• توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن تقديم حزمة بيانات طلب ترخيص المنتج البيولوجي في محضر اجتماع ما قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي متعدد التخصصات من النوع ب؛ تم تقديم الوحدة الأولى من طلب ترخيص المنتج البيولوجي المتجدد، ومن المتوقع تقديم الوحدات المتبقية في النصف الثاني من عام 2026.
  
• أدى تناول نوملابوفوسب يوميًا إلى زيادة مستويات FXN في الجلد والحفاظ عليها لمدة عام واحد و18 شهرًا؛ وحقق 100% من المشاركين (9/9) مستويات أعلى من 50% من متوسط المستويات لدى المتطوعين الأصحاء (مقارنةً بحاملي الجين غير المتماثلين الذين لا تظهر عليهم أعراض) وحافظوا عليها لمدة عام واحد.
  
• لوحظ تحسن مستمر في جميع مقاييس mFARS وFARS-ADL و9-HPT وMFIS بعد عام واحد من العلاج بنوملابوفوسب (ن = 13) مقارنةً بتدهور الحالة في مجموعة مرجعية لدراسة التاريخ الطبيعي لمرض FACOMS
  
• أصبح واحد من ستة مشاركين غير قادرين على المشي عند خط الأساس قادراً على المشي بعد عام واحد من تناول الجرعات؛ ولم يتطور أي من المشاركين السبعة القادرين على المشي إلى غير قادرين على المشي بعد عام واحد.
  
• ملف أمان موثق جيدًا؛ ولا يزال تحمل الجرعات طويلة الأمد جيدًا بشكل عام؛ حدثت صدمة تأقية لدى 10 من أصل 43 مريضًا، وكان 9 من هؤلاء العشرة قد تعرضوا لنوملابوفوسب في دراسة سابقة
• لم يتعرض 11 مشاركًا لدواء نوملابوفوسب في دراسة سابقة؛ وتعرض أحدهم لصدمة تأقية.
• من المتوقع إعطاء الجرعة لأول مريض في دراسة المرحلة الثالثة التأكيدية العالمية في الربع الثالث من عام 2026
  
• ستستضيف إدارة الشركة بثًا مباشرًا عبر الإنترنت ومؤتمرًا هاتفيًا اليوم الساعة 7:45 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة.
  
  

بالا سينويد، بنسلفانيا، 29 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة لاريمار ثيرابيوتكس (لاريمار) (ناسداك: LRMR)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تركز على تطوير علاجات للأمراض النادرة المعقدة، اليوم أنها قدمت الوحدة الأولى من طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للحصول على موافقة سريعة على دواء نوملابوفوسب؛ ومن المتوقع تقديم الوحدات المتبقية في النصف الثاني من عام 2026. وجاء هذا التقديم بعد الحصول على محضر اجتماع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) متعدد التخصصات من النوع B قبل تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA). كما أعلنت الشركة عن بيانات إيجابية من الدراسة طويلة الأمد مفتوحة التسمية (OL) الجارية لتقييم الحقن تحت الجلد اليومية لدواء نوملابوفوسب لدى المراهقين والبالغين المصابين برنح فريدريك (FA). يُعد رنح فريدريك مرضًا عصبيًا نادرًا ومتفاقمًا ومميتًا، ولا توجد علاجات معتمدة لتعديل مسار المرض تعالج السبب الجذري له.

"تمثل بيانات اليوم علامة فارقة لشركة لاريمار، والأهم من ذلك، لمجتمع مرضى فقر الدم فانكوني"، صرّحت بذلك الدكتورة كارول بن ميمون، رئيسة مجلس الإدارة والرئيسة التنفيذية لشركة لاريمار. "في محضر اجتماع ما قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) متعدد التخصصات من النوع B، أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أن حزمة البيانات الحالية لدينا تبدو كافية لدعم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) الذي يسعى للحصول على موافقة سريعة بناءً على بروتين فراتاكسين الجلدي كمؤشر بديل جديد محتمل، وستخضع الموافقة للمراجعة. نحن متحمسون للغاية لمشاركة بعض الملاحظات الأولية الفريدة والهامة في عرض تحديث البرنامج المتاح للجمهور، وفي مكالمتنا الجماعية في وقت لاحق من هذا الصباح. تعزز هذه البيانات مجتمعةً الأدلة السريرية والحيوية القوية التي جمعناها حتى الآن لدواء نوملابوفوسب. مع توفر بيانات دراسة مفتوحة مقنعة ومتسقة، وبدء تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) بشكل تدريجي، واقتراب موعد إعطاء الجرعة لأول مريض في دراستنا العالمية التأكيدية من المرحلة الثالثة، فإننا نعمل على جميع الجبهات لتقديم ما يمكن أن يكون أول علاج معدّل للمرض لمرضى فقر الدم فانكوني من الأطفال والبالغين."

أضاف الدكتور راستي كلايتون، كبير المسؤولين الطبيين في شركة لاريمار: "مع استمرار علاج المزيد من المرضى بجرعة 50 ملغ على المدى الطويل، نواصل ملاحظة تحسنات في العديد من مؤشرات النتائج السريرية، مما يعزز التوازن الإيجابي بين فوائد ومخاطر نوملابوفوسب. علاوة على ذلك، تمكن المشاركون في الدراسة الذين تلقوا علاج نوملابوفوسب لمدة عام على الأقل من تحسين تطور مرض فقر الدم فانكوني. كما لوحظ تحسن إضافي لدى المشاركين الذين أكملوا 18 شهرًا من العلاج. وبشكل عام، فإن الارتفاعات المستمرة في تركيزات بروتين FXN في الجلد، مع التحسينات المصاحبة في النتائج السريرية الرئيسية مقارنةً بمجموعة مرجعية طبيعية لمرضى فقر الدم فانكوني، إلى جانب سلامة نوملابوفوسب الموثقة جيدًا، تدعم إمكانية نوملابوفوسب في تغيير مسار هذا المرض المدمر بشكل ملموس."

تُقيّم دراسة OL سلامة وتحمل دواء نوملابوفوسب، وحركيته الدوائية، ومستويات الفراتاكسين (FXN) في خلايا الجلد والفم، بالإضافة إلى مؤشرات ديناميكية دوائية استكشافية (ملامح الدهون والتعبير الجيني) والنتائج السريرية بعد إعطائه تحت الجلد لفترة طويلة. وقد عُدّل بروتوكول دراسة OL ليشمل الأطفال من عمر سنتين إلى 11 سنة، والمراهقين والبالغين الذين لم يشاركوا في دراسة سابقة عن نوملابوفوسب.

حتى يونيو 2026، تلقى 43 مشاركًا من المراهقين والبالغين في دراسة OL جرعة واحدة على الأقل من نوملابوفوسب، ولا يزال 22 مشاركًا مشاركًا في الدراسة، بحد أقصى مدة علاج تزيد عن 800 يوم. وكان حوالي 49% من المشاركين في الدراسة غير قادرين على المشي عند خط الأساس.

ملف أمان ثابت على المدى الطويل

• بشكل عام، تم تحمل الجرعات اليومية طويلة الأمد بشكل جيد، حيث خضع 13 بالغاً للعلاج لمدة عام واحد، و7 بالغين لمدة 18 شهراً، و3 بالغين لمدة عامين.
• تم إعطاء أكثر من 10000 جرعة من نوملابوفوسب في دراسة OL
• أكثر الأعراض الجانبية شيوعًا هي تفاعلات موضعية في موقع الحقن، والتي كانت خفيفة إلى متوسطة الشدة، وتناقصت وتيرتها بمرور الوقت، ولم تؤدِ إلى أي انسحابات من الدراسة.
• انسحب 21 مشاركاً
  • تعرض 10 من أصل 41 مشاركًا في دراسة OL لصدمة تأقية
    • كان لدى 9 منهم تعرض سابق لـ nomlabofusp، بينما لم يكن لدى واحد منهم أي تعرض سابق.
    • عاد جميع المشاركين إلى حالتهم الصحية المعتادة بعد تلقيهم العلاج القياسي دون أي مضاعفات لاحقة.
  • ثلاثة مرضى عانوا من الشرى المعمم (لم تحدث أي حالات جديدة منذ بدء العلاج بمضادات الهيستامين)
  • انسحب 8 أشخاص (3 منهم بسبب أحداث سلبية أخرى)
• 11 مشاركًا لم يتعرضوا سابقًا؛ أحدهم أصيب بصدمة تأقية
  
  

ازدادت نسبة FXN في الجلد ووصلت إلى حالة مستقرة مع الاستخدام اليومي طويل الأمد لـ Nomlabofusp

ملاحظة: يمثل تركيز 8.2 بيكوغرام/ميكروغرام 50% من متوسط تركيز FXN لدى المتطوعين الأصحاء
* تشمل البيانات جميع المشاركين الذين لديهم مستويات قابلة للقياس من FXN في كل نقطة قياس والذين تلقوا 25 ملغ أو 50 ملغ أو تم زيادة الجرعة من 25 ملغ إلى 50 ملغ
تُعرض البيانات اعتبارًا من تاريخ القطع في مارس 2026

حققت غالبية المشاركين مستويات FXN جلدية مماثلة للمستويات المبلغ عنها لدى حاملي الجين غير المتماثلين الذين لا تظهر عليهم أعراض بعد تناول نوملابوفوسب لمدة 6 أشهر

*تشمل البيانات جميع المشاركين الذين لديهم مستويات قابلة للقياس من FXN في كل نقطة قياس والذين تلقوا 25 ملغ أو 50 ملغ أو تم زيادة الجرعة من 25 ملغ إلى 50 ملغ
تُعرض البيانات اعتبارًا من تاريخ القطع في مارس 2026

تُظهر بيانات Nomlabofusp OL إمكانية تحقيق فائدة سريرية مقارنةً بمجموعة FACOMS المرجعية.

• تحسن اتجاهي في مقياس mFARS، ومقياس FARS-ADL، واختبار 9-HPT بعد عام واحد من العلاج بنوملابوفوسب (ن = 13) مقارنةً بتدهور الحالة في دراسة مقاييس النتائج السريرية لترنح فريدريك (FACOMS)، وهي دراسة مرجعية للتاريخ الطبيعي للمرض
• بعد مرور عام واحد: تحسن متوسط قدره 1.0 نقطة في مقياس mFARS مع علاج نوملابوفوسب مقارنةً بتدهور متوسط قدره 1.6 نقطة في المجموعة المرجعية لمقياس FACOMS، مما أدى إلى فرق قدره 2.6 نقطة
• بعد 18 شهرًا: تحسن متوسط قدره 2.3 نقطة في مقياس mFARS مع علاج نوملابوفوسب مقارنةً بتدهور متوسط قدره 2.3 نقطة في المجموعة المرجعية لمقياس FACOMS، مما أدى إلى فرق محسوب قدره 4.6 نقطة
• في المشاركين الذين انضموا إلى دراسة OL، تدهورت مؤشرات النتائج السريرية الرئيسية مقارنةً بالقيم الأساسية في الدراسات السابقة على مدى 2.5 سنة في المتوسط. وقد حدث تحسن لدى هؤلاء المشاركين أنفسهم خلال السنة الأولى من مشاركتهم في دراسة OL.
• من بين المشاركين الثلاثة عشر الذين أكملوا عامًا واحدًا من العلاج بدواء نوملابوفوسب، كان ستة منهم غير قادرين على المشي، بينما كان سبعة قادرين على المشي عند خط الأساس. وبعد مرور عام، لم يتطور وضع أي من المرضى القادرين على المشي إلى حالة عدم القدرة على المشي، بل أصبح مريض واحد كان غير قادر على المشي قادرًا على المشي.
• ارتبط تحسن النتائج السريرية بزيادة مستويات FXN في الجلد
• تدعم هذه النتائج السريرية أن زيادة مستويات FXN في الأنسجة بعد العلاج بنوملابوفوسب قد تؤدي إلى فائدة سريرية لدى مجموعة واسعة من المرضى المصابين بفقر الدم فانكوني، بما في ذلك أولئك الذين يعانون من مراحل متقدمة من المرض.
  
  

تعتمد المجموعة المرجعية لـ FACOMS على خصائص مشابهة لدراسة OL

• تتضمن دراسة FACOMS، وهي دراسة طولية للتاريخ الطبيعي، مرضى تم تشخيص إصابتهم بمرض فقر الدم فانكوني المؤكد.
• تستند المجموعة المرجعية إلى نطاق الخصائص الأساسية للمشاركين في دراسة OL وتوصيات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن منهجية إنشاء المجموعة المرجعية.
  
  

المدى = الحد الأدنى، الحد الأقصى
^1- استنادًا إلى نطاق الخصائص الأساسية للمشاركين في دراسة OL، حددت شركة Larimar المرضى من مجموعة بيانات FACOMS الذين لديهم خصائص مماثلة باستخدام البيانات المسجلة على مدار السنوات الأربع الماضية لكل مريض.
^2. تم جمع البيانات سنويًا في نظام FACOMS؛ وتم استيفاء قيمة 18 شهرًا باستخدام معادلة خطية تم إنشاؤها باستخدام بيانات سنوية تصل إلى 3 سنوات
^3- مقياس فريدريك المعدل لتقييم الرنح (mFARS)، ومقياس فريدريك لتقييم أنشطة الحياة اليومية (FARS-ADL)، واختبار 9-HPT.
تُعرض البيانات اعتبارًا من تاريخ القطع في مارس 2026

أضاف الدكتور مارشال سومر، الرئيس التنفيذي لشركة "أنكومون كيورز"، والمدير المؤسس السابق لمعهد الأمراض النادرة، ورئيس قسم الطب الوراثي في مستشفى الأطفال الوطني: "بصفتي الرئيس التنفيذي لموقع سريري رئيسي في دراسة OL، وأخصائيًا في علم الوراثة الطبية، فقد لمستُ بنفسي العبء الكبير الذي يفرضه مرض فقر الدم فانكوني على المرضى وعائلاتهم. تشير البيانات التي جُمعت حتى الآن إلى أن دواء نوملابوفوسب لديه القدرة على إحداث تأثير ملموس على البيولوجيا الأساسية للمرض، وترجمته إلى فوائد سريرية ملموسة. إن التحسينات السريرية التي لوحظت حتى الآن واعدة، وتُمثل خطوة هامة نحو ما قد يصبح أول علاج مُعدِّل للمرض لفئة من المرضى الذين يعانون من احتياجات طبية كبيرة غير مُلباة."

محضر اجتماع ما قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) متعدد التخصصات من النوع B، بشأن مواءمة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتقديم حزمة BLA للحصول على الموافقة المعجلة.

• حزمة بيانات كافية: قامت إدارة الغذاء والدواء بمراجعة بيانات OL المقدمة في حزمة إحاطة وأكدت أن حزمة البيانات الحالية تبدو قادرة على دعم تقديم ومراجعة BLA الذي يسعى للحصول على موافقة معجلة؛ وستكون الموافقة مسألة مراجعة.
• FXN كنقطة نهاية بديلة: أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية استعدادها للنظر في FXN كنقطة نهاية بديلة جديدة وأكدت أن تحليل التعرض والاستجابة لشركة Larimar الذي يربط التعرضات لـ nomlabofusp بالنتائج السريرية هو النوع الذي يمكن أن يدعم تقديم طلب BLA.
• بيانات التعبير الجيني والدهون: أشارت إدارة الغذاء والدواء إلى أن التعبير الجيني الاستكشافي الذي تم جمعه بشكل استباقي والمؤشرات الحيوية للدهون قد يدعم بيانات المؤشرات الحيوية ويوفر دعمًا إضافيًا لنقطة النهاية البديلة الجديدة وآلية عمل نوملابوفوسب بما يتجاوز تركيزات FXN في الأنسجة.
• تقديم طلبات ترخيص المنتج البيولوجي بشكل تدريجي: وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تقديم طلبات ترخيص المنتج البيولوجي بشكل تدريجي، وتم تقديم الوحدة الأولى.

أهم المحطات القادمة

• من المقرر إعطاء الجرعة لأول مريض في دراسة المرحلة الثالثة التأكيدية العالمية في الربع الثالث من عام 2026
• من المتوقع تقديم الوحدات النمطية النهائية لتقديم طلبات ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) بشكل تدريجي خلال النصف الثاني من عام 2026
• يستهدف الإطلاق منتصف عام 2027، في حال الموافقة.
  
  

تفاصيل البث المباشر عبر الإنترنت
للوصول إلى البث المباشر يوم الاثنين 29 يونيو 2026، الساعة 7:45 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة، يُرجى زيارة هذا الرابط الخاص بالفعالية. بعد انتهاء البث المباشر، سيتوفر تسجيل للبث على صفحة " الفعاليات والعروض التقديمية " على موقع لاريمار الإلكتروني.

نبذة عن شركة لاريمار ثيرابيوتكس
شركة لاريمار ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: LRMR) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، تركز على تطوير علاجات للأمراض النادرة المعقدة. ويجري تطوير مركبها الرائد، نوملابوفوسب، كعلاج محتمل لترنح فريدريك. كما تخطط لاريمار لاستخدام منصتها للتوصيل داخل الخلايا لتصميم بروتينات اندماجية أخرى تستهدف أمراضًا نادرة إضافية تتميز بنقص في المركبات النشطة بيولوجيًا داخل الخلايا. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني: https://larimartx.com .

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية تستند إلى معتقدات وافتراضات إدارة شركة لاريمار، وإلى المعلومات المتاحة حاليًا للإدارة. جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، هي بيانات استشرافية، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بقدرة لاريمار على تطوير وتسويق نوملابوفوسب وأي منتجات مرشحة أخرى مخطط لها، وجهود لاريمار المخطط لها في مجال البحث والتطوير، بما في ذلك توقيت التجارب السريرية لنوملابوفوسب، بما في ذلك إعطاء الجرعة لأول مريض في دراسة تأكيدية عالمية من المرحلة الثالثة، والتفاعلات والملفات المقدمة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وسلامة نوملابوفوسب وإمكاناته العلاجية، والتوقعات المتعلقة بتوقيت إكمال تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي، والتوقعات المتعلقة بتوقيت وإمكانية الحصول على موافقة سريعة أو وصول سريع، والوقت اللازم للإطلاق والتسويق، وخطط التطوير الشاملة، وغيرها من الأمور المتعلقة باستراتيجيات أعمال لاريمار، وقدرتها على جمع رأس المال، واستخدام رأس المال، ونتائج العمليات والوضع المالي، وخطط وأهداف العمليات المستقبلية. في بعض الحالات، يمكن تحديد البيانات التطلعية من خلال الكلمات "قد"، "سوف"، "يمكن"، "ينبغي"، "نتوقع"، "ننوي"، "نخطط"، "نتنبأ"، "نعتقد"، "نقدر"، "نتوقع"، "نتوقع"، "محتمل"، "نستمر"، "جاري"، أو نفي هذه المصطلحات أو مصطلحات أخرى مماثلة، مع العلم أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات. تنطوي هذه البيانات على مخاطر وشكوك وعوامل أخرى قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأداء أو الإنجازات الفعلية اختلافًا جوهريًا عن المعلومات الصريحة أو الضمنية في هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى، من بين أمور أخرى، نجاح وتكلفة وتوقيت أنشطة تطوير منتجات لاريمار، والدراسات غير السريرية والتجارب السريرية، بما في ذلك المعالم السريرية لـ nomlabofusp والتفاعلات المستمرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. قد تختلف نتائج التجارب السريرية الأولية عن نتائج التجارب السريرية النهائية، وقد لا تكون البيانات والاختبارات السريرية وغير السريرية السابقة لـ nomlabofusp مؤشراً دقيقاً على نتائج أو نجاح التجارب والتقييمات السريرية وغير السريرية اللاحقة؛ والتأخيرات في تجنيد المرضى، بما في ذلك نتيجة للتغييرات في البروتوكولات السريرية والأحداث الضارة؛ واحتمالية عدم موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في نهاية المطاف على استراتيجية تطوير nomlabofusp الخاصة بشركة Larimar؛ وقدرة Larimar على تقديم وحدات BLA ضمن الجدول الزمني المحدد؛ وقدرة Larimar على تحقيق فوائد تصنيف العلاج المبتكر؛ والتأثير المحتمل لأزمات الصحة العامة على التجارب السريرية المستقبلية لشركة Larimar، وعمليات التصنيع، واللوائح التنظيمية، والجداول الزمنية للدراسات غير السريرية، والعمليات التشغيلية، والظروف الاقتصادية العامة؛ وقدرة Larimar وقدرة الشركات المصنعة الخارجية التي تتعامل معها Larimar على تحسين وتوسيع نطاق عملية تصنيع nomlabofusp؛ وقدرة Larimar على الحصول على الموافقات التنظيمية لـ nomlabofusp والمنتجات المرشحة المستقبلية؛ قدرة شركة لاريمار على تطوير قدراتها في المبيعات والتسويق، سواء بمفردها أو مع شركاء محتملين في المستقبل، ونجاحها في تسويق أي منتجات مرشحة معتمدة؛ وقدرتها على جمع رأس المال اللازم لتنفيذ أنشطة تطوير منتجاتها؛ والمخاطر الأخرى الموضحة في الإفصاحات التي قدمتها لاريمار إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر التقارير الدورية للشركة، كالتقرير السنوي على النموذج 10-K، والتقارير الفصلية على النموذج 10-Q، والتقارير الحالية على النموذج 8-K، والمقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية والمتاحة على الموقع الإلكتروني www.sec.gov. تستند هذه البيانات التطلعية إلى مجموعة من الحقائق والعوامل المعروفة حاليًا لشركة لاريمار وتوقعاتها المستقبلية، والتي لا يمكنها التأكد منها. ونتيجة لذلك، قد لا تكون هذه البيانات التطلعية دقيقة. لا تمثل البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي إلا وجهة نظر إدارة لاريمار في تاريخه. ولا تلتزم لاريمار بتحديث أي بيانات تطلعية لأي سبب كان، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

للتواصل مع المستثمرين:
جويس ألاير
مستشارو علوم الحياة
jallaire@lifesciadvisors.com
(212) 915-2569

للتواصل مع الشركة:
مايكل سيلانو
المدير المالي
mcelano@larimartx.com
(484) 414-2715