تورونتو ، 29 نوفمبر 2023 / بي آر نيوزواير / - أعلنت شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) اليوم أن وزارة الصحة الكندية منحت ترخيص السوق للاستخدام الموسع لـ ^Pr KALYDECO ^® (ivacaftor) لعلاج التليف الكيسي (CF) لدى الأطفال الأعمار من شهرين فما فوق ويزنون 3 كجم على الأقل ولديهم إحدى الطفرات التالية في جين منظم توصيل غشاء التليف الكيسي ( CFTR ): G551D أو G1244E أو G1349D أو G178R أو G551S أو S1251N أو S1255P أو S549N أو S549R أو R117H.

وقال مايكل سياو ، المدير العام لشركة Vertex Pharmaceuticals ( كندا ) "لأول مرة، سيكون الأطفال الذين يعانون من طفرات محددة مؤهلين عند عمر شهرين للحصول على دواء يعالج السبب الكامن وراء التليف الكيسي لديهم". "نحن لا نزال ملتزمين بالبحث وتطوير الأدوية لمرضى التليف الكيسي الأصغر سنًا، وهذه الموافقة الهامة تسلط الضوء على التزامنا المستمر وتقدمنا."

ستعمل Vertex بشكل وثيق مع الجهات الحكومية والخاصة لتسهيل الوصول للمرضى المؤهلين في أقرب وقت ممكن.

تمت الموافقة على ^Pr KALYDECO ^® مسبقًا من قبل وزارة الصحة الكندية لاستخدامه في الأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي بعمر 4 أشهر فما فوق والذين لديهم إحدى الطفرات التالية في جين CFTR : G551D أو G1244E أو G1349D أو G178R أو G551S أو S1251N أو S1255P أو S549N أو S549R أو R117H .

التليف الكيسي (CF) هو مرض وراثي نادر يقصر الحياة ويؤثر على أكثر من 88000 شخص على مستوى العالم. التليف الكيسي هو مرض تقدمي متعدد الأعضاء يؤثر على الرئتين والكبد والبنكرياس والجهاز الهضمي والجيوب الأنفية والغدد العرقية والجهاز التناسلي. يحدث التليف الكيسي بسبب بروتين CFTR معيب و/أو مفقود ناتج عن طفرات معينة في جين CFTR . يجب أن يرث الأطفال جينات CFTR معيبة — واحد من كل من الوالدين — للإصابة بالتليف الكيسي، ويمكن التعرف على هذه الطفرات عن طريق الاختبار الجيني. في حين أن هناك العديد من الأنواع المختلفة من طفرات CFTR التي يمكن أن تسبب المرض، فإن الغالبية العظمى من الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل. تؤدي طفرات CFTR إلى التليف الكيسي عن طريق التسبب في خلل في بروتين CFTR أو عن طريق التسبب في نقص أو غياب بروتين CFTR على سطح الخلية. تؤدي الوظيفة المعيبة و/أو غياب بروتين CFTR إلى ضعف تدفق الملح والماء داخل وخارج الخلايا في عدد من الأعضاء. وفي الرئتين، يؤدي ذلك إلى تراكم مخاط سميك ولزج بشكل غير طبيعي، والتهابات الرئة المزمنة وتلف الرئة التدريجي الذي يؤدي في النهاية إلى وفاة العديد من المرضى. متوسط عمر الوفاة هو في الثلاثينيات، ولكن مع العلاج، تتحسن توقعات البقاء على قيد الحياة.

في الأشخاص الذين لديهم أنواع معينة من الطفرات في جين CFTR ، لا يعمل بروتين CFTR الموجود على سطح الخلية بشكل صحيح. يُعرف Ivacaftor باسم مُقوي CFTR، وهو دواء عن طريق الفم مصمم لتسهيل قدرة بروتينات CFTR على نقل الملح والماء عبر غشاء الخلية، مما يساعد على ترطيب وإزالة المخاط من الشعب الهوائية. كان ^Pr KALYDECO ^® (ivacaftor) أول دواء يعالج السبب الكامن وراء التليف الكيسي لدى الأشخاص الذين لديهم طفرات معينة في جين CFTR .

Vertex هي شركة عالمية للتكنولوجيا الحيوية تستثمر في الابتكار العلمي لإنشاء أدوية تحويلية للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة. وافقت الشركة على أدوية تعالج الأسباب الكامنة وراء العديد من الأمراض الوراثية المزمنة التي تقصر الحياة - التليف الكيسي، ومرض الخلايا المنجلية، والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم - وتواصل تطوير البرامج السريرية والبحثية في هذه الأمراض. تمتلك Vertex أيضًا خط أنابيب سريريًا قويًا من العلاجات الاستقصائية عبر مجموعة من الطرائق في الأمراض الخطيرة الأخرى، حيث تتمتع برؤية عميقة في علم الأحياء البشري السببي، بما في ذلك مرض الكلى الذي يتوسطه APOL1، والألم الحاد واعتلال الأعصاب، ومرض السكري من النوع 1، ونقص ألفا-1 أنتيتريبسين. .

تأسست شركة Vertex في عام 1989 ويقع مقرها الرئيسي العالمي في بوسطن ، والمقر الدولي في لندن . بالإضافة إلى ذلك، تمتلك الشركة مواقع بحث وتطوير ومكاتب تجارية في أمريكا الشمالية وأوروبا وأستراليا وأمريكا اللاتينية . تُعرف Vertex دائمًا بأنها واحدة من أفضل أماكن العمل في الصناعة، بما في ذلك 14 عامًا متتاليًا في قائمة أفضل أصحاب العمل في مجلة Science وواحدة من أفضل 100 شركة للعمل بها في Fortune.

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية على النحو المحدد في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995، بصيغته المعدلة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات التي أدلى بها مايكل سياو في هذا البيان الصحفي، والبيانات المتعلقة بخططنا للعمل بشكل وثيق مع الحكومة والخاصة. دافعي تسهيل الوصول للمرضى المؤهلين في أقرب وقت ممكن. في حين تعتقد شركة Vertex أن البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي دقيقة، فإن هذه البيانات التطلعية تمثل معتقدات الشركة فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، وهناك عدد من المخاطر والشكوك التي قد تسبب أحداث أو نتائج فعلية تختلف ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنًا في مثل هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى، أن البيانات الواردة من برامج التطوير الخاصة بالشركة قد لا تدعم التسجيل أو مواصلة تطوير مركباتها بسبب السلامة أو الفعالية أو لأسباب أخرى، والمخاطر الأخرى المدرجة تحت عنوان "عوامل الخطر" في تقرير Vertex. أحدث تقرير سنوي وتقارير ربع سنوية لاحقة مقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة على www.sec.gov ومتاحة من خلال موقع الشركة على www.vrtx.com . يجب عليك عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات أو البيانات العلمية المقدمة. تتنصل Vertex من أي التزام بتحديث المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي عند توفر معلومات جديدة.

(فرتكس-جنرال)

المصدر شركة Vertex Pharmaceuticals ( كندا )