الموافقة على دواء جديد قيد الدراسة (IND) بشأن حزمة ما قبل التجارب السريرية، وخطط التصنيع والتحكم (CMC)، وتصميم الدراسة لدعم طلب الموافقة على دواء جديد قيد الدراسة (IND). وتعتزم الشركة تقديم إشعار تجربة سريرية (CTN) في أستراليا إلى إدارة السلع العلاجية (TGA) بحلول منتصف عام 2026 لبدء أول تجربة سريرية على البشر لدواء EDIT-401 على مرضى فرط كوليسترول الدم العائلي غير المتجانس (HeFH) في وقت لاحق من هذا العام، وهي تسير على المسار الصحيح للحصول على بيانات أولية لإثبات المفهوم في الجسم الحي لدواء EDIT-401 بحلول نهاية عام 2026.

نبذة عن شركة إديتاس للأدوية
بصفتها شركة رائدة في مجال تحرير الجينات، تُركز شركة إديتاس ميديسين على تحويل قوة وإمكانات أنظمة تحرير الجينوم بتقنية كريسبر إلى مجموعة قوية من الأدوية التحويلية للاستخدام الحيوي، والتي تُفيد الأشخاص المصابين بأمراض خطيرة حول العالم. تهدف إديتاس ميديسين إلى اكتشاف وتطوير وتصنيع وتسويق أدوية تحرير الجينات الحيوية عالية الدقة والمستدامة لعلاج طيف واسع من الأمراض. إديتاس ميديسين هي المرخص الحصري لبراءات اختراع Cas12a التابعة لمعهد برود، وبراءات اختراع Cas9 التابعة لمعهد برود وجامعة هارفارد للأدوية البشرية. للاطلاع على أحدث المعلومات والعروض العلمية، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.editasmedicine.com .

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات ومعلومات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتُستخدم كلمات مثل "نتوقع" و"نعتقد" و"نستمر" و"يمكن" و"نقدر" و"نتوقع" و"ننوي" و"ربما" و"نخطط" و"محتمل" و"نتنبأ" و"نتوقع" و"نستهدف" و"ينبغي" و"سوف" وما شابهها من تعابير لتحديد البيانات التطلعية، على الرغم من أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات الدالة. تتضمن البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي بيانات تتعلق ببدء وتوقيت وتقدم ونتائج الدراسات ما قبل السريرية للشركة وبرامجها البحثية والتطويرية، بما في ذلك بدء أول دراسة على البشر لعقار EDIT-401 في عام 2026، والحصول على بيانات مبكرة لإثبات المفهوم في الجسم الحي لعقار EDIT-401 بحلول نهاية عام 2026؛ وإمكانات وتوقعات عقار EDIT-401؛ وتوقيت أو احتمالية تقديم الطلبات والموافقات التنظيمية، بما في ذلك تقديم طلب ترخيص التجارب السريرية في أستراليا بحلول منتصف عام 2026 لعقار EDIT-401. قد لا تحقق الشركة فعليًا الخطط أو النوايا أو التوقعات المُفصح عنها في هذه البيانات التطلعية، لذا يُرجى عدم الاعتماد عليها بشكل مفرط. قد تختلف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن الخطط والنوايا والتوقعات المُفصح عنها في هذه البيانات التطلعية نتيجةً لعوامل مهمة مختلفة، بما في ذلك: الشكوك الكامنة في بدء وإكمال الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية؛ توافر نتائج الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية وتوقيتها؛ والشكوك المتعلقة بتقديم الطلبات التنظيمية المخطط لها لبدء التجارب السريرية، بما في ذلك ما إذا كانت نتائج الدراسات ما قبل السريرية ستبرر تقديم هذه الطلبات أو ما إذا كانت الهيئات التنظيمية قد تطلب دراسات ما قبل سريرية إضافية، وما إذا كان تقديم الطلبات التنظيمية سيتم في المواعيد المتوقعة وما إذا كانت السلطات التنظيمية ستمنح الموافقة على بدء التجارب؛ وأن نتائج الدراسات ما قبل السريرية ومخرجاتها قد لا تكون مؤشراً على نتائج التجارب السريرية؛ وتوافر التمويل الكافي لتغطية نفقات التشغيل المتوقعة وغير المتوقعة للشركة ومتطلبات الإنفاق الرأسمالي. هذه المخاطر وغيرها موصوفة بمزيد من التفصيل تحت عنوان "عوامل الخطر" الوارد في أحدث تقرير سنوي للشركة على النموذج 10-K، والمودع لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، كما تم تحديثه من خلال الإفصاحات اللاحقة للشركة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، وفي الإفصاحات الأخرى التي قد تقدمها الشركة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في المستقبل. إن أي بيانات استشرافية واردة في هذا البيان الصحفي لا تمثل إلا وجهة نظر الشركة في تاريخه، ولا ينبغي الاعتماد عليها باعتبارها تمثل وجهة نظرها في أي تاريخ لاحق. وباستثناء ما يقتضيه القانون، تُخلي الشركة مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بتحديث أي بيانات استشرافية.

 للتواصل: جهات الاتصال الخاصة بالمستثمرين والإعلام: ir@editasmed.com media@editasmed.com