• أظهرت بيانات الدراسة المفتوحة طويلة الأمد الإيجابية بشكل إضافي سلامة نوملابوفوسب المعروفة جيدًا، والزيادات المستمرة في مستويات فراتاكسين الجلدي، والتحسينات المستمرة في مقاييس النتائج السريرية الرئيسية.
  
• يستمر الحماس الكبير من جانب المرضى والباحثين مع مشاركة المزيد من المرضى في دراسة OL الذين تلقوا جرعاتهم في يوليو، بالإضافة إلى خضوع العديد من البالغين والمراهقين للفحص حتى نهاية الشهر.
• يجري العمل على تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) للحصول على موافقة معجلة، حيث تم تقديم الوحدة الأولى ومن المتوقع الانتهاء من تقديم الطلب في النصف الثاني من عام 2026.
  
• من المتوقع إعطاء الجرعة لأول مريض في دراسة المرحلة الثالثة التأكيدية العالمية في الربع الثالث من عام 2026
  
• 156.3 مليون دولار نقداً وما يعادله من النقد والأوراق المالية القابلة للتداول اعتباراً من 30 يونيو 2026، مع توقعات باستمرار السيولة النقدية حتى الربع الثالث من عام 2027
  

بالا سينويد، بنسلفانيا، 4 أغسطس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة لاريمار ثيرابيوتكس (لاريمار) (ناسداك: LRMR)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تركز على تطوير علاجات للأمراض النادرة المعقدة، اليوم عن نتائجها التشغيلية والمالية للربع الثاني من عام 2026.

"هذه فترة حاسمة بالنسبة لشركة لاريمار حيث نتقدم بدواء نوملابوفوسب نحو الموافقة المحتملة، مدعومًا بمسار واضح للتقديم، وحزمة بيانات قوية، وزخم سريري مستمر"، صرحت بذلك كارول بن ميمون، الحاصلة على دكتوراه في الطب، رئيسة ومديرة تنفيذية لشركة لاريمار. أكدت بيانات الدراسة المفتوحة (OL) التي أُعلن عنها في يونيو/حزيران، إمكانات نوملابوفوسب في تعديل مسار المرض، مُظهرةً تحسناً مستمراً في المؤشرات السريرية الرئيسية مع مرور الوقت، إلى جانب سجل أمان مُوثق جيداً. بعد استلام محضر اجتماع ناجح متعدد التخصصات من النوع (ب) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA)، تم تقديم الوحدة الأولى من طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) الخاص بنا، ومن المتوقع الانتهاء منه في النصف الثاني من عام 2026. ما زلنا نلمس حماساً كبيراً من المرضى والباحثين مع تقدمنا في الدراسة المفتوحة، حيث تم إعطاء جرعات إضافية لمشاركين إضافيين في يوليو/تموز، بالإضافة إلى خضوع عدد من البالغين والمراهقين للفحص. كما أننا نسير على المسار الصحيح لبدء إعطاء الجرعات في دراستنا التأكيدية العالمية هذا الربع. وبالنظر إلى المستقبل، فإننا نركز على التنفيذ بينما نعمل على طرح نوملابوفوسب كأول علاج محتمل لمعالجة السبب الكامن وراء مرض ترنح فريدريك (FA) لدى الأطفال والبالغين.

أبرز النقاط

• بيانات دراسة يونيو المفتوحة. حتى يونيو 2026، تلقى 43 مشاركًا من المراهقين والبالغين في الدراسة المفتوحة جرعة واحدة على الأقل من نوملابوفوسب، ولا يزال 22 مشاركًا مشاركًا في الدراسة، بحد أقصى مدة علاج تزيد عن 800 يوم. وقد تم إعطاء أكثر من 10000 جرعة من نوملابوفوسب.
  • ملف تعريف أمان متسق على المدى الطويل .
    • بشكل عام، تم تحمل الجرعات طويلة الأمد بشكل جيد، حيث خضع ثلاثة عشر بالغاً للعلاج لمدة عام واحد، وسبعة لمدة 18 شهراً، وثلاثة لمدة عامين.
    • ظلت أكثر الأحداث الضائرة شيوعاً هي ردود الفعل الموضعية الخفيفة إلى المتوسطة في موقع الحقن، والتي انخفضت وتيرتها بمرور الوقت ولم تؤد إلى أي انسحابات من الدراسة.
    • انسحب واحد وعشرون مشاركاً منذ بدء الدراسة في يناير 2024.
      • تعرض عشرة مشاركين لصدمة تحسسية وتوقفوا عن الدراسة، بما في ذلك تسعة مشاركين سبق لهم التعرض لـ nomlabofusp؛ استجاب جميع المشاركين الذين تعرضوا لصدمة تحسسية للعلاج القياسي وعادوا جميعًا إلى حالتهم الصحية المعتادة دون أي مضاعفات أخرى.
      • عانى ثلاثة مشاركين من الشرى المعمم وانسحبوا من الدراسة، ولم تُلاحظ أي حالات جديدة بعد بدء العلاج بمضادات الهيستامين.
      • وشملت حالات التوقف الأخرى ثلاث حالات مرتبطة بأحداث ضارة أخرى وخمس حالات توقف غير مرتبطة بالعلاج، ويرجع ذلك أساسًا إلى عوامل لوجستية.
    • من بين المشاركين الأحد عشر الذين لم يتعرضوا سابقًا لـ nomlabofusp، أصيب أحدهم بصدمة تأقية.
  • ارتفاعات مستمرة في مستويات FXN الجلدية مماثلة لحاملي المرض الذين لا تظهر عليهم أعراض . ارتفعت مستويات فراتاكسين الجلد (FXN) بعد تناول نوملابوفوسب، حيث حقق 82% (9/11) من المشاركين مستويات أعلى من تلك الموجودة لدى حاملي المرض الذين لا تظهر عليهم أعراض بحلول ستة أشهر، ووصل 100% (9/9) إلى هذا الحد عند مرور عام واحد، وحافظ 100% (3/3) على هذه المستويات لمدة 18 شهرًا.
  • تحسينات في مقاييس النتائج السريرية الرئيسية مقارنةً بمجموعة التاريخ الطبيعي لمرض FACOMS .
    • وقد استمر التحسن الاتجاهي عبر نقاط النهاية السريرية الرئيسية، بما في ذلك mFARS وFARS-ADL و9-HPT ¹ ، بعد عام واحد من العلاج بنوملابوفوسب (ن = 13) مقارنة بتدهور تلك النتائج التي لوحظت في المجموعة المرجعية لدراسة مقاييس النتائج السريرية لترنح فريدريك (FACOMS).
    • أدى استخدام نوملابوفوسب إلى تحسن بمقدار 2.6 نقطة في مقياس mFARS بعد عام واحد.
    • وقد ارتبط التحسن في النتائج السريرية بزيادة مستويات FXN في الجلد، مما يدعم إمكانية أن يوفر نوملابوفوسب فائدة سريرية عبر مجموعة واسعة من المرضى المصابين بمرض فقر الدم فانكوني، بما في ذلك أولئك الذين يعانون من مرض متقدم.
      

^1- مقياس فريدريك المعدل لتقييم الرنح (mFARS)، مقياس فريدريك لتقييم أنشطة الحياة اليومية (FARS-ADL)، اختبار 9-ثقوب (9-HPT)

• موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) بعد اجتماع متعدد التخصصات من النوع B قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي: في يونيو، وبعد محضر اجتماع متعدد التخصصات من النوع B قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي ومراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لحزمة المعلومات الخاصة بـ nomlabofusp، أعلنت شركة Larimar عن استمرار اتفاقها مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن العناصر الرئيسية لطلب ترخيص المنتج البيولوجي المحتمل، بما في ذلك:
  • حزمة البيانات الكافية: أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن حزمة البيانات الحالية تبدو قادرة على دعم تقديم ومراجعة طلب ترخيص بيولوجي يسعى للحصول على موافقة معجلة بناءً على بيانات من دراسة OL؛ وستكون الموافقة مسألة مراجعة.
  • FXN كنقطة نهاية بديلة جديدة: أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية استعدادها للنظر في FXN كنقطة نهاية بديلة جديدة وأكدت أن تحليل استجابة التعرض لشركة Larimar الذي يربط التعرض لـ nomlabofusp بالنتائج السريرية قد يدعم تقديم طلب BLA.
  • التعبير الجيني والمؤشرات الحيوية للدهون: ذكرت إدارة الغذاء والدواء أن بيانات التعبير الجيني والمؤشرات الحيوية للدهون التي تم جمعها بشكل استباقي قد توفر فرصة لمزيد من توصيف النشاط البيولوجي لـ nomlabofusp بما يتجاوز تركيزات FXN في الأنسجة.
  • تقديم طلبات ترخيص المنتج البيولوجي بشكل تدريجي: وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تقديم طلبات ترخيص المنتج البيولوجي بشكل تدريجي.
    
• بدأ تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي المتجدد. في يونيو، قدمت شركة لاريمار الوحدة الأولى من طلب ترخيص المنتج البيولوجي المتجدد الذي تسعى من خلاله إلى الحصول على موافقة معجلة.
  
• التقدم المستمر لدراسة OL . اعتبارًا من نهاية شهر يوليو، تلقى مشاركون إضافيون جرعتهم الأولية، ويخضع حاليًا العديد من البالغين والمراهقين للفحص.
  

المعالم القادمة

• دراسة تأكيدية عالمية من المرحلة الثالثة: من المتوقع إعطاء الجرعة لأول مريض في الربع الثالث من عام 2026.
  
• تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) بشكل تدريجي: من المتوقع الانتهاء من تقديم الطلب الذي يسعى للحصول على موافقة معجلة في النصف الثاني من عام 2026.
  
• توقيت الإطلاق: نستهدف الإطلاق في منتصف عام 2027، في حال الموافقة.
  

النتائج المالية للربع الثاني من عام 2026

في 30 يونيو 2026، بلغ إجمالي النقد وما يعادله والأوراق المالية القابلة للتداول لدى الشركة 156.3 مليون دولار أمريكي. وتتوقع الشركة استمرار تدفقاتها النقدية حتى الربع الثالث من عام 2027.

الربع الثاني من عام 2026 مقارنة بالربع الثاني من عام 2025

أعلنت الشركة عن خسارة صافية للربع الثاني من عام 2026 بلغت 32.8 مليون دولار، أو 0.30 دولار للسهم العادي، مقارنة بخسارة صافية قدرها 26.2 مليون دولار، أو 0.41 دولار للسهم العادي، للربع الثاني من عام 2025.

بلغت نفقات البحث والتطوير للربع الثاني من عام 2026 مبلغ 28.0 مليون دولار مقارنة بـ 23.4 مليون دولار للربع الثاني من عام 2025. ويعود السبب الرئيسي لزيادة نفقات البحث والتطوير إلى زيادة قدرها 2.2 مليون دولار في تأهيل أداء العمليات، وأنشطة تصنيع الأدوية الأخرى لدى مصنعينا الخارجيين، وزيادة قدرها 2.0 مليون دولار في الرسوم المهنية والاستشارية المرتبطة بتجاربنا السريرية الجارية والمخطط لها، وتكاليف تحليل البيانات، ونفقات الاستعداد لتفتيش إدارة الغذاء والدواء، بالإضافة إلى تكاليف إعداد طلبات ترخيص المنتجات البيولوجية.

بلغت المصاريف العامة والإدارية 6.4 مليون دولار أمريكي في الربع الثاني من عام 2026، مقارنةً بـ 4.4 مليون دولار أمريكي في الربع الثاني من عام 2025. ويعود السبب الرئيسي لزيادة هذه المصاريف إلى تسريع الأنشطة التجارية استعدادًا لإطلاق دواء نوملابوفوسب في منتصف عام 2027، في حال الموافقة عليه. وشمل ذلك زيادة قدرها 0.7 مليون دولار أمريكي في تكاليف التعويضات المرتبطة بزيادة عدد الموظفين في المجال التجاري والوظائف ذات الصلة، وزيادة قدرها 0.5 مليون دولار أمريكي في أنشطة تطوير السوق وجهود الاستعداد التجاري، بالإضافة إلى زيادة قدرها 0.5 مليون دولار أمريكي في الرسوم القانونية الداعمة لجهود التسويق والتطوير.

مقارنة بين الأشهر الستة المنتهية في 30 يونيو 2026 والأشهر الستة المنتهية في 30 يونيو 2025

أعلنت الشركة عن خسارة صافية للأشهر الستة الأولى من عام 2026 بلغت 62.4 مليون دولار، أو 0.61 دولار للسهم العادي، مقارنة بخسارة صافية قدرها 55.5 مليون دولار، أو 0.87 دولار للسهم العادي، للأشهر الستة الأولى من عام 2025.

بلغت نفقات البحث والتطوير للأشهر الستة المنتهية في 30 يونيو 2026 مبلغ 53.0 مليون دولار أمريكي، مقارنةً بمبلغ 49.9 مليون دولار أمريكي للأشهر الستة المنتهية في 30 يونيو 2025. ويعود هذا الارتفاع إلى زيادة قدرها 3.7 مليون دولار أمريكي في الرسوم المهنية والاستشارية المرتبطة بتجاربنا السريرية الجارية والمخطط لها، وتكاليف تحليل البيانات، ونفقات الاستعداد للتفتيش، بالإضافة إلى تكاليف إعداد طلبات ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA)، والتي تم تعويضها جزئيًا بانخفاض أنشطة التصنيع والتكاليف المرتبطة بها خلال فترة الستة أشهر المنتهية في 30 يونيو 2026 مقارنةً بفترة الستة أشهر المنتهية في 30 يونيو 2025.

بلغت المصاريف العامة والإدارية 12.4 مليون دولار أمريكي خلال النصف الأول من عام 2026، مقارنةً بـ 9.1 مليون دولار أمريكي خلال النصف الأول من عام 2025. ويعود السبب الرئيسي لزيادة هذه المصاريف إلى تسريع الأنشطة التجارية استعدادًا لإطلاق منتج نوملابوفوسب في منتصف عام 2027، في حال الموافقة عليه. وشمل ذلك زيادة قدرها 1.6 مليون دولار أمريكي في أبحاث السوق وتطويرها وغيرها من أنشطة الاستعداد التجاري، وزيادة قدرها 1.0 مليون دولار أمريكي في تكاليف التعويضات المرتبطة بزيادة عدد الموظفين في المجال التجاري وما يتصل به، بالإضافة إلى زيادة قدرها 0.5 مليون دولار أمريكي في الرسوم القانونية الداعمة لجهود التسويق والتطوير.

نبذة عن شركة لاريمار ثيرابيوتكس
شركة لاريمار ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: LRMR) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، تركز على تطوير علاجات للأمراض النادرة المعقدة. ويجري تطوير مركبها الرائد، نوملابوفوسب، كعلاج محتمل لترنح فريدريك. كما تخطط لاريمار لاستخدام منصتها للتوصيل داخل الخلايا لتصميم بروتينات اندماجية أخرى تستهدف أمراضًا نادرة إضافية تتميز بنقص في المركبات النشطة بيولوجيًا داخل الخلايا. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني: https://larimartx.com .

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية تستند إلى معتقدات وافتراضات إدارة شركة لاريمار، وإلى المعلومات المتاحة حاليًا للإدارة. جميع البيانات الواردة في هذا البيان، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، هي بيانات استشرافية، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بقدرة لاريمار على تطوير وتسويق نوملابوفوسب وأي منتجات مرشحة أخرى مخطط لها، وجهود لاريمار المخطط لها في مجال البحث والتطوير، بما في ذلك توقيت التجارب السريرية لنوملابوفوسب، وجرعة أول مريض في دراسة تأكيدية عالمية من المرحلة الثالثة، والتفاعلات والملفات المقدمة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وسلامة نوملابوفوسب وإمكاناته العلاجية، والتوقعات المتعلقة بتوقيت إكمال تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي، والتوقعات المتعلقة بتوقيت وإمكانية الحصول على موافقة سريعة أو وصول سريع، والوقت اللازم للإطلاق والتسويق، وخطط التطوير الشاملة، وغيرها من الأمور المتعلقة باستراتيجيات أعمال لاريمار، وقدرتها على جمع رأس المال، واستخدام رأس المال، ونتائج العمليات والوضع المالي، وخطط وأهداف العمليات المستقبلية.

في بعض الحالات، يمكن تحديد البيانات التطلعية من خلال الكلمات "قد"، "سوف"، "يمكن"، "ينبغي"، "نتوقع"، "ننوي"، "نخطط"، "نتنبأ"، "نعتقد"، "نقدر"، "نتوقع"، "نتوقع"، "محتمل"، "نستمر"، "جاري"، أو نفي هذه المصطلحات أو مصطلحات أخرى مماثلة، مع العلم أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات. تنطوي هذه البيانات على مخاطر وشكوك وعوامل أخرى قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأداء أو الإنجازات الفعلية اختلافًا جوهريًا عن المعلومات الصريحة أو الضمنية في هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى، من بين أمور أخرى، نجاح وتكلفة وتوقيت أنشطة تطوير منتجات لاريمار، والدراسات غير السريرية والتجارب السريرية، بما في ذلك المعالم السريرية لـ nomlabofusp والتفاعلات المستمرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. قد تختلف نتائج التجارب السريرية الأولية عن نتائج التجارب السريرية النهائية، وقد لا تكون البيانات والاختبارات السريرية وغير السريرية السابقة لـ nomlabofusp مؤشراً دقيقاً على نتائج أو نجاح التجارب والتقييمات السريرية وغير السريرية اللاحقة؛ والتأخيرات في تجنيد المرضى، بما في ذلك نتيجة للتغييرات في البروتوكولات السريرية والأحداث الضارة؛ واحتمالية عدم موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في نهاية المطاف على استراتيجية تطوير nomlabofusp الخاصة بشركة Larimar؛ وقدرة Larimar على تقديم وحدات BLA ضمن الجدول الزمني المحدد؛ وقدرة Larimar على تحقيق فوائد تصنيف العلاج المبتكر؛ والتأثير المحتمل لأزمات الصحة العامة على التجارب السريرية المستقبلية لشركة Larimar، وعمليات التصنيع، واللوائح التنظيمية، والجداول الزمنية للدراسات غير السريرية، والعمليات التشغيلية، والظروف الاقتصادية العامة؛ وقدرة Larimar وقدرة الشركات المصنعة الخارجية التي تتعامل معها Larimar على تحسين وتوسيع نطاق عملية تصنيع nomlabofusp؛ وقدرة Larimar على الحصول على الموافقات التنظيمية لـ nomlabofusp والمنتجات المرشحة المستقبلية؛ قدرة شركة لاريمار على تطوير قدراتها في المبيعات والتسويق، سواء بمفردها أو مع شركاء محتملين في المستقبل، ونجاحها في تسويق أي منتجات مرشحة معتمدة؛ وقدرتها على جمع رأس المال اللازم لتنفيذ أنشطة تطوير منتجاتها؛ والمخاطر الأخرى الموضحة في الإفصاحات التي قدمتها لاريمار إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، التقارير الدورية للشركة، كالتقرير السنوي على النموذج 10-K، والتقارير الفصلية على النموذج 10-Q، والتقارير الحالية على النموذج 8-K، والمقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية والمتاحة على الموقع الإلكتروني www.sec.gov . تستند هذه البيانات التطلعية إلى مجموعة من الحقائق والعوامل المعروفة حاليًا لشركة لاريمار وتوقعاتها المستقبلية، والتي لا يمكنها التأكد منها. ونتيجة لذلك، قد لا تكون هذه البيانات التطلعية دقيقة. لا تمثل البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي إلا وجهة نظر إدارة لاريمار في تاريخه. ولا تلتزم لاريمار بتحديث أي بيانات تطلعية لأي سبب كان، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.