أعلنت شركة Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS ) وشريكتها AstraZeneca Plc (NYSE: AZN ) يوم الخميس أن دراستهما من المرحلة الثالثة CARDIO-TTRansform لعقار eplontersen لعلاج اعتلال عضلة القلب النشواني الناتج عن الترانسثيريتين (ATTR-CM) فشلت في تحقيق نقطة النهاية الأساسية للفعالية.

في المرضى الذين يتلقون الرعاية القياسية المعاصرة، بما في ذلك غالبية المرضى الذين عولجوا بمثبت الترانسثيريتين ، لم يؤدِ إضافة إيبلونترسن إلى تقليل المخاطر المشتركة للوفيات القلبية الوعائية والأحداث السريرية القلبية الوعائية المتكررة بشكل كبير حتى الأسبوع 140 مقارنة بالدواء الوهمي.

في بداية الدراسة، كان 57% من المشاركين في كلتا مجموعتي العلاج يتلقون علاجًا مثبتًا، بينما بدأ 24% آخرون في كل مجموعة علاجًا مثبتًا أثناء الدراسة .

تحليل المجموعات الفرعية والنقاط النهائية الثانوية

يحدث مرض ATTR-CM بسبب بروتينات الترانسثيريتين (TTR) المطوية بشكل خاطئ والتي تتراكم في القلب، مما يؤدي إلى تصلب عضلة القلب، وبالتالي فشل القلب.

على الرغم من عدم تحقيق نقطة النهاية الأولية في مجتمع الدراسة ككل، فقد أظهر تحليل مجموعة فرعية محددة مسبقًا نسبة خطر ذات دلالة اسمية تبلغ 0.71 لنقطة النهاية المركبة لدى المرضى الذين يتلقون إيبلونترسن كعلاج أحادي مقارنة بالدواء الوهمي.

وعلى النقيض من ذلك، لم يبلغ الباحثون عن أي تأثير علاجي بين المرضى الذين كانوا يتلقون بالفعل علاجًا مثبتًا عند خط الأساس.

كما ذكرت الشركتان أن العديد من النتائج الثانوية، بما في ذلك التصوير وتحليلات المؤشرات الحيوية، أظهرت تفوق إيبلونترسن على الدواء الوهمي في مجمل المشاركين في الدراسة. وقد أدى العلاج إلى انخفاضات كبيرة ومستدامة في مستوى الترانسثيريتين (TTR)، بما يتوافق مع التأثيرات المتوقعة لفئة الأدوية المثبطة.

يظل مستوى السلامة ثابتاً

وقالت شركتا Ionis و AstraZeneca إن عقار eplontersen كان جيد التحمل طوال فترة الدراسة، مع ملف تعريف أمان يتوافق مع نتائج التجارب السريرية السابقة.

وأضافت الشركتان أنهما ستواصلان تحليل مجموعة بيانات CARDIO-TTRansform كاملةً. ومن المقرر عرض النتائج الكاملة على المجتمع العلمي في مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض القلب في أغسطس 2026.

"نعتقد أن هذه النتائج تعكس المشهد العلاجي سريع التطور، حيث يتم علاج مرضى ATTR-CM المعاصرين على نطاق واسع باستخدام المثبتات"، قال بريت مونيا ، الرئيس التنفيذي لشركة Ionis.

"لا تزال شركة Ionis في وضع جيد لخلق قيمة كبيرة على المدى القريب والبعيد، مدفوعة في المقام الأول بقوة محفظتنا المملوكة بالكامل"، قالت مونيا.

لدينا العديد من عمليات الإطلاق المستقلة الناجحة الجارية، بما في ذلك دواء TRYNGOLZA، وهو أول دواء لنا يُستخدم لعلاج فئة واسعة من المرضى، ونواصل تطوير مجموعة قوية من الأدوية التي يُحتمل أن تُحدث نقلة نوعية في السوق. وما زلنا على المسار الصحيح لتوفير وتيرة ثابتة من الأدوية الجديدة للمرضى وتحقيق نقطة التعادل في التدفق النقدي بحلول عام 2028.

حركة السعر: انخفضت أسهم أسترازينيكا بنسبة 8.09% لتصل إلى 173.97 دولارًا، وانخفضت أسهم أيونيس للأدوية بنسبة 21.87% لتصل إلى 65.98 دولارًا خلال التداول قبل افتتاح السوق يوم الخميس، وفقًا لبيانات بنزينجا برو .

صورة من موقع Shutterstock