أعلنت شركة Inhibikase Therapeutics, Inc. (NASDAQ: IKT ) ("Inhibikase" أو "الشركة")، وهي شركة أدوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير IKT-001 لعلاج ارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي ("PAH")، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ("FDA") قد منحت تصنيف دواء اليتيم ("ODD") لمرشح منتجها الرئيسي IKT-001، وهو دواء أولي من إيماتينيب ميسيلات، لعلاج ارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي.

"يُعدّ حصول دواء IKT-001 على تصنيف دواء اليتيم من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إنجازًا هامًا آخر لشركة Inhibikase، ويعكس الحاجة الطبية المُلحة غير المُلبّاة لدى ما يقارب 50,000 شخص يُعانون من ارتفاع ضغط الدم الرئوي في الولايات المتحدة"، صرّح بذلك مارك إيوكي، الرئيس التنفيذي لشركة Inhibikase. "يُعتبر ارتفاع ضغط الدم الرئوي مرضًا مُتفاقمًا ومُهددًا للحياة، يُؤدي إلى تدهور كبير في جودة الحياة، وينتج عن التكاثر غير الطبيعي للخلايا الوعائية في الرئة. وقد أظهرت عروض البيانات ما قبل السريرية لدواء IKT-001، التي عُرضت مؤخرًا في المؤتمر الدولي للجمعية الأمريكية لأمراض الصدر في أورلاندو، تحسّنًا في المؤشرات الوعائية والديناميكية الدموية الرئوية لارتفاع ضغط الدم الرئوي، إلى جانب انخفاض احتمالية حدوث سمية معوية مُقارنةً بدواء إيماتينيب ميسيلات. ونعتقد أن إمكانية أن يكون دواء IKT-001 أول دواء فموي مُضاد للتكاثر يُؤخذ مرة واحدة يوميًا قد يُقدّم فوائد كبيرة لمرضى ارتفاع ضغط الدم الرئوي."

منح مكتب تطوير المنتجات اليتيمة التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف دواء اليتيم. وكما أشارت إدارة الغذاء والدواء، ينطبق تصنيف دواء اليتيم على المادة الفعالة في دواء IKT-001، وهي إيماتينيب، وليس على تركيبة دوائية محددة. كما يوفر هذا التصنيف حوافز تطويرية محتملة، تشمل استحقاق إعفاءات ضريبية على تكاليف التجارب السريرية المؤهلة، والإعفاء من بعض رسوم المستخدمين لدى إدارة الغذاء والدواء، وإمكانية الحصول على سبع سنوات من الحصرية التسويقية بعد الحصول على الموافقة التنظيمية.

يُمنح تصنيف الدواء اليتيم للعلاجات التجريبية التي تهدف إلى علاج الأمراض النادرة التي تصيب أقل من 200,000 مريض في الولايات المتحدة.