• العلاج الأول والوحيد المعتمد لمرض التقزم الغضروفي الذي يوفر تعرضًا جهازيًا مستمرًا لـ CNP على مدار فترة الجرعات الأسبوعية
• من المتوقع توفر المنتج تجارياً خلال الجزء الأول من الربع الثاني من عام 2026
• تم منح قسيمة مراجعة الأولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال فيما يتعلق بالموافقة
• ستعقد شركة أسينديس مؤتمراً عبر الهاتف للمستثمرين يوم الاثنين 2 مارس، الساعة 8:00 صباحاً بتوقيت شرق الولايات المتحدة.

كوبنهاغن، الدنمارك، 27 فبراير 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة أسكندس فارما إيه/إس (ناسداك: ASND) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت الموافقة بموجب برنامج الموافقة المعجلة التابع لها على دواء ^YUVIWEL® (نافيبيغريتيد؛ الذي طُوّر سابقًا باسم ^TransCon® CNP)، وهو العلاج الأول والوحيد الذي يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا والمُعتمد لزيادة النمو الطولي لدى الأطفال بعمر سنتين فما فوق المصابين بخلل التنسج الغضروفي مع عظام مشاشية مفتوحة، وهو العلاج الوحيد الذي يوفر تعرضًا جهازيًا مستمرًا لمادة CNP على مدار فترة الجرعة الأسبوعية. وقد تخضع الموافقة المستمرة على هذا الاستخدام، الذي استند إلى تحسن في معدل النمو السنوي، للتحقق من الفائدة السريرية ووصفها في تجربة (تجارب) تأكيدية.

خلل التنسج الغضروفي هو حالة وراثية نادرة تُسبب تشوهًا في الهيكل العظمي، وتزيد لدى العديد من المصابين به من خطر الإصابة بمضاعفات عضلية وعصبية وقلبية تنفسية. يُعدّ دواء YUVIWEL دواءً أوليًا للببتيد الناتريوتيكي من النوع C (CNP)، يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا، وهو مصمم لتوفير تعرض مستمر للببتيد الناتريوتيكي النشط من النوع C للمستقبلات الموجودة على أنسجة الجسم المختلفة، وذلك لمواجهة فرط نشاط إشارات FGFR3 في حالة خلل التنسج الغضروفي.

"يُمثل اعتماد دواء يوفيويل، الذي يُؤخذ مرة واحدة أسبوعيًا، خطوةً هامةً في علاج الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي، إذ يُتيح للأطباء لأول مرة خيار وصف دواء يُؤخذ مرة واحدة أسبوعيًا مدعومًا ببيانات فعالية قوية وتحمل ممتاز من ثلاث تجارب سريرية عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالغفل"، هذا ما صرّح به الدكتور كارلوس أ. باسينو، أستاذ علم الوراثة الجزيئية والبشرية في كلية بايلور للطب ومستشفى تكساس للأطفال. وأضاف: "هدفي هو مساعدة الأطفال وأولياء أمورهم على وضع خطط رعاية مُصممة خصيصًا لتلبية احتياجاتهم وأهدافهم الفردية، وأتطلع إلى إضافة دواء يوفيويل إلى مناقشاتي معهم".

أعلنت جمعية "ليتل بيبول أوف أمريكا"، وهي أكبر منظمة وطنية للدفاع عن حقوق الأشخاص ذوي القامة القصيرة ودعمهم، التزامها بضمان بقاء أصواتهم محورًا أساسيًا في النقاشات المتعلقة بالبحوث والخيارات الطبية، مثل دواء "يوفيويل". وأضافت الجمعية: "نحن ندعم فخر الأشخاص ذوي القامة القصيرة والإعاقة، وندافع عن الإدماج والاحترام، ونشجع الحوار المفتوح بين مختلف وجهات النظر. هدفنا تمكين الأفراد والعائلات من اتخاذ قرارات الرعاية الصحية التي تعكس قيمهم وتجاربهم الشخصية، مع السعي في الوقت نفسه إلى دعم جهود البحث وتطوير خيارات علاجية جديدة، مثل هذا الدواء، التي قد تُسهم في تحقيق نتائج تُحقق أهمية حقيقية لمجتمعنا".

استندت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في موافقتها على دواء YUVIWEL إلى مراجعتها للملف السريري الخاص بدواء TransCon CNP المُقدّم مع طلب الشركة للحصول على ترخيص دواء جديد، والذي تضمن بيانات السلامة والفعالية من ثلاث تجارب سريرية عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالغفل، بالإضافة إلى بيانات امتداد مفتوحة التسمية لمدة تصل إلى ثلاث سنوات. وتتوفر بيانات تجربة ApproaCH المحورية في مجلة ^JAMA Pediatrics .

"نحن على ثقة تامة بإمكانات دواء يوفيويل في إحداث نقلة نوعية في علاج مرض التقزم الغضروفي، ونعرب عن امتناننا العميق للمرضى والأطباء والجهات الداعمة لمساهماتهم القيّمة في تحقيق هذا الإنجاز المهم"، صرّح بذلك يان ميكلسن، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة أسكندس فارما. "لقد استمعنا إلى مجموعات المناصرة للأشخاص المصابين بالتقزم لضمان تلبية احتياجاتهم الحقيقية. وهذا يعكس التزامنا المستمر بتحقيق النتائج التي أكدت لنا مجتمعات المرضى على أهميتها، ويمنح مجتمع مرضى التقزم الغضروفي منظورًا جديدًا لإمكانات العلاج الدوائي."

تتوقع شركة Ascendis أن توفر دواء YUVIWEL من خلال الأطباء الذين يصفونه في الولايات المتحدة خلال الجزء الأول من الربع الثاني من عام 2026. وتخطط Ascendis لتقديم مجموعة من خدمات المرضى لدواء YUVIWEL من خلال برنامج Ascendis Signature Access Program (ASAP) في الولايات المتحدة، بما في ذلك الدعم في رحلة العلاج وبرامج المساعدة المالية للمرضى المؤهلين.

مع هذا الترخيص، أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا قسيمة مراجعة ذات أولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال، والتي تمنح الأولوية في مراجعة طلبات الأدوية اللاحقة التي لا تستوفي شروط المراجعة ذات الأولوية في الأحوال العادية. يهدف هذا البرنامج إلى تشجيع تطوير أدوية وعلاجات بيولوجية جديدة للوقاية من الأمراض النادرة لدى الأطفال أو علاجها.

معلومات عن المكالمات الجماعية والبث عبر الإنترنت
ستعقد شركة أسكندس اجتماعًا عبر الإنترنت لمراجعة موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء يوفيويل، وذلك يوم الاثنين 2 مارس/آذار 2026، الساعة 8:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة. يمكن للراغبين بالمشاركة الوصول إلى البث المباشر عبر الإنترنت من هنا أو التسجيل مسبقًا من هنا . كما سيتوفر رابط البث المباشر والعرض التقديمي في قسم "المستثمرون والأخبار" على موقع أسكندس فارما الإلكتروني على الرابط التالي: https://investors.ascendispharma.com . وسيُتاح تسجيل للبث المباشر في هذا القسم من موقع أسكندس فارما الإلكتروني لمدة 30 يومًا بعد انتهاء الفعالية.

المعلومات التالية مخصصة للجمهور الأمريكي فقط:
الاستخدام ومعلومات السلامة الهامة

ما هو YUVIWEL؟
يُعد YUVIWEL دواءً يُصرف بوصفة طبية لزيادة النمو الطولي لدى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم سنتين فأكثر والذين يعانون من خلل التنسج الغضروفي مع صفائح نمو مفتوحة (المشاش).

تمت الموافقة على دواء YUVIWEL بموجب الموافقة السريعة بناءً على تحسن معدل النمو السنوي. وقد تخضع الموافقة المستمرة للتحقق من الفائدة السريرية ووصفها في التجارب التأكيدية.

معلومات السلامة الهامة

ما هي الآثار الجانبية المحتملة لدواء يوفيويل؟
قد يُسبب دواء يوفيويل آثارًا جانبية خطيرة، بما في ذلك خطر انخفاض ضغط الدم . إذا عانى طفلك من انخفاض في ضغط الدم أو أعراض انخفاض ضغط الدم (الدوخة، الشعور بالتعب، و/أو الغثيان) أثناء العلاج بدواء يوفيويل، فاتصل بمقدم الرعاية الصحية لطفلك.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ YUVIWEL تفاعلات موضع الحقن (الاحمرار، والحكة، وتغير لون الجلد، والنزيف، والتورم، والكدمات، والألم، والتقرح).

قبل إعطاء دواء YUVIWEL لطفلك، أخبر مقدم الرعاية الصحية عن جميع الحالات الطبية لطفلك، بما في ذلك ما إذا كان:

• يعاني من مشاكل في الكلى
• إذا كنتِ حاملاً أو تخططين للحمل، فليس من المعروف ما إذا كان دواء يوفيويل سيضر بالجنين.
• إذا كنتِ ترضعين طفلكِ رضاعة طبيعية أو تخططين لذلك، فليس من المعروف ما إذا كان دواء يوفيويل ينتقل إلى حليب الثدي.
  
  

أخبر مقدم الرعاية الصحية عن جميع الأدوية التي يتناولها طفلك، بما في ذلك الأدوية الموصوفة والأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية والفيتامينات والمكملات العشبية.

هذه ليست كل الآثار الجانبية المحتملة لدواء يوفيويل. استشر طبيبك للحصول على نصائح طبية بشأن الآثار الجانبية. نشجعك على الإبلاغ عن أي آثار جانبية إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على الرقم 1-800-FDA-1088 أو عبر الموقع الإلكتروني www.fda.gov/medwatch . يمكنك أيضًا الإبلاغ عن أي آثار جانبية إلى شركة أسكندس فارما على الرقم 1-844-442-7236.

يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة الطبية الكاملة لدواء يوفيويل.

نبذة عن مرض التقزم الغضروفي
الودانة حالة وراثية نادرة تنشأ عن طفرة جينية في مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية 3 (FGFR3) تؤدي إلى خلل في توازن تأثيرات مسارات إشارات FGFR3 وCNP، ويُقدر أنها تصيب أكثر من 250,000 شخص حول العالم. وبينما كانت تُعتبر تاريخيًا اضطرابًا في نمو العظام، فإن طفرة FGFR3 الموجودة في الودانة تُعبر عنها أنسجة في جميع أنحاء الجسم، وترتبط بزيادة خطر الإصابة بمضاعفات عضلية وعصبية وقلبية تنفسية، بالإضافة إلى خلل التنسج الهيكلي. تختلف المضاعفات الطبية للودانة من شخص لآخر، وتتفاوت عبر مراحل الحياة المختلفة. خلال مرحلتي الرضاعة والطفولة، تشمل المضاعفات الملاحظة تشوهات في العمود الفقري، وتضخم بطينات الدماغ، وضعف قوة العضلات وانخفاض القدرة على التحمل، وضعف السمع والتهابات الأذن المزمنة، وانسداد مجرى الهواء العلوي، واضطرابات التنفس أثناء النوم، ومشاكل في الورك، وتقوس الساقين، والألم المزمن؛ بعضها يستمر أو يتفاقم في مرحلة البلوغ. قد تؤثر هذه المضاعفات الطبية على جودة الحياة والصحة البدنية، وذلك تبعاً لمجموعة من العوامل السريرية والاجتماعية والفردية. ويحتاج بعض الأفراد المصابين بالتقزم الغضروفي إلى إجراءات وعمليات جراحية متعددة لمعالجة مشاكل وظيفية أو تشريحية محددة.

نبذة عن شركة أسكندس فارما إيه/إس
شركة أسكندس فارما هي شركة عالمية متخصصة في مجال الأدوية الحيوية، تركز على تطبيق منصة TransCon التكنولوجية المبتكرة لإحداث تغيير ملموس في حياة المرضى. وانطلاقًا من قيمنا الأساسية المتمثلة في المرضى والعلم والشغف، واتباعًا لمنهجيتنا الخاصة في ابتكار المنتجات، نستخدم تقنية TransCon لتطوير علاجات جديدة تُظهر إمكانات رائدة في فئتها لتلبية الاحتياجات الطبية غير المُلبّاة. يقع المقر الرئيسي لشركة أسكندس في كوبنهاغن، الدنمارك، ولديها مرافق إضافية في أوروبا والولايات المتحدة. تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني ascendispharma.com للمزيد من المعلومات.

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية تنطوي على مخاطر وشكوك كبيرة. جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، بشأن عمليات شركة أسكندس المستقبلية وخططها وأهداف إدارتها، تُعدّ بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في المادة 27أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة، والمادة 21هـ من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة. تشمل أمثلة هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: (1) التوقيت المتوقع لتوافر دواء يوفيويل تجاريًا، (2) استمرار الموافقة على استخدامه، (3) مجموعة خدمات المرضى التي تخطط أسكندس لتقديمها مع يوفيويل، (4) إمكانية يوفيويل في إحداث نقلة نوعية في علاج مرض التقزم الغضروفي، (5) قدرة أسكندس على تطبيق منصة تقنية ترانسكون لإحداث فرق ملموس في حياة المرضى، (6) استخدام أسكندس لتقنية ترانسكون لابتكار علاجات جديدة وربما تكون الأفضل في فئتها. قد لا تتمكن شركة أسكنديس من تحقيق الخطط أو تنفيذ النوايا أو تلبية التوقعات أو التنبؤات الواردة في البيانات التطلعية، لذا يُرجى عدم الاعتماد بشكل مفرط على هذه البيانات. قد تختلف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن الخطط والنوايا والتوقعات والتنبؤات الواردة في البيانات التطلعية. هناك عوامل هامة عديدة قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن البيانات التطلعية التي تصدرها أسكنديس، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر: الاعتماد على مصنّعين وموزّعين ومقدّمي خدمات من أطراف ثالثة لمنتجات أسكنديس ومرشحيها؛ والمخاطر المتعلقة بالمراجعة والموافقة التنظيمية، بما في ذلك احتمالية التأخير، وطلبات الحصول على بيانات أو تحليلات إضافية، والقيود أو المحددات المفروضة على الاستخدام، والموافقة مع وضع ملصقات أكثر تقييدًا من المتوقع، أو عدم الحصول على الموافقة في الولايات المتحدة أو الاتحاد الأوروبي أو غيرها من الولايات القضائية؛ ومخاطر التطوير السريري، بما في ذلك احتمال عدم تأكيد نتائج التجارب الجارية أو المستقبلية للبيانات السابقة؛ وظهور نتائج غير متوقعة تتعلق بالسلامة أو الفعالية في برامج التطوير أو المنتجات المتوفرة في السوق. مشاكل التصنيع أو سلسلة التوريد أو الجودة أو الخدمات اللوجستية التي قد تؤخر التطوير أو التسويق؛ النفقات غير المتوقعة المتعلقة بتسويق أي من منتجات Ascendis المعتمدة؛ نفقات البحث والتطوير أو البيع والنفقات العامة والإدارية غير المتوقعة وغيرها من التكاليف التي تؤثر على أعمال Ascendis بشكل عام؛ تحديات قبول السوق والتسعير والسداد، بما في ذلك قرارات تغطية الجهات الداعمة وتقييمات التكنولوجيا الصحية؛ التطورات التنافسية، بما في ذلك العلاجات الجديدة أو المحسنة؛ حماية الملكية الفكرية وحرية التشغيل ومخاطر التقاضي؛ قدرة Ascendis على الحصول على تمويل إضافي، إذا لزم الأمر، لدعم أنشطتها التجارية؛ الأمن السيبراني وخصوصية البيانات واضطرابات تكنولوجيا المعلومات؛ وتأثير العوامل الاقتصادية والسياسية والقانونية والامتثال والصحة العامة والتجارية الدولية، بما في ذلك التعريفات الجمركية والسياسات التجارية وتقلبات العملة والأحداث الجيوسياسية. للاطلاع على وصفٍ مُفصّل للمخاطر والشكوك التي قد تُؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المُعبر عنها في هذه البيانات التطلعية، بالإضافة إلى المخاطر المُتعلقة بأعمال شركة أسكندس بشكل عام، يُرجى مراجعة التقرير السنوي لشركة أسكندس على النموذج 20-F المُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC) بتاريخ 11 فبراير 2026، وتقارير أسكندس المستقبلية الأخرى المُقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية أو المُرسلة إليها. لا تُعكس البيانات التطلعية التأثير المُحتمل لأي تراخيص أو تعاون أو عمليات استحواذ أو اندماج أو تصرفات أو مشاريع مشتركة أو استثمارات قد تُبرمها أو تُجريها شركة أسكندس في المستقبل. لا تتحمل شركة أسكندس أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

Ascendis، وAscendis Pharma، وشعار Ascendis Pharma، وTransCon، وYUVIWEL هي علامات تجارية مملوكة لمجموعة Ascendis Pharma. © فبراير 2026 Ascendis Pharma A/S.

^{سافاريرايان} آر، ماكدونيل سي، باسينو كاليفورنيا، وآخرون. جاما بيدياتر 2026;180(1):18–25. تم النشر على الإنترنت في 17 نوفمبر 2025. دوى:10.1001/jamapediatrics.2025.4771