يُعزز هذا الترخيص مكانة شركة Fractyl Health لتصبح شركة ذات مرحلتين سريريتين، حيث يخضع ^دواء Revita® لتطوير محوري للحفاظ على الوزن بعد العلاج بـ GLP-1، بينما يدخل ^دواء Rejuva® أولى الدراسات على البشر لعلاج مرض السكري من النوع الثاني.

من المتوقع بدء التجارب السريرية على البشر والحصول على البيانات الأولية في النصف الثاني من عام 2026، رهناً بتفعيل الموقع.

تم تمويل التطوير السريري ^لعقار ريجوفا® ضمن السيولة النقدية الحالية حتى أوائل عام 2027، متجاوزًا النتائج المتوقعة لبيانات المرحلة المحورية من دراسة REMAIN-1؛ ولم يطرأ أي تغيير على خطط رأس المال.

بورلينغتون، ماساتشوستس، 11 مايو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة Fractyl Health, Inc. (ناسداك: GUTS) (الشركة أو Fractyl)، وهي شركة علاجات أيضية في المرحلة السريرية تركز على ابتكار أساليب جديدة لعلاج السمنة ومرض السكري من النوع 2 (T2D)، اليوم أنها حصلت على ترخيص طلب تجربة سريرية في هولندا لبدء المرحلة 1/2 من الدراسة الأولى على البشر لـ RJVA-001، وهو أول مرشح سريري من منصة العلاج الجيني Rejuva ^® Smart GLP-1™ التابعة للشركة. مع هذا الترخيص، تعتقد شركة فراكتيل أن RJVA-001 هو أول علاج جيني قائم على الفيروس الغدي المرتبط (AAV) يدخل مرحلة التطوير السريري لمرض السكري من النوع الثاني، وبذلك تتقدم فراكتيل لتصبح شركة ذات مرحلتين سريريتين، حيث يخضع ^Revita® لتطوير محوري للحفاظ على الوزن بعد العلاج بـ GLP-1، بينما يدخل Rejuva أولى الدراسات على البشر لعلاج مرض السكري من النوع الثاني في هولندا. وبانتظار تفعيل الموقع، تتوقع فراكتيل إعطاء الجرعة الأولى من RJVA-001 لأول مريض ونشر البيانات الأولية في النصف الثاني من عام 2026.

RJVA-001 هو علاج جيني يُعطى لمرة واحدة، ويستهدف خلايا بيتا البنكرياسية، مصمم لتمكين التعبير الفسيولوجي عن GLP-1 استجابةً للمغذيات داخل البنكرياس، مما قد يجنب ارتفاع مستويات الدواء في الدم التي تُسهم في الآثار الجانبية المصاحبة للعلاج الجهازي بـ GLP-1. يُعطى RJVA-001 عبر حقنة موجهة بالموجات فوق الصوتية التنظيرية، وهي تقنية طفيفة التوغل، مباشرةً في البنكرياس، حيث يستخدم نسخة مُهندسة ومُسجلة الملكية من مُحفز الأنسولين البشري وإشارات النقل لتحفيز إفراز GLP-1 استجابةً للمغذيات من خلايا بيتا البنكرياسية المُعدلة وراثيًا.

"لقد أحدثت أدوية GLP-1 نقلة نوعية في علاج السمنة وداء السكري من النوع الثاني، إلا أنها تتطلب جرعات عالية ومستمرة في الجسم، وهو ما لا يستطيع أو لا يتحمله العديد من المرضى. يسلك RJVA-001 مسارًا مختلفًا: علاج جيني محتمل يُعطى لمرة واحدة، ويستهدف البنكرياس، مصمم لتمكين الجسم من إنتاج GLP-1 استجابةً للوجبات: أي أنه يعتمد على وظائف الأعضاء، وليس على علم الأدوية"، هذا ما صرّح به الدكتور حارث راجاغوبالان، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Fractyl Health. وأضاف: "بهذا الترخيص، يصبح RJVA-001 أول علاج جيني مرشح بتقنية AAV يدخل مرحلة التطوير السريري لداء السكري من النوع الثاني. نحن نموّل التطوير السريري لشركة Rejuva ضمن مواردنا النقدية الحالية، بما يتجاوز نتائج دراسة REMAIN-1 المحورية المتوقعة، دون أي تغيير في خططنا الرأسمالية. نتوقع إعطاء الجرعة لأول مريض ونشر البيانات الأولية في النصف الثاني من عام 2026."

"على مدى عقود، تعاملنا مع داء السكري من النوع الثاني كمرض مزمن متفاقم يتفاقم حتمًا بمرور الوقت. ومع هذا الترخيص، نستعد لاختبار، ولأول مرة على البشر، ما إذا كان العلاج الجيني الذي يُعطى لمرة واحدة ويستهدف البنكرياس عبر إجراء تنظير داخلي روتيني، يمكن أن يوفر تحكمًا استقلابيًا مستدامًا من خلال تمكين التعبير الفسيولوجي عن GLP-1 المستجيب للمغذيات في مصدر المرض"، هذا ما قاله البروفيسور جاك بيرغمان، الحاصل على دكتوراه في الطب والفلسفة، أستاذ تنظير الجهاز الهضمي ونائب رئيس قسم أمراض الجهاز الهضمي والكبد في مركز أمستردام الطبي الجامعي، والباحث الرئيسي في دراسة RJVA-001 الأولى من نوعها على البشر. يمثل المرضى الذين لا يزالون يعانون من داء السكري من النوع الثاني دون السيطرة الكافية على حالتهم رغم استخدامهم لأقصى جرعة محتملة من ناهضات مستقبلات الببتيد الشبيه بالجلوكاجون-1 (GLP-1RAs) والعديد من الأدوية الفموية، فئةً ذات احتياجات طبية غير مُلبّاة. وإذا ما تكللت جهود RJVA-001 بالنجاح، فقد تُحدث نقلة نوعية في نظرتنا إلى داء السكري من النوع الثاني، من كونه مرضًا مزمنًا يُدار يوميًا إلى مرض يُمكن علاجه مرة واحدة.

حول الدراسة الأولى على البشر RJVA-001

تُعدّ دراسة المرحلة الأولى/الثانية تجربة سريرية مفتوحة التسمية، متعددة المراكز، بجرعة واحدة متصاعدة، وهي الأولى من نوعها على البشر، لتقييم سلامة وتحمّل وفعالية RJVA-001 الأولية لدى البالغين المصابين بداء السكري من النوع الثاني غير المُسيطر عليه بشكل كافٍ، على الرغم من استخدامهم لأدوية متعددة لخفض مستوى الجلوكوز، بما في ذلك ناهضات مستقبلات الببتيد الشبيه بالجلوكاجون-1 (GLP-1RAs). وتخطط شركة Fractyl أيضًا لإجراء الدراسة في مواقع بأستراليا، حيث تم تقديم طلب لإجراء تجربة سريرية، ومن المتوقع الحصول على ردود الجهات التنظيمية في الربع الثالث من عام 2026.

سيخضع المشاركون لفترة تمهيدية موحدة للأدوية وفترة انقطاع عن هرمون GLP-1 قبل تلقيهم دواء RJVA-001 عبر التسريب داخل البنكرياس الموجه بالموجات فوق الصوتية التنظيرية. ستتبع ثلاث مجموعات جرعات متصاعدة (3 مشاركين في كل مجموعة) مجموعة توسع اختيارية تضم ما يصل إلى 20 مشاركًا إضافيًا يتلقون العلاج بالجرعة المثلى المختارة. سيتم مراقبة المشاركين لمدة 12 شهرًا لتقييم السلامة، ومستوى السكر في الدم، والاستجابة المناعية، ومستوى هرمون GLP-1، وسيتم إلحاقهم بدراسة متابعة طويلة الأمد لمدة تصل إلى 5 سنوات.

معايير الإدراج الرئيسية:

• البالغون الذين تتراوح أعمارهم بين 35 و70 عامًا المصابون بداء السكري من النوع الثاني
• نسبة الهيموجلوبين السكري (HbA1c) بين 7.0 و10.0%، شاملةً الحدين.
• مؤشر كتلة الجسم 27-40 كجم/م²
• في حالة العلاج الأساسي المستقر باستخدام ناهضات مستقبلات الببتيد الشبيه بالجلوكاجون-1 (GLP-1RAs) وما يصل إلى 3 أدوية فموية غير الأنسولين
• أظهر تحملاً وفائدة من الاستخدام السابق لمضادات مستقبلات الببتيد الشبيه بالجلوكاجون-1
  
  

تشمل نقاط النهاية الأولية السلامة والتحمل. أما نقاط النهاية الثانوية فتقيّم الفعالية الأولية من خلال مراقبة الجلوكوز المستمرة، بما في ذلك الوقت ضمن النطاق المستهدف ومقاييس أخرى للتحكم في نسبة السكر في الدم. بينما تقيّم نقاط النهاية الاستكشافية وظيفة خلايا بيتا، والمؤشرات الحيوية الأيضية، ومؤشرات مخاطر القلب والأوعية الدموية، والتعبير الجيني.

نبذة عن شركة فراكتيل هيلث

شركة Fractyl Health هي شركة متخصصة في العلاجات الأيضية في المرحلة السريرية، تعمل على تطوير علاجين متميزين يستهدفان الأسباب الجذرية للسمنة وداء السكري من النوع الثاني: Revita، وهو علاج إجرائي في مراحل التطوير المحورية للحفاظ على الوزن بعد العلاج بـ GLP-1، وRejuva، وهي منصة للعلاج الجيني تعتمد على الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV)، حيث يدخل مرشحها الرئيسي RJVA-001 أولى التجارب السريرية على البشر. تهدف Fractyl إلى تطوير علاج الأمراض الأيضية من مجرد إدارة مزمنة إلى الوقاية منها وعكس مسارها. يقع المقر الرئيسي لشركة Fractyl في بيرلينجتون، ماساتشوستس.

نبذة عن ريجوفا

تعمل منصة Rejuva التابعة لشركة Fractyl Health على تطوير علاجات جينية من الجيل التالي تعتمد على الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV) وتُوصل موضعياً لعلاج السمنة وداء السكري من النوع الثاني. تستفيد Rejuva من أنظمة توصيل متطورة وأساليب فحص خاصة لتحديد وتطوير مرشحين للعلاج الجيني النشط أيضياً يستهدفون البنكرياس، بهدف تقديم علاجات جديدة معدلة للمرض تعالج الأسباب الجذرية الكامنة وراءه.

حصل المرشح الرئيسي للمنصة، RJVA-001، على ترخيص التجارب السريرية في هولندا لبدء المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية على البشر لعلاج داء السكري من النوع الثاني، وهو أول برنامج في المرحلة السريرية من منصة Rejuva. تتوقع شركة Fractyl إعطاء الجرعة الأولى من RJVA-001 للمريض الأول ونشر البيانات الأولية في النصف الثاني من عام 2026، رهناً بتفعيل الموقع. لا تزال مرشحات Rejuva الأخرى، بما في ذلك RJVA-002 (مرشح للعلاج الجيني المزدوج GIP/GLP-1 مصمم لعلاج السمنة)، في مرحلة التطوير ما قبل السريري. في الولايات المتحدة، لا تزال Rejuva في مرحلة التطوير ما قبل السريري. لم يتم تقديم أي طلب دواء تجريبي جديد (IND) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، ولم تتم الموافقة على Rejuva أو ترخيصها من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للاستخدام البشري.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي والتي لا تتعلق بوقائع تاريخية هي بيانات استشرافية. يمكن التعرف على هذه البيانات من خلال كلمات مثل "يهدف"، "يتوقع"، "يعتقد"، "يمكن"، "يقدر"، "يأمل"، "يتنبأ"، "هدف"، "ينوي"، "قد"، "يخطط"، "ممكن"، "محتمل"، "يسعى"، "سوف"، بالإضافة إلى مشتقات هذه الكلمات أو تعابير مشابهة تهدف إلى تحديد البيانات الاستشرافية، مع العلم أن ليس كل البيانات الاستشرافية تحتوي على هذه الكلمات. تشمل البيانات الاستشرافية في هذا البيان الصحفي، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: البدء المتوقع، والتوقيت، والتصميم، ونقاط النهاية، وتفعيل المواقع، وإجراء التجربة السريرية الأولى على البشر لـ RJVA-001؛ وتوقيت ونتائج إعطاء الجرعة الأولى على البشر والإبلاغ عن البيانات الأولية؛ استراتيجيتنا التنظيمية، بما في ذلك تقديم الطلبات والتواصل مع الجهات التنظيمية في الاتحاد الأوروبي وأستراليا وغيرها من الولايات القضائية؛ ووعد وتأثير وآلية عمل RJVA-001 ومنصة Rejuva الخاصة بنا؛ وأدائنا المالي المتوقع، بما في ذلك النقد وما يعادله، لأي فترة زمنية؛ ومدة السيولة النقدية المتوقعة لدينا؛ ووعد وتأثير بيانات التجارب السريرية أو ما قبل السريرية؛ وتصميم وبدء وتوقيت ونتائج التسجيل السريري وأي دراسات سريرية أو قراءات لمرشحي منتجاتنا الآخرين، بما في ذلك مجموعة REMAIN-1 المحورية؛ ومحتوى أو معلومات أو توقيت أو نتائج أي دراسات تمكينية لطلبات الأدوية الجديدة أو طلبات الأدوية الجديدة أو طلبات التجارب السريرية؛ وتواصلنا مع الجهات التنظيمية؛ والإطلاق المحتمل أو التسويق التجاري لأي من مرشحي منتجاتنا أو منتجاتنا؛ والفئة المستهدفة المحتملة للعلاج أو الفوائد لأي من مرشحي منتجاتنا أو منتجاتنا؛ وأهدافنا وغاياتنا الاستراتيجية وتطوير المنتجات؛ وتوقيت أي مما سبق. لا تُعدّ هذه التصريحات وعودًا ولا ضمانات، بل تنطوي على مخاطر معروفة وغير معروفة، وشكوك، وعوامل أخرى مهمة قد تؤدي إلى اختلاف جوهري في نتائج الشركة أو أدائها أو إنجازاتها الفعلية عن أي نتائج أو أداء أو إنجازات مستقبلية صريحة أو ضمنية. وقد نُوقشت هذه المخاطر وغيرها بتفصيل أكبر في ملفاتنا لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك قسم "عوامل الخطر" في تقريرنا السنوي على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والمُقدّم إلى الهيئة في 24 مارس 2026، بالإضافة إلى الوثائق الأخرى التي نُقدّمها أو نُزوّد بها الهيئة لاحقًا. وتستند هذه التصريحات التطلعية إلى تقديرات وتوقعات الإدارة الحالية. وبينما قد تختار الشركة تحديث هذه التصريحات التطلعية في وقت لاحق، فإنها تُخلي مسؤوليتها عن أي التزام بالقيام بذلك، حتى لو أدت أحداث لاحقة إلى تغيير وجهات نظرها.

اتصال

برايان لوك، رئيس قسم علاقات المستثمرين وتطوير الشركات
IR@fractyl.com، 951.206.1200