مناقشات أولية مع قسم أمراض الجهاز الهضمي في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لتقييم إمكانية منح دواء كروفليمير السائل الفموي تصنيف العلاج المبتكر (BTD) كعلاج مساعد للجراحة الوقائية (PS) لعلاج الأطفال المصابين بفشل معوي (IF) نتيجة لمرض إدراج الزغيبات الدقيقة (MVID)، وهو اضطراب خلقي نادر للغاية ذو مسار طبيعي مميت يتطلب جراحة وقائية مدى الحياة. وقد أظهر كروفليمير دليلاً سريرياً أولياً على المفهوم (POC) لدى مرضى MVID من الأطفال في دراستين مفتوحتين، مع انخفاضات ملحوظة في متطلبات الجراحة الوقائية الأسبوعية لدى المريضين. تم قبول النتائج الأولية للأدلة طويلة المدى على الفعالية والسلامة من الدراسات المفتوحة على مرضى نقص المناعة المتعددة لدى الأطفال للعرض في الاجتماع السنوي الثامن والخمسين للجمعية الأوروبية لأمراض الجهاز الهضمي والكبد والتغذية لدى الأطفال (ESPGHAN) في يونيو 2026. كما يتم تقييم Crofelemer في دراسة سريرية محورية عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالغفل على مرضى نقص المناعة المتعددة لدى الأطفال، والتي اكتمل تسجيل المشاركين فيها في هذه التجربة الجارية الكافية والمضبوطة جيدًا.

نحن سعداء بالنتائج السريرية الأولية لإثبات المفهوم فيما يتعلق بسلامة وفعالية كروفليمير الفموي السائل كعلاج مساعد لدعم الحياة باستخدام أجهزة دعم الحياة لدى الأطفال المصابين بقصور القلب. هدفنا هو تقييم مسارات معجلة لدعم توفير كروفليمير لتلبية الحاجة المُلحة غير المُلبّاة لقصور القلب لدى مرضى قصور القلب الوعائي المتعدد. لا توجد علاجات متاحة لقصور القلب الوعائي المتعدد سوى دعم الحياة مدى الحياة، وهو غير كافٍ ويرتبط بأمراض مصاحبة خطيرة. يُعدّ تصنيف العلاج المبتكر في الولايات المتحدة وبرنامج PRIME في الاتحاد الأوروبي مسارات تنظيمية محتملة هامة لتسريع الوصول إلى هذا العلاج. حسب علمنا، يُستخدم كروفليمير لعلاج ما يقرب من 4% من الأطفال المصابين بقصور القلب الوعائي المتعدد الأحياء. وقد أظهر كروفليمير انخفاضًا ملحوظًا في احتياجات دعم الحياة لدى الأطفال المصابين بقصور القلب الوعائي المتعدد. وقد تحمّله المرضى جيدًا، ويكتسب الأطفال المصابون بقصور القلب الوعائي المتعدد وزنًا وطولًا، ويُظهرون انخفاضًا في احتياجاتهم اليومية والأسبوعية من دعم الحياة. نظرًا لارتباط دعم الحياة بأمراض مصاحبة خطيرة، فإن تقليل الحاجة إلى دعم الحياة يُعدّ أمرًا بالغ الأهمية. وقال الدكتور برافين تشاتورفيدي، كبير المسؤولين العلميين في شركة نابو ورئيس المجلس الاستشاري العلمي للشركة: "من المتوقع أن تؤدي الاحتياجات إلى تحسين النتائج السريرية وكذلك مقاييس جودة الحياة".

ناقشت شركة نابو للأدوية، التابعة لعائلة جاكوار، إمكانية منح دواء كروفليمير تصنيف العلاج المبتكر لعلاج مرض ضمور الشبكية الوعائي المتعدد كعلاج مساعد لمرض ضمور الشبكية المزمن، وذلك مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، نظرًا للنتائج السريرية الأولية التي تم التوصل إليها في الدراسات المفتوحة. يُعد تصنيف العلاج المبتكر برنامجًا تابعًا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية يهدف إلى تسريع تطوير ومراجعة الأدوية التي يجري تطويرها لعلاج الأمراض أو الحالات الخطيرة أو المهددة للحياة، حيث تشير الأدلة السريرية الأولية إلى أن الدواء قد يُظهر تحسنًا كبيرًا مقارنةً بالعلاجات المتاحة في واحد أو أكثر من المؤشرات السريرية الهامة.

حصلت شركة جاغوار وشركتها التابعة نابو للأدوية على تصنيفات الأدوية اليتيمة في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي لعقار كروفليمير لعلاج كل من مرض التهاب الأمعاء الدقيقة ومتلازمة الأمعاء القصيرة المصحوبة بفشل الأمعاء. وتواصل الشركة تطوير برامجها الخاصة بفشل الأمعاء، بما في ذلك العمل الجاري لدعم تقديم طلب ترخيص محتمل في المستقبل لعقار كروفليمير لعلاج مرض التهاب الأمعاء الدقيقة، وذلك رهناً باستكمال الأنشطة السريرية والتنظيمية والتصنيعية المطلوبة، والتنسيق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

وأضاف كونتي: "يُعدّ التواصل المنتظم والفعّال مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عنصرًا أساسيًا في جهودنا الرامية إلى اعتماد المسار الأكثر كفاءة وسرعةً لعقار كروفليمير كعلاج جديد وفريد من نوعه لمرض نقص المناعة الوعائي المتعدد، وذلك كعلاج مساعد. ونعتقد أن كروفليمير الفموي لديه القدرة على تعديل مسار المرض لدى مرضى نقص المناعة الوعائي المتعدد، ونعتزم مواصلة العمل بجدية لتسريع تطوير كروفليمير والحصول على الموافقة عليه لهذه الفئة النادرة جدًا من المرضى الأطفال."