أعلنت شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: IONS ) اليوم عن بدء تجربة المرحلة الأولى والثانية من دراسة ASCEND لعقار ION337، وهو دواء تجريبي يستهدف الحمض النووي الريبوزي (RNA) لعلاج الأشخاص المصابين بمتلازمة درافيت، وهي اضطراب عصبي نادر وشديد ومزمن. تبدأ متلازمة درافيت عادةً في مرحلة الرضاعة وتترافق مع نوبات صرع مطولة، وتأخر في النمو، وضعف إدراكي، وزيادة خطر الموت المفاجئ.

"يمثل حصول أول مشارك على دواء ION337 في دراسة ASCEND خطوةً هامة نحو تطوير علاجٍ مُحتمل لتعديل مسار المرض لدى الأشخاص المصابين بمتلازمة درافيت"، صرّحت بذلك الدكتورة هولي كورداسيفيتش، نائب الرئيس التنفيذي وكبير مسؤولي التطوير في شركة Ionis. وأضافت: "يُعدّ ION337 أول دواءٍ مملوكٍ بالكامل لنا، تم تطويره باستخدام تقنية NMA المتقدمة من Ionis، والمصممة لتعزيز فعالية أدويتنا ودعم إمكانية إعطاء جرعاتٍ داخل القراب على فتراتٍ متباعدة، كل ستة أشهر أو أقل. ويعكس هذا الإنجاز موجةً جديدة من الابتكار العلمي في جميع مراحل تطوير علاجات Ionis العصبية، والمخصصة للأشخاص الذين يعانون من حالاتٍ عصبية خطيرة. ونتطلع إلى مواصلة تطوير ION337 جنبًا إلى جنب مع مجتمع مرضى متلازمة درافيت."

دراسة ASCEND ( NCT07531745 ) هي دراسة مفتوحة التسمية، من المرحلة الأولى والثانية، تُقيّم سلامة وتحمل دواء ION337 لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين و12 سنة والذين تم تشخيصهم سريريًا بمتلازمة درافيت. تتكون الدراسة من جزأين: جزء أولي مدته 6 أشهر بجرعة واحدة متصاعدة (SAD)، يليه جزء مدته 24 شهرًا بجرعات متعددة متصاعدة (MAD) مع إعطاء جرعات من ION337 كل 6 أشهر، وفترة متابعة إضافية للسلامة مدتها 7 أشهر.

يستخدم ION337 تعديلات N-ميثيل أسيتاميد من الجيل التالي (تقنية NMA) المصممة لتعزيز فعالية قليل النوكليوتيدات المضادة للجينات المعدلة للوصل (ASOs). يهدف هذا التصميم الجزيئي المتقدم إلى توفير فعالية مستدامة، مما يدعم الجرعات غير المتكررة.