يمهد ترخيص IND الطريق لبدء المرحلة الثانية من التطوير السريري لـ GT-02287 في الولايات المتحدة، والمتوقع خلال الربع الثالث من عام 2026.

يأتي قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أعقاب نتائج المرحلة الأولى الإيجابية لعقار GT-02287 في كل من المتطوعين الأصحاء ومرضى باركنسون، حيث أظهرت المؤشرات الحيوية والأدلة السريرية فعالية العقار مع سلامة وتحمل جيدين.

يُعد GT-02287 أول مُعدِّل ألوستيري تم تطويره من منصة اكتشاف الأدوية Magellan™ AI التابعة لشركة Gain والتي حصلت على موافقة IND

بيثيسدا، ماريلاند، 29 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة "غين ثيرابيوتكس" (ناسداك: GANX ) ("غين" أو "الشركة")، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تقود اكتشاف وتطوير الجيل القادم من العلاجات الجزيئية الصغيرة المُعدِّلة، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على طلب الشركة للحصول على ترخيص دواء تجريبي جديد (IND) لعقار GT-02287. وسيسمح قرار إدارة الغذاء والدواء ببدء المرحلة الثانية من التطوير السريري لعقار GT-02287 لعلاج مرض باركنسون، سواءً بوجود طفرة في جين GBA1 أو بدونها، في الولايات المتحدة.

أُجريت كلتا الدراستين من المرحلة الأولى (أ) والمرحلة الأولى (ب) للدواء GT-02287 في أستراليا. ومن المتوقع أن تشارك المواقع الأسترالية أيضاً في دراسة المرحلة الثانية، إلى جانب مواقع جديدة في الولايات المتحدة ومراكز أوروبية مختارة.

"نُقدّر توجيهات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية طوال عملية مراجعة طلب دواء جديد قيد التحقيق، ونتطلع إلى بدء دراستنا من المرحلة الثانية، والمتوقع إجراؤها خلال الربع الثالث من عام 2026"، صرّح بذلك جين ماك، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة "غين ثيرابيوتكس". وأضاف: "أظهرت الدراسات السريرية التي أُجريت حتى الآن فعالية دواء GT-02287 في استهداف المرض مع سلامة وتحمّل جيدين. بالإضافة إلى ذلك، تضمنت ردود الفعل الأخيرة من المشاركين في التجارب السريرية في مختلف المواقع تقارير غير رسمية عن تحسّن في حاسة الشم والتذوق، والتوازن أو المشي، والنوم. يُعدّ قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية علامة فارقة لشركة "غين"، ونعتقد أنه يُؤكّد صحة العمل المكثف الذي بُذل في الدراسات قبل السريرية والسريرية لدعم تطوير دواء GT-02287. ونعتقد أن دواء GT-02287 يُمثّل الجيل القادم من العلاجات المتميزة المصممة لمعالجة الأساس البيولوجي لمرض باركنسون، وتجاوز تخفيف الأعراض لخلق أساس علاجي جديد يُمكنه إبطاء أو إيقاف تطور المرض".

تؤمن الشركة بأن بيانات المرحلة الأولى (ب) من الدراسة الموسعة تدعم استمرار تطوير عقار GT-02287 لعلاج مرض باركنسون، مع استمرار سلامة العقار وتحمله خلال خمسة أشهر من العلاج. وقد استمر جميع المشاركين الستة عشر الذين انضموا إلى دراسة المرحلة الأولى (ب) الموسعة الجارية في الدراسة حتى اليوم 150، وأوصت لجنة مستقلة لمراقبة البيانات باستمرار الدراسة دون تعديل. وأظهرت تحليلات المؤشرات الحيوية استمرار استهداف الدواء، بما في ذلك انخفاض متوسطه 81% في مستوى غلوكوزيل سفينغوزين (GluSph) في السائل النخاعي بعد 90 يومًا لدى المشاركين الذين كانت لديهم مستويات أساسية مرتفعة، بالإضافة إلى انخفاض في مستوى إنزيم ديكاربوكسيلاز الدوبا (DDC).