يمهد ترخيص IND الطريق لبدء المرحلة الثانية من التطوير السريري لـ GT-02287 في الولايات المتحدة، والمتوقع خلال الربع الثالث من عام 2026.

يأتي قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أعقاب نتائج المرحلة الأولى الإيجابية لعقار GT-02287 في كل من المتطوعين الأصحاء ومرضى باركنسون، حيث أظهرت المؤشرات الحيوية والأدلة السريرية فعالية العقار مع سلامة وتحمل جيدين.

يُعد GT-02287 أول مُعدِّل ألوستيري تم تطويره من منصة اكتشاف الأدوية Magellan ™ AI التابعة لشركة Gain، والذي حصل على موافقة IND

بيثيسدا، ماريلاند، 29 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة "غين ثيرابيوتكس" (ناسداك: GANX) ("غين" أو "الشركة")، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تقود اكتشاف وتطوير الجيل القادم من العلاجات الجزيئية الصغيرة المُعدِّلة، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على طلب الشركة للحصول على ترخيص دواء تجريبي جديد (IND) لعقار GT-02287. وسيسمح قرار إدارة الغذاء والدواء ببدء المرحلة الثانية من التطوير السريري لعقار GT-02287 لعلاج مرض باركنسون، سواءً بوجود طفرة في جين GBA1 أو بدونها، في الولايات المتحدة.

أُجريت كلتا الدراستين من المرحلة الأولى (أ) والمرحلة الأولى (ب) للدواء GT-02287 في أستراليا. ومن المتوقع أن تشارك المواقع الأسترالية أيضاً في دراسة المرحلة الثانية، إلى جانب مواقع جديدة في الولايات المتحدة ومراكز أوروبية مختارة.

"نُقدّر توجيهات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية طوال عملية مراجعة طلب دواء جديد قيد التحقيق، ونتطلع إلى بدء دراستنا من المرحلة الثانية، والمتوقع إجراؤها خلال الربع الثالث من عام 2026"، صرّح بذلك جين ماك، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة "غين ثيرابيوتكس". وأضاف: "أظهرت الدراسات السريرية التي أُجريت حتى الآن فعالية دواء GT-02287 في استهداف المرض مع سلامة وتحمّل جيدين. بالإضافة إلى ذلك، تضمنت ردود الفعل الأخيرة من المشاركين في التجارب السريرية في مختلف المواقع تقارير غير رسمية عن تحسّن في حاسة الشم والتذوق، والتوازن أو المشي، والنوم. يُعدّ قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية علامة فارقة لشركة "غين"، ونعتقد أنه يُؤكّد صحة العمل السريري وما قبل السريري المكثف الذي يدعم تطوير دواء GT-02287. ونعتقد أن دواء GT-02287 يُمثّل الجيل القادم من العلاجات المتميزة المصممة لمعالجة الأساس البيولوجي لمرض باركنسون، وتجاوز تخفيف الأعراض لخلق أساس علاجي جديد يُمكنه إبطاء أو إيقاف تطور المرض".

تؤمن الشركة بأن بيانات المرحلة الأولى (ب) من الدراسة الموسعة تدعم استمرار تطوير عقار GT-02287 لعلاج مرض باركنسون، مع استمرار سلامة العقار وتحمله خلال خمسة أشهر من العلاج. وقد استمر جميع المشاركين الستة عشر الذين انضموا إلى دراسة المرحلة الأولى (ب) الموسعة الجارية في الدراسة حتى اليوم 150، وأوصت لجنة مستقلة لمراقبة البيانات باستمرار الدراسة دون تعديل. وأظهرت تحليلات المؤشرات الحيوية استمرار استهداف الدواء، بما في ذلك انخفاض متوسطه 81% في مستوى غلوكوزيل سفينغوزين (GluSph) في السائل النخاعي بعد 90 يومًا لدى المشاركين الذين كانت لديهم مستويات أساسية مرتفعة، بالإضافة إلى انخفاض في مستوى إنزيم ديكاربوكسيلاز الدوبا (DDC).

اتسقت النتائج السريرية مع بيانات المؤشرات الحيوية، حيث أظهر المشاركون الذين لديهم مستويات مرتفعة من جلوكوز الغلوتامات في السائل النخاعي عند خط الأساس تحسنًا أكبر في نتائج الجزأين الثاني والثالث من مقياس MDS-UPDRS مقارنةً بمن لديهم مستويات منخفضة من جلوكوز الغلوتامات عند خط الأساس في اليوم 150، بينما ظلت النتائج مستقرة لدى جميع المشاركين في الدراسة. كما أبلغ المشاركون عن تحسن في الأعراض الحركية وغير الحركية، بما في ذلك حاسة الشم والمشي والنوم، والتي تتوقع الشركة تقييمها بشكل أكبر باستخدام مقاييس موضوعية في دراسة المرحلة الثانية المخطط لها.

من المتوقع أن تشمل الدراسة المخطط لها للمرحلة الثانية (أ) لعقار GT-02287 الفموي، والتي تُجرى على مشاركين يتلقون العلاج وآخرين لا يتلقونه، مصابين بمرض باركنسون في مراحله المبكرة، مشاركين من مراكز في الولايات المتحدة وأستراليا وأوروبا. وتتوقع الشركة بدء المرحلة الثانية (أ) في الربع الثالث من عام 2026.

يُعدّ مرض باركنسون ثاني أكثر الأمراض التنكسية العصبية شيوعًا بعد مرض الزهايمر، ويصيب أكثر من 1.1 مليون شخص في الولايات المتحدة وحدها، مع ما يقرب من 90 ألف حالة جديدة تُشخّص سنويًا. ورغم توفر علاجات لتخفيف الأعراض، لا توجد حاليًا علاجات معتمدة توقف أو تعكس تطور المرض، مما يُبقي على حاجة ماسة لعلاجات مبتكرة تعالج الأساس البيولوجي لمرض باركنسون وتُحسّن نتائج المرضى على المدى الطويل.

حول GT-02287
يخضع دواء GT-02287، وهو الدواء الرائد لشركة Gain Therapeutics، حاليًا للتطوير السريري لعلاج مرض باركنسون، سواءً كان مصحوبًا بطفرة في جين GBA1 أم لا. هذا الجزيء الصغير، الذي يُعطى عن طريق الفم ويخترق حاجز الدم في الدماغ، هو مُعدِّل إنزيمي ألوستيري يُعيد وظيفة إنزيم غلوكوسيريبروسيداز (GCase) الموجود في الليزوزومات، والذي يُصاب بخلل في طياته واختلال وظيفته نتيجة طفرات في جين GBA1، وهو أكثر التشوهات الجينية شيوعًا المرتبطة بمرض باركنسون، أو عوامل الإجهاد الأخرى المرتبطة بالتقدم في السن.

في النماذج ما قبل السريرية لمرض باركنسون، استعاد المركب GT-02287 الوظيفة الإنزيمية لإنزيم GCase، وخفّض من إجهاد الشبكة الإندوبلازمية، واعتلال الليزوزومات والميتوكوندريا، وتراكم بروتين ألفا-سينوكلين، والالتهاب العصبي، وموت الخلايا العصبية، بالإضافة إلى خفض مستويات سلسلة نيوروفيلامنت الخفيفة (NfL) في البلازما، وهي مؤشر حيوي للتنكس العصبي. وفي نماذج القوارض المصابة بمرض باركنسون المرتبط بجين GBA1 ومرض باركنسون مجهول السبب، أظهر المركب GT-02287 قدرته على تحسين وظائف الحركة والمشي، ومنع تطور قصور في السلوكيات المعقدة كبناء الأعشاش. وتشير البيانات القوية في هذه النماذج، والتي تُظهر تأثيرًا مُعدِّلًا للمرض للمركب GT-02287، إلى أن هذا الدواء المرشح قد يكون لديه القدرة على إبطاء أو إيقاف تطور مرض باركنسون.

أظهرت النتائج الأولية من المرحلة الأولى (ب) من التجارب السريرية على مرضى باركنسون استهداف الجهاز العصبي المركزي، وانخفاض مستوى غلوكوزيلسفينغوزين (GluSph) إلى مستوياته الأساسية، وتحسنًا أو استقرارًا في درجات مقياس MDS-UPDRS. بالإضافة إلى ذلك، أظهر المشاركون الذين لديهم مستويات مرتفعة من GluSph في السائل النخاعي مستويات مرتفعة أيضًا من إنزيم ديكاربوكسيلاز الدوبا (DDC)، والتي انخفضت بعد العلاج بـ GT-02287.

حصل البرنامج الرائد لشركة Gain في مرض باركنسون على دعم تمويلي في وقت مبكر من تطويره من مؤسسة مايكل جيه فوكس لأبحاث باركنسون (MJFF) ومؤسسة سيلفرشتاين لباركنسون مع GBA، بالإضافة إلى برنامج Eurostars-2 المشترك بتمويل مشترك من برنامج Horizon 2020 التابع للاتحاد الأوروبي ووكالة الابتكار السويسرية Innosuisse.

نبذة عن شركة غين ثيرابيوتكس
شركة Gain Therapeutics، هي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، رائدة في اكتشاف وتطوير علاجات الجيل القادم من العلاجات التغايرية. يخضع دواء Gain الرائد، GT-02287، حاليًا للتقييم في المرحلة الأولى (ب) من التجارب السريرية لعلاج مرض باركنسون، سواءً بوجود طفرة GBA1 أو بدونها. ويُظهر GT-02287 إمكانات واعدة في علاج مرض غوشيه، والخرف المصاحب لأجسام ليوي، ومرض الزهايمر. تمتلك Gain العديد من الأصول ما قبل السريرية غير المعلنة، والتي تستهدف اضطرابات التخزين الليزوزومي، والأمراض الأيضية، والأورام الصلبة.

يُمكّن نهج شركة Gain الفريد من اكتشاف مُعدِّلات جزيئية صغيرة جديدة ذات تأثير مُغاير، قادرة على استعادة وظيفة البروتين أو تعطيلها. ومن خلال استخدام منصة Magellan™ المتطورة للغاية، تُسرِّع Gain من وتيرة اكتشاف الأدوية وتُتيح علاجات جديدة مُعدِّلة للمرض لأمراض مستعصية أو صعبة العلاج، بما في ذلك الأمراض التنكسية العصبية، والاضطرابات الوراثية النادرة، والأورام.

البيانات التطلعية
يتضمن هذا البيان "تصريحات استشرافية" وفقًا لأحكام الملاذ الآمن لقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتسبق هذه التصريحات عادةً كلمات مثل "يعتقد"، "يتوقع"، "يستبق"، "ينوي"، "سوف"، "قد"، "ينبغي"، أو تعابير مشابهة. وتعكس هذه التصريحات الاستشرافية المعرفة والافتراضات والتقديرات والتوقعات الحالية للإدارة فيما يتعلق بالأداء أو الأحداث المستقبلية. وعلى الرغم من أن الإدارة تعتقد أن التوقعات الواردة في هذه التصريحات معقولة، إلا أنها لا تقدم أي ضمانات بصحة هذه التوقعات أو تحقيق تلك الأهداف، ويجب أن تدرك أن النتائج الفعلية قد تختلف اختلافًا جوهريًا عن تلك الواردة في التصريحات الاستشرافية. وتشمل هذه التصريحات الاستشرافية، على سبيل المثال لا الحصر، التصريحات المتعلقة بما يلي: تطوير منتجات الشركة الحالية أو المستقبلية، بما في ذلك GT-02287؛ والتوقعات المتعلقة بإتمام وتوقيت نتائج المرحلة 1ب من الدراسة السريرية لـ GT-02287، بما في ذلك أي دراسات امتداد. تشمل التوقعات توقيت تسجيل المرضى في المرحلة الأولى (ب) من الدراسة السريرية لعقار GT-02287، بما في ذلك أي دراسات امتداد؛ وتوقيت تقديم أي طلبات إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو غيرها من الهيئات والوكالات التنظيمية، وتوقيت أي ردود من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو غيرها من الهيئات والوكالات التنظيمية؛ وتوقيت بدء المرحلة الثانية من الدراسة السريرية لعقار GT-02287؛ وقدرة الشركة على تسجيل المرضى في المرحلة الثانية من دراستها السريرية المخطط لها لعقار GT-02287؛ وقدرة الشركة على تكرار النتائج الإيجابية من الدراسات ما قبل السريرية أو التجارب السريرية السابقة في التجارب السريرية الحالية أو المستقبلية؛ والفوائد العلاجية والسريرية المحتملة لمنتجات الشركة المرشحة، بما في ذلك عقار GT-02287. للحصول على وصف إضافي للمخاطر والشكوك التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المذكورة في هذه البيانات التطلعية، بالإضافة إلى المخاطر المتعلقة بأعمال الشركة بشكل عام، يرجى الرجوع إلى نموذج 10-K الخاص بالشركة للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والملفات الأخرى المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. جميع البيانات التطلعية تخضع بالكامل لهذا التحذير. يُرجى عدم الاعتماد بشكل مفرط على أي من هذه البيانات، فهي لا تعكس إلا الوضع القائم في تاريخ هذا البيان. لا نتحمل أي التزام، ونخلي مسؤوليتنا صراحةً، بتحديث أو مراجعة أو تصحيح أي من هذه البيانات، سواءً بسبب معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

المستثمرون:
شركة غين ثيرابيوتكس
أبار جامو
مدير علاقات المستثمرين والعلاقات العامة
ajammu@gaintherapeutics.com

شركة لايف ساينس أدفايزرز ذ.م.م.
تشاك بادالا
المدير العام
chuck@lifesciadvisors.com

وسائط:
شركة روسو بارتنرز ذ.م.م.
نيك جونسون وإليو أمبروسيو
nic.johnson@russopartnersllc.com
elio.ambrosio@russopartnersllc.com
(760) 846-9256