أعلنت شركة جيليد ساينسز (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: GILD ) اليوم عن نتائج إيجابية من دراسة المرحلة الثالثة على مرضى التهاب الأقنية الصفراوية الأولي، حيث أظهرت أن العلاج بدواء ليفديلزي® (سيلاديلبار) أدى إلى تحقيق نسبة أعلى بكثير من المرضى لمستويات طبيعية من الفوسفاتاز القلوي (ALP)، وهو مؤشر رئيسي لتطور المرض في الكبد، مقارنةً بالدواء الوهمي بعد 52 أسبوعًا. وقد حُددت نقطة النهاية الأولية على أنها مؤشر مركب يتضمن مستوى ALP أقل من أو يساوي الحد الأعلى الطبيعي (ULN) وانخفاضًا بنسبة 15% أو أكثر عن المستوى الأساسي.

لوحظت هذه النتائج لدى الأشخاص الذين يعانون من مرض غير مُسيطر عليه بشكل كافٍ، والذين يُعرَّفون بأن لديهم مستويات إنزيم الفوسفاتاز القلوي (ALP) أعلى من الحد الأعلى الطبيعي وأقل من 1.67 ضعف الحد الأعلى الطبيعي، مع استجابة غير كاملة أو عدم تحمل لحمض أورسوديوكسيكوليك (UDCA). وقد كان تمثيل هذه الفئة من المرضى ناقصًا في التجارب العشوائية السابقة على الرغم من شيوعها في الممارسة السريرية.

كان ملف السلامة الخاص بدواء seladelpar الذي لوحظ في دراسة IDEAL متسقًا مع دراسات Livdelzi التي تم الإبلاغ عنها سابقًا، ولم يتم تحديد أي مخاوف جديدة تتعلق بالسلامة.

"بالإضافة إلى بيانات المرحلة الثالثة المحورية السابقة من دراسة RESPONSE، التي أثبتت أن ليفديلزي هو العلاج الأول والوحيد لمرض التهاب الأقنية الصفراوية الأولي الذي يُظهر انخفاضات ذات دلالة إحصائية في كل من مؤشرات المرض والحكة مقارنةً بالدواء الوهمي، فإن دراسة IDEAL تُعزز بشكل أكبر دعم فعالية ليفديلزي وسلامته"، صرّحت بذلك الدكتورة سينثيا ليفي، أستاذة الطب السريري وأمراض الكبد في كلية ميلر للطب بجامعة ميامي. "تُوسّع هذه النتائج قاعدة الأدلة الخاصة بليفديلزي لتشمل شريحة أوسع من مرضى التهاب الأقنية الصفراوية الأولي، وتدعم تطبيع مستوى إنزيم الفوسفاتاز القلوي كهدف علاجي قابل للتحقيق لدى المرضى الذين تتراوح مستويات هذا الإنزيم لديهم بين 1 و1.67 ضعف الحد الأعلى الطبيعي."

في التهاب الأقنية الصفراوية الأولي، يُعدّ إنزيم الفوسفاتاز القلوي (ALP) مؤشراً رئيسياً للمرض، يرتبط بنشاطه ومآله على المدى الطويل. وترتبط مستويات إنزيم الفوسفاتاز القلوي الأعلى من المعدل الطبيعي، بما في ذلك تلك التي تتراوح بين 1.0 و1.67 ضعف الحد الأعلى الطبيعي، بزيادة خطر تطور المرض إلى الحاجة لزراعة الكبد أو الوفاة، مقارنةً بمستويات إنزيم الفوسفاتاز القلوي الطبيعية.

"يتطلب التقدم والريادة في مجال أمراض الكبد التزامًا مستمرًا بمعالجة المجالات التي لا تزال تعاني من نقص في تلبية الاحتياجات"، هذا ما صرحت به الدكتورة سواتي تول، الحاصلة على دكتوراه في الطب وماجستير في العلوم، ونائبة الرئيس الأولى للتطوير السريري في قسم الالتهابات بشركة جيليد ساينسز. وأضافت: "مع توجه المجال نحو تطبيع مستوى إنزيم الفوسفاتاز القلوي كهدف علاجي هام في التهاب الأقنية الصفراوية الأولي، فإننا نركز على توليد أدلة قوية وذات دلالة سريرية لفهم استجابة العلاج بشكل أفضل وتوجيه الرعاية الصحية، ما يترجم التقدم العلمي إلى تأثير ملموس على المرضى".