ارتفع سهم شركة uniQure NV (NASDAQ: QURE ) خلال جلسة ما قبل افتتاح السوق يوم الأربعاء حيث أعلنت الشركة عن خطط لتقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) لـ AMT-130، وهو علاج جيني لمرض هنتنغتون .

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تفتح مسار الموافقة المعجلة

يأتي هذا الخبر عقب اجتماع من النوع "ب" مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، حيث أشارت الوكالة إلى أن التحليل الذي استمر ثلاث سنوات من دراسة المرحلة الأولى/الثانية يمكن أن يكون الأساس الرئيسي للموافقة المعجلة. وتعتزم الشركة تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) في الربع الثالث من عام 2026.

تحديث من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن مسار ترخيص المنتج البيولوجي AMT-130 لشركة uniQure

يمثل قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للتحليل الذي استمر ثلاث سنوات كأساس لتقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي علامة فارقة مهمة لشركة uniQure.

في وقت سابق، نصحت إدارة الغذاء والدواء بعدم استخدام بيانات دراسة المرحلة 1/2 كدليل أساسي لطلب التسويق لـ AMT-130، مما أثار حالة من عدم اليقين حول المسار التنظيمي للعلاج.

أوصت الوكالة بأن تقوم شركة العلاج الجيني بإجراء دراسة مستقبلية عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم الجراحي الوهمي للمضي قدماً في طلبها .

بالإضافة إلى ذلك، تسعى إدارة الغذاء والدواء إلى التوافق على تصميم الدراسة التأكيدية قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي، بما في ذلك النظر في التحكم المتزامن في العلاج القياسي بدلاً من إجراء وهمي.

بيانات المرحلة 1/2 تدعم استراتيجية التقديم

في سبتمبر 2025، أصدرت شركة uniQure البيانات الأولية من الدراسة المحورية للمرحلة 1/2 لعقار AMT-130 لعلاج مرض هنتنغتون.

حققت الدراسة نقطة النهاية الأولية المحددة مسبقًا، حيث أظهرت جرعة عالية من AMT-130 تباطؤًا ذا دلالة إحصائية في تطور المرض كما تم قياسه بواسطة مقياس تصنيف مرض هنتنغتون الموحد المركب (cUHDRS) عند 36 شهرًا مقارنة بمجموعة تحكم خارجية مطابقة لدرجة الميل.

محلل يرى مؤشرات على مرونة أكبر من جانب إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

كتب ويليام بلير في مذكرة تحليلية يوم الأربعاء: "بالنظر إلى الرأي العام الذي أبداه فيناي براساد ومارتي ماكاري بشأن هذا الملف وإصدار رسالة الرفض الكاملة ، والآن التحديث التنظيمي الإيجابي لشركة uniQure بشأن AMT-130، نعتقد أن إدارة الغذاء والدواء الحالية، والتي تعمل إلى حد كبير في وضع الرعاية، تبدو أكثر مرونة بشأن المسارات التنظيمية للتطبيقات التي أثيرت فيها مخاوف سابقًا ".

ورد أن براساد كان متورطاً في رفض مسار مراجعة سريع للعلاج الجيني AMT-130 في مرض هنتنغتون، على الرغم من الضغط الكبير من المرضى والأطباء .

نشاط سعر سهم QURE: ارتفعت أسهم uniQure بنسبة 83.36% لتصل إلى 49.49 دولارًا خلال التداول قبل افتتاح السوق يوم الأربعاء، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة: Billion-Pharma / Shutterstock