قدمت شركة لاريمار ثيرابيوتكس أول وحدة من طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للحصول على الموافقة السريعة على دواء نوملابوفوسب؛ ومن المتوقع تقديم الوحدات المتبقية في النصف الثاني من عام 2026.
Larimar Therapeutics, Inc. LRMR | 0.00 |
- توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن تقديم حزمة بيانات طلب ترخيص المنتج البيولوجي في محضر اجتماع ما قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي متعدد التخصصات من النوع ب؛ تم تقديم الوحدة الأولى من طلب ترخيص المنتج البيولوجي المتجدد، ومن المتوقع تقديم الوحدات المتبقية في النصف الثاني من عام 2026.
- أدى تناول نوملابوفوسب يوميًا إلى زيادة مستويات FXN في الجلد والحفاظ عليها لمدة عام واحد و18 شهرًا؛ وحقق 100% من المشاركين (9/9) مستويات أعلى من 50% من متوسط المستويات لدى المتطوعين الأصحاء (مقارنةً بحاملي الجين غير المتماثلين الذين لا تظهر عليهم أعراض) وحافظوا عليها لمدة عام واحد.
- لوحظ تحسن مستمر في جميع مقاييس mFARS وFARS-ADL و9-HPT وMFIS بعد عام واحد من العلاج بنوملابوفوسب (ن = 13) مقارنةً بتدهور الحالة في مجموعة مرجعية لدراسة التاريخ الطبيعي لمرض FACOMS
- أصبح واحد من ستة مشاركين غير قادرين على المشي عند خط الأساس قادراً على المشي بعد عام واحد من تناول الجرعات؛ ولم يتطور أي من المشاركين السبعة القادرين على المشي إلى غير قادرين على المشي بعد عام واحد.
- ملف أمان موثق جيدًا؛ ولا يزال تحمل الجرعات طويلة الأمد جيدًا بشكل عام؛ حدثت صدمة تأقية لدى 10 من أصل 43 مريضًا، وكان 9 من هؤلاء العشرة قد تعرضوا لنوملابوفوسب في دراسة سابقة
- لم يتعرض 11 مشاركًا لدواء نوملابوفوسب في دراسة سابقة؛ وتعرض أحدهم لصدمة تأقية.
- من المتوقع إعطاء الجرعة لأول مريض في دراسة المرحلة الثالثة التأكيدية العالمية في الربع الثالث من عام 2026
- ستستضيف إدارة الشركة بثًا مباشرًا عبر الإنترنت ومؤتمرًا هاتفيًا اليوم الساعة 7:45 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة.
بالا سينويد، بنسلفانيا، 29 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة لاريمار ثيرابيوتكس (لاريمار) (ناسداك: LRMR )، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تركز على تطوير علاجات للأمراض النادرة المعقدة، اليوم أنها قدمت الوحدة الأولى من طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للحصول على موافقة سريعة على دواء نوملابوفوسب؛ ومن المتوقع تقديم الوحدات المتبقية في النصف الثاني من عام 2026. وجاء هذا التقديم بعد الحصول على محضر اجتماع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) متعدد التخصصات من النوع B قبل تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA). كما أعلنت الشركة عن بيانات إيجابية من الدراسة طويلة الأمد الجارية مفتوحة التسمية (OL) التي تقيّم الحقن تحت الجلد اليومية لدواء نوملابوفوسب لدى المراهقين والبالغين المصابين برنح فريدريك (FA). يُعد رنح فريدريك مرضًا عصبيًا نادرًا ومتفاقمًا ومميتًا، ولا توجد علاجات معتمدة لتعديل مسار المرض تعالج السبب الجذري له.