• تم عرض بيانات المرحلة الثالثة الإيجابية من التجارب السريرية HAELO لعقار lonvo-z لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية؛ وبدأ تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي بشكل تدريجي؛ ومن المتوقع إطلاقه في الولايات المتحدة في النصف الأول من عام 2027.
• استؤنفت مؤخراً عملية فحص المرضى في التجارب السريرية من المرحلة الثالثة MAGNITUDE و MAGNITUDE-2 لعقار nex-z في ATTR-CM و ATTRv-PN على التوالي
• وبإضافة عائدات الاكتتاب العام المضمون في أبريل، من المتوقع أن تغطي الموارد النقدية الحالية تكاليف العمليات حتى عام 2028 على الأقل.
  
  

كامبريدج، ماساتشوستس، 11 مايو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة إنتليا ثيرابيوتكس (ناسداك: NTLA)، وهي شركة رائدة في مجال المستحضرات الصيدلانية الحيوية تركز على إحداث ثورة في الطب من خلال تحرير الجينات بتقنية كريسبر وغيرها من التقنيات الأساسية، اليوم عن تحديثات الأعمال والنتائج المالية للربع الأول المنتهي في 31 مارس 2026.

"لقد كانت بداية عام 2026 مميزة للغاية بالنسبة لشركة إنتليا"، صرّح بذلك الدكتور جون ليونارد، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة إنتليا. "مع دواء لونفو-زد، حققنا إنجازًا تاريخيًا بتقديم أول بيانات في العالم للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعلاج مرشح لتعديل الجينات داخل الجسم الحي ، وبدأنا بتقديم طلب ترخيص بيولوجي تدريجي سعيًا منا لتوفير خيار علاجي متميز وفعّال لمرة واحدة للأشخاص المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية. كما استأنفنا مؤخرًا فحص المرضى لكلتا تجربتينا السريريتين من المرحلة الثالثة لعلاج داء ترسب البروتين النشواني العائلي، وعززنا وضعنا المالي من خلال طرح عام مضمون. نتطلع إلى تحقيق المزيد من الإنجازات المهمة خلال الفترة المتبقية من العام."

لونفوجوران زيكلوميران (لونفو-ز) لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)

تم تصميم lonvo-z كعلاج لمرة واحدة يتم إعطاؤه في بيئة العيادات الخارجية، وهو مرشح لتحرير الجينات بتقنية CRISPR في الجسم الحي ويهدف إلى تعطيل جين kallikrein B1 ( KLKB1 ) لخفض مستويات الكاليكرين والبراديكينين بشكل دائم والقضاء على نوبات HAE.

• في أبريل، أعلنت شركة Intellia عن نتائج أولية إيجابية من المرحلة الثالثة من التجربة السريرية العالمية HAELO لعقار lonvo-z في علاج HAE.
  • حققت التجربة هدفها الرئيسي. خلال فترة تقييم الفعالية التي استمرت ستة أشهر (من الأسبوع 5 إلى الأسبوع 28)، أدى حقن جرعة واحدة من دواء لونفو-ز إلى تقليل النوبات بنسبة 87% مقارنة بالدواء الوهمي، حيث بلغ متوسط معدل النوبات الشهرية 0.26 في مجموعة لونفو-ز مقارنة بـ 2.10 في مجموعة الدواء الوهمي (p<0.0001).
  • حققت التجربة جميع نقاط النهاية الثانوية الرئيسية ذات الدلالة الإحصائية (p<0.0001). وشملت هذه النقاط نسبة 62% من المرضى الذين لم يتعرضوا لأي نوبة ولم يحتاجوا إلى أي علاج في مجموعة لونفو-ز خلال فترة تقييم الفعالية التي استمرت ستة أشهر، مقارنةً بنسبة 11% من المرضى في مجموعة الدواء الوهمي.
  • لوحظت بيانات سلامة وتحمل جيدة لدواء لونفو-ز. كانت أكثر الأعراض الجانبية الناجمة عن العلاج شيوعًا خلال فترة الملاحظة الأولية (من بداية التسريب حتى الأسبوع 28) هي تفاعلات مرتبطة بالتسريب، والصداع، والإرهاق. جميع الأعراض الجانبية التي تم الإبلاغ عنها حتى تاريخ قطع البيانات (10 فبراير 2026) كانت خفيفة أو متوسطة (الدرجة 1 أو الدرجة 2)، ولم تُلاحظ أي أعراض جانبية خطيرة في مجموعة لونفو-ز.
  • اعتبارًا من تاريخ قطع البيانات، ظل جميع المرضى الذين تلقوا lonvo-z عند خط الأساس أو في الانتقال بعد الأسبوع 28 خالين من العلاج الوقائي طويل الأمد.
    
• أعلنت شركة إنتليا في أبريل/نيسان أنها بدأت بتقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) متجدد إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للحصول على الموافقة التنظيمية على دواء لونفو-ز. وبموجب تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) الذي منحته إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدواء لونفو-ز، يسمح هذا الطلب المتجدد للشركة بتقديم أجزاء من الطلب بشكل مستمر، مما يتيح لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية فرصة تسريع عملية المراجعة. وتخطط إنتليا لاستكمال تقديم طلب الترخيص البيولوجي في النصف الثاني من عام 2026 لدعم إطلاق محتمل لدواء لونفو-ز في الولايات المتحدة في النصف الأول من عام 2027.
  
• في الربع الأول من العام، عرضت شركة إنتليا عدة ملصقات في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية للحساسية والربو والمناعة (AAAAI) لعام 2026. وتضمنت العروض بيانات متابعة لمدة ثلاث سنوات لمرضى تلقوا جرعة واحدة من دواء لونفو-ز مقدارها 50 ملليغرام، بالإضافة إلى نتائج استطلاع جديد لتقييم عبء العلاج المزمن والاحتياجات غير الملباة لدى المرضى المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية.
• سيتم عرض بيانات سريرية إضافية من HAELO في مؤتمر الأكاديمية الأوروبية للحساسية والمناعة السريرية لعام 2026 (EAACI)، الذي سيعقد في الفترة من 12 إلى 15 يونيو في إسطنبول، تركيا (الملخص رقم 100217).
  
  

نيكسيجوران زيكلوميران (نيكس-زد) لعلاج داء النشواني الترانسثيريتيني (ATTR)

يُعدّ Nex-z علاجًا تجريبيًا قائمًا على تقنية كريسبر، مصممًا لتعطيل جين TTR في الكبد، وبالتالي منع إنتاج بروتين الترانسثيريتين (TTR). يوفر Nex-z إمكانية إيقاف المرض وعكس مساره من خلال إحداث انخفاض عميق ومستمر، وربما مدى الحياة، في بروتين TTR بعد جلسة علاج واحدة. تتولى شركة Intellia قيادة تطوير وتسويق Nex-z بالتعاون مع شركة Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (Regeneron).

• في الربع الأول، رفعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية القيود المفروضة على التجارب السريرية من المرحلة الثالثة MAGNITUDE وMAGNITUDE-2 لعلاج nex-z في داء النشواني ATTR المصحوب باعتلال عضلة القلب (ATTR-CM) وداء النشواني ATTR الوراثي المصحوب باعتلال الأعصاب المتعدد (ATTRv-PN)، على التوالي. وتتقدم أنشطة فحص المرضى في كلتا التجربتين.
• تخطط شركة إنتليا لاستكمال تسجيل المرضى في دراسة MAGNITUDE-2 في النصف الثاني من عام 2026.
  
  

الفعاليات القادمة
ستشارك الشركة في الفعاليات التالية خلال الربع الثاني من عام 2026:

• مؤتمر بنك أوف أمريكا للأوراق المالية للرعاية الصحية، 12 مايو، لاس فيغاس
• مؤتمر آر بي سي كابيتال ماركتس العالمي للرعاية الصحية، 20 مايو، نيويورك
• مؤتمر جيفريز العالمي للرعاية الصحية، 3 يونيو، نيويورك
• مؤتمر EAACI، 12-15 يونيو، اسطنبول، تركيا
  
  

النتائج المالية للربع الأول من عام 2026

• الوضع النقدي : بلغت قيمة النقد وما يعادله والأوراق المالية القابلة للتداول 517.2 مليون دولار أمريكي في 31 مارس 2026، مقارنةً بـ 605.1 مليون دولار أمريكي في 31 ديسمبر 2025. إضافةً إلى ذلك، في أبريل 2026، طرحت الشركة أسهمها العادية للاكتتاب العام، محققةً عائدات إجمالية تقارب 207 ملايين دولار أمريكي. ومن المتوقع أن تغطي موارد الشركة النقدية الحالية عملياتها حتى عام 2028 على الأقل، وأن تستمر لفترة أطول بكثير من الإطلاق التجاري المتوقع لدواء لونفو-ز في الولايات المتحدة لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية في النصف الأول من عام 2027. ولا تشمل هذه التوقعات أي إيرادات تجارية محتملة من دواء لونفو-ز.
• إيرادات التعاون : بلغت إيرادات التعاون 15.0 مليون دولار للربع الأول من عام 2026، مقارنة بـ 16.6 مليون دولار للربع الأول من عام 2025.
• مصاريف البحث والتطوير: بلغت مصاريف البحث والتطوير 80.7 مليون دولار أمريكي للربع الأول من عام 2026، مقارنةً بـ 108.4 مليون دولار أمريكي للربع الأول من عام 2025. ويعود هذا الانخفاض بشكل رئيسي إلى انخفاض تكاليف مواد البحث والخدمات المتعاقد عليها، بالإضافة إلى المصاريف المتعلقة بالموظفين والتعويضات القائمة على الأسهم. وقد بلغت مصاريف التعويضات القائمة على الأسهم، والمُدرجة ضمن مصاريف البحث والتطوير، 7.6 مليون دولار أمريكي للربع الأول من عام 2026.
• المصاريف الإدارية والعمومية : بلغت المصاريف الإدارية والعمومية 34.8 مليون دولار أمريكي للربع الأول من عام 2026، مقارنةً بـ 29.0 مليون دولار أمريكي للربع الأول من عام 2025. ويعود هذا الارتفاع بشكل رئيسي إلى التوسع المستمر في البنية التحتية التجارية للشركة، بالإضافة إلى ارتفاع النفقات القانونية، والذي قابله جزئيًا انخفاض في تعويضات الأسهم. وبلغت مصاريف تعويضات الأسهم، المُدرجة ضمن المصاريف الإدارية والعمومية، 5.9 مليون دولار أمريكي للربع الأول من عام 2026.
• صافي الخسارة : بلغ صافي الخسارة 96.2 مليون دولار للربع الأول من عام 2026، مقارنة بـ 114.3 مليون دولار للربع الأول من عام 2025.
  
  

نبذة عن شركة إنتليا ثيرابيوتكس
شركة إنتليا ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: NTLA) هي شركة رائدة في مجال الأدوية الحيوية في المرحلة السريرية، تركز على إحداث ثورة في الطب من خلال الاستفادة من تقنية تحرير الجينات CRISPR وغيرها من التقنيات الأساسية. تتمثل مهمة الشركة في تغيير حياة الأشخاص المصابين بأمراض خطيرة من خلال تطوير وتسويق علاجات واعدة. بفضل خبرتها العلمية والتقنية والسريرية العميقة، تسعى إنتليا إلى إعادة صياغة معايير الطب من خلال معالجة الأسباب الجذرية للأمراض بشكل دائم. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني intelliatx.com وتابعونا على @intelliatx .

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات تطلعية" لشركة إنتليا ثيرابيوتكس ("إنتليا" أو "الشركة") بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. تشمل هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الصريحة أو الضمنية المتعلقة بمعتقدات إنتليا وتوقعاتها بشأن: نجاح برامجها السريرية وتقدمها لعقار لونفوغوران زيكلوميران أو "لونفو-زد" (المشار إليه سابقًا باسم NTLA-2002) لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية ("HAE") وعقار نيكسيغوران زيكلوميران أو "نيكس-زد" (المشار إليه سابقًا باسم NTLA-2001) لعلاج داء النشواني الترانسثيريتيني ("ATTR")، بما في ذلك خطتها لاستكمال تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية ("BLA") لعقار لونفو-زد في النصف الثاني من عام 2026، وتوقعاتها بشأن مراجعة طلب ترخيص المنتجات البيولوجية هذا والموافقة عليه، بما في ذلك إمكانية مراجعة معجلة، وتوقعاتها بشأن الإطلاق المخطط له لدواء لونفو-ز في الولايات المتحدة في النصف الأول من عام 2027، وخططها لاستكمال تسجيل المرضى في دراسة MAGNITUDE-2 لدواء نيكس-ز لعلاج داء النشواني الوراثي ATTR المصحوب باعتلال الأعصاب المتعدد في النصف الثاني من عام 2026؛ وإمكانية تعطيل جين KLKB1 بواسطة دواء لونفو-ز لخفض مستويات الكاليكرين والبراديكينين بشكل دائم والقضاء على نوبات HAE من خلال علاج متميز للغاية يُعطى لمرة واحدة في العيادات الخارجية؛ وإمكانية إيقاف المرض وعكس مساره عن طريق إحداث انخفاض عميق ومتسق وربما مدى الحياة في بروتين TTR بعد علاج لمرة واحدة؛ وقدرتها على تحسين تأثير تعاونها على برامجها التطويرية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، تعاونها مع شركة Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ("Regeneron") وبرنامج التطوير المشترك الخاص بهما لداء النشواني ATTR؛ ونموها كشركة والتوقعات المتعلقة باستخداماتها لرأس المال والنفقات والعجز المتراكم المستقبلي والنتائج المالية، بما في ذلك قدرتها على تمويل العمليات على الأقل حتى عام 2028 وما بعد الإطلاق التجاري المتوقع لشركة lonvo-z في الولايات المتحدة لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية في النصف الأول من عام 2027.

تستند أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي إلى توقعات الإدارة الحالية ومعتقداتها بشأن الأحداث المستقبلية، وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا وسلبيًا عن تلك المذكورة صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك، على سبيل المثال لا الحصر: الشكوك المتعلقة بإجراء الدراسات السريرية ومتطلبات التطوير والتسويق الأخرى لمنتجاتها المرشحة، بما في ذلك lonvo-z وnex-z، بما في ذلك المخاطر المتعلقة بالقدرة على تطوير وتسويق lonvo-z أو nex-z أو أي من منتجات Intellia المرشحة بنجاح؛ والمخاطر المتعلقة بقدرة Intellia على حماية حقوق الملكية الفكرية الخاصة بها والحفاظ عليها؛ والمخاطر المتعلقة بعلاقة Intellia مع الأطراف الثالثة، بما في ذلك مصنعيها المتعاقدين والمتعاونين معها والجهات المانحة للتراخيص والمرخص لهم؛ والمخاطر المتعلقة بقدرة الجهات المانحة للتراخيص على حماية حقوق الملكية الفكرية الخاصة بها والحفاظ عليها. تشمل المخاطر والشكوك المتعلقة بترخيص وبدء وإجراء الدراسات ما قبل السريرية والسريرية، ومتطلبات التطوير الأخرى لمنتجاتها المرشحة، الشكوك المتعلقة بالموافقات التنظيمية لإجراء التجارب السريرية؛ والمخاطر المتعلقة بعدم قدرة نتائج الدراسات ما قبل السريرية أو السريرية على التنبؤ بالنتائج المستقبلية للدراسات اللاحقة؛ واحتمالية عدم إيجابية نتائج الدراسات السريرية؛ والمخاطر المتعلقة باحتمالية تأخير التجارب السريرية المخطط لها بسبب ردود الفعل التنظيمية أو غيرها من التطورات؛ والمخاطر المتعلقة بتعاون إنتليا مع ريجينيرون، أو عدم استمرار تعاوناتها الأخرى أو عدم نجاحها. للاطلاع على مناقشة هذه المخاطر والشكوك وغيرها، والعوامل المهمة الأخرى التي قد تؤدي إلى اختلاف نتائج إنتليا الفعلية عن تلك الواردة في البيانات التطلعية، يُرجى مراجعة القسم المعنون "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لشركة إنتليا على النموذج 10-K، بالإضافة إلى مناقشات المخاطر المحتملة والشكوك والعوامل المهمة الأخرى في ملفات إنتليا الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات، بما في ذلك تقريرها الفصلي على النموذج 10-Q. جميع المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي صحيحة حتى تاريخ إصداره، ولا تتحمل شركة إنتليا أي التزام بتحديث هذه المعلومات إلا إذا كان ذلك مطلوبًا بموجب القانون.

للتواصل مع المستثمرين:
جيسون فريديت
نائب الرئيس للعلاقات مع المستثمرين والاتصالات المؤسسية
شركة إنتليا ثيرابيوتكس
jason.fredette@intelliatx.com

للتواصل الإعلامي:
مايك تاتوري
نائب الرئيس
اتصالات علوم الحياة
mtattory@lifescicommunications.com