أعلنت شركة كاريوفارم ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: KPTI ) عن نتائجها المالية للربع الثاني يوم الخميس. وقد تم تقديم نص مكالمة الأرباح الخاصة بالشركة للربع الثاني أدناه.

هذا النص مقدم لكم من Benzinga APIs. للوصول الفوري إلى كتالوجنا الكامل، يرجى زيارة https://www.benzinga.com/apis/ للاستشارة.

يمكنكم مشاهدة البث المباشر عبر الرابط التالي: https://app.webinar.net/pwRm6D5V8PW

ملخص

أعلنت شركة Karyopharm Therapeutics عن إجمالي إيرادات الربع الثاني بقيمة 33.4 مليون دولار، بانخفاض عن 37.9 مليون دولار على أساس سنوي بسبب انتهاء سداد شركة Menarini للنفقات المتعلقة بالتطوير.

تركز الشركة على إمكانات سيلينكسور في علاج التليف النخاعي، مع خطط لتقديم طلب ترخيص دواء جديد إضافي (sNDA) بناءً على بيانات واعدة من تجربة SENTRY تُظهر تحسن معدلات استجابة الطحال والبقاء على قيد الحياة بشكل عام.

أكدت شركة Karyopharm على منصتها الراسخة في مجال أمراض الدم لدعم تسويق دواء selinexor في علاج التليف النخاعي، وذلك بالاستفادة من البنية التحتية الحالية لمنتجها XPOVIO.

أكدت الإدارة على استمرار المناقشات مع إدارة الغذاء والدواء والمقرضين لدعم استراتيجيتهم المالية وتمديد فترة السيولة النقدية، حيث من المتوقع أن تستمر السيولة الحالية حتى سبتمبر 2026.

أكدت الشركة مجدداً توقعاتها لإيرادات عام 2026 والتي تتراوح بين 130 مليون دولار و150 مليون دولار، وناقشت البدائل الاستراتيجية لمعالجة التزامات الديون القادمة.

النص الكامل

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

في مجال التليف النخاعي، ندخل هذه المرحلة الجديدة باستراتيجية واضحة، وهيكل تنظيمي مُركّز، ومنصة راسخة في علم الدم، مما يُؤهلنا جيدًا لما هو قادم. والآن، سأترك المجال لريشما، التي ستناقش الأسس السريرية والتنظيمية التي تدعم طلبنا المُخطط له للحصول على أول تركيبة دوائية على الإطلاق، ولماذا نعتقد أن سيلينكسور، كآلية علاجية جديدة، لديه القدرة على تغيير علاج مرضى التليف النخاعي تغييرًا جذريًا.

ريشما

شكرًا لك يا ريتشارد. كما ذكر ريتشارد، نعتقد أن دواء سيلينكسور لديه القدرة على إحداث تغيير جذري في علاج مرضى التليف النخاعي. أود أن أخصص الدقائق القليلة القادمة لمناقشة أسباب اعتقادنا بأن الأدلة العلمية التي تدعم هذه الإمكانية قد تعززت باستمرار، ولماذا تدعم هذه الأدلة طلبنا المخطط له للحصول على موافقة إضافية على الدواء الجديد (sNDA)، وكيف نواصل بناء الأساس السريري لدواء سيلينكسور في علاج التليف النخاعي. بالانتقال إلى الشريحة رقم 10، نجد أن الأساس البيولوجي لدمج مثبطات XPO1 وJAK مقنع للغاية.

يُعدّ تنشيط مسار JAK-STAT محركًا رئيسيًا لتكاثر الخلايا السرطانية، وتضخم الطحال، والأعراض المرتبطة بالمرض، بينما يُعدّ نشاط XPO1 مهمًا لبقاء الخلايا السرطانية. من خلال استهداف هذين المسارين المتكاملين في آنٍ واحد، نعتقد أن دواء سيلينكسور لديه القدرة على دعم تثبيط JAK وتحسين النتائج بما يتجاوز مجرد السيطرة على الأعراض. بالانتقال إلى الشريحة 11، لا يزال التليف النخاعي مرضًا ذا حاجة طبية ملحة نظرًا للفعالية السريرية المتواضعة للعلاجات المعتمدة حاليًا.

نتيجةً لذلك، لوحظ انخفاض في حجم الطحال بنسبة 35% على الأقل لدى أقل من ثلث المرضى. وكانت التحسينات في معدل البقاء على قيد الحياة محدودة، ولم يُلاحظ أي تغيير جوهري في المرض الأساسي. وبالانتقال إلى الشريحة 12، فقد لوحظت سمة مميزة من تجربة SENTRY. فقد أظهرت نتائج الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 أسبوعًا (SVR35) نتائج مبهرة، سريعة وعميقة ومستدامة، بالإضافة إلى مؤشر واعد لمعدل البقاء على قيد الحياة، وتنبؤ فريد من نوعه بين الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 أسبوعًا ومعدل البقاء على قيد الحياة، فضلًا عن انخفاض الآثار الجانبية بشكل ملحوظ.

تشير هذه البيانات إلى أن معدل الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 أسبوعًا (SVR35) يُعد مؤشرًا بديلًا محتملًا، مما يُتيح تقديم طلب ترخيص دواء جديد إضافي (sNDA) ضمن مسار الموافقة المُعجّل. وبالانتقال إلى الشريحة 13، نلاحظ في الأسبوع 24 زيادةً في معدل استجابة الطحال بمقدار الضعف تقريبًا عند استخدام مزيج سيلينكسور وروكسوليتينيب مقارنةً باستخدام روكسوليتينيب وحده. والأهم من ذلك هو جودة هذه الاستجابة وسرعتها. وكما هو موضح في الشريحة 14، كانت الاستجابات سريعة، حيث ظهرت في وقت مبكر من الأسبوع 12، وكانت عميقة، مع انخفاض أكبر في متوسط حجم الطحال مقارنةً بالقيم الأساسية عند استخدام هذا المزيج.

استمرت معدلات الاستجابة وعمقها حتى الأسبوع السادس والثلاثين. والأهم من ذلك، كما هو موضح في الشريحة 15، أن الفائدة كانت متسقة عبر مجموعات فرعية محددة مسبقًا من المرضى، مما يعزز قوة تأثير العلاج لدى الغالبية العظمى من مرضى التليف النقوي في الخط العلاجي الأول. ويُعد تحليل المجموعات الفرعية حسب جرعة روكسوليتينيب، كما هو موضح في الشريحة 16، ذا أهمية خاصة. فحتى مع متوسط جرعات روكسوليتينيب دون المستوى الأمثل، والتي تقل عن 15 ملليغرامًا يوميًا، بلغت معدلات الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 أسبوعًا (SVR35) مع العلاج المركب 50%، مقارنةً بصفر عند استخدام روكسوليتينيب وحده، مما يشير إلى أن الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 أسبوعًا (SVR35) مع العلاج المركب تعتمد على سيلينكسور وتدعمها جرعات معتدلة من روكسوليتينيب. ومن وجهة نظر الممارسة السريرية، تشير هذه البيانات إلى أن تخفيض جرعة روكسوليتينيب قد لا يؤثر سلبًا على الفعالية عند استخدامه مع سيلينكسور. كما هو موضح في الشريحة 17، عند إجراء التحليل الأولي، بلغ معدل الخطر للبقاء على قيد الحياة 0.43، ويستمر متابعة المرضى مع اكتمال هذه البيانات. وفي الشريحة 18، أظهر تحليل لاحق أن الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 أسبوعًا (SVR35) في الأسبوع 24، بغض النظر عن العلاج، تنبئ بالبقاء على قيد الحياة.

تتعزز هذه الملاحظة أكثر من خلال المتابعة طويلة الأمد من المرحلة الأولى للتجربة السريرية الموضحة في الشريحة 19، حيث لوحظت العلاقة نفسها بين الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 شهرًا (SVR35) والبقاء الكلي. في الشريحة 20، تتضح أهمية هذه العلاقة بشكل أكبر عند النظر إليها في سياق الدراسات الأوسع نطاقًا حول التليف النقوي. على مدى السنوات القليلة الماضية، أظهرت مجموعة كبيرة من الأدلة الاسترجاعية من تجارب المرحلة الثالثة لمثبطات JAK أن الفروق الأكبر في معدل الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 شهرًا (SVR35) بين المجموعتين ترتبط بتحسن البقاء الكلي.

تُتيح دراسة SENTRY الآن فرصةً هامةً للبناء على هذه الأدلة، كونها أول تجربة سريرية من المرحلة الثالثة تُظهر بشكلٍ استباقي نفس العلاقة، وتُثبت أن الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 أسبوعًا (SVR35) مؤشرٌ بديلٌ محتملٌ للبقاء على قيد الحياة. وهذا يُؤكد أهمية علاج المرضى بهذا المزيج الدوائي في المراحل المبكرة من المرض، مما يزيد من احتمالية ملاحظة انخفاض في معدل الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 أسبوعًا، وبالتالي تحسين البقاء على قيد الحياة إلى أقصى حد. في الشريحة 21، لاحظنا أيضًا ارتفاعًا في معدلات انخفاض تردد الأليل المتغير مع استخدام سيلينكسور مع روكسوليتينيب في وقتٍ مبكرٍ من الأسبوع 24.

تُعدّ هذه النتائج الجزيئية مهمة لأن انخفاض نسبة الأليل المتغير (VAF) ارتبط بزيادة احتمالية تحقيق الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 أسبوعًا (SVR35)، مما يُقدّم دليلًا بيولوجيًا إضافيًا يتوافق مع النتائج السريرية. وبالنظر إلى الشريحة 22، نجد أن الاستجابات الطحالية السريعة والعميقة والمستدامة، ونتائج البقاء على قيد الحياة الواعدة، والعلاقة بين SVR35 والبقاء على قيد الحياة، والبيانات الجزيئية، كلها تُشير إلى اتجاه واحد. ونعتقد أن هذا الملف الفريد والمقنع يُعزز الأساس العلمي لاعتبار SVR35 مؤشرًا هامًا للتنبؤ بالبقاء على قيد الحياة على المدى الطويل.

إنّ الجمع بين هذه الأدلة المتزايدة، وقوة بيانات دراسة SENTRY، والحاجة المُلحة غير المُلبّاة في علاج التليف النقوي، يُشكّل أساس مناقشاتنا العلمية مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن دور الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 يومًا (SVR35) في دعم طلبنا المُخطط له للحصول على ترخيص دواء جديد إضافي (sNDA). ونعتقد أن ردّ إدارة الغذاء والدواء الكتابي، الذي يُشير إلى أن الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 يومًا (SVR35) تبدو مؤهلة كمؤشر بديل مُحتمل للتنبؤ بالبقاء على قيد الحياة، يُمثّل إنجازًا علميًا وتنظيميًا هامًا.

الأهم من ذلك، أن هذا يستند إلى سنوات من الأدلة العلمية التي تدعم العلاقة بين الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 أسبوعًا (SVR35) والنتائج طويلة الأمد، بالإضافة إلى الأدلة العشوائية المستقبلية التي تم الحصول عليها من خلال تجربة SENTRY. وسيستند طلبنا المُخطط له إلى نتائج الأسبوع 24 من الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 أسبوعًا. ونعتزم استخدام بيانات إضافية عن البقاء الكلي على المدى الطويل من تجربة SENTRY الجارية للتحقق من الفائدة السريرية، وهو شرط أساسي في مسار الموافقة المُعجّلة للانتقال لاحقًا إلى الموافقة التقليدية.

بينما تُعدّ أولويتنا المُلحة هي تقديم طلبنا المُخطط له، فإننا نواصل استكشاف الدور الأوسع لدواء سيلينكسور في علاج التليف النخاعي. في الشريحة 23، تُتيح دراسة Sentry 2 الجارية فرصةً لمزيد من توصيف فعالية سيلينكسور كعلاج أحادي، واستكشاف المرونة المُحتملة لتثبيط XPO1 بالاشتراك مع مُثبطات JAK إضافية. ستُساعدنا هذه الدراسة على فهم المساهمة الجوهرية لسيلينكسور بشكل أفضل، ومواصلة تحديد الدور الأوسع لتثبيط XPO1 في علاج مرضى التليف النخاعي.

كما أشار ريتشارد، نتوقع الحصول على البيانات الأولية من مجموعة المرضى الذين تناولوا جرعة 60 ملليغرامًا في دراسة سينتري 2 خلال النصف الثاني من هذا العام. وبناءً على ذلك، نعتقد أن قوة واتساق الأدلة التي تم جمعها من خلال دراسة سينتري، إلى جانب جهودنا المستمرة في التطوير السريري، توفر أساسًا علميًا متينًا لطلب الموافقة التكميلية على الدواء الجديد (sNDA) الذي نعتزم تقديمه، وتعزز إيماننا بأن دواء سيلينكسور لديه القدرة على إحداث تغيير جذري في علاج مرضى التليف النخاعي.

وبهذا، سأترك المكالمة لسوهانيا.

ساهانيا

شكرًا لكِ يا ريشما. بالانتقال إلى الشريحة 25، سأركز اليوم على الأسباب التي تجعلنا نعتقد أن شركة Karyopharm Therapeutics في وضعٍ ممتازٍ لتسويق هذه الفرصة. والأهم من ذلك، أننا لا نستعد لبناء مؤسسة تجارية من الصفر، بل نستفيد من منصة راسخة في مجال أمراض الدم، قمنا بتطويرها على مدار سنوات عديدة من خلال تسويق دواء XPOVIO. أما على الصعيد العلمي، فلدينا خبرة في التطوير السريري، وفرق طبية وعلمية نشطة، وعلاقات بحثية، وحضور متزايد في أوساط مجتمع مرضى التليف النقوي.

على الصعيد التجاري، لدينا تغطية واسعة في كل من مراكز أمراض الدم المجتمعية والأكاديمية، وقدرات متميزة في إدارة الحسابات الرئيسية، وخبرة واسعة في الوصول إلى الأسواق. ومن خلال منصة KaryForward، نمتلك منصة دعم للمرضى مصممة لمساعدة المرضى ومقدمي الرعاية على فهم إجراءات الوصول إلى العلاج، واسترداد التكاليف، وبدء العلاج. ومن الجدير بالذكر أن هذه القدرات تعمل معًا بالفعل في علاج الورم النخاعي المتعدد، ويمكن الآن الاستفادة منها لدعم التوسع المحتمل لدواء سيلينكسور ليشمل التليف النخاعي، وهو ما يمثل ميزة استراتيجية هامة تُمكّن من إطلاق الدواء بسرعة وكفاءة.

بالانتقال إلى الشريحة 26، شهد الربع الثاني من العام إنجازاتٍ بارزة، حيث حظي بتقديرٍ واسع النطاق من قِبل أبرز منصات الأورام العالمية. وكما ذكر ريتشارد، فقد عُرضت بيانات SENTRY في مؤتمر الجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري (ASCO) والجمعية الأوروبية لأمراض الدم (EHA)، ونُشرت في مجلة علم الأورام السريري، ولا تزال تُسلّط عليها الأضواء في المؤتمرات العلمية في أوساط مجتمع أمراض الدم. والجدير بالذكر أنه على الرغم من أن الترويج التجاري لا يبدأ إلا بعد الحصول على الموافقات التنظيمية، إلا أن المشاركة العلمية جاريةٌ على قدمٍ وساق.

تُشارك مؤسستنا للشؤون الطبية والعلمية بشكلٍ فعّال في مجتمع مرضى التليف النخاعي. فبعد مؤتمر الجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري (ASCO) والجمعية الأوروبية لأمراض الدم (EHA)، واصلت فرقنا الطبية والعلمية تبادل الخبرات العلمية مع الباحثين والأطباء المعالجين، وشاركت في برامج تعليمية إقليمية وندوات علمية، وعززت العلاقات التي أُقيمت خلال برنامج التطوير السريري لـ SENTRY. نلاحظ تفاعلاً كبيراً ونقاشاً معمقاً حول نتائج SENTRY، لا سيما الاستجابات السريعة والعميقة والمستدامة للطحال، والنتائج الواعدة في تحسين معدلات البقاء على قيد الحياة، وإمكانية تعديل مسار المرض. علاوة على ذلك، يتوافق هيكل سوق التليف النخاعي تماماً مع نطاق عملنا الحالي. وكما هو موضح في الشريحة 27، يتلقى ما يقارب 70% من المرضى العلاج في المراكز الصحية المجتمعية، و30% في المراكز الأكاديمية. وفي كلا النوعين من المراكز، يتركز معظم المرضى ضمن مجموعة محددة من مراكز العلاج. يتيح لنا هذا التركيز توجيه مواردنا نحو الأطباء الذين يعالجون غالبية المرضى، وتوظيف مواردنا التنظيمية الحالية بكفاءة.

أتاح لنا عملنا في تصنيف الأطباء فهمًا دقيقًا للأطباء ذوي الخبرة الواسعة والمهتمين بالابتكار، والذين يُرجّح أن يتبنوا نهجًا علاجيًا جديدًا مُركّبًا في وقت مبكر. يُولي هؤلاء الأطباء أهمية بالغة لتحقيق استجابات سريعة وعميقة ومستدامة للطحال، ويدرسون بجدية كيف يُمكن أن يُؤثر العلاج على النتائج طويلة الأمد. كما تتوفر فرصة للمرضى الذين يتلقون علاجًا بمثبط JAK للاستفادة من العلاج المُركّب.

نلاحظ اهتمام الأطباء بقدرة سيلينكسور على الحفاظ على استجابة الطحال حتى عند تقليل جرعات روكسوليتينيب، وهو أمر ذو أهمية سريرية نظرًا لتكرار تعديل الجرعات في الممارسة العملية. أخيرًا، وبالانتقال إلى الشريحة 28 والنظر في الفرصة التجارية لعلاج التليف النخاعي، نعتقد أن سيلينكسور مع روكسوليتينيب لديه القدرة على تحقيق إيرادات سنوية تصل إلى مليار دولار تقريبًا في الولايات المتحدة وحدها. يعيش حاليًا حوالي 20,000 مريض مصاب بالتليف النخاعي في الولايات المتحدة، مع حوالي 4,000 مريض جديد يتلقون العلاج الأولي كل عام، في ظل عدم وجود علاج مركب معتمد للتليف النخاعي في مراحله الأولى.

لنستعرض الآن أداءنا في مجال الورم النخاعي المتعدد، والذي لا يزال يُشكّل الأساس التجاري والتشغيلي لمنصة أمراض الدم الأوسع التي شرحتها. كما هو موضح في الشريحة 30، حققنا ربعًا آخر من الأداء التجاري القوي، حيث بلغ صافي إيرادات منتج XPOVIO في الولايات المتحدة 30.8 مليون دولار. وظل الطلب الأساسي ثابتًا نسبيًا مقارنةً بالربع الثاني من العام الماضي، على الرغم من ازدياد حدة المنافسة في سوق العلاجات.

يعكس هذا الأداء قوة منتجاتنا لعلاج الورم النخاعي المتعدد، والأهم من ذلك، متانة العلاقات التي بنتها مؤسستنا التجارية مع أطباء أمراض الدم والأورام في كل من المراكز الطبية المجتمعية والأكاديمية. وبالانتقال إلى الشريحة 31، ما زلنا نؤمن بأن دواء XPOVIO في وضع جيد لتحقيق أداء مستدام. وينصب تركيزنا على المراكز الطبية المجتمعية، التي تمثل حوالي 60% من أعمالنا في الولايات المتحدة، حيث لا يزال الأطباء يُقدّرون XPOVIO كعلاج فموي متميز وسهل الاستخدام.

بالإضافة إلى ذلك، لا تزال شركة XPOVIO تحتل مكانة فريدة في المشهد العلاجي المتطور المتعلق بالعلاجات التي تستهدف الخلايا التائية، مما يمنح الأطباء مرونةً قبل العلاج بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T) وبعد تفاقم المرض أثناء العلاج بهذه التقنية. وتتيح لنا قدراتنا التسويقية مواصلة البناء على أساس علاج الورم النخاعي المتعدد، والأهم من ذلك، تحقيق نقلة نوعية في سوق علاج التليف النخاعي الذي تبلغ قيمته مليارات الدولارات.

وبهذا، سأحيل المكالمة إلى لوري لمراجعة نتائجنا المالية ومناقشة كيف تدعم استراتيجية تخصيص رأس المال المنضبطة لدينا الفرص المستقبلية.

لوري

شكرًا لكِ يا ساهانيا، وصباح الخير جميعًا. بالانتقال إلى الشريحة 33، سأركز على أدائنا المالي للربع الثاني، وتوقعاتنا المالية، والإجراءات التي نتخذها لدعم الإنجازات المهمة التي حددها ريتشارد. بدءًا بالإيرادات، بلغ إجمالي الإيرادات للربع الثاني 33.4 مليون دولار أمريكي، مقارنةً بـ 37.9 مليون دولار أمريكي في الفترة نفسها من العام الماضي. ويعكس هذا الانخفاض انتهاء شركة ميناريني من سداد نفقات التطوير في نهاية عام 2025، مما أدى إلى انخفاض الإيرادات بحوالي 6.5 مليون دولار أمريكي مقارنةً بالربع نفسه من العام الماضي.

بلغ صافي إيرادات منتجات XPOVIO في الولايات المتحدة 30.8 مليون دولار أمريكي، مقارنةً بـ 29.7 مليون دولار أمريكي في الفترة نفسها من العام السابق. وظل الطلب الأساسي ثابتًا، وبلغ معدل الربح الإجمالي إلى الصافي 26.6%، وهو ما يُقارن بمعدل الربع الثاني من عام 2025. أما بالنسبة للمصروفات، فنحن لا نزال نركز على التنفيذ المنضبط. بلغت مصروفات البحث والتطوير 29 مليون دولار أمريكي، ومصروفات البيع والتسويق والإدارة 25.9 مليون دولار أمريكي، بانخفاض قدره 12% و9% على التوالي مقارنةً بالعام السابق. ويعكس هذا استمرارنا في إعطاء الأولوية للاستثمار المنضبط والتركيز على تطوير برامجنا ذات القيمة الأعلى في مراحلها النهائية.

مع اكتمال تسجيل المشاركين في تجارب المرحلة الثالثة، نواصل التزامنا بمواءمة استثمارات ما قبل الإطلاق مع مراحل التجارب السريرية والتنظيمية. بلغ صافي الخسارة 67 مليون دولار أمريكي خلال الربع، مقارنةً بـ 37.3 مليون دولار أمريكي في الفترة نفسها من العام الماضي. للتذكير، يشمل صافي الخسارة تعديلات غير نقدية متعلقة بتقييم السوق، والتي تعود إلى هيكلنا التمويلي. من منظور التشغيل الأساسي، تحسّن الأداء مع انخفاض الخسارة التشغيلية بنسبة 8% تقريبًا، مما يعكس استقرار صافي إيرادات المنتج واستمرار ضبط النفقات.

بالانتقال إلى الميزانية العمومية، أنهينا الربع برصيد نقدي وما يعادله، بالإضافة إلى النقد المقيد والاستثمارات، بقيمة 65.4 مليون دولار. وبناءً على خطتنا التشغيلية الحالية، نتوقع أن تغطي سيولتنا الحالية، بما في ذلك النقد وما يعادله والاستثمارات، إلى جانب التدفقات النقدية المتوقعة من صافي إيرادات المنتجات وإيرادات التراخيص وغيرها، خططنا التشغيلية الحالية حتى سبتمبر 2026. وكما ذكر ريتشارد، فإننا نقوم حاليًا بتقييم مجموعة من فرص التمويل والبدائل الاستراتيجية بهدف تمديد فترة استمرار سيولتنا النقدية، والحفاظ على مرونتنا الاستراتيجية، وتعظيم قيمة المساهمين على المدى الطويل، وذلك في إطار تطوير برنامجنا الخاص بالتليف النخاعي. في 10 سبتمبر 2026، يحين موعد سداد دفعة أصلية بقيمة 15.8 مليون دولار بموجب تسهيل قرضنا لأجل مضمون. إذا تم سداد هذه الدفعة دون تمويل إضافي أو تنازل من المقرضين، نتوقع أن ينخفض رصيدنا النقدي وما يعادله والاستثمارات عن الحد الأدنى للسيولة المطلوب وهو 10 ملايين دولار، وهو ما يُعدّ حالة تقصير في سداد القرض لأجل. الأهم من ذلك، أن أولويتنا الفورية هي معالجة هذا الأمر وتعزيز وضعنا المالي وتوفير المرونة اللازمة لمواصلة تنفيذ استراتيجيتنا الخاصة بالتليف النخاعي.

يهدف كل قرار نتخذه بشأن تخصيص رأس المال إلى دعم الإنجازات السريرية والتنظيمية والتجارية الهامة المقبلة، مع الحفاظ على تنفيذ منضبط لأعمالنا في مجال الورم النخاعي المتعدد، وتعظيم القيمة طويلة الأجل للمرضى والمساهمين. وفيما يتعلق بالتوقعات، نؤكد توقعاتنا للعام 2026. ما زلنا نتوقع أن يتراوح إجمالي الإيرادات بين 130 و150 مليون دولار أمريكي، وأن تتكون إيرادات الترخيص وغيرها بالكامل من حقوق الملكية خلال الربعين القادمين، وأن تتراوح إيرادات منتج XPOVIO في الولايات المتحدة بين 115 و130 مليون دولار أمريكي. كما نتوقع أن تتراوح نفقات البحث والتطوير والنفقات الإدارية والعمومية مجتمعة بين 230 و245 مليون دولار أمريكي في عام 2026، باستثناء بعض التكاليف لمرة واحدة التي قد نتكبدها والمرتبطة ببرنامجنا لعلاج سرطان بطانة الرحم، وتقييم فرص التمويل و/أو الصفقات الاستراتيجية. ونتيجة لقرارنا بإعطاء الأولوية للتليف النخاعي والورم النخاعي المتعدد، فإننا نعمل بنشاط على خفض الاستثمار في برنامج سرطان بطانة الرحم، ونتوقع انخفاض هيكل التكاليف لدينا بمرور الوقت.

سيتحقق عائد مالي أكبر في عام 2027 مع استمرارنا في متابعة المرضى على المدى القريب وتقييم البيانات المتغيرة، بالإضافة إلى إتمام الأنشطة السريرية والتشغيلية المتبقية المرتبطة بتجربة EC042 بمسؤولية. على المدى القريب، قد تكون نفقات الربع الثالث أعلى قليلاً من نفقات الربع الثاني. يعكس هذا مرحلة انتقالية فريدة للشركة، حيث نعمل في الوقت نفسه على تطوير برنامجنا الخاص بالتليف النخاعي، وتنفيذ التغييرات التنظيمية المرتبطة بقرارنا إعطاء الأولوية للتليف النخاعي والورم النخاعي المتعدد بعد النتائج الأولية لتجربة EC042، بالإضافة إلى التكاليف التي قد نتكبدها لتقييم فرص التمويل والبدائل الاستراتيجية. مع ذلك، سأعيد الكلمة إلى ريتشارد.

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

شكرًا لكم. قبل أن نفتح باب الأسئلة، أودّ أن أختم حديثي بكلمة أخيرة. تدخل شركة كاريوفارم إحدى أهم مراحل تاريخها. لدينا فرصة واعدة في مجال التليف النخاعي، ومسار تنظيمي واضح، وفريق متخصص في أمراض الدم على أتم الاستعداد لدعم إطلاق منتجنا في حال الموافقة عليه، وفريق أثبت باستمرار قدرته على التنفيذ بتركيز وسرعة وانضباط. كما ندرك أهمية هذه اللحظة وضرورتها، ولذلك نتصرف بانضباط ليس فقط في تطوير برنامجنا الخاص بالتليف النخاعي، بل أيضًا في كيفية تخصيص رأس المال وتقييم فرص التمويل والبدائل الاستراتيجية التي نناقشها اليوم. كل قرار نتخذه ينطلق من هدف واحد: تحقيق أقصى قيمة طويلة الأجل للمرضى والمساهمين. أودّ أن أشكر موظفينا على تفانيهم الاستثنائي، وباحثينا وشركائنا على شراكتهم، والأهم من ذلك، المرضى وعائلاتهم الذين وضعوا ثقتهم في كاريوفارم من خلال المشاركة في تجاربنا السريرية. نقدر دعمكم المستمر ونتطلع إلى إطلاعكم على آخر مستجداتنا خلال الفصول القادمة.

وبهذا، أيها الموظف، يسعدنا الآن تلقي أسئلتك.

مشغل (مشغل)

شكرًا لكم. سيداتي وسادتي، نبدأ الآن جلسة الأسئلة والأجوبة. إذا رغبتم في طرح سؤال، يُرجى الضغط على زر النجمة متبوعًا بالرقم واحد على لوحة مفاتيح الهاتف. نرجو من المحللين الاكتفاء بسؤال واحد ومتابعة. إذا تمت الإجابة على سؤالكم وترغبون في الانسحاب من قائمة الانتظار، يُرجى الضغط على زر النجمة متبوعًا بالرقم اثنين. وفي حال استخدام مكبر الصوت، يُرجى رفع سماعة الهاتف قبل الضغط على أي زر.

لحظة من فضلك. سأقوم بإعداد قائمة اللاعبين. سؤالك الأول من بايبر ساندلر. تفضلي.

تيد، محلل في شركة بايبر ساندلر

ممتاز. شكرًا جزيلًا. لديّ بعض الاستفسارات بخصوص ما تبقى من إجراءات طلب الموافقة التكميلية على دواء جديد (sNDA)، علمًا بأن دواء سيلينكسور مُعتمد بالفعل لعلاج الورم النخاعي المتعدد. ما هي نسبة إنجاز ملف الطلب؟ وهل هناك أي متطلبات أخرى يجب استكمالها فيما يتعلق بالجانب السريري؟ هل هناك أي مواقع تحتاج إلى مراجعة، أم أن كل ذلك قد تمّت معالجته بالفعل بالموافقة الحالية؟ شكرًا لك، توم.

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

أجل، شكراً لك يا تيد. سأطلب من ريشما أن تشرح ذلك بمزيد من التفصيل.

ريشما

أجل، شكرًا لك يا تيد، وشكرًا لريتشارد أيضًا. تيد، كما تعلم، يعمل الفريق بنشاط على ملف الموافقة التكميلية للدواء الجديد (sNDA). وكما تعلم، فقد تم إعداد الجزء الأكبر منه بالفعل، وهو جاهز للنشر. أحد العناصر الأساسية التي نعمل حاليًا على تنسيقها ووضع اللمسات الأخيرة عليها مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يتعلق ببيانات التأكيد. صحيح. لذا، كما نعلم جميعًا، في إطار الموافقة المعجلة، نحصل على الموافقة، أو ما يُعرف بـ"التصنيف"، ولكننا نحتاج إلى إثبات الفائدة السريرية في وقت ما في المستقبل.

لذا، تركز مناقشاتنا حاليًا على استخدام بيانات البقاء على قيد الحياة الإجمالية المُستقاة من دراسة SENTRY لوضع اللمسات الأخيرة على خطط التحليل الإحصائي. ونسعى جاهدين للاتفاق على هذه التفاصيل الأخيرة، وهو أمر ضروري قبل تقديم طلب الموافقة التكميلية على الدواء الجديد (sNDA). لقد كانت محادثاتنا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مثمرة للغاية، وما زلنا ملتزمين تمامًا بتقديم طلب الموافقة التكميلية على الدواء الجديد في أغسطس.

تيد، محلل في شركة بايبر ساندلر

هذا مفيد جدًا للتأكد من فهمي. إذًا، ستستخدم بيانات نظام التشغيل من مشروع SENTRY الجاري كمجموعة بيانات تأكيدية؟

ريشما

هذا صحيح. صحيح. كما تعلمون، صممنا دراسة SENTRY منذ البداية لمتابعة المرضى طوال فترة الدراسة لتقييم معدل البقاء على قيد الحياة. لذا، تستمر الدراسة مع المرضى، مع إخفاء هوية المراكز الطبية. ويستمرون في تلقي العلاج، ويواصلون تقديم صور الأشعة وبيانات البقاء على قيد الحياة. نعم، سنستفيد من بيانات البقاء على قيد الحياة المتنامية لتأكيد الفائدة التي ستظهر، على الأرجح، بعد سنوات. ولكننا نعتقد أن هذه البيانات ستكون بمثابة مجموعة البيانات التأكيدية، بعد الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

تيد، محلل في شركة بايبر ساندلر

هذا مفيد حقاً. شكراً لكِ يا ريشما. بالتوفيق.

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

شكراً لك. أقدر ذلك.

مشغل (مشغل)

شكراً لك. سؤالك التالي من يانيس أورزيديس من كانتور. تفضل.

يانيس أورزيديس، محلل في كانتور

مرحباً جميعاً، أُقدّر التحديثات هنا. لديّ سؤال سريع حول كيفية تقييم جدوى العمليات المستقبلية؟ هل الموافقة السريعة ضرورية بالضرورة، أم تعتقدون أن إدراجنا في موسوعة NCCN قد يُوفّر إيرادات كافية لتغطية الديون واحتياجات التشغيل؟ ولديّ سؤال متابعة سريع.

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

أجل، شكرًا لك يا ياني. أعتقد، كما تحدثنا، أن هناك بالفعل بعض هذه الإنجازات ستتحقق قريبًا جدًا. وبما أننا وكيل معتمد بالفعل، فإن اعتماد NCCN يُعدّ أمرًا بالغ الأهمية. وكما نعلم، يعتمد الأطباء عليه كثيرًا. وقد ناقشنا هذا الأمر سابقًا، حيث أنه في حالات مماثلة، إذا اقتصر الأمر على اعتماد NCCN فقط، فإن المنتجات عادةً ما تحقق حوالي 50% فقط من ذروة نجاحها.

لكن هدفنا الأساسي هو توفير أوسع نطاق ممكن من الوصول إلى العلاج. أحد هذه العناصر هو شبكة NCCN، أما العنصر الآخر، كما ذكرنا سابقًا، فهو التقدم المستمر في المسار التنظيمي. لذا، أعتقد أن كلا الأمرين يسيران بشكل إيجابي للغاية على المدى القريب، وسيكون لهما أثر إيجابي كبير علينا من حيث تمويل العمليات الجراحية، وبالطبع تمكين المرضى من الحصول على دواءي سيلينكسور وروكسوليتينيب لعلاج التليف النقوي.

يانيس أورزيديس، محلل في كانتور

نعم، أقدر ذلك. وأعتقد أن الأمر مفهوم أيضاً، وأقدر الشفافية في تفاصيل الدفعة القادمة وشروط اتفاقية الدين. هل لديكم فكرة عن الحلول المؤقتة التي ستُمكّن الشركة من تحقيق وضع مالي جيد، من ناحية السيولة، لتجاوز هذه المراحل المهمة على المدى القريب، والهدف المنشود هو الصمود حتى نهاية عام ٢٠٢٧ على الأقل؟

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

نعم، كما رأينا سابقًا، كان مقرضونا داعمين لنا باستمرار، ولا يوجد لديّ أي سبب يدفعني للاعتقاد بأنهم سيتوقفون عن ذلك. وكما أعلنّا، فإننا نعمل على مجموعة من فرص التمويل والبدائل الاستراتيجية. ونتواصل مباشرةً مع مقرضينا بخصوص هذه الخيارات. ومن الواضح أن هدفنا هو التعاون مع المقرضين، وربما مع مستثمري الأسهم، لإيجاد طريقة لتعزيز وضوح رؤيتنا، وتمديد فترة التمويل، حيث إن أمامنا مراحل مهمة للغاية في النصف الثاني من عام ٢٠٢٦.

لذا أعتقد، كما تعلمون، أننا سنكون قادرين على مواصلة تنفيذ ذلك وإيجاد التوازن الصحيح ونحن نمضي قدماً.

يانيس أورزيديس، محلل في كانتور

فهمت. حسناً، شكراً جزيلاً.

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

شكراً يا ياني.

مشغل (مشغل)

شكراً لك. سؤالك التالي من برايان أبراهامز من شركة آر بي سي كابيتال ماركتس. تفضل.

برايان أبراهامز، محلل في شركة آر بي سي كابيتال ماركتس

أهلًا، صباح الخير. شكرًا جزيلًا على سؤالك، وأهنئك على التقدم المستمر. ذكرتَ في قسم "المراحل الرئيسية" إمكانية إدراج دواء سيلينكسور في المراجع الطبية خلال النصف الثاني من هذا العام. يبدو هذا سريعًا جدًا، خاصةً مع انعقاد اجتماع الشبكة الوطنية الشاملة للسرطان (NCCN) هذا الأسبوع. لذا، أودّ أن أعرف إن كنتَ قد سمعتَ أي شيء جديد من الاجتماع يُعطيك ثقة، وربما تُذكّرنا بالإجراءات المتبعة هناك. ثانيًا، أودّ أن أعرف إن كنتَ قد سمعتَ أي معلومات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) حول مدى انفتاحها على مراجعة الأدوية ذات الأولوية، وما إذا كانت ستُجري مراجعةً قبل ذلك.

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

بالتأكيد. شكرًا لك يا برايان. سأتناول الجزء الأول، وسأترك الجزء الثاني لريشما. كما تعلم، فإنّ NCCN لجنة وهيئة مستقلة. لذا، سيتبعون إجراءاتهم ويقيّمون. والأهم من ذلك، أننا وضعنا العناصر المناسبة في عرضنا التقديمي في مؤتمر ASCO، وعرضنا التقديمي في مؤتمر EHA، ومخطوطتنا في مجلة علم الأورام السريري. أعتقد أن جميع العناصر المطلوبة متوفرة. ونسمع اهتمامًا كبيرًا من قادة الرأي للحصول على دواء سيلينكسور مع روكسوليتينيب.

إذن، كما تعلمون، أعتقد أننا نسير على الطريق الصحيح، كما ذكرنا، لنرى ذلك في النصف الثاني من هذا العام. أما بالنسبة للجزء الثاني، فسأترك الأمر لريشما للتحدث مع إدارة الغذاء والدواء.

ريشما

أجل، شكرًا لك يا برايان. كما ذكرتُ، كانت محادثاتنا مع إدارة الغذاء والدواء مثمرة للغاية. أما بخصوص أولوية المراجعة، فليس بالضرورة. هذا طلبٌ يجب تقديمه لإدارة الغذاء والدواء عند تقديم الطلب. لديهم حوالي 60 يومًا لمراجعة الطلب، وسيقدمون التحديث بعد ذلك بوقت قصير. لذا، لا توجد لدينا معلومات محددة، لكننا نعتقد أن لدينا ملفًا قويًا، وربما خصائص مميزة، وحاجة إلى علاج مُركّب.

لذا نأمل أن يقوموا بمراجعته، وأن يسرعوا موعد PDUFA الذي سيمكن من الحصول على الموافقة في وقت ما في أوائل العام المقبل.

برايان أبراهامز، محلل في شركة آر بي سي كابيتال ماركتس

مفيد للغاية. شكراً جزيلاً.

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

شكراً لك يا برايان.

مشغل (مشغل)

شكراً لك. سؤالك التالي من موري رايكرافت من جيفريز. تفضل.

موري رايكرافت، محلل في شركة جيفريز

مرحباً. شكراً على إجابة أسئلتي. ربما سأطرح سؤالاً واحداً فقط. بخصوص مفاوضات القرض لأجل، لوري، ذكرتِ إمكانية التنازل. كيف تجري هذه المفاوضات، وكيف ستبدو الالتزامات المحدثة في حال التنازل، وما مدى احتمالية ذلك؟ ثم لدي سؤال آخر.

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

حسنًا، ربما يا موري، سأتطرق إلى هذا الموضوع. أعني، بشكل عام، لن نخوض في تفاصيل المحادثات والمفاوضات، ولكن كما ذكرنا، كان المقرضون داعمين لنا باستمرار، ولا يوجد لدينا أي سبب يدعو للاعتقاد بأنهم سيتوقفون عن ذلك. لذا، كانت المحادثات مثمرة ونعمل على إيجاد الحل الأمثل للمضي قدمًا.

ومن الواضح أن هذا شيء نركز عليه بشدة ونسعى لتحقيقه بسرعة.

موري رايكرافت، محلل في شركة جيفريز

فهمت. هذا مفيد. ثم، بالنسبة لإدراج الدواء في موسوعة NCCN، ما هي خطتكم لإشراك المرضى من دراساتكم السريرية في العلاج بالأدوية المدفوعة؟ وهل تتوقعون أن يقوم نسبة من المرضى من دراساتكم بهذا التحول مبكراً بمجرد إدراج الدواء في موسوعة NCCN؟

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

حسنًا، كما ذكرنا سابقًا، نأمل أن تستمر دراستنا. صحيح. دراستنا مستمرة. المرضى والأطباء على حد سواء غير مطلعين على تفاصيل الدراسة، ولدينا فريق دراسة داخل شركة كاريوفارم يعمل بشكل مستقل. لذا، نتطلع إلى استمرار دراستنا، وكما ذكرت ريشما، نعتبر هذه البيانات بمثابة تأكيد من منظور الموافقة السريعة. لذلك، ينصب تركيزنا على ضمان تعاوننا الفعال مع المواقع والباحثين والمرضى، وغيرهم، لضمان استمرار مشاركة المرضى في برنامج المرحلة الثالثة.

موري رايكرافت، محلل في شركة جيفريز

فهمت. حسنًا، شكرًا لك على تلقي المزيد من الأسئلة.

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

شكراً لك يا موري.

مشغل (مشغل)

شكراً لك. سؤالك التالي من مايكل كينج من رودمان ورين شوب. تفضل.

مايكل كينج، محلل

شكرًا. صباح الخير جميعًا. شكرًا لكم على الإجابة على السؤال. أودّ فقط توضيح بعض التفاصيل الإضافية حول ملف التقديم والتواصل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. كنت أتساءل، بالنظر إلى التواصل الأخير مع اجتماعات اللجنة B واللجنة C والتحليل المُحدّث الذي قدمتموه في مؤتمر الجمعية الأوروبية للأورام الطبية (ESMO)، عمّا إذا كان أي جزء من مجموعة البيانات التي ستقدمونها يُمكن اعتباره تعديلًا جوهريًا. من الواضح أن هذا سيكون له تأثير كبير على مدة الموافقة.

لذا أتساءل فقط كيف تفكر في تقديم البيانات إلى الوكالة.

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

أجل، دعوني أستعين بريشما في هذا الجزء.

ريشما

أجل، شكرًا لك يا مايكل. سؤال ممتاز. كما تعلم، فإن الموافقة السريعة على طلب الموافقة التكميلية (sNDA) ستعتمد بشكل أساسي على بيانات الأسبوع 24. لذا، فإن بيانات الأسبوع 24 التي نعتقد أنها حاسمة ومميزة، هي بيانات الاستجابة الفيروسية المستدامة بعد 35 أسبوعًا (SVR35)، ليس فقط في الأسبوع 24 - وهو الوقت الذي أُجري فيه التحليل الأساسي - بل إن ديناميكيات الدواء تشير إلى شيء مميز للغاية. وبالتالي، فإن بيانات SVR35 في الأسابيع 12 و24 و36 تُظهر استمرار الاستجابة الفيروسية المستدامة.

بالطبع، تشمل البيانات الإجمالية للبقاء على قيد الحياة، والتحليل اللاحق للعلاقة بين الاستجابة الفيروسية المستدامة والبقاء على قيد الحياة، وبيانات تعديل مسار المرض، والسلامة. هذا هو الملف التعريفي - وهو ملف مقنع للغاية في الأسبوع 24 - وسيشكل الأساس لطلب الموافقة التكميلية على الدواء الجديد.

مايكل كينج، محلل

حسنًا. ولا داعي لتقديم بيانات الأسبوع الثامن والأربعين حينها. هل هذا صحيح؟

ريشما

هذا صحيح. سنركز بشكل أساسي على بيانات الأسبوع الرابع والعشرين. هناك بعض المرضى الذين تمت متابعتهم حتى الأسبوع الثامن والأربعين، وسنقدم بياناتهم أيضاً. لكن التركيز الأساسي سينصب على بيانات الأسبوع الرابع والعشرين.

مايكل كينج، محلل

حسنًا. وهل يمكنك توضيح ما إذا كنت ستُضمّن تحليل تأكيد نظام التشغيل المحدد مسبقًا في هذا الطلب؟

ريشما

نعم، بالتأكيد. هذا جزء من حزمة الميزات المميزة. وبيانات البقاء الكلي التي رصدناها، والتي عُرضت في مؤتمر الجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريري/الجمعية الأوروبية لأمراض الدم، والتي أُدرجت في المجلة الأوروبية لعلم الأورام السريري، كانت أساسًا للتحليل اللاحق الذي مكّننا من إظهار العلاقة بين معدل الاستجابة الفيروسية المستدامة المُقدّر والبقاء الكلي. لذا فهي نقطة بيانات بالغة الأهمية. بالطبع، سنواصل متابعة المرضى فيما يتعلق بالبقاء الكلي، وكما ذكرنا سابقًا، سنستخدم هذه البيانات لتأكيد الفائدة في المستقبل.

مايكل كينج، محلل

ممتاز. شكراً على الإجابة على الأسئلة.

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

شكراً لك يا مايكل.

مشغل (مشغل)

شكراً لك يا مايكل. لا توجد أسئلة أخرى في قائمة الانتظار. سأعيد الكلمة إلى ريتشارد ليُدلي ببعض الملاحظات الختامية.

ريتشارد (الرئيس التنفيذي)

شكراً لك أيها المشغل. وشكراً لكم جميعاً على انضمامكم إلينا اليوم وعلى اهتمامكم المستمر بشركة Karyopharm Therapeutics.

مشغل (مشغل)

سيداتي وسادتي، بهذا نختتم مكالمتكم الجماعية لهذا اليوم. نشكركم على مشاركتكم، ونرجو منكم إنهاء المكالمة. نتمنى لكم يوماً سعيداً.

تنويه: هذا النص مُقدّم لأغراض إعلامية فقط. مع حرصنا على الدقة، قد توجد أخطاء أو سهو في هذا النسخ الآلي. للاطلاع على البيانات الرسمية للشركة ومعلوماتها المالية، يُرجى الرجوع إلى ملفات الشركة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية وبياناتها الصحفية الرسمية. تعكس تصريحات المشاركين في الشركة والمحللين وجهات نظرهم في تاريخ هذه المكالمة، وهي قابلة للتغيير دون إشعار مسبق.