أعلنت شركة إنتليا ثيرابيوتكس عن نتائج إيجابية إضافية للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعقار لونفوجوران زيكلوميران (لونفو-زد) لدى مرضى الوذمة الوعائية الوراثية.
Intellia Therapeutics, Inc. NTLA | 0.00 |
- تم اليوم عرض بيانات من المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لـ HAELO في جلسة شفهية متأخرة في المؤتمر السنوي للأكاديمية الأوروبية للحساسية والمناعة السريرية 2026
- نُشرت مخطوطة HAELO في الوقت نفسه في مجلة نيو إنجلاند الطبية.
كامبريدج، ماساتشوستس، 13 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - قدمت شركة إنتليا ثيرابيوتكس (ناسداك: NTLA)، وهي شركة رائدة في مجال المستحضرات الصيدلانية الحيوية تركز على إحداث ثورة في الطب من خلال تقنية تحرير الجينات CRISPR وغيرها من التقنيات الأساسية، اليوم نتائج إيجابية إضافية من المرحلة الثالثة من التجارب السريرية العالمية HAELO لعقار lonvo-z (المعروف سابقًا باسم NTLA-2002) لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)، وذلك خلال عرض تقديمي شفهي في المؤتمر السنوي للأكاديمية الأوروبية للحساسية والمناعة السريرية (EAACI) لعام 2026 في إسطنبول، تركيا. وقد نُشرت نتائج التجربة في الوقت نفسه في مجلة نيو إنجلاند الطبية . ويمكن الاطلاع على العرض التقديمي والمنشور من خلال قسم المنشورات والعروض التقديمية العلمية على موقع intelliatx.com .
كما أُعلن سابقًا، حققت دراسة HAELO هدفها الرئيسي بانخفاض متوسط عدد النوبات الشهرية بنسبة 87% (p<0.0001) في مجموعة lonvo-z مقارنةً بمجموعة الدواء الوهمي خلال فترة تقييم الفعالية (من الأسبوع 5 إلى الأسبوع 28). إضافةً إلى ذلك، لم يتعرض 62% من المرضى في مجموعة lonvo-z لأي نوبات أو علاج طوال فترة تقييم الفعالية التي استمرت ستة أشهر، مقارنةً بـ 11% فقط من المرضى في مجموعة الدواء الوهمي (p<0.0001)، وهو هدف ثانوي رئيسي. واليوم، نشرت شركة Intellia بيانات الأهداف الثانوية الرئيسية الأخرى للتجربة.
| نقطة نهاية ثانوية رئيسية | مجموعة لونفو-زد (عدد المشاركين = 52) | مجموعة العلاج الوهمي (عدد المشاركين = 28) |
| المعدل الشهري للنوبات التي تتطلب علاجًا عند الطلب، الأسابيع 5-28، المتوسط (95% CI) | 0.19 (0.10, 0.36) | 1.79 (1.27، 2.54) |
| انخفاض بنسبة 89% (79%، 94%)، p<0.0001 | ||
| المعدل الشهري للنوبات المتوسطة/الشديدة، الأسابيع 5-28، المتوسط (95% CI) | 0.11 (0.06، 0.23) | 1.23 (0.84، 1.81) |
| انخفاض بنسبة 91% (81%، 96%)، p<0.0001 | ||
| التغير من خط الأساس إلى الأسبوع 28 في إجمالي نقاط AE-QoL، المتوسط (95٪ CI) | -23.51 (-27.64، -19.38) | -6.47 (-12.26, -0.68) |
| تحسن بنسبة -17.04 (-24.15، -9.93)، p<0.0001 | ||
مقياس جودة الحياة لمرضى الوذمة الوعائية (AE-QoL): هو مقياس معتمد ومخصص لمرضى الوذمة الوعائية، يُبلغ عنه المريض بنفسه، حيث تشير الدرجة المنخفضة إلى تحسن جودة الحياة. ويُعتبر انخفاض الدرجة بمقدار 6 نقاط تحسناً ذا أهمية سريرية في مقياس جودة الحياة لمرضى الوذمة الوعائية.
CI: فاصل الثقة
لوحظت بيانات سلامة وتحمل جيدة لدواء لونفو-ز. كانت أكثر الأعراض الجانبية الناجمة عن العلاج شيوعًا خلال فترة الملاحظة الأولية (من بداية التسريب حتى الأسبوع 28)، والتي كانت أعلى في مجموعة لونفو-ز مقارنةً بمجموعة الدواء الوهمي، هي: تفاعلات مرتبطة بالتسريب، والصداع، والإرهاق، وآلام الظهر، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي. جميع الأعراض الجانبية المبلغ عنها كانت خفيفة أو متوسطة، ولم تُسجل أي أعراض جانبية خطيرة في مجموعة لونفو-ز.
"هذه هي أولى نتائج المرحلة الثالثة التي تُحقق الوعد الذي طال انتظاره لتقنية تحرير الجينات CRISPR داخل الجسم الحي "، صرّح بذلك الدكتور جون ليونارد، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة إنتليا. "بغض النظر عن العمر أو الاستخدام السابق للعلاجات الوقائية طويلة الأمد، لوحظ أن جرعة واحدة من دواء لونفو-زد قلّلت بشكل ملحوظ من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى جميع المرضى خلال فترة تقييم الفعالية، مع بقاء جميع المرضى خالين من نوبات التصلب اللمفاوي المزمن حتى تاريخ جمع البيانات. نتوجه بالشكر الجزيل للمرضى والأطباء ومقدمي الرعاية الذين شاركوا في دراسة HAELO، ونتطلع بحماس إلى تطوير هذا الدواء المتميز للغاية نحو الحصول على الموافقة المرتقبة."
أضاف الدكتور داني كوهن، الحاصل على شهادتيّ الطب والدكتوراه، وهو طبيب باطني في قسم طب الأوعية الدموية، بمركز أمستردام لعلوم القلب والأوعية الدموية، والمركز الطبي الجامعي بأمستردام، والباحث الرئيسي في مشروع HAELO: "بصفتي طبيباً شاهدت معاناة المرضى مع عدم القدرة على التنبؤ بالأعراض والآثار النفسية لمرض الوذمة الوعائية الوراثية، فإن احتمال توفير علاج لمرة واحدة يمنحهم حرية دائمة من النوبات والأدوية المزمنة أمرٌ مثيرٌ للغاية. هذه النتائج تمنحني الثقة بأن العديد من المرضى سيتمكنون قريباً من التمتع بحياة طبيعية."
تضمن العرض التقديمي والمنشور اليوم أيضًا بيانات ديموغرافية وبيانات وتحليلات تكميلية، بما في ذلك:
- رسم بياني زمني يوضح أن متوسط معدل الإصابة الشهري للمرضى الذين يتلقون علاج lonvo-z حتى تاريخ قطع البيانات (10 فبراير 2026) كان أقل بكثير من المعدل المبلغ عنه في الفحص المسبق بينما كان المرضى يتلقون العلاج القياسي للرعاية؛
- بيانات على مستوى المريض توضح أن جميع المرضى في مجموعة lonvo-z شهدوا انخفاضًا في معدل الإصابة من خط الأساس خلال الأسابيع من 5 إلى 28؛
- تحليل يوضح أنه لوحظ انخفاض ملحوظ في معدل الهجوم لجميع المجموعات الفرعية التي تم تقييمها؛
- يُظهر تحليل البيانات أن 20% من المرضى الذين انضموا إلى برنامج HAELO أفادوا بأن أفضل استجابة لهم للعلاجات الوقائية طويلة الأمد السابقة هي السيطرة الكاملة على المرض (عدم حدوث نوبات)؛
- مخطط زمني للكاليكرين في البلازما يوضح أن مستويات البروتين انخفضت بشكل كبير بحلول القياس الأول (اليوم 15)، ووصلت إلى حالة مستقرة بحلول الأسبوع 5، وظلت مستقرة حتى تاريخ قطع البيانات.
بدأت الشركة في أبريل/نيسان بتقديم طلب ترخيص بيولوجي متجدد (BLA) لعقار لونفو-ز إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). وتتوقع الشركة الحصول على الموافقة التنظيمية وإطلاقه في الولايات المتحدة خلال النصف الأول من عام 2027.
حول لونفو-ز
استنادًا إلى تقنية CRISPR/Cas9 الحائزة على جائزة نوبل، يمتلك دواء لونفو-ز القدرة على أن يصبح أول علاج لمرة واحدة للوذمة الوعائية الوراثية. لونفو-ز هو دواء مرشح لتعديل الجينات بتقنية CRISPR داخل الجسم الحي، ويهدف إلى خفض مستوى الكاليكرين بشكل دائم عن طريق تعطيل جين الكاليكرين B1 ( KLKB1 ) بجرعة واحدة. وقد حصل لونفو-ز على خمسة تصنيفات تنظيمية بارزة: تصنيف دواء اليتيم وتصنيف RMAT من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وجواز سفر الابتكار من وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة (MHRA)، وتصنيف الأدوية ذات الأولوية (PRIME) من وكالة الأدوية الأوروبية، بالإضافة إلى تصنيف دواء اليتيم (ODD) من المفوضية الأوروبية.
حول الوذمة الوعائية الوراثية
الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) مرض وراثي نادر يتميز بنوبات التهابية حادة ومتكررة وغير متوقعة في مختلف أعضاء وأنسجة الجسم، وقد تكون مؤلمة ومُنهكة ومُهددة للحياة. يُقدّر أن واحدًا من كل 50,000 شخص مُصاب بالوذمة الوعائية الوراثية. تتوفر خيارات علاجية وقائية وعلاجية عند الحاجة للمساعدة في إدارة الحالة، بما في ذلك الوقاية طويلة وقصيرة الأمد لمنع نوبات التورم. غالبًا ما تتضمن خيارات العلاج الحالية علاجات مدى الحياة، والتي قد تتطلب إعطاءً مزمنًا عن طريق الوريد أو تحت الجلد مرتين أسبوعيًا، أو تناولًا فمويًا يوميًا لضمان تثبيط مستمر للمسارات المرضية للسيطرة على المرض. على الرغم من الإعطاء المزمن، لا تزال النوبات تحدث. يُعد تثبيط الكاليكرين استراتيجية مُثبتة سريريًا للعلاج الوقائي لنوبات الوذمة الوعائية الوراثية.
نبذة عن شركة إنتليا ثيرابيوتكس
شركة إنتليا ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: NTLA) هي شركة رائدة في مجال الأدوية الحيوية في المرحلة السريرية، تركز على إحداث ثورة في الطب من خلال الاستفادة من تقنية تحرير الجينات CRISPR وغيرها من التقنيات الأساسية. تتمثل مهمة الشركة في تغيير حياة الأشخاص المصابين بأمراض خطيرة من خلال تطوير وتسويق علاجات واعدة. بفضل خبرتها العلمية والتقنية والسريرية العميقة، تسعى إنتليا إلى إعادة صياغة معايير الطب من خلال معالجة الأسباب الجذرية للأمراض بشكل دائم. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني intelliatx.com وتابعونا على @intelliatx .
البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات تطلعية" لشركة Intellia Therapeutics, Inc. ("Intellia" أو "الشركة") بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتشمل هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الصريحة أو الضمنية المتعلقة بمعتقدات وتوقعات Intellia بشأن: نجاح وتقدم برنامجها الخاص بـ lonvoguran ziclumeran أو "lonvo-z" (المعروف سابقًا باسم NTLA-2002) لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية ("HAE")، بما في ذلك خطتها لإكمال تقديم طلب ترخيص بيولوجي ("BLA") لـ lonvo-z، وتوقعاتها بشأن مراجعة واعتماد طلب الترخيص البيولوجي هذا، وتوقعاتها بشأن الإطلاق المحتمل لـ lonvo-z في الولايات المتحدة في النصف الأول من عام 2027؛ وإمكانية أن تصبح جرعة واحدة من lonvo-z أول علاج لمرة واحدة لمرض HAE وخفض الكاليكرين بشكل دائم عن طريق تعطيل جين الكاليكرين B1 ( KLKB1 ) بجرعة واحدة.
تستند أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي إلى توقعات الإدارة الحالية ومعتقداتها بشأن الأحداث المستقبلية، وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا وسلبيًا عن تلك المذكورة صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك، على سبيل المثال لا الحصر: الشكوك المتعلقة بإجراء الدراسات السريرية ومتطلبات التطوير والتسويق الأخرى لمنتجاتها المرشحة، بما في ذلك lonvo-z، بما في ذلك المخاطر المتعلقة بالقدرة على تطوير وتسويق lonvo-z أو أي من منتجات Intellia المرشحة بنجاح؛ والمخاطر المتعلقة بقدرة Intellia على حماية حقوق الملكية الفكرية الخاصة بها والحفاظ عليها؛ والمخاطر المتعلقة بعلاقة Intellia مع الأطراف الثالثة، بما في ذلك الشركات المصنعة المتعاقدة معها، والمتعاونين معها، والجهات المانحة للتراخيص، والمرخص لهم؛ والمخاطر المتعلقة بقدرة الجهات المانحة للتراخيص على حماية حقوق الملكية الفكرية الخاصة بها والحفاظ عليها؛ والمخاطر المتعلقة بعدم قدرة نتائج الدراسات ما قبل السريرية أو الدراسات السريرية على التنبؤ بالنتائج المستقبلية في الدراسات المستقبلية؛ واحتمالية عدم إيجابية نتائج الدراسات السريرية. والمخاطر المتعلقة باحتمالية تأخير التجارب السريرية المخطط لها أو تقديم الملفات التنظيمية نتيجةً لردود الفعل التنظيمية أو غيرها من التطورات. للاطلاع على مناقشة هذه المخاطر وغيرها من المخاطر والشكوك، والعوامل المهمة الأخرى التي قد تؤدي إلى اختلاف نتائج إنتليا الفعلية عن تلك الواردة في البيانات التطلعية، يُرجى مراجعة القسم المعنون "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لشركة إنتليا على النموذج 10-K، بالإضافة إلى مناقشات المخاطر المحتملة والشكوك والعوامل المهمة الأخرى في ملفات إنتليا الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات، بما في ذلك تقريرها الفصلي على النموذج 10-Q. جميع المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي صحيحة حتى تاريخ إصداره، ولا تلتزم إنتليا بتحديث هذه المعلومات إلا إذا اقتضى القانون ذلك.
للتواصل مع المستثمرين :
جيسون فريديت
نائب الرئيس للعلاقات مع المستثمرين والاتصالات المؤسسية
شركة إنتليا ثيرابيوتكس
jason.fredette@intelliatx.com
للتواصل الإعلامي:
مايك تاتوري
نائب الرئيس
اتصالات علوم الحياة
mtattory@lifescicommunications.com