أصدرت شركة Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS ) يوم الاثنين النتائج الرئيسية للدراسة المحورية التي أجريت على زيلجانيرسين في الأطفال والبالغين الذين يعانون من مرض ألكسندر (AxD)، وهي حالة عصبية نادرة وتقدمية وغالباً ما تكون قاتلة .

يؤدي هذا الاضطراب العصبي إلى تدمير غلاف الميالين الذي يحمي الألياف العصبية، ويحدث بسبب طفرة في جين GFAP.

أظهر Zilganersen 50 mg استقرارًا مهمًا إحصائيًا وذو معنى سريريًا في نقطة النهاية الأساسية لسرعة المشي كما تم تقييمها بواسطة اختبار المشي لمسافة 10 أمتار (10MWT) مقارنةً بالضوابط في الأسبوع 61 (متوسط الفرق 33.3٪، ص = 0.0412) مع السلامة والتحمل المواتية.

اقرأ أيضًا: شركة أيونيس للأدوية تُسرّع تطوير دواء مُرشّح لعلاج مرض عصبي نادر، حاصل على شهادة إنجاز من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

كما أظهر Zilganersen فائدة ثابتة في نقاط النهاية الثانوية الرئيسية.

وتمثل هذه البيانات المرة الأولى التي يظهر فيها دواء تجريبي تأثيرًا إيجابيًا في تعديل المرض في AxD .

وأظهرت دراسة زيلجانرسن أيضًا اتجاهات إيجابية متسقة عبر نقاط النهاية الثانوية الرئيسية، مما يشير إلى وجود أدلة على تباطؤ تقدم المرض أو استقراره أو تحسنه.

تتضمن نقاط النهاية الثانوية الرئيسية التغيير من خط الأساس في درجة الأعراض الأكثر إزعاجًا التي حددها المرضى بأنفسهم، ونتيجة الانطباع العالمي للمريض عن الشدة، ونتيجة الانطباع العالمي للمريض عن التغيير، ونتيجة الانطباع العالمي للطبيب عن التغيير.

أظهر دواء زيلجانرسين مستوى سلامة وتحملًا جيدًا، حيث كانت معظم الآثار الجانبية خفيفة أو متوسطة الشدة. وكان معدل حدوث الآثار الجانبية الخطيرة أقل عدديًا في مجموعة زيلجانرسين منه في مجموعة التحكم.

تخطط شركة Ionis لتقديم طلب دواء جديد إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الربع الأول من عام 2026 وتقوم بتقييم إمكانية بدء برنامج الوصول الموسع في الولايات المتحدة

حركة السعر: ارتفع سهم IONS بنسبة 4.88% عند 63.99 دولارًا خلال جلسة ما قبل السوق عند آخر فحص يوم الاثنين.

اقرأ التالي:

• توسّعت شركة Pony AI في سنغافورة، ووعدت بتقديم رحلات ذاتية القيادة في بونجول قريبًا.

الصورة: شاترستوك