قال بن باليكو، الرئيس التنفيذي لشركة كالفيستا: "تُبرز هذه البيانات الاحتياجات الكبيرة غير المُلبّاة للأطفال المصابين بمرض الوذمة الوعائية الوراثية وعائلاتهم. حاليًا، العلاج الوحيد المُعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والمُتاح عند الطلب للأطفال من عمر سنتين إلى 11 سنة يتطلب إعطاءه عن طريق الوريد، مما قد يُشكّل عبئًا كبيرًا على الأطفال ومقدمي الرعاية على حدٍ سواء خلال النوبات المُرهقة أصلًا. تُؤكد هذه النتائج، من خلال أنماط العلاج الواقعية، واستخدام موارد الرعاية الصحية، وتجارب مقدمي الرعاية، على الحاجة إلى خيارات علاجية جديدة سهلة الاستخدام وتدعم العلاج المُبكر والمُنتظم للنوبات. وباعتباره العلاج الفموي الأول والوحيد المُتاح عند الطلب لمرض الوذمة الوعائية الوراثية، يتمتع إيكترلي بإمكانية تحسين تجربة العلاج لهذه الفئة من الأطفال بشكلٍ ملموس، وأن يكون حلًا شاملًا لجميع أفراد الأسرة عبر الأجيال."

تم تقديم تحليل قاعدة بيانات المطالبات الأمريكية في مؤتمر ISPOR من قبل أليس وانغ، المديرة الأولى للاقتصاد الصحي العالمي وإثبات القيمة في شركة KalVista Pharmaceuticals.

• أظهرت بيانات المطالبات الواقعية أنه في حين تم وصف علاج pdC1INH عن طريق الوريد لحوالي ثلثي الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 و11 عامًا - وهو العلاج الوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية عند الطلب لهذه الفئة السكانية - فإن غالبية العلاجات المستخدمة كانت خارج نطاق الاستخدام المعتمد (بشكل أساسي إيكاتيبانت)، مما يشير إلى أن العائلات ومقدمي الرعاية الصحية قد يبحثون عن خيارات علاجية أقل توغلاً.
• على الرغم من أن متوسط معدل الجرعات عند الطلب كان 0.43 لكل مريض شهريًا، إلا أن معدل pdC1INH كان أقل بكثير (0.28) من معدل إيكاتيبانت (0.72).
• كان استخدام موارد الرعاية الصحية كبيراً، حيث احتاج 47% من المرضى إلى رعاية في غرفة الطوارئ، بينما استخدم 17% منهم خدمات الرعاية الصحية المنزلية.

سيتم تقديم عرض بعنوان "عبء العلاج القابل للحقن عند الطلب لنوبات الوذمة الوعائية الوراثية عند الأطفال" في مؤتمر EAC من قبل تيموثي كريج، دكتور في الطب، أستاذ في أقسام الطب وطب الأطفال، قسم أمراض الرئة والحساسية والرعاية الحرجة، بن ستيت هيلث.

• أظهر استطلاع رأي أجري على مقدمي الرعاية أن ما يقرب من نصف الأطفال لم يتلقوا العلاج عند الطلب لنوبة الوذمة الوعائية الوراثية الأخيرة التي أصيبوا بها.
• من بين الأطفال الذين عالجوا نوبتهم الأخيرة، عانى 93.7% من القلق بشأن استخدام العلاج القابل للحقن عند الطلب، وأبلغ 68.8% عن قلق شديد.
• من بين الأسباب الأكثر شيوعاً لعدم تلقي العلاج أو الشعور بالقلق حياله، الخوف من الإبر والتوقعات بحدوث حرق أو لسع أو ألم من الحقنة.
• عانى 75% من المرضى من آثار جانبية للعلاج، وأكثرها شيوعاً الألم الناتج عن الإبرة والشعور بالحرق أو اللسع أو الألم أثناء حقن العلاج.

سيتم تقديم عرض بعنوان "عبء مقدم الرعاية المرتبط بالعلاج القابل للحقن عند الطلب لنوبات الوذمة الوعائية الوراثية عند الأطفال" في مؤتمر EAC من قبل الدكتور إتش. هنري لي، الحاصل على دكتوراه في الطب، من معهد الربو والحساسية.

• ووجدت نفس الدراسة الاستقصائية لمقدمي الرعاية أنه خلال آخر نوبة من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لأطفالهم، حدثت 43% من النوبات خارج المنزل و37% حدثت أثناء عدم وجودهم مع أطفالهم.
• واجه 63% من مقدمي الرعاية صعوبة في تقديم العلاج، وقام 31% منهم بنقل أطفالهم إلى المستشفى أو مركز الطوارئ لتلقي العلاج.
• كان مستوى القلق لدى مقدمي الرعاية مرتفعاً، حيث أبلغ 90% منهم عن شعورهم بالقلق حيال اتخاذ قرار العلاج، بما في ذلك 60% شعروا بقلق شديد.
• كان متوسط وقت العلاج 2.8 ساعة، حيث قام 31% فقط من مقدمي الرعاية بالعلاج في أقل من ساعة واحدة.
• أفاد غالبية مقدمي الرعاية أن أهم عامل يمكن أن يجعل العلاج عند الطلب أفضل لأطفالهم هو العلاج الفموي.

"من خلال تحليل البيانات الواقعية، نلاحظ باستمرار عبئًا علاجيًا كبيرًا على الأطفال الصغار المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية ومقدمي الرعاية لهم، مما يؤدي غالبًا إلى تجنب العلاج أو تأخيره لفترات طويلة عند الحاجة. كما نلاحظ ارتفاع معدلات القلق بين الأطفال ومقدمي الرعاية فيما يتعلق بالعلاجات عن طريق الحقن. نعتقد أن هذه التحديات تدفع إلى استخدام موارد الرعاية الصحية بشكل يفوق المتوقع، بما في ذلك زيارات قسم الطوارئ ودعم الرعاية الصحية المنزلية لإدارة العلاج"، هذا ما صرّح به الدكتور بول أوديا، الحاصل على شهادة الطب وشهادة الماجستير في إدارة الأعمال، كبير المسؤولين الطبيين في شركة كالفيستا. "لذلك، ليس من المستغرب أن يُحدد مقدمو الرعاية العلاج الفموي باعتباره العامل الأهم الذي يُمكن أن يُحسّن العلاج عند الحاجة لأطفالهم. في نهاية المطاف، تُعزز هذه النتائج قيمة العلاج الفموي عند الحاجة، والذي يُمكن تناوله في أي وقت وأي مكان، دون التحديات المرتبطة بالحقن، وقد يُساعد في تمكين الرعاية المتوافقة مع الإرشادات لأول مرة."

تواصل شركة KalVista تنفيذ تجربة KONFIDENT-KID - وهي أسرع تجربة سريرية للأطفال المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية تم إجراؤها حتى الآن - وتعتزم تقديم طلب دواء جديد لعقار sebetralstat للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 و11 عامًا في الربع الثالث من عام 2026.