يتم تداول سهم Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: RCKT ) بانخفاض بعد أن أعلنت الشركة عن تحديث تنظيمي لـ Kresladi (marnetegragene autotemcel؛ marne-cel)، وهو علاج جيني قائم على ناقلات الفيروسة البطيئة (LV) لعلاج نقص التصاق الكريات البيض الشديد -I (LAD) -أنا) .

أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خطاب استجابة كاملًا (CRL) لطلب ترخيص البيولوجيا الخاص بشركة Rocket لـ Kresladi، والذي طلبت فيه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) معلومات إضافية محدودة عن تصنيع الكيمياء وضوابطها (CMC) لإكمال مراجعتها.

التقى روكيت بكبار قادة إدارة الغذاء والدواء من مركز التقييم والأبحاث البيولوجية (CBER) للتوافق مع النطاق المحدود لمعلومات CMC الإضافية اللازمة لدعم موافقة كريسلادي.

أظهرت البيانات الأولية من دراسة المرحلة 1/2 العالمية لكريسلادي بقاء إجماليًا بنسبة 100% على قيد الحياة بعد 12 شهرًا من التسريب (ولمدة المتابعة بأكملها) لجميع مرضى LAD-I التسعة الذين لديهم 18 إلى 42 شهرًا من المتابعة المتاحة. أعلى.

وأظهرت البيانات أيضًا انخفاضًا كبيرًا في حالات العدوى الكبيرة مقارنةً بتاريخ ما قبل العلاج، بالإضافة إلى دليل على حل الآفات الجلدية المرتبطة بـ LAD-I واستعادة قدرات إصلاح الجروح.

تم استيفاء جميع نقاط النهاية الأولية والثانوية، وكان Kresladi جيد التحمل في جميع المرضى الذين ليس لديهم أي أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج.

يعد نقص التصاق الكريات البيض الشديد-I (LAD-I) مرضًا وراثيًا جسديًا متنحيًا نادرًا يصيب الأطفال وينجم عن طفرات في ترميز الجين ITGB2 لمكون بيتا-2 إنتغرين CD18.

CD18 هو بروتين رئيسي يسهل التصاق الكريات البيض والتسرب من الأوعية الدموية لمكافحة الالتهابات. ونتيجة لذلك، يعاني الأطفال المصابون بـ LAD-I الشديد من الالتهابات البكتيرية والفطرية المتكررة.

حركة السعر: في الفحص الأخير يوم الجمعة، انخفضت أسهم RCKT بنسبة 9.01٪ إلى 19.50 دولارًا.