ارتفع سهم شركة Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA ) يوم الاثنين بسبب نتائج إيجابية إضافية من المرحلة الثالثة من تجربتها العالمية HAELO التي تقيّم lonvo-z، وهو علاج تجريبي قائم على تقنية CRISPR لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية (HAE).

الوذمة الوعائية الوراثية هي اضطراب وراثي نادر يسبب نوبات تورم متكررة وغير متوقعة.

قدمت الشركة البيانات يوم السبت خلال جلسة متأخرة في المؤتمر السنوي للأكاديمية الأوروبية للحساسية والمناعة السريرية لعام 2026، كما تم نشر النتائج أيضًا في مجلة نيو إنجلاند الطبية.

حقق دواء لونفو-زد الأهداف الثانوية الرئيسية في دراسة HAELO

وتستند أحدث البيانات إلى النتائج المعلنة سابقاً والتي تُظهر أن الدراسة حققت هدفها الرئيسي.

خلال فترة تقييم الفعالية من الأسبوع الخامس وحتى الأسبوع الثامن والعشرين، شهد المرضى الذين عولجوا بـ lonvo-z انخفاضًا بنسبة 87٪ في متوسط نوبات الوذمة الوعائية الوراثية الشهرية مقارنة بأولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي.

أفاد الباحثون أيضاً بأن 62% من المرضى في مجموعة لونفو-ز ظلوا خاليين من النوبات والعلاج طوال فترة التقييم التي استمرت ستة أشهر، مقارنةً بـ 11% من المرضى في مجموعة الدواء الوهمي. وقد حقق هذا الفرق هدفاً ثانوياً رئيسياً ذا دلالة إحصائية .

لا يزال مستوى السلامة جيدًا

وفقًا لشركة Intellia، أظهر دواء lonvo-z سلامة وتحملًا جيدين خلال الدراسة.

صُنفت جميع الأعراض الجانبية التي ظهرت أثناء العلاج خلال فترة المراقبة الأولية على أنها خفيفة أو متوسطة. ولم تُبلغ الشركة عن أي أعراض جانبية خطيرة بين المرضى الذين تلقوا دواء لونفو-زد.

يقارن المحللون بينه وبين علاجات الوذمة الوعائية الوراثية المعتمدة حديثًا

تم تصميم دواء لونفو-ز، المعروف سابقًا باسم NTLA-2002، كعلاج جيني بتقنية كريسبر يُعطى لمرة واحدة داخل الجسم الحي. يهدف هذا العلاج إلى خفض مستويات الكاليكرين بشكل دائم عن طريق تعطيل جين KLKB1 بعد جرعة واحدة.

في مذكرة للمستثمرين يوم الاثنين، كتب ويليام بلير : "أكدت البيانات الإضافية حول lonvo-z التي تم تقديمها في EAACI بشكل أكبر على قدرة lonvo-z التنافسية مع Q4W donidalorsen فيما يتعلق بتخفيضات معدل الإصابة بـ HAE المعدلة بالدواء الوهمي عبر نقاط نهاية ثانوية متعددة."

وأضاف المحلل مايلز مينتر قائلاً: "نحن نعتبر هذه البيانات بمثابة تعزيز لـ

قضية شركة إنتليا للحصول على الموافقة التنظيمية بعد اكتمالها المتوقع لطلب ترخيص المنتج البيولوجي المتجدد لدواء لونفو-زد في النصف الثاني من عام 2026 .

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء DAWNZERA (donidalorsen) من شركة Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS ) للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر .

نشاط سعر سهم NTLA : ارتفعت أسهم شركة Intellia Therapeutics بنسبة 10.57% لتصل إلى 13.39 دولارًا عند آخر فحص يوم الاثنين، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة من موقع Shutterstock