كامبريدج، ماساتشوستس، 2 ديسمبر 2025 (جلوب نيوز واير) - ستستضيف شركة فولكروم ثيرابيوتكس ^® (ناسداك: FULC)، وهي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تُركز على تطوير جزيئات صغيرة لتحسين حياة المرضى المصابين بأمراض نادرة وراثيًا، فعاليةً للمستثمرين يوم الأحد 7 ديسمبر 2025، الساعة 7:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة، لمراجعة البيانات السريرية الجديدة من المرحلة الأولى (ب) من تجربة بايونير لدواء بوسيردير لعلاج داء فقر الدم المنجلي. كما ستُعرض هذه البيانات في الاجتماع السنوي السابع والستين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم.

وسوف ينضم إلى أعضاء إدارة Fulcrum الدكتور شيني آلان، مدير برنامج Inova لمرض فقر الدم المنجلي للبالغين وأستاذ مساعد في كلية الطب بجامعة فيرجينيا، والدكتور مارتن شتاينبرغ، أستاذ الطب وطب الأطفال وعلم الأمراض وطب المختبر في كلية الطب تشوبانيان وأفيديسيان بجامعة بوسطن.

للتسجيل، يُرجى الضغط هنا أو زيارة قسم " الفعاليات والعروض التقديمية " على موقع فولكروم الإلكتروني. ستتوفر إعادة للعرض على موقع فولكروم الإلكتروني بعد انتهاء الفعالية.

سيقدم الحدث البيانات السريرية الأولية من مجموعة جرعة 20 ملغ من تجربة المرحلة 1b PIONEER من دواء بوسيريدير في مرض الخلايا المنجلية، والبيانات الكاملة من مجموعة جرعة 12 ملغ.

سيتم عقد جلسة مباشرة للأسئلة والأجوبة بعد العرض الرسمي.

نبذة عن الدكتورة شيني آلان
حصلت الدكتورة شيني آلان على درجة الطب والدكتوراه من جامعة فرجينيا كومنولث، تليها إقامة في الطب الباطني في جامعة جورج تاون. وهي تشغل حاليًا منصب مدير برنامج Inova للبالغين لمرض فقر الدم المنجلي - وهو أحد أكثر البرامج شمولاً في المنطقة، حيث يقدم الرعاية لأكثر من 250 بالغًا مصابًا بمرض فقر الدم المنجلي - وكأستاذ مساعد في الطب في كلية الطب بجامعة فرجينيا - حرم Inova. بصفتها باحثة رئيسية في العديد من التجارب السريرية المتطورة في مرض فقر الدم المنجلي، تقود الدكتورة آلان كلاً من الدراسات التي ترعاها الصناعة للنهج العلاجية الجديدة وتحقيقًا ممولًا داخليًا في المضاعفات القلبية لدى هذه الفئة من المرضى. وهي عضو رئيسي في التحالف الوطني لمراكز فقر الدم المنجلي، وتلعب دورًا فعالاً في وضع المبادئ التوجيهية للإجماع، وتوحيد الرعاية على الصعيد الوطني، وإنشاء مسارات لتدريب الجيل القادم من أخصائيي مرض فقر الدم المنجلي. كما ساهمت بخبرتها في تطوير نظام تصنيف نتائج فقر الدم المنجلي (SCOGS) الممول من المعاهد الوطنية للصحة والممول من سانت جود. ألّفت الدكتورة آلان العديد من المنشورات، وتُدعى باستمرار لإلقاء محاضرات في مؤتمرات وطنية ودولية حول مرض فقر الدم المنجلي، مما ساهم في ترسيخ مكانة إينوفا كمؤسسة رائدة في مجال الرعاية الشاملة والمتخصصة. وتحت قيادتها، عزز البرنامج الشراكات المجتمعية، ووسّع نطاق مبادرات المناصرة والتثقيف في جميع أنحاء شمال فرجينيا.

نبذة عن الدكتور مارتن إتش شتاينبرغ
الدكتور مارتن هـ. شتاينبرغ، طبيب، أخصائي أمراض دم، يركز في أبحاثه السريرية والبحثية على اضطرابات خلايا الدم الحمراء، مع التركيز بشكل خاص على مرض فقر الدم المنجلي. نشر أكثر من 450 مقالاً و3 كتب دراسية حول العلوم والسمات السريرية لمرض فقر الدم المنجلي والاضطرابات ذات الصلة. تخرج من جامعة كورنيل وكلية الطب بجامعة تافتس، وأكمل تدريبه بعد التخرج في نيويورك وبوسطن. شارك في دراسات أساسية وترجمية وسريرية مكرسة لفهم الفيزيولوجيا المرضية والأساس الجيني للتباين الظاهري في مرض فقر الدم المنجلي. باستخدام الجينات المرشحة، ودراسات الارتباط على مستوى الجينوم، وتسلسل الجيل التالي، والخلايا الجذعية متعددة القدرات المستحثة لفهم المحددات الجينية لتباين مرض فقر الدم المنجلي، قام الدكتور شتاينبرغ وزملاؤه بنمذجة شدة المرض واختيار الأنماط الظاهرية الفرعية للمرض لاكتشاف الارتباطات الجينية غير المتوقعة حتى الآن. ساهم أيضًا في تطوير نموذج مقبول على نطاق واسع لإعادة تصور الفسيولوجيا المرضية لمرض فقر الدم المنجلي كمزيج من انسداد الأوعية الدموية المنجلية وانحلال الدم داخل الأوعية الدموية. يركز أحدث أعماله على توزيع تركيزات الهيموغلوبين في خلايا الدم الحمراء لدى المرضى قبل وبعد العلاج بتحفيز الهيموغلوبين.

نبذة عن شركة فولكروم ثيرابيوتكس
فولكروم ثيرابيوتكس هي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية، تُركز على تطوير جزيئات صغيرة لتحسين حياة المرضى المصابين بأمراض نادرة مُحددة وراثيًا في المناطق ذات الاحتياجات الطبية غير المُلباة. برنامج فولكروم السريري الرئيسي هو دواء بوسيريدير، وهو جزيء صغير مُصمم لزيادة التعبير الجيني للهيموغلوبين الجنيني لعلاج مرض فقر الدم المنجلي. تستخدم فولكروم تقنية خاصة لتحديد أهداف دوائية يُمكنها تعديل التعبير الجيني لعلاج السبب الجذري المعروف لخلل التعبير الجيني. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة الموقع الإلكتروني http://www.fulcrumtx.com وتابعنا على X (@FulcrumTx) ولينكدإن.

نبذة عن بوتشيريدير
بوسيريدير هو مثبط جزيئي صغير فموي قيد البحث لـ EED، وقد تم اكتشافه باستخدام تقنية الاكتشاف الحصرية لشركة Fulcrum. يؤدي تثبيط EED إلى تثبيط قوي لمثبطات الغلوبين الجنينية الرئيسية، بما في ذلك BCL11A، مما يؤدي إلى زيادة الهيموغلوبين الجنيني (HbF). يجري تطوير بوسيريدير لعلاج مرض الخلايا المنجلية (SCD). أظهرت البيانات الأولية في تجربة PIONEER السريرية للمرحلة 1b إثباتًا للمفهوم وحققت مستويات مطلقة من زيادات HbF المرتبطة بالفائدة الإجمالية المحتملة للمريض. من خلال إكمال مجموعة جرعة 12 ملغ، ثبت أن بوسيريدير جيد التحمل بشكل عام لدى الأشخاص المصابين بمرض الخلايا المنجلية (SCD) لمدة تصل إلى ثلاثة أشهر من التعرض، دون الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة مرتبطة بالعلاج. حصل بوسيريدير على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتصنيف الدواء اليتيم لعلاج مرض الخلايا المنجلية. لمعرفة المزيد عن التجارب السريرية لبوسيريدير، يرجى زيارة ClinicalTrials.gov .

حول مرض فقر الدم المنجلي
مرض فقر الدم المنجلي (SCD) هو اضطراب وراثي في خلايا الدم الحمراء، ناتج عن طفرة في جين HBB. يُشفّر هذا الجين بروتينًا يُعدّ مكونًا أساسيًا للهيموغلوبين، وهو مُركّب بروتيني وظيفته نقل الأكسجين في الجسم. تُؤدي هذه الطفرة إلى ضعف كفاءة نقل الأكسجين وتكوين خلايا دم حمراء ذات شكل منجلي. هذه الخلايا المنجلية أقل مرونة بكثير من الخلايا السليمة، وقد تُسبب انسداد الأوعية الدموية أو تمزق الخلايا. عادةً ما يُعاني الأشخاص المصابون بمرض فقر الدم المنجلي من عواقب سريرية خطيرة، قد تشمل فقر الدم، والألم، والالتهابات، والسكتة الدماغية، وأمراض القلب، وارتفاع ضغط الدم الرئوي، والفشل الكلوي، وأمراض الكبد، وانخفاض متوسط العمر المتوقع.

اتصال:
كيفن جاردنر
مستشارو لايف ساينس، ذ.م.م.
kgardner@lifesciadvisors.com
617-283-2856