قد تُمهّد النتائج التاريخية الطريق أمام دواء miv-cel ليصبح أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بتقنية الخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T-cell) لأمراض المناعة الذاتية؛ والشركة تسير على المسار الصحيح لتقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) لعلاج متلازمة الشخص المتصلب في النصف الأول من عام 2026.

حقق دواء ميف-سيل فائدة سريرية ذات دلالة إحصائية في جميع نقاط النهاية الأولية والثانوية، حيث عكس الإعاقة وألغى الحاجة إلى العلاجات المناعية بعد جرعة واحدة.

كان دواء ميف-سيل جيد التحمل بشكل عام، ولم تُلاحظ أي حالات من متلازمة إطلاق السيتوكينات الحادة أو متلازمة اعتلال الدماغ المرتبط بالخلايا التائية.

متلازمة الشخص المتصلب (SPS) هي مرض مناعي ذاتي منهك ومتفاقم، ولا توجد علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) له.

ستستضيف الشركة بثًا مباشرًا عبر الإنترنت اليوم، 15 ديسمبر 2025، الساعة 8 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة.

إيميريفيل، كاليفورنيا، 15 ديسمبر 2025 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة Kyverna Therapeutics, Inc. (ناسداك: KYTX)، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تركز على تطوير علاجات خلوية للمرضى الذين يعانون من أمراض المناعة الذاتية، اليوم عن بيانات أولية إيجابية من KYSA-8، وهي المرحلة الثانية من تجربتها التسجيلية لـ mivocabtagene autoleucel ('miv-cel'، المعروف سابقًا باسم KYV-101)، وهو علاج بالخلايا التائية CAR ذاتي المنشأ بالكامل يستهدف CD19 مع التحفيز المشترك لـ CD28، في متلازمة الشخص المتصلب (SPS).

أعرب وارنر بيدل، الرئيس التنفيذي لشركة كيفيرنا ثيرابيوتكس، عن سعادته بمشاركة البيانات الأولية الهامة حول متلازمة الشخص المتصلب، والتي قد تمهد الطريق أمام دواء ميف-سيل ليصبح العلاج الأول والوحيد المعتمد لمتلازمة الشخص المتصلب، فضلاً عن كونه العلاج الوحيد المعتمد لعلاج أمراض المناعة الذاتية باستخدام الخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T-cell). وأضاف: "تعزز نتائج اليوم مكانتنا الريادية في مجال علاج أمراض المناعة الذاتية باستخدام الخلايا التائية المعدلة وراثيًا، وتُضاف إلى الأدلة المتزايدة التي تدعم قدرة ميف-سيل على إحداث نقلة نوعية في علاج أمراض المناعة الذاتية. ونتطلع إلى تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) لمتلازمة الشخص المتصلب في النصف الأول من عام 2026، بهدف توفير هذا العلاج المبتكر للمرضى والأطباء الذين هم في أمس الحاجة إلى علاج فعال لهذا المرض المدمر والمتفاقم."

ملخص التجربة السريرية KYSA-8 وأبرز البيانات الرئيسية

KYSA-8 هي دراسة سريرية أحادية الذراع من المرحلة الثانية، تهدف إلى تسجيل دواء miv-cel، حيث تلقى المرضى المصابون بمتلازمة الشخص المتصلب (SPS) والذين لم يستجيبوا بشكل كافٍ للعلاجات غير المعتمدة، جرعة واحدة من هذا الدواء. وقد تم إعطاء الجرعة لـ 26 مريضًا، وخضعوا للمتابعة حتى نقطة التحليل الأولية (الأسبوع 16)، مع متابعة إضافية بعد ذلك.

"تمثل البيانات الأولية التي تم التوصل إليها اليوم إنجازًا هامًا في علاج متلازمة الشخص المتصلب، حيث أظهرت قدرة دواء ميف-سيل على عكس الإعاقة التدريجية في هذا المرض المنهك الذي لا توجد له علاجات معتمدة"، صرّح بذلك ناجي جيهشان، كبير المسؤولين الطبيين والتطوير في شركة كيفيرنا ثيرابيوتكس. وأضاف: "بجرعة واحدة، حقق ميف-سيل تحسينات ذات دلالة إحصائية عالية ومستدامة في الإعاقة العامة، والحركة، والتصلب، مع تمكين جميع المرضى من الاستغناء عن العلاجات المناعية. علاوة على ذلك، أظهر ميف-سيل سلامة جيدة وتحملاً مناسبًا. ونحن على ثقة بأن هذه النتائج غير المسبوقة، التي تدعم طلب ترخيص المنتج البيولوجي الخاص بنا، سيكون لها أثر بالغ على المرضى. ونود أن نتقدم بالشكر للمرضى وعائلاتهم ومقدمي الرعاية الصحية لمشاركتهم في هذه التجربة المهمة."

فعالية

• بعد جرعة واحدة، حقق دواء ميف-سيل فوائد ذات دلالة إحصائية على نقاط النهاية الأولية وجميع نقاط النهاية الثانوية للفعالية في الأسبوع 16 (نقطة التحليل الأولية):
  • الهدف الرئيسي: أظهر دواء ميف-سيل تحسناً قوياً ومستداماً في القدرة على الحركة، مع تحسن ذي دلالة إحصائية عالية في اختبار المشي لمسافة 25 قدماً (T25FW) (p=0.0002). وبلغ متوسط التحسن 46% في الأسبوع 16 مقارنةً بالقيم الأساسية.
  • تجاوز 81% من المرضى نسبة تحسن 20% في اختبار T25FW، وهو عتبة تعتبر ذات دلالة سريرية.
  • النقاط النهائية الثانوية: تم تحقيق فائدة ذات دلالة إحصائية عالية (جميع قيم p <0.0001) أيضًا عبر جميع النقاط النهائية الثانوية، بما في ذلك مقياس رانكين المعدل (mRS)، ومؤشر توزيع التصلب (DSI)، ومؤشر هاوزر للمشي (HAI)، ومقياس الحساسية المتزايدة (HSS).
• من بين المرضى الـ 12 الذين احتاجوا إلى جهاز مساعد للمشي قبل العلاج، لم يعد 67% منهم بحاجة إلى مساعدة للمشي في الأسبوع 16.
• ظل 100% من المرضى خالين من العلاجات المناعية، ولم يحتج أي مريض إلى علاج إنقاذي حتى آخر متابعة، مما يسلط الضوء على إمكانات miv-cel في توفير فائدة سريرية غير مسبوقة مع تقليل عبء العلاج المزمن أو القضاء عليه بشكل كبير.

أمان

• تم تحمل Miv-cel بشكل جيد، ولم يتم ملاحظة متلازمة إطلاق السيتوكينات عالية الدرجة (CRS) أو متلازمة السمية العصبية المرتبطة بالخلايا المناعية الفعالة (ICANS).
• لوحظت قلة العدلات من الدرجة 3/4، وهي حدث ضار معروف مرتبط بعلاجات CAR T، لدى بعض المرضى وكان من الممكن السيطرة عليها.

أعربت الدكتورة أماندا بيكيه، الحاصلة على زمالة الأكاديمية الأمريكية لعلم الأعصاب، مديرة قسم أمراض المناعة الذاتية العصبية في كلية أنشوتز للطب بجامعة كولورادو، والحائزة على كرسي مؤسسة سيلين ديون، والباحثة الرئيسية في تجربة KYSA-8، عن سعادتها قائلةً: "أنا متحمسة لرؤية هذه التجربة تسلط الضوء على مرض مناعي ذاتي عصبي شديد الإعاقة، يصيب 6000 مريض في الولايات المتحدة. غالبًا ما يعتمد مرضى متلازمة الشخص المتصلب على علاجات مزمنة مرهقة ذات آثار جانبية كبيرة، ولا يزال معظمهم يواجهون مرضًا متفاقمًا قد يؤدي إلى فقدان الاستقلالية، وتدهور جودة الحياة، وفي بعض الحالات، إلى إعاقة دائمة. لهذه الأسباب، تُعد قدرة دواء miv-cel على تحسين الحركة بشكل ملحوظ وتقليل التيبس أمرًا لافتًا وغير مسبوق، مما يمنح الأمل للمرضى وعائلاتهم الذين يستحقون خيارات علاجية أفضل."

استنادًا إلى هذه البيانات، تعتزم شركة Kyverna تقديم طلب ترخيص للمنتجات البيولوجية (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج SPS في النصف الأول من عام 2026. وقد حصلت الشركة على تصنيفي العلاج المتقدم في الطب التجديدي ودواء اليتيم لعلاج miv-cel لهذا الغرض. كما تعتزم الشركة مشاركة مجموعة بيانات SPS الكاملة في مؤتمر طبي عام 2026.

تفاصيل البث المباشر للمستثمرين

ستستضيف شركة Kyverna بثًا مباشرًا عبر الإنترنت اليوم، الاثنين 15 ديسمبر 2025، من الساعة 8:00 إلى 9:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة لمراجعة هذه النتائج.

يتعين على المشاركين التسجيل عبر الرابط الإلكتروني المذكور أدناه للاستماع إلى المكالمة والمشاركة فيها. بعد التسجيل، سيتلقى المشاركون رقم هاتف للاتصال ورقم تعريف شخصي (PIN) خاص بهم للانضمام إلى المكالمة. كما يمكن الوصول إلى المكالمة عبر البث المباشر على الإنترنت. سيكون البث المباشر ومواد العرض التقديمي المصاحبة له متاحين في قسم "الفعاليات والعروض التقديمية" على صفحة علاقات المستثمرين لشركة Kyverna على الموقع الإلكتروني ir.kyvernatx.com . كما ستتوفر نسخة مسجلة من المكالمة على الموقع الإلكتروني.

رابط التسجيل عبر الاتصال الهاتفي:
تسجيل المكالمات الجماعية

رابط البث المباشر:
نتائج Kyverna الرئيسية لمؤتمر SPS عبر الهاتف

حول تصميم تجربة KYSA-8

تُعدّ تجربة KYSA-8، وهي تجربة تسجيلية من المرحلة الثانية، دراسة مفتوحة التسمية، أحادية الذراع، متعددة المراكز، تُقيّم سلامة وفعالية دواء miv-cel لدى مرضى متلازمة الشخص المتصلب (SPS). وقد خضع 26 مريضًا بالغًا مصابًا بمتلازمة الشخص المتصلب للعلاج في هذه التجربة. وشملت معايير الإدراج الرئيسية تشخيصًا مؤكدًا لمتلازمة الشخص المتصلب، ومؤشر تصلب ≥ 2، وعدم الاستجابة الكافية للعلاجات المناعية المعدلة السابقة.

تلقى المرضى علاجًا لتثبيط الخلايا اللمفاوية باستخدام سيكلوفوسفاميد وفلودارابين، تلاه حقنة واحدة من ميف-سيل بجرعة مستهدفة قدرها 1× ^10⁸ خلية CAR T. كانت نقطة النهاية الأولية هي التغير عن خط الأساس في اختبار المشي لمسافة 25 قدمًا (T25FW) في الأسبوع 16. وشملت نقاط النهاية الثانوية التغير عن خط الأساس في مقياس رانكين المعدل (mRS)، ومؤشر نشاط التهاب الكبد (HAI)، ومؤشر شدة المرض (DSI)، ومقياس شدة التهاب الكبد (HSS). سيتم متابعة المرضى لمدة عام واحد.

حول متلازمة الشخص المتصلب (SPS)

متلازمة الشخص المتصلب (SPS) مرض مناعي ذاتي عصبي نادر ومتفاقم، يتميز بتيبس العضلات وتشنجاتها المؤلمة، مما يؤثر على الحركة والمشي. يؤدي التيبس والتصلب والتشنجات في الجذع والذراعين والساقين إلى إعاقة متفاقمة، حيث يفقد ما يصل إلى 80% من المرضى قدرتهم على الحركة^>1-3 . وقد ثبت أن متلازمة الشخص المتصلب تؤدي إلى إعاقة دائمة وزيادة خطر الوفاة^>3 . يُعاني معظم مرضى متلازمة الشخص المتصلب من أجسام مضادة لإنزيم ديكاربوكسيلاز حمض الجلوتاميك 65 (GAD65) أو مستقبلات الجلايسين، مما يُعطل النقل العصبي التثبيطي الطبيعي، ويُساهم في ظهور الأعراض المميزة للمتلازمة. لا توجد حاليًا علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمتلازمة الشخص المتصلب. تشمل خيارات العلاج الحالية العلاجات العرضية، والعلاجات المناعية غير المصرح بها، مثل الغلوبولين المناعي الوريدي (IVIg) والريتوكسيماب وفصادة البلازما، بالإضافة إلى العلاج الطبيعي وعلاج النطق والعلاج الوظيفي والرعاية الداعمة والعلاج النفسي. ومع ذلك، فإن غالبية المرضى لا يستجيبون بشكل كافٍ أو لا يستجيبون إطلاقاً لخيارات العلاج هذه.

حول ميفوكابتاجين أوتوليوسيل (ميف-سيل)

يُعدّ ميفوكابتاجين أوتوليوسيل (miv-cel، المعروف سابقًا باسم KYV-101) علاجًا بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T-cell) ذاتية المنشأ، تستهدف CD19، مع تحفيز مشترك لـ CD28، وهو مصمم لتحقيق فعالية عالية وتحمل جيد، ويخضع حاليًا للدراسة لعلاج أمراض المناعة الذاتية التي تُحفزها الخلايا البائية. وبجرعة واحدة، يُمكن لـ miv-cel تحقيق استنزاف عميق للخلايا البائية وإعادة ضبط الجهاز المناعي، مما يُؤدي إلى هدأة طويلة الأمد وخالية من المرض في أمراض المناعة الذاتية، دون الحاجة إلى أدوية.

نبذة عن شركة Kyverna Therapeutics

شركة Kyverna Therapeutics, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: KYTX) هي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية، تركز على تحرير مرضى المناعة الذاتية من خلال الإمكانات العلاجية للعلاج الخلوي. وقد أظهر علاجها الرائد، وهو علاج الخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T-cell) ذاتي المنشأ والمستهدف لمستضد CD19، والذي يحمل اسم miv-cel (mivocabtagene autoleucel، KYV-101)، القدرة على تغيير نموذج العلاج جذريًا في العديد من أمراض المناعة الذاتية التي تُسببها الخلايا البائية.

تُعزز شركة Kyverna مكانتها الرائدة في مجال علم المناعة العصبية، وذلك من خلال تجربتها السريرية الناجحة التي أُنجزت مؤخرًا لعلاج متلازمة الشخص المتصلب، وتجربتها السريرية الجارية لعلاج الوهن العضلي الوبيل المعمم. كما تستفيد الشركة من تجارب KYSA الأخرى والتجارب التي يبادر بها الباحثون، بما في ذلك في مجال التصلب المتعدد والتهاب المفاصل الروماتويدي، لتحديد المؤشرات ذات الأولوية التالية. بالإضافة إلى ذلك، تتضمن مجموعة منتجاتها من الجيل التالي علاجات الخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T-cell) التي تستخدم ابتكارات جديدة لتحسين وصول المرضى إلى العلاج وتجربتهم. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني https://kyvernatx.com .

البيانات التطلعية

قد تُعتبر التصريحات الواردة في هذا البيان الصحفي بشأن التوقعات والخطط والآفاق المستقبلية، بالإضافة إلى أي تصريحات أخرى تتعلق بأمور لا تُعد حقائق تاريخية، بمثابة "تصريحات تطلعية". وتُستخدم كلمات مثل "نتوقع"، "نعتقد"، "نستمر"، "يمكن"، "نُقدّر"، "نأمل"، "ننوي"، "ربما"، "نخطط"، "محتمل"، "نتنبأ"، "نتوقع"، "ينبغي"، "نستهدف"، "سوف"، "قد"، وما شابهها من تعابير، لتحديد التصريحات التطلعية، مع العلم أن ليس كل التصريحات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات أو كلمات مشابهة. وتشمل التصريحات التطلعية في هذا البيان الصحفي، على سبيل المثال لا الحصر، ما يلي: التوقيت المتوقع لشركة Kyverna لبثها المباشر عبر الإنترنت لعرض بيانات ونتائج تجاربها والمواضيع المتوقع مناقشتها خلال البث؛ وأن نتائج التجارب قد تُمهد الطريق أمام miv-cel ليصبح أول علاج بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR-T) معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمتلازمة الشخص المتصلب (SPS) وأمراض المناعة الذاتية، أو أن يُرسي معيارًا علاجيًا جديدًا في متلازمة الشخص المتصلب؛ والتوقيت المتوقع لتقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA). الفرص المحتملة الرائدة لعقار miv-cel، بما في ذلك إمكانية إحداث تغيير جذري في نموذج العلاج عبر مختلف أمراض المناعة الذاتية؛ وخطط شركة Kyverna لتقديم مجموعة بيانات متلازمة الشخص المتصلب (SPS) الكاملة لعرضها في مؤتمر طبي عام 2026؛ وإمكانات عقار miv-cel، بما في ذلك عكس الإعاقة التدريجية في متلازمة الشخص المتصلب، وتحقيق نتائج سيكون لها تأثير عميق على المرضى، وتوفير فائدة سريرية غير مسبوقة مع تقليل أو إزالة عبء العلاج المزمن بشكل كبير، وأن يصبح أول علاج معتمد للخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T) في متلازمة الشخص المتصلب وأمراض المناعة الذاتية، وتحقيق استنفاد عميق للخلايا البائية وإعادة ضبط الجهاز المناعي لتحقيق هدأة مستدامة خالية من الأدوية والمرض في أمراض المناعة الذاتية؛ وإمكانات شركة Kyverna الرائدة في مجال علاجات CAR T العصبية المناعية، وجيلها القادم من العلاجات والابتكارات لتحسين وصول المرضى وتجربتهم. قد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية نتيجةً لعدة عوامل مهمة، منها: الشكوك المتعلقة بظروف السوق، واحتمالية عدم كون نتائج التجارب السريرية السابقة، وأنشطة الوصول إلى المرضى المحددين، والدراسات ما قبل السريرية مؤشرًا دقيقًا للنتائج المستقبلية؛ واحتمالية طلب إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو غيرها من الهيئات التنظيمية إجراء تجارب أو دراسات إضافية لدعم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) المزمع تقديمه؛ وحقوق الملكية الفكرية؛ وعوامل أخرى نوقشت في قسم "عوامل الخطر" من أحدث تقرير سنوي لشركة Kyverna على النموذج 10-K والتقارير الفصلية على النموذج 10-Q التي قدمتها أو قد تقدمها لاحقًا إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. وتستند أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي إلى التوقعات الحالية لفريق إدارة Kyverna، وهي صحيحة فقط اعتبارًا من تاريخه، وتخلي Kyverna مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بتحديث أي بيان تطلعي، سواءً كان ذلك نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

للتواصل:

للمستثمرين: InvestorRelations@kyvernatx.com
للتواصل الإعلامي: media@kyvernatx.com

¹ راكوسيفيتش جي، وآخرون. بي إم سي نيورول. 2019؛19:1.
² دالاكاس إم سي. نات ريف نيورول. 2024؛20(10):587-601.
³ Duddy ME, Baker MR. Front Neurol Neurosci. 2009;26:147-165.