– تخطط الشركة لتقديم اتفاقية عدم الإفصاح التكميلية (sNDA) في أغسطس 2026 وستطلب مراجعة ذات أولوية –

– بعد التواصل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تخطط الشركة لتقديم طلب ترخيص دواء جديد إضافي (sNDA) بموجب الموافقة المعجلة استنادًا إلى بيانات الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 يومًا (SVR35) وبيانات البقاء على قيد الحياة الإجمالية الأولية التي لوحظت وقت صدور النتائج الأولية.

– تخطط الشركة لاستخدام بيانات البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل من المرحلة الثالثة الجارية من تجربة SENTRY للتحقق من الفائدة السريرية –

– في حال الموافقة، فإن دواء سيلينكسور بالاشتراك مع روكسوليتينيب لديه القدرة على أن يصبح أول علاج مركب معتمد لمرضى التليف النخاعي، مما يضيف فئة علاجية جديدة –

نيوتن، ماساتشوستس ، 30 يوليو 2026 /PRNewswire/ -- أعلنت شركة Karyopharm Therapeutics Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: KPTI)، وهي شركة أدوية في المرحلة التجارية رائدة في علاجات السرطان الجديدة، اليوم أنها تخطط لتقديم طلب دواء جديد تكميلي (sNDA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في أغسطس 2026 للحصول على موافقة سريعة على دواء selinexor بالاشتراك مع ruxolitinib لعلاج المرضى المصابين بالتليف النخاعي.

يأتي هذا الطلب المُزمع تقديمه عقب مشاورات مثمرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بما في ذلك تلقي الشركة ملاحظات خطية تفيد بأن انخفاض حجم الطحال بنسبة 35% أو أكثر (SVR35) يُعد مؤشرًا بديلًا محتملًا للتنبؤ بالبقاء على قيد الحياة، ويمكن استخدامه لدعم طلب الموافقة التكميلية (sNDA) ضمن مسار الموافقة المُعجّل. وتعتزم الشركة استخدام بيانات البقاء على قيد الحياة من المتابعة طويلة الأمد لتجربة SENTRY الجارية من المرحلة الثالثة للتحقق من الفائدة السريرية. يُذكر أن البقاء على قيد الحياة هو مؤشر ثانوي مُحدد مسبقًا في تجربة SENTRY. ولا تسمح التجربة بانتقال المرضى بين المجموعات؛ إذ يبقى المرضى والباحثون وفريق دراسة Karyopharm غير مُطلعين على نوع العلاج المُخصص لهم خلال فترة المتابعة.

قال الدكتور جون ماسكارينهاس، أستاذ الطب في كلية إيكان للطب في ماونت سيناي ومدير مركز التميز لأورام الدم واضطرابات النخاع: "أسفرت تجربة SENTRY عن واحدة من أكثر مجموعات البيانات الأولية إقناعًا في علاج التليف النخاعي حتى الآن. وقد أظهر الجمع بين سيلينكسور وروكسوليتينيب استجابات طحال قوية لدى مجموعة واسعة من المرضى. وكانت هذه الاستجابات سريعة وعميقة ومستدامة، مع نتائج واعدة في تحسين معدلات البقاء على قيد الحياة، وأدلة مهمة على تعديل مسار المرض. وتملك هذه النتائج القدرة على إعادة تعريف العلاج الأولي، وإرساء نموذج علاجي جديد لمرضى التليف النخاعي."

قال ريتشارد بولسون، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة كاريوفارم: "لقد انتظر مرضى التليف النخاعي طويلاً للحصول على ابتكار فعّال. ونحن ممتنون لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتعاونها المثمر والفعّال في تحديد مسار دقيق للمضي قدمًا. في حال الموافقة، فإن دواء سيلينكسور بالاشتراك مع روكسوليتينيب لديه القدرة على أن يصبح أول علاج مُركّب مُعتمد لمرضى التليف النخاعي، مُدمجًا فئة علاجية جديدة. ونعتقد أن هذا يُمثّل فرصةً تحويليةً محتملةً للمرضى ولحظةً فارقةً في تاريخ كاريوفارم، حيث نعمل بجدٍّ وسرعةٍ على تقديم طلب الموافقة التكميلية على الدواء الجديد (sNDA) المُخطط له في أغسطس."

ستستند الموافقة التكميلية المخطط لها على نتائج تجربة SENTRY العشوائية مزدوجة التعمية من المرحلة 3 التي قارنت بين سيلينكسور مع روكسوليتينيب مقابل الدواء الوهمي مع روكسوليتينيب، بما في ذلك التحسن الكبير إحصائياً في SVR35 في الأسبوع 24، والطبيعة السريعة والعميقة والمستدامة لاستجابات الطحال، وإشارة البقاء على قيد الحياة الواعدة، وانخفاضات في تردد الأليل المتغير، وحزمة بيانات السلامة الشاملة.

"أسفرت تجربة SENTRY عن مجموعة كبيرة من الأدلة التي تُظهر تحسناً مستمراً في العديد من مؤشرات النشاط السريري، بما في ذلك استجابة الطحال ومؤشراً واعداً على معدل البقاء على قيد الحياة"، صرّحت بذلك الدكتورة ريشما رانغوالا، الحاصلة على دكتوراه في الطب والفلسفة، وكبيرة المسؤولين الطبيين ورئيسة قسم الأبحاث في شركة Karyopharm. وأضافت: "تعزز هذه النتائج مجتمعةً الأساس البيولوجي لدمج مثبطات XPO1 وJAK، وتدعم إمكانية هذا المزيج العلاجي المبتكر في تحقيق فوائد طويلة الأمد وملموسة لمرضى التليف النخاعي".

تعتزم شركة Karyopharm طلب مراجعة ذات أولوية في وقت تقديم طلب الموافقة التكميلية على الدواء الجديد (sNDA)، والذي إذا تمت الموافقة عليه، سيؤدي إلى تحديد تاريخ إجراء مستهدف بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) بعد حوالي ستة أشهر من استلام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للطلب.

حول المرحلة الثالثة من تجربة SENTRY

دراسة SENTRY (XPORT-MF-034؛ NCT04562389 ) هي دراسة سريرية من المرحلة الثالثة تُقيّم جرعة أسبوعية واحدة من سيلينكسور مقدارها 60 ملغ مع روكسوليتينيب مقارنةً بالدواء الوهمي مع روكسوليتينيب لدى مرضى التليف النقوي غير المعالجين سابقًا بمثبطات JAK والذين لديهم تعداد صفائح دموية > 100 × ^10⁹ /لتر (ن=353). تم توزيع المرضى عشوائيًا بنسبة 2 إلى 1 على مجموعة سيلينكسور. تتمثل نقاط النهاية الأولية المشتركة لهذه الدراسة في انخفاض حجم الطحال بنسبة ≥ 35% (SVR35) في الأسبوع 24، ومتوسط التغير في مجموع نقاط الأعراض المطلقة (Abs-TSS) على مدار 24 أسبوعًا مقارنةً بالخط الأساسي. عُرضت نتائج دراسة SENTRY من المرحلة الثالثة في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري لعام 2026، ونُشرت في الوقت نفسه في مجلة علم الأورام السريري المحكمة. بالإضافة إلى ذلك، تم عرض النتائج في مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض الدم لعام 2026، حيث تم الاعتراف بالعرض التقديمي كواحد من أفضل ستة ملخصات في الاجتماع.

نبذة عن التليف النخاعي

التليف النخاعي هو سرطان دم نادر يصيب حوالي 20,000 مريض في الولايات المتحدة و17,000 مريض في الاتحاد الأوروبي. ¹ يُسبب هذا المرض تليف نخاع العظم (تندب نخاع العظم)، مما يُعيق قدرة نخاع العظم على إنتاج خلايا دم سليمة، وتضخم الطحال، وفقر دم متفاقم غالبًا ما يؤدي إلى أعراض مثل التعب والضعف، بالإضافة إلى أعراض أخرى مرتبطة بالمرض تشمل عدم الراحة في البطن، وألم أسفل الأضلاع اليسرى، والشعور المبكر بالشبع، والتعرق الليلي، وآلام العظام. مثبطات JAK، بما في ذلك روكسوليتينيب، هي الفئة الوحيدة المعتمدة لعلاج التليف النخاعي.

^1. كلاريفيت/دي آر جي (2023)

نبذة عن XPOVIO® (سيلينكسور)

يُعدّ XPOVIO مُثبِّطًا فمويًا رائدًا لبروتين التصدير النووي XPO1، يُستخدم لعلاج السرطان. يعمل XPOVIO عن طريق الارتباط الانتقائي ببروتين التصدير النووي XPO1 وتثبيطه. وقد تمت الموافقة على XPOVIO وتسويقه من قِبل شركة Karyopharm في الولايات المتحدة الأمريكية لعلاج العديد من حالات الأورام، بما في ذلك: (أ) استخدامه مع VELCADE® (بورتيزوميب) وديكساميثازون (XVd) لدى المرضى البالغين المصابين بالورم النخاعي المتعدد بعد تلقّيهم علاجًا واحدًا على الأقل سابقًا؛ و(ب) استخدامه مع ديكساميثازون لدى المرضى البالغين المصابين بالورم النخاعي المتعدد الذين خضعوا لعلاجات مكثفة سابقة. وقد حصل XPOVIO® (المعروف أيضًا باسم NEXPOVIO® في بعض البلدان) على الموافقات التنظيمية لعلاجات مختلفة في عدد متزايد من الدول والمناطق خارج الولايات المتحدة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر: الاتحاد الأوروبي، والمملكة المتحدة، والصين، وتايوان، وهونغ كونغ، وأستراليا، وكوريا الجنوبية، وسنغافورة، وإسرائيل، وكندا. يتم تسويق دواء XPOVIO®/NEXPOVIO® في هذه المناطق خارج الولايات المتحدة من قبل شركاء شركة Karyopharm: Antengene وMenarini وNeopharm وFORUS. كما يخضع دواء Selinexor للدراسة في العديد من التجارب السريرية الأخرى في مراحلها المتوسطة والمتأخرة لعلاج أنواع متعددة من السرطان التي تعاني من نقص في العلاجات المتاحة.

للحصول على مزيد من المعلومات حول منتجات شركة كاريوفارم أو التجارب السريرية، يرجى الاتصال بقسم المعلومات الطبية على: الهاتف: +1 (888) 209-9326؛ البريد الإلكتروني: medicalinformation@karyopharm.com

إكسبوڤيو ^® (سيلينكسور) هو دواء بوصفة طبية معتمد:

• بالاشتراك مع بورتيزوميب وديكساميثازون لعلاج المرضى البالغين المصابين بالورم النخاعي المتعدد الذين تلقوا علاجًا واحدًا على الأقل سابقًا (XVd).
• بالاشتراك مع ديكساميثازون لعلاج المرضى البالغين المصابين بالورم النخاعي المتعدد المتكرر أو المقاوم للعلاج والذين تلقوا أربعة علاجات سابقة على الأقل والذين يكون مرضهم مقاومًا لاثنين على الأقل من مثبطات البروتيازوم، واثنين على الأقل من العوامل المعدلة للمناعة، وجسم مضاد أحادي النسيلة مضاد لـ CD38 (Xd).

اختر معلومات السلامة المهمة

التحذيرات والاحتياطات

• نقص الصفيحات : يجب مراقبة تعداد الصفيحات طوال فترة العلاج. ويتم التعامل معه عن طريق إيقاف الجرعة و/أو تقليلها وتقديم الرعاية الداعمة.
• نقص العدلات : يجب مراقبة تعداد العدلات طوال فترة العلاج. ويتم التعامل مع هذه الحالة عن طريق إيقاف الجرعة و/أو تقليلها واستخدام عوامل تحفيز مستعمرات المحببات.
• السمية المعوية : قد تحدث أعراض مثل الغثيان والقيء والإسهال وفقدان الشهية ونقص الوزن. يجب توفير الوقاية من القيء. يمكن معالجة هذه الأعراض عن طريق إيقاف الجرعة أو تقليلها، واستخدام مضادات القيء، والرعاية الداعمة.
• نقص صوديوم الدم : يجب مراقبة مستويات الصوديوم في الدم طوال فترة العلاج. يجب تصحيح ارتفاع سكر الدم المصاحب وارتفاع مستويات البروتين الشاذ في الدم. يتم التعامل مع الحالة عن طريق إيقاف الجرعة أو تقليلها أو إيقاف العلاج، مع تقديم الرعاية الداعمة.
• العدوى الخطيرة : راقب وجود العدوى وعالجها على الفور.
• السمية العصبية : يُنصح المرضى بالامتناع عن القيادة وممارسة المهن أو الأنشطة الخطرة حتى زوال السمية العصبية. يجب الحفاظ على مستوى ترطيب الجسم وضبط الأدوية المصاحبة لتجنب الدوخة أو تغيرات الحالة العقلية.
• السمية الجنينية : قد يسبب ضرراً للجنين. يُنصح النساء في سن الإنجاب والرجال الذين لديهم شريكة في سن الإنجاب، بإدراك المخاطر المحتملة على الجنين واستخدام وسائل منع الحمل الفعالة.
• إعتام عدسة العين : قد يتطور إعتام عدسة العين أو يتفاقم. يتطلب علاج إعتام عدسة العين عادةً إزالة العدسة جراحياً.

الآثار الجانبية

• تشمل أكثر الأعراض الجانبية شيوعًا (≥20%) لدى مرضى الورم النخاعي المتعدد الذين يتلقون علاج XVd: التعب، والغثيان، وفقدان الشهية، والإسهال، والاعتلال العصبي المحيطي، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي، ونقص الوزن، وإعتام عدسة العين، والقيء. أما الاضطرابات المختبرية من الدرجة 3-4 (≥10%) فتشمل: نقص الصفيحات، ونقص اللمفاويات، ونقص فوسفات الدم، وفقر الدم، ونقص صوديوم الدم، وقلة العدلات. في تجربة بوسطن، حدثت أعراض جانبية مميتة لدى 6% من المرضى خلال 30 يومًا من آخر جرعة علاجية. وحدثت أعراض جانبية خطيرة لدى 52% من المرضى. وبلغ معدل التوقف عن العلاج بسبب الأعراض الجانبية 19%.
• تشمل أكثر الأعراض الجانبية شيوعًا (≥20%) لدى مرضى الورم النخاعي المتعدد الذين يتلقون دواء Xd: نقص الصفيحات، والتعب، والغثيان، وفقر الدم، وفقدان الشهية، ونقص الوزن، والإسهال، والقيء، ونقص صوديوم الدم، وقلة العدلات، وقلة الكريات البيضاء، والإمساك، وضيق التنفس، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي. في تجربة STORM، حدثت أعراض جانبية مميتة لدى 9% من المرضى، وأعراض جانبية خطيرة لدى 58% منهم. وبلغ معدل التوقف عن العلاج بسبب الأعراض الجانبية 27%.

الاستخدام في فئات سكانية محددة

الرضاعة الطبيعية: يُنصح بعدم الرضاعة الطبيعية.

للحصول على معلومات إضافية عن المنتج، بما في ذلك معلومات الوصفة الطبية الكاملة، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.XPOVIO.com .

للإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها، يرجى الاتصال بشركة Karyopharm Therapeutics Inc. على الرقم 1-888-209-9326 أو إدارة الغذاء والدواء على الرقم 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch.

نبذة عن شركة كاريوفارم ثيرابيوتكس

شركة كاريوفارم ثيرابيوتكس هي شركة أدوية في مرحلة التسويق التجاري، رائدة في مجال تثبيط تصدير البروتينات النووية، بهدف تطوير علاجات متميزة لمرضى السرطان. يُعدّ علاجها الرئيسي، إكسبوفيو® (سيلينكسور)، مثبطًا فريدًا من نوعه لبروتين إكسبورتين 1 (XPO1). تُسوّق الشركة إكسبوفيو في الولايات المتحدة للبالغين المصابين بالورم النخاعي المتعدد الناكس أو المقاوم للعلاج، وهو معتمد تحت اسمي إكسبوفيو أو نيكسبوفيو® في أكثر من 50 دولة ومنطقة خارج الولايات المتحدة. وانطلاقًا من ريادتها في بيولوجيا إكسبو1، تُعزز كاريوفارم إمكانات سيلينكسور في علاج سرطانات الدم، بما في ذلك التليف النخاعي. كما تستكشف الشركة فرص تقييم تثبيط إكسبو1 في أورام التكاثر النخاعي باستخدام مركبات من الجيل التالي، بما في ذلك إلتانكسور. يقع مقر كاريوفارم الرئيسي في نيوتن، ماساتشوستس، وتمتلك بنية تحتية تجارية راسخة وفعّالة وقابلة للتوسع، تُمكّنها من توفير خيارات علاجية مبتكرة لمرضى السرطان. للمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة www.karyopharm.com وتابع Karyopharm على LinkedIn وعلى X على @Karyopharm.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتشمل هذه البيانات الاستشرافية توقعات شركة كاريوفارم فيما يتعلق بتوقيت وتقديم طلب ترخيص دواء جديد إضافي محتمل (sNDA) لعقار سيلينكسور بالاشتراك مع روكسوليتينيب لعلاج التليف النخاعي؛ وتواصل كاريوفارم المستمر مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)؛ وإمكانية توفر مسار الموافقة المعجلة؛ وما إذا كانت بيانات البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل من تجربة SENTRY ستؤكد الفائدة السريرية؛ وإمكانية توفر مراجعة ذات أولوية لطلب الترخيص الإضافي (sNDA)؛ وإمكانية استخدام سيلينكسور لعلاج مرضى التليف النخاعي وأمراض أخرى. وتخضع هذه البيانات لعدد من العوامل والمخاطر والشكوك الهامة، التي يقع الكثير منها خارج سيطرة كاريوفارم، والتي قد تؤدي إلى اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن توقعات كاريوفارم الحالية. على سبيل المثال، لا يوجد ما يضمن نجاح شركة كاريوفارم في تسويق دواء إكسبوڤيو، أو نجاح أي من الأدوية المرشحة التابعة لها، بما في ذلك سيلينكسور، في إكمال مراحل التطوير السريري اللازمة، أو استمرار تطوير أي من هذه الأدوية. علاوة على ذلك، لا يوجد ما يضمن أن أي تطورات إيجابية في تطوير أو تسويق محفظة الأدوية المرشحة لشركة كاريوفارم ستؤدي إلى ارتفاع سعر السهم. كما أن توقعات الإدارة، وبالتالي أي بيانات تطلعية في هذا البيان الصحفي، قد تتأثر بالمخاطر والشكوك المتعلقة بعدد من العوامل الأخرى، بما في ذلك ما يلي: اعتماد دواء إكسبوڤيو في السوق التجارية، والتوقيت والتكاليف المرتبطة بتسويق إكسبوڤيو أو أي من الأدوية المرشحة لشركة كاريوفارم التي تحصل على موافقة الجهات التنظيمية؛ والقدرة على الحصول على موافقة الجهات التنظيمية لدواء إكسبوڤيو أو أي من الأدوية المرشحة لشركة كاريوفارم التي تحصل على موافقة الجهات التنظيمية والاحتفاظ بها؛ ونتائج التجارب السريرية وما قبل السريرية لشركة كاريوفارم، بما في ذلك التحليل اللاحق للبيانات الحالية والبيانات الجديدة الواردة من التجارب الجارية والمستقبلية. محتوى وتوقيت القرارات التي تتخذها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وغيرها من السلطات التنظيمية، ولجان مراجعة الأبحاث في مواقع التجارب السريرية وهيئات مراجعة النشر، بما في ذلك ما يتعلق بالحاجة إلى تجارب سريرية إضافية؛ قدرة شركة Karyopharm أو المتعاونين معها من الأطراف الثالثة أو خلفائها في المصلحة على الوفاء الكامل بالتزاماتهم بموجب الاتفاقية المعمول بها والآثار المالية المستقبلية المحتملة لهذه الاتفاقية؛ قدرة Karyopharm على تسجيل المرضى في تجاربها السريرية؛ الاحتياجات والنفقات النقدية غير المخطط لها؛ وجود شكوك كبيرة بشأن قدرة Karyopharm على الاستمرار كشركة عاملة؛ تطوير أو الحصول على موافقة تنظيمية على المرشحين الدوائيين من قبل منافسي Karyopharm للمنتجات أو المرشحين الدوائيين الذين تقوم Karyopharm حاليًا بتسويقهم أو تطويرهم؛ وقدرة Karyopharm على الحصول على براءات الاختراع وغيرها من حقوق الملكية الفكرية والحفاظ عليها وإنفاذها لأي من منتجاتها أو مرشحيها الدوائيين. تُفصّل هذه المخاطر وغيرها تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير الفصلي لشركة كاريوفارم على النموذج 10-Q للفترة المنتهية في 31 مارس 2026، والذي تم تقديمه إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC) في 14 مايو 2026، وفي أي تقارير أخرى قد تقدمها كاريوفارم إلى الهيئة في المستقبل. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي صحيحة فقط اعتبارًا من تاريخه، وباستثناء ما يقتضيه القانون، تُخلي كاريوفارم مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية، سواءً كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

XPOVIO ^® و NEXPOVIO ^® علامتان تجاريتان مسجلتان لشركة Karyopharm Therapeutics Inc.

للاطلاع على المحتوى الأصلي وتنزيل الوسائط المتعددة، يُرجى زيارة الرابط التالي: https://www.prnewswire.com/news-releases/karyopharm-plans-to-submit-snda-for-selinexor-plus-ruxolitinib-in-myelofibrosis-under-accelerated-approval-pathway-302839315.html

المصدر: شركة كاريوفارم ثيرابيوتكس