توفر SGX945 سبع سنوات من الحصرية في السوق الأمريكية بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء

برينستون، نيوجيرسي ، 18 أغسطس/آب 2025 / بي آر نيوزواير/ -- أعلنت شركة سوليجينيكس (ناسداك: SNGX) (سوليجينيكس أو الشركة)، وهي شركة أدوية حيوية في مراحلها المتأخرة تركز على تطوير وتسويق منتجات لعلاج الأمراض النادرة حيث توجد حاجة طبية غير ملباة، اليوم أن مكتب تطوير المنتجات اليتيمة التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منح تصنيف دواء يتيم للدوسكيتيد، المكون النشط في SGX945، "لعلاج مرض بهجت" بعد مراجعة النتائج السريرية الأخيرة للمرحلة 2أ والتي تثبت الفعالية البيولوجية والسلامة لدى المرضى المصابين بمرض بهجت.

يهدف قانون الأدوية اليتيمة في الولايات المتحدة إلى مساعدة وتشجيع الشركات على تطوير علاجات آمنة وفعالة لعلاج الأمراض والاضطرابات النادرة، والتي تعرف بأنها تلك التي تؤثر على أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة. بالإضافة إلى توفير فترة سبع سنوات من الحصرية في السوق عند الموافقة النهائية من إدارة الغذاء والدواء، فإن تصنيف الأدوية اليتيمة يضع شركة Soligenix أيضًا في وضع يسمح لها بالاستفادة من مجموعة واسعة من الفوائد المالية والتنظيمية، بما في ذلك المنح الحكومية لإجراء التجارب السريرية، والتنازل عن رسوم مستخدمي إدارة الغذاء والدواء الباهظة للتقديم المحتمل لطلب دواء جديد (NDA)، وبعض الاعتمادات الضريبية.

داء بهجت مجالٌ ذو احتياجات طبية غير مُلباة، إذ يُعاني منه ما يصل إلى 18,000 شخص في الولايات المتحدة، و50,000 في أوروبا ، و350,000 في تركيا ، وما يصل إلى مليون شخص حول العالم. ونظرًا للتحسينات السريرية المهمة التي شهدتها دراسة إثبات المفهوم من المرحلة الثانية على مرضى يعانون من قرح الفم القلاعية الناتجة عن داء بهجت، فإننا نأمل أن يكون لدواء دوسكيتيد دورٌ في مساعدة المرضى المحرومين الذين يعانون من هذا المرض المناعي الذاتي المزمن الذي يصعب علاجه،" صرّح الدكتور كريستوفر جيه. شابر ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة سوليجينكس. وأضاف: "يُمثل قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بمنح برنامج SGX945 تصنيف دواء يتيم خطوةً مهمةً لشركة سوليجينكس في إطار سعينا المتواصل لتطوير البرنامج، ويُضيف بشكل كبير إلى حقوق الملكية الفكرية الحالية المتعلقة بهذه التقنية المبتكرة."

نبذة عن دوسكيتيد

دوسكيتيد، المكون النشط في SGX945 (داء بهجت) و SGX942 (التهاب الغشاء المخاطي الفموي) ، هو منظم دفاع فطري (IDR)، وهو فئة جديدة من الببتيدات الاصطناعية القصيرة. يتميز بآلية عمل جديدة، حيث يُعدل استجابة الجسم للإصابة والعدوى نحو استجابة مضادة للالتهابات والعدوى وشفاء الأنسجة. لا تمتلك منظمات الدفاع الفطري (IDRs) أي نشاط مضاد حيوي مباشر، ولكنها، من خلال تعديل استجابات الجهاز المناعي الفطري للمضيف، تزيد من معدلات البقاء على قيد الحياة بعد العدوى التي تسببها مجموعة واسعة من مسببات الأمراض البكتيرية سلبية الجرام وإيجابية الجرام. كما يُسرع دوسكيتيد من شفاء تلف الأنسجة بعد التعرض لمجموعة متنوعة من العوامل، بما في ذلك مسببات الأمراض البكتيرية والصدمات والعلاج الكيميائي و/أو الإشعاعي. وقد ثبتت فعاليته وسلامته قبل السريرية في العديد من نماذج أمراض الحيوانات، بما في ذلك التهاب الغشاء المخاطي والتهاب القولون ومتلازمة تنشيط البلاعم بالإضافة إلى الالتهابات البكتيرية. بالإضافة إلى ذلك، تم إثبات نشاط مضاد للأورام في العديد من الدراسات التي أجريت على الخلايا الغريبة في المختبر وفي الجسم الحي .

أثبت دواء دوسكيتيد سلامته وفعاليته في دراسة سريرية من المرحلة الأولى على 84 متطوعًا بشريًا سليمًا. وفي الدراسات السريرية من المرحلتين الثانية والثالثة التي أُجريت على أكثر من 350 مريضًا مصابًا بالتهاب الغشاء المخاطي الفموي الناتج عن العلاج الكيميائي الإشعاعي لسرطان الرأس والرقبة، أظهرت نتائج إيجابية لفعاليته، بما في ذلك فوائد جانبية محتملة طويلة الأمد.

وقد أثبت دوسكيتيد أيضًا فعاليته البيولوجية وسلامته في دراسة تجريبية من المرحلة 2أ أجريت على 8 مرضى مصابين بداء بهجت. وكانت دراسة المرحلة 2أ دراسة مفتوحة التسمية مصممة لتكون قابلة للمقارنة بدرجة كبيرة (على سبيل المثال، نقاط نهاية الدراسة ومعايير التضمين والاستبعاد) مع دراسة المرحلة 3 المنشورة والتي تم استخدامها لدعم الموافقة على تسويق أبريملاست (أوتيزلا ^® ) لقرح الفم في داء بهجت. وكانت نقطة النهاية الأساسية في دراسة أبريملاست من المرحلة 3 هي المساحة تحت المنحنى (AUC) لمتوسط عدد القرح مقابل الوقت. وباستخدام نفس نقطة النهاية هذه بعد 4 أسابيع من العلاج، أظهرت المجموعة المعالجة بـ SGX945 تحسنًا بنسبة 40٪ مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي من دراسة أبريملاست من المرحلة 3، بينما كان لدى أبريملاست تحسن بنسبة 37٪ مقارنة بالدواء الوهمي. استمر هذا التحسن طوال فترة المتابعة التي استمرت 4 أسابيع بعد العلاج باستخدام SGX945، مع تقييم تحسن بنسبة 32% في الأسبوع 8 على الرغم من توقف العلاج في الأسبوع 4. وعلى النقيض من ذلك، أظهر أبريميلاست، الذي تم إعطاؤه باستمرار حتى الأسبوع 12، تحسنًا بنسبة 41% في الأسبوع 8. بدأ أحد المرضى الدراسة بقرحة جلدية منقطعة وقد اختفت أيضًا خلال العلاج لمدة 4 أسابيع باستخدام SGX945. تعتبر قرح الجلد عمومًا صعبة الشفاء للغاية وعادةً ما تتطلب علاجًا مطولًا. والجدير بالذكر أن بعض المرضى أفادوا صراحةً أنهم شعروا بقرح وألم أقل خلال فترة المتابعة التي استمرت 4 أسابيع، كما ينعكس أيضًا في التحليل العددي. كان SGX945 جيد التحمل دون أي آثار جانبية متعلقة بالعلاج. وشملت الآثار الجانبية الشائعة لأبريميلاست الإسهال (41% من المرضى) والغثيان (19% من المرضى) والصداع (14% من المرضى)، ولم يلاحظ أي منها مع SGX945.

تتمتع شركة سوليجينكس بمكانة قوية في مجال الملكية الفكرية في منصة تكنولوجيا IDR، بما في ذلك تركيب مادة دواء دوسكيتيد ونظائره ذات الصلة. طُوّر دواء دوسكيتيد بناءً على اكتشافات البروفيسورين ب. بريت فينلي ، الحاصل على درجة الدكتوراه، وروبرت هانكوك، الحاصل على درجة الدكتوراه، من جامعة كولومبيا البريطانية، كندا . وقد مُنح دواء دوسكيتيد تصنيف المسار السريع لعلاج آفات الفم الناتجة عن داء بهجت ، وتصنيف الدواء اليتيم لعلاج داء بهجت من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

حول مرض بهجت

يُعرف مرض بهجت عادةً بأنه اضطراب التهابي في الأوعية الدموية (التهاب الأوعية الدموية). غالبًا ما يُشخَّص لأول مرة لدى الشباب، وتزداد آثاره وشدته تدريجيًا مع مرور الوقت. تشمل العلامات والأعراض الرئيسية عادةً تقرحات الفم (لدى حوالي 95% من المرضى)، والطفح الجلدي والآفات (لدى حوالي 50% من المرضى)، وقرح الأعضاء التناسلية (لدى حوالي 50% من المرضى)، وقرح الساق (لدى حوالي 40% من المرضى)، والتهاب العين (لدى حوالي 15% من المرضى). وهو مرض مؤلم، يؤثر بشكل مباشر على جودة حياة المريض وقدرته على المشاركة الفعالة في أنشطة الحياة، بما في ذلك العمل.

يُعتقد أن داء بهجت مرض مناعي ذاتي، وله عوامل وراثية وبيئية. وهو أكثر شيوعًا على طول طريق الحرير في الشرق الأوسط وشرق آسيا ، بما في ذلك تركيا وإيران واليابان والصين . هناك ما يقرب من 18,000 حالة معروفة من داء بهجت في الولايات المتحدة، وأكثر من 50,000 حالة في أوروبا . ويعيش ما يصل إلى مليون شخص حول العالم مصابين بداء بهجت.

لا يوجد علاج شافٍ لداء بهجت، بل تُوصف علاجاتٌ للسيطرة على الأعراض. قد تشمل العلاجات كلاً من العلاجات الوقائية والعلاجات المُخصصة لنوبات النوبات (مثل قرح الفم، وقرح الأعضاء التناسلية، وقرح الساق). تُوضع الكورتيكوستيرويدات عادةً موضعياً على القروح وكقطرات للعين، ويمكن أيضاً إعطاؤها جهازياً لتخفيف الالتهاب. على الرغم من استخدامها بكثرة، إلا أن فعاليتها محدودة على المدى الطويل، ولها آثار جانبية كبيرة تزداد خطورةً مع الاستخدام المزمن. غالباً ما ترتبط قرح الأعضاء التناسلية بندوب تناسلية كبيرة، بينما يمكن أن تُسبب قرح الساق متلازمة ما بعد التخثر. تتضمن العلاجات الأخرى لنوبات داء بهجت تثبيط الجهاز المناعي باستخدام أدوية (مثل السيكلوسبورين أو السيكلوفوسفاميد). تُسبب هذه الأدوية خطراً أكبر للإصابة بالعدوى، ومشاكل في الكبد والكلى، وانخفاض تعداد خلايا الدم، وارتفاع ضغط الدم. وأخيراً، تُستخدم أيضاً الأدوية المضادة للالتهابات، بما في ذلك الأدوية المضادة لعامل نخر الورم. الدواء الوحيد المعتمد لعلاج داء بهجت هو أبريميلاست، والذي يُستخدم كعلاج وقائي لمنع تكوّن قرح الفم. ولكن للأسف، يجب استخدام أبريميلاست باستمرار لضمان فعاليته، وهو مرتبط بتكلفة عالية وآثار جانبية، تشمل الإسهال والغثيان والتهاب الجهاز التنفسي العلوي والصداع.

نبذة عن سوليجينيكس

سوليجينكس شركة أدوية حيوية في مراحلها المتقدمة، تُركز على تطوير وتسويق منتجات لعلاج الأمراض النادرة التي لا تُلبّى احتياجاتها الطبية. يتطور قطاع أعمالنا في مجال العلاجات الحيوية المتخصصة، ويتجه نحو التسويق التجاري المُحتمل لدواء HyBryte™ (SGX301 أو هايبرسين الصوديوم الاصطناعي) كعلاج ضوئي ديناميكي جديد يستخدم ضوءًا مرئيًا آمنًا لعلاج ليمفوما الخلايا التائية الجلدية (CTCL). مع إتمام المرحلة الثالثة الثانية من الدراسة بنجاح، سيتم السعي للحصول على الموافقات التنظيمية لدعم التسويق التجاري المُحتمل عالميًا. تشمل برامج التطوير في هذا القطاع أيضًا توسيع نطاق استخدام هايبرسين الاصطناعي (SGX302) في علاج الصدفية، وتقنيتنا الأولى من نوعها لمنظم الدفاع الفطري (IDR)، ودواء دوسكيتيد (SGX942) لعلاج الأمراض الالتهابية، بما في ذلك التهاب الغشاء المخاطي الفموي في سرطان الرأس والرقبة، ودواء SGX945 لعلاج داء بهجت.

يشمل قطاع حلول الصحة العامة لدينا برامج تطوير لقاح RiVax ^® ، وهو لقاحنا المُرشح المُضاد لسم الريسين، بالإضافة إلى برامجنا للقاحات التي تستهدف الفيروسات الخيطية (مثل فيروس ماربورغ وإيبولا)، وCiVax™، وهو لقاحنا المُرشح للوقاية من كوفيد-19 (الناجم عن فيروس سارس-كوف-2). يتضمن تطوير برامجنا للقاحات استخدام تقنيتنا الخاصة لتثبيت الحرارة، والمعروفة باسم ThermoVax ^® . وقد حظي هذا القطاع حتى الآن بدعم من المنح الحكومية وتمويل العقود من المعهد الوطني للحساسية والأمراض المعدية (NIAID)، ووكالة الحد من التهديدات الدفاعية (DTRA)، وهيئة البحث والتطوير الطبي الحيوي المتقدم (BARDA).

لمزيد من المعلومات حول شركة Soligenix، Inc.، يرجى زيارة موقع الشركة على https://www.soligenix.com ومتابعتنا على LinkedIn وTwitter على @Soligenix_Inc .

قد يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات تطلعية تعكس توقعات شركة سوليجينكس الحالية بشأن نتائجها وأدائها وآفاقها وفرصها المستقبلية، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، أحجام السوق المحتملة، وفئات المرضى، وعدد المسجلين في التجارب السريرية، والتوقيت المتوقع لإغلاق الطرح الموصوف هنا، والاستخدام المقصود لعائداته. أما البيانات التي لا تُمثل حقائق تاريخية، مثل "يتوقع"، و"يقدر"، و"يعتقد"، و"يأمل"، و"ينوي"، و"يخطط"، و"يتوقع"، و"هدف"، و"قد"، و"يقترح"، و"سوف"، و"محتمل"، أو ما شابهها، فهي بيانات تطلعية. تخضع هذه البيانات لعدد من المخاطر والشكوك وعوامل أخرى قد تؤدي إلى اختلاف جوهري في الأحداث أو النتائج الفعلية في الفترات المستقبلية عما هو مُعبر عنه أو مُلمّح إليه في هذه البيانات، وتشمل المبلغ المتوقع واستخدام عائدات الطرح وتاريخ الإغلاق المتوقع. لا يمكن لشركة Soligenix أن تضمن لك أنها ستتمكن من تطوير المنتجات أو الحصول على الموافقة التنظيمية أو تسويقها بنجاح بناءً على تقنياتها، وخاصة في ضوء عدم اليقين الكبير المتأصل في تطوير العلاجات واللقاحات ضد تهديدات الإرهاب البيولوجي، وإجراء التجارب السريرية وما قبل السريرية للعلاجات واللقاحات، والحصول على الموافقات التنظيمية وتصنيع العلاجات واللقاحات، وأن جهود تطوير المنتجات وتسويقها لن تنخفض أو تتوقف بسبب الصعوبات أو التأخير في التجارب السريرية أو بسبب عدم إحراز تقدم أو نتائج إيجابية من جهود البحث والتطوير، وأنها ستتمكن من الحصول بنجاح على أي تمويل إضافي لدعم جهود تطوير المنتجات وتسويقها، بما في ذلك المنح والجوائز، والحفاظ على المنح الحالية التي تخضع لمتطلبات الأداء، والدخول في أي عقود شراء للدفاع البيولوجي مع حكومة الولايات المتحدة أو دول أخرى، وأنها ستكون قادرة على المنافسة مع المنافسين الأكبر والأفضل تمويلاً في صناعة التكنولوجيا الحيوية، وأن التغييرات في ممارسات الرعاية الصحية، وقيود سداد الطرف الثالث ومبادرات إصلاح الرعاية الصحية الفيدرالية و/أو الحكومية لن تؤثر سلبًا على أعمالها، أو أن الكونجرس الأمريكي قد لا يمرر أي تشريع من شأنه أن يوفر تمويلًا إضافيًا لـ برنامج مشروع BioShield. بالإضافة إلى ذلك، لا يُمكن ضمان توقيت أو نجاح أيٍّ من تجاربه السريرية/ما قبل السريرية. على الرغم من النتيجة الإحصائية المهمة التي تحققت في التجربة السريرية الأولى للمرحلة الثالثة من HyBryte™ (SGX301) لعلاج ليمفوما الخلايا التائية الجلدية، لا يُمكن ضمان نجاح التجربة السريرية الثانية للمرحلة الثالثة من HyBryte™ (SGX301) أو منح ترخيص تسويق من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أو الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA). بالإضافة إلى ذلك، على الرغم من موافقة الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) على المكونات التصميمية الرئيسية للتجربة السريرية الثانية للمرحلة الثالثة من HyBryte™ (SGX301)، لا يُمكن ضمان قدرة الشركة على تعديل مسار التطوير لمعالجة مخاوف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشكل كافٍ، أو عدم طلب الإدارة دراسة مقارنة طويلة الأمد. على الرغم من النتيجة في أول تجربة سريرية من المرحلة 3 لـ HyBryte™ (SGX301) لعلاج ليمفوما الخلايا التائية الجلدية والتجربة السريرية من المرحلة 2a لـ SGX302 لعلاج الصدفية، لا يمكن ضمان توقيت أو نجاح التجارب السريرية لـ SGX302 لعلاج الصدفية. بالإضافة إلى ذلك، على الرغم من النشاط البيولوجي الملحوظ في القرح القلاعية الناتجة عن العلاج الكيميائي والإشعاعي، لا يمكن ضمان توقيت أو نجاح التجارب السريرية لـ SGX945 لعلاج داء بهجت. علاوة على ذلك، لا يمكن ضمان أن RiVax ^® سيكون مؤهلاً للحصول على قسيمة مراجعة أولوية الدفاع البيولوجي (PRV) أو أن المبيعات السابقة لقسائم مراجعة الأولوية ستكون مؤشراً على أي سعر بيع محتمل لقسيمة مراجعة أولوية لـ RiVax ^® . كذلك، لا يُمكن تقديم أي ضمانات بأن الشركة ستحصل، أو ستستمر في الحصول، على تمويل حكومي غير مُخفِّض من المنح والعقود التي مُنحت أو قد تُمنح، أو التي ستتقدم الشركة بطلب للحصول عليها مستقبلًا. يتم وصف هذه العوامل وغيرها من عوامل الخطر من وقت لآخر في الإيداعات المُقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية ("SEC")، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، تقارير سوليجينكس على النموذجين 10-Q و10-K. ما لم يُلزم القانون بذلك، لا تتحمل سوليجينكس أي التزام بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية.

شاهد المحتوى الأصلي لتنزيل الوسائط المتعددة: https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-soligenix-orphan-drug-designation-for-the-treatment-of-behcets-disease-after-reviewing-recent-phase-2-clinical-study-results-302531119.html

المصدر SOLIGENIX, INC.