أعلنت شركة Larimar Therapeutics Inc. (NASDAQ: LRMR ) يوم الاثنين أنها قدمت الوحدة الأولى من طلب ترخيص بيولوجي متجدد إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للحصول على موافقة سريعة على nomlabofusp، وهو علاجها التجريبي لمرض ترنح فريدريك.

يأتي هذا الإجراء في أعقاب ردود الفعل من اجتماع متعدد التخصصات من النوع B قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي، والذي أشارت فيه إدارة الغذاء والدواء إلى أن حزمة البيانات الحالية تبدو قادرة على دعم طلب المنتج البيولوجي.

كما أصدرت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية بيانات محدثة طويلة الأجل من دراستها المفتوحة الجارية لدواء نوملابوفوسب في المرضى المراهقين والبالغين المصابين بترنح فريدريك، وهو مرض عصبي نادر ومتفاقم .

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تدعم استراتيجية التقديم التدريجي

وقالت شركة لاريمار إن إدارة الغذاء والدواء وافقت على تقديم طلب ترخيص بيولوجي تدريجي، ومن المتوقع تقديم وحدات الطلب المتبقية خلال النصف الثاني من عام 2026.

ووفقاً للشركة، أكدت الوكالة مجدداً استعدادها للنظر في فراتاكسين، أو FXN، كنقطة نهاية بديلة جديدة.

وأشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا إلى أن تحليلات استجابة التعرض التي أجرتها شركة لاريمار والتي تربط التعرض لمادة نوملابوفوسب بالنتائج السريرية يمكن أن تدعم الطلب.

بالإضافة إلى ذلك، أشارت إدارة الغذاء والدواء إلى أن بيانات التعبير الجيني الاستكشافية وبيانات المؤشرات الحيوية للدهون قد توفر أدلة إضافية تدعم كلاً من نقطة النهاية البديلة المقترحة وآلية عمل نوملابوفوسب.

دراسة طويلة الأمد تُظهر مستوى أمان متين

حتى يونيو 2026، تلقى 43 مشاركًا جرعة واحدة على الأقل من نوملابوفوسب في الدراسة المفتوحة الجارية، ولا يزال 22 مريضًا مسجلين فيها. وقد استمر بعض المشاركين في العلاج لأكثر من 800 يوم .

تم إعطاء أكثر من 10000 جرعة حتى الآن. وذكرت شركة لاريمار أن الجرعات اليومية كانت مقبولة بشكل عام، حيث تمثلت أكثر الآثار الجانبية شيوعاً في تفاعلات خفيفة إلى متوسطة في موضع الحقن، والتي تراجعت بمرور الوقت ولم تؤدِ إلى انسحاب أي مشارك من الدراسة.

مع ذلك، عانى 10 من أصل 41 مشاركًا من صدمة تأقية، من بينهم تسعة أفراد سبق لهم التعرض لدواء نوملابوفوسب. وقد تعافى جميع المشاركين المتضررين بعد تلقيهم العلاج القياسي دون حدوث مضاعفات دائمة.

بشكل عام، توقف 21 مشاركاً عن المشاركة في الدراسة، بما في ذلك ثمانية حالات انسحاب مرتبطة بالحساسية المفرطة أو أحداث ضائرة أخرى .

النتائج السريرية مقارنة بشكل إيجابي مع بيانات التاريخ الطبيعي

أظهر لاريمار تحسناً ملحوظاً في العديد من المقاييس السريرية، بما في ذلك مقياس تصنيف ترنح فريدريك المعدل (mFARS)، ودرجات أنشطة الحياة اليومية، واختبار الثقوب التسعة بعد عام واحد من العلاج.

أظهر المرضى الذين تلقوا نوملابوفوسب تحسنًا متوسطًا بمقدار نقطة واحدة في مقياس mFARS بعد عام واحد، مقارنة بتدهور بمقدار 1.6 نقطة لوحظ في مجموعة مرجعية متطابقة من دراسة مقاييس النتائج السريرية لترنح فريدريك، مما أدى إلى فرق قدره 2.6 نقطة .

بعد مرور 18 شهرًا، أظهر المرضى الذين عولجوا تحسنًا متوسطًا قدره 2.3 نقطة في مقياس mFARS، مقابل انخفاض متوقع قدره 2.3 نقطة في المجموعة المرجعية.

من بين المرضى القادرين على المشي الذين أكملوا عامًا واحدًا من العلاج، لم يتطور أي منهم إلى حالة غير قادرة على المشي، في حين أصبح مريض واحد كان غير قادر على المشي سابقًا قادرًا على المشي .

تخطط شركة لاريمار لإعطاء الجرعة لأول مريض في دراستها التأكيدية العالمية من المرحلة الثالثة في الربع الثالث من عام 2026 وتستهدف إطلاقًا تجاريًا محتملاً في منتصف عام 2027، في حالة الموافقة.

نشاط سعر سهم LRMR : انخفضت أسهم شركة Larimar Therapeutics بنسبة 15.16% لتصل إلى 3.10 دولار وقت النشر يوم الاثنين، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة من تادا إيميجز عبر شترستوك