- يأتي هذا القرار في أعقاب ملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن آثار الأورام الخبيثة الثانوية التي لوحظت مع دواء تازفيريك® ⁽ تازيميتوستات) وسحب المنتج عالميًا لاحقًا على ملف تعريف الفائدة والمخاطر لدواء بوسيريدير في مرض فقر الدم المنجلي.

- ستدرس الشركة بدائل استراتيجية لتعظيم قيمة المساهمين -

كامبريدج، ماساتشوستس، 1 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة فولكروم ثيرابيوتكس، إنك. ^® (فولكروم) (ناسداك: FULC)، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تركز على تطوير جزيئات صغيرة لتحسين حياة المرضى الذين يعانون من اضطرابات دموية نادرة، اليوم عن إيقاف برنامجها بوسيريدير لعلاج فقر الدم المنجلي وبدء مراجعة شاملة للبدائل الاستراتيجية لتعظيم قيمة المساهمين.

في 28 مايو 2026، تلقت شركة فولكروم محضر اجتماع من تفاعلات حديثة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في نهاية المرحلة السريرية. أظهر المحضر تزايد مخاوف إدارة الغذاء والدواء بشأن نسبة الفائدة إلى المخاطر لعقار بوسيريدير في علاج فقر الدم المنجلي، نتيجةً لارتفاع غير متوقع في معدل الأورام الدموية الخبيثة الثانوية التي لوحظت مع عقار تازفيريك® (تازيميتوستات)، وهو مثبط آخر لمركب PRC2، والذي سُحب من السوق العالمية في مارس 2026. قدمت فولكروم معلومات إلى إدارة الغذاء والدواء تدعم موقفها القائل بأن الاختلافات الآلية بين EED (الهدف العلاجي لبوسيريدير) وEZH2 (الهدف العلاجي لتازيميتوستات)، واللذان يؤديان أدوارًا بيولوجية مختلفة، كانت ذات صلة بتقييم نسبة الفائدة إلى المخاطر. نظرت إدارة الغذاء والدواء في هذا الموقف، لكنها خلصت إلى أن أي تدخل دوائي يستهدف مركب PRC2 يحمل مخاطر متساوية للإصابة بالأورام الخبيثة بغض النظر عن الوحدة الفرعية المحددة التي يستهدفها. يستند موقف إدارة الغذاء والدواء إلى ملاحظات الأورام الخبيثة التي تم الكشف عنها سابقًا قبل التجارب السريرية لبوسيريدير، ولم يترك أي مسار تنظيمي قابل للتطبيق لمواصلة تطوير بوسيريدير سريريًا.

صرح أليكس سي. سابير، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة فولكروم: "بعد مراجعة شاملة لردود الجهات التنظيمية، ومجمل البيانات المتاحة، وتأثير ذلك على المسار التنظيمي الأمثل، اتخذنا قرارًا بالغ الصعوبة بوقف تطوير دواء بوسيريدير. مع أنه لم تُلاحظ أي مؤشرات سلامة جديدة حتى الآن مع بوسيريدير، إلا أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أعربت عن مخاوفها بشأن خطر الإصابة بالأورام الخبيثة المحتمل المرتبط بتثبيط بوسيريدير لمركب PRC2، وذلك في ضوء تجربة دواء تازفيريك الذي سُحب مؤخرًا من السوق. توصلنا إلى هذا القرار بعد مناقشات مع إدارة الغذاء والدواء، وعلى الرغم من الارتفاعات الملحوظة في مستوى الهيموجلوبين الجنيني التي لوحظت مع بوسيريدير، وإمكانية تحقيق فائدة سريرية، إلا أننا لا نرى سبيلًا للمضي قدمًا في تطويره. ندرك أن مجتمع مرضى فقر الدم المنجلي قد واجه العديد من خيبات الأمل والنكسات المتعلقة بالابتكار لعلاج هذا المرض المدمر، ونحن لا نشعر بالتواضع فحسب، بل نشعر بالامتنان الدائم لمرضى فقر الدم المنجلي، والباحثين، ومجتمع مرضى فقر الدم المنجلي الأوسع نطاقًا، الذين عملوا بلا كلل جنبًا إلى جنب مع فولكروم لتقييم خيارات علاجية جديدة لهذا المرض المدمر."

ستدرس شركة فولكروم البدائل الاستراتيجية المحتملة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، الاندماج، أو الاستحواذ، أو دمج الأعمال، أو غيرها من المعاملات الاستراتيجية التي تشمل الشركة أو أصولها. وفي إطار هذه المراجعة، بدأت فولكروم جهودًا لخفض نفقاتها التشغيلية بشكل كبير والحفاظ على رأس المال. لم تحدد فولكروم جدولًا زمنيًا لإتمام هذه المراجعة، ولا تنوي تقديم أي تحديثات إضافية إلا بعد موافقة مجلس الإدارة على خطة العمل، أو انتهاء عملية المراجعة، أو عند تحديد ضرورة الإفصاح عن معلومات أخرى.

اعتبارًا من 31 مارس 2026، كان لدى شركة فولكروم 333.3 مليون دولار نقدًا وما يعادله من النقد والأوراق المالية القابلة للتداول.

نبذة عن شركة فولكروم ثيرابيوتكس
شركة فولكروم ثيرابيوتكس هي شركة أدوية بيولوجية في مرحلة التجارب السريرية، تركز على تطوير جزيئات صغيرة لتحسين حياة المرضى الذين يعانون من اضطرابات دموية نادرة. كان برنامج فولكروم السريري الرائد هو بوسيريدير، وهو جزيء صغير مصمم لزيادة إنتاج الهيموجلوبين الجنيني (HbF) لعلاج فقر الدم المنجلي. تستخدم فولكروم تقنية خاصة لتحديد أهداف دوائية قادرة على تعديل التعبير الجيني لعلاج السبب الجذري المعروف للأمراض الوراثية. لمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني www.fulcrumtx.com وتابعونا على إنستغرام (@FulcrumTx) ولينكدإن.

حول Pociredir
بوسيريدير هو مثبط جزيئي صغير يُعطى عن طريق الفم، وهو قيد الدراسة، لتطور الأديم الظاهر الجنيني (EED)، وقد تم اكتشافه باستخدام تقنية الاكتشاف الخاصة بشركة فولكروم. يؤدي تثبيط تطور الأديم الظاهر الجنيني إلى خفض قوي لمستويات مثبطات الغلوبين الجنيني الرئيسية، بما في ذلك BCL11A، مما يتسبب في زيادة الهيموغلوبين الجنيني (HbF). كان بوسيريدير قيد التطوير لعلاج فقر الدم المنجلي. في المرحلة الأولى (ب) من التجربة السريرية PIONEER على مرضى فقر الدم المنجلي، أظهر بوسيريدير زيادات في الهيموغلوبين الجنيني تعتمد على الجرعة، وتحفيز إنتاج الهيموغلوبين الجنيني على مستوى جميع الخلايا، وتحسنات في مؤشرات انحلال الدم وفقر الدم. في مجموعتي الجرعات 12 ملغ و20 ملغ، كان بوسيريدير جيد التحمل بشكل عام مع التعرض له لمدة تصل إلى ثلاثة أشهر، دون الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة مرتبطة بالعلاج. وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بوسيريدير تصنيف المسار السريع وتصنيف دواء اليتيم لعلاج فقر الدم المنجلي. للمزيد من المعلومات حول التجارب السريرية لدواء بوسيريدير، يرجى زيارة موقع ClinicalTrials.gov.

نبذة عن مرض فقر الدم المنجلي
فقر الدم المنجلي هو اضطراب وراثي يصيب خلايا الدم الحمراء نتيجة طفرة في جين HBB. يُشفّر هذا الجين بروتينًا يُعدّ مكونًا أساسيًا للهيموجلوبين، وهو مركب بروتيني وظيفته نقل الأكسجين في الجسم. ينتج عن هذه الطفرة انخفاض كفاءة نقل الأكسجين وتكوّن خلايا دم حمراء منجلية الشكل. تتميز هذه الخلايا المنجلية بقلة مرونتها مقارنةً بالخلايا السليمة، ما قد يؤدي إلى انسداد الأوعية الدموية أو تمزق الخلايا. يعاني المصابون بفقر الدم المنجلي عادةً من مضاعفات سريرية خطيرة، تشمل فقر الدم، والألم، والالتهابات، والسكتة الدماغية، وأمراض القلب، وارتفاع ضغط الدم الرئوي، والفشل الكلوي، وأمراض الكبد، وانخفاض متوسط العمر المتوقع.

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات استشرافية" بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995، والتي تنطوي على مخاطر وشكوك كبيرة، بما في ذلك البيانات الصريحة أو الضمنية المتعلقة بآثار إيقاف استخدام دواء بوسيريدير في علاج فقر الدم المنجلي؛ وآثار ونتائج المراجعة الاستراتيجية والقدرة على تعظيم قيمة المساهمين؛ وملف المخاطر والفوائد لدواء بوسيريدير لدى مرضى فقر الدم المنجلي؛ وإعادة هيكلة الشركة والقدرة على خفض النفقات التشغيلية والحفاظ على رأس المال؛ وغيرها. جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، هي بيانات استشرافية، بما في ذلك البيانات الصريحة أو الضمنية المتعلقة باستراتيجية شركة فولكروم، وعملياتها المستقبلية، ووضعها المالي المستقبلي، وآفاقها، وخططها، وأهداف إدارتها. تُستخدم كلمات مثل "نتوقع"، "نعتقد"، "نستمر"، "قد"، "نُقدّر"، "نأمل"، "ننوي"، "ربما"، "نخطط"، "محتمل"، "نتنبأ"، "نتوقع"، "ينبغي"، "نستهدف"، "سوف"، "من شأنه" وما شابهها من تعابير لتحديد البيانات التطلعية، مع العلم أن ليس كل البيانات التطلعية تتضمن هذه الكلمات. وتستند أي بيانات تطلعية إلى توقعات الإدارة الحالية للأحداث المستقبلية، وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا وسلبيًا عن تلك المذكورة صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات التطلعية. وتشمل هذه المخاطر والشكوك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر المرتبطة بقرار شركة فولكروم بوقف تطوير دواء بوسيريدير لعلاج فقر الدم المنجلي؛ وعملية المراجعة الاستراتيجية، بما في ذلك تحديد وتنفيذ صفقة أو أكثر تُعظّم قيمة المساهمين؛ وتنفيذ إعادة هيكلة وتقليص عدد الموظفين؛ بالإضافة إلى مخاطر أخرى أكثر عمومية مرتبطة بالحصول على حقوق الملكية الفكرية المتعلقة بمنتجاتها المرشحة أو الحفاظ عليها أو حمايتها، وإدارة المخاطر المرتبطة بها. وإدارة النفقات؛ من بين أمور أخرى. لمناقشة المخاطر والشكوك الأخرى، والعوامل المهمة الأخرى، التي قد يؤدي أي منها إلى اختلاف نتائج فولكروم الفعلية عن تلك الواردة في البيانات التطلعية، يُرجى مراجعة قسم "عوامل الخطر"، بالإضافة إلى مناقشات المخاطر المحتملة والشكوك والعوامل المهمة الأخرى، في أحدث إفصاحات فولكروم لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات. علاوة على ذلك، فإن البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي تعكس وجهة نظر فولكروم اعتبارًا من تاريخه، ولا ينبغي الاعتماد عليها باعتبارها تمثل وجهة نظر فولكروم في أي تاريخ لاحق. تتوقع فولكروم أن تؤدي الأحداث والتطورات اللاحقة إلى تغيير وجهة نظرها. ومع ذلك، في حين أن فولكروم قد تختار تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت ما في المستقبل، فإنها تُخلي مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بالقيام بذلك.

اتصال:

كيفن غاردنر
شركة لايف ساينس أدفايزرز ذ.م.م.
kgardner@lifesciadvisors.com
617-283-2856