تسلط العروض الشفوية والملصقات الضوء على التقدم المحرز في خط إنتاج الطب الجيني القلبي ومنصة تصنيع الفيروسات الغدية المرتبطة بالباكولوفيروس Sf9 المحسّنة

نيويورك، 27 أبريل 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة ليكسيو ثيرابيوتكس (ناسداك: LXEO)، وهي شركة طبية جينية في المرحلة السريرية مكرسة لابتكار علاجات جديدة لأمراض القلب والأوعية الدموية، اليوم أنه سيتم عرض بيانات جديدة تدعم برامج العلاج الجيني القلبي ونهج تصنيع AAV المحسن في الاجتماع السنوي ^التاسع والعشرين للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلايا (ASGCT) الذي سيعقد في الفترة من 11 إلى 15 مايو 2026 في بوسطن، ماساتشوستس.

"يسعدنا العودة إلى مؤتمر الجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي (ASGCT) بمجموعة واسعة ومقنعة من العروض التقديمية التي تُبرز عمق علوم شركة ليكسيو والتقدم المستمر الذي أحرزته في جميع مراحل تطوير منتجاتنا، بدءًا من البيانات الواعدة المتعلقة بأمراض القلب والأعصاب في ترنح فريدريك (FA)، وصولًا إلى برنامج العلاج الجيني المبتكر TNNI3 المدعوم بنموذج مرضي خنزيري مبتكر وذي صلة سريرية، ومنصة تصنيع AAV رائدة في الصناعة ومُحسّنة للغاية"، صرّح بذلك الدكتور ناريندر بهالا، كبير المسؤولين الطبيين في شركة ليكسيو ثيرابيوتكس. وأضاف: "يوفر مؤتمر ASGCT فرصة مهمة لعرض قوة علومنا أمام جمهور واسع من المتخصصين في هذا المجال، ونعتقد أن هذا العمل يعكس قدرتنا المستمرة على تطوير برامج متميزة ذات إمكانات كبيرة لإحداث تأثير ملموس على حياة المرضى".

تفاصيل عرض ليكسيو:

عرض تقديمي شفوي
العنوان: نهج العلاج الجيني لعلاج اعتلال عضلة القلب TNNI3
مقدمة البرنامج: دارلا ثارب، حاصلة على درجة الدكتوراه، من جامعة ميسوري
التاريخ/الوقت: الثلاثاء، 12 مايو، الساعة 3:30 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة
عنوان الجلسة ومكانها: الدراسات الانتقالية قبل السريرية على الحيوانات الكبيرة، غرفة MCEC 258ABC (الطابق 2)
رقم العرض التقديمي: 114

عرض تقديمي شفوي
العنوان: إثبات قابلية المقارنة بين عملية التصنيع السريري لفيروس AAVrh.10 المعلق في خلايا HEK293 وخلايا Sf9 الملتصقة
مقدم العرض: هاريس شيخ، شركة ليكسيو ثيرابيوتكس
التاريخ/الوقت: الجمعة، 15 مايو، الساعة 11:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة
عنوان الجلسة ومكانها: التحليلات وتطوير المقايسات: تقييم الفعالية، غرفة MCEC 257AB (المستوى 2)
رقم العرض التقديمي: 467

عرض ملصق
العنوان: توسيع نطاق عملية إنتاج فيروسات باكولوفيروس Sf RVN وقابلية مقارنة التصنيع من 10 لترات إلى 200 لتر لفيروس AAV
مقدمة العرض: نيني كالو، دكتوراه، شركة ليكسيو ثيرابيوتكس
التاريخ/الوقت: الخميس، 14 مايو، الساعة 5:00 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة
عنوان الجلسة وموقعها: حفل استقبال الملصقات، قاعة عرض الملصقات في مركز المؤتمرات والمعارض بوسطن (القاعات B2-C، مستوى المعرض)
رقم العرض التقديمي: 3231

تفاصيل العرض التقديمي لمرشح العلاج الجيني AAVrh.10hFXN (LX2006):

عرض تقديمي شفوي
العنوان: العلاج الجيني لاعتلال عضلة القلب الناتج عن ترنح فريدريك: السلامة والتقييم الأولي للفعالية
المُقدّم: رونالد كريستال، دكتور في الطب، أستاذ ورئيس قسم الطب الوراثي، كلية طب وايل كورنيل
التاريخ/الوقت: الأربعاء، 13 مايو، الساعة 8:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة
عنوان الجلسة ومكانها: الأدلة السريرية الناشئة في العلاج الخلوي والجيني: النتائج طويلة المدى، والمؤشرات الحيوية، والرؤى الأولى على البشر، غرفة MCEC 107ABC (المستوى 1)
رقم العرض التقديمي: 140

عرض ملصق
العنوان: العلاج الجيني للمظاهر العصبية لترنح فريدريك عن طريق إيصال نواقل الفيروسات الغدية المرتبطة العلاجية إلى المخيخ: مقارنة بين الإيصال المباشر إلى المخيخ والإيصال إلى السائل النخاعي عبر الصهريج الكبير
المُقدّم: دولان سوندى، دكتوراه، قسم الطب الوراثي، كلية طب وايل كورنيل
التاريخ/الوقت: الأربعاء، 13 مايو، الساعة 5:00 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة
عنوان الجلسة وموقعها: حفل استقبال الملصقات، قاعة عرض الملصقات في مركز المؤتمرات والمعارض بوسطن (القاعات B2-C، مستوى المعرض)
رقم العرض التقديمي 2458

عروض تقديمية أخرى للجلسة:

ندوة تعليمية
العنوان: دمج التسلسل في إصدار المنتج واختبارات المقارنة
مقدم العرض: تيموثي فين، دكتوراه، شركة ليكسيو ثيرابيوتكس
التاريخ/الوقت: الخميس، 14 مايو، الساعة 11:07 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة
عنوان الجلسة ومكانها: التسلسل والتحليلات من الجيل التالي لتصنيع العلاج الخلوي والجيني (من تنظيم لجنة CMC)، غرفة MCEC 162AB (المستوى 1)

تتوفر الملخصات الكاملة على موقع الاجتماع السنوي لجمعية ASGCT ، ويمكن للمشاركين في المؤتمر أيضًا الوصول إلى الملصقات من خلال موقع ASGCT الإلكتروني.

الدكتور رونالد كريستال هو مؤسس شركة ليكسيو ثيرابيوتكس، وكبير مستشاريها العلميين، ومستشار، وحامل أسهم فيها، ومراقب في مجلس إدارتها، وهو مخترعٌ في ملكية فكرية مسجلة باسم كلية طب وايل كورنيل. ويملك الدكتور دولان سوندى أسهماً في شركة ليكسيو ثيرابيوتكس.

نبذة عن شركة ليكسيو ثيرابيوتكس
شركة ليكسيو ثيرابيوتكس، ومقرها مدينة نيويورك، هي شركة متخصصة في الطب الجيني في المرحلة السريرية، وتُكرّس جهودها لإعادة صياغة صحة القلب من خلال تطبيق أحدث العلوم لتغيير جذري في كيفية علاج أمراض القلب والأوعية الدموية. وتعمل الشركة على تطوير مجموعة من العلاجات المرشحة التي تستهدف الأسباب الجينية الكامنة وراء العديد من الحالات، بما في ذلك LX2006 لعلاج ترنح فريدريك، وLX2020 لعلاج اعتلال عضلة القلب المُسبّب لاضطراب النظم القلبي الناتج عن بروتين بلاكوفيلين-2 (PKP2)، وLX2022 لعلاج اعتلال عضلة القلب الضخامي الناتج عن بروتين TNNI3، بالإضافة إلى علاجات أخرى لأمراض مُنهكة ذات احتياجات طبية غير مُلبّاة.

حول LX2006
LX2006 هو علاج جيني مرشح قائم على ناقل فيروسي مرتبط بالغدد (AAV) لعلاج اعتلال عضلة القلب الناتج عن ترنح فريدريك (FA)، وهو السبب الرئيسي للوفاة لدى المصابين بهذا المرض، والذي يصيب حوالي 5000 شخص في الولايات المتحدة. صُمم LX2006 لإيصال جين فراتاكسين ( FXN ) وظيفي بشكل جهازي لتعزيز إنتاج بروتين فراتاكسين واستعادة وظيفة الميتوكوندريا في خلايا عضلة القلب. يخضع LX2006 حاليًا للتقييم في تجربتين سريريتين: تجربة SUNRISE-FA السريرية من المرحلة الأولى/الثانية، برعاية شركة Lexeo ( NCT05445323 )، وتجربة المرحلة الأولى (أ) التي بدأها باحثون من كلية طب وايل كورنيل ( NCT05302271 ). حصل LX2006 على تصنيفات العلاج المبتكر، والعلاج المتقدم للطب التجديدي، والدواء اليتيم، ومرض الأطفال النادر، والمسار السريع من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتم قبوله في برنامج تطوير واستعداد إدارة الغذاء والدواء التجريبي (CDRP)، وحصل على تصنيف المنتج الطبي اليتيم من قبل المفوضية الأوروبية.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية
قد تُعتبر بعض التصريحات الواردة في هذا البيان الصحفي "تصريحات استشرافية" بالمعنى المقصود في قوانين الأوراق المالية الفيدرالية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، توقعات شركة ليكسيو وخططها المتعلقة بمنتجاتها وبرامجها الحالية، وتوقيت احتمالية الحصول على الموافقات التنظيمية. وتُعدّ كلمات مثل "قد"، "ربما"، "سوف"، "هدف"، "ينوي"، "ينبغي"، "يمكن"، "يتوقع"، "يعتقد"، "يصمم"، "يُقدّر"، "يتنبأ"، "محتمل"، "يطور"، "يخطط"، أو نفي هذه المصطلحات، والعبارات المشابهة، أو التصريحات المتعلقة بالنية أو الاعتقاد أو التوقعات الحالية، تصريحات استشرافية. وبينما تعتقد شركة ليكسيو أن هذه التصريحات الاستشرافية معقولة، إلا أنه لا ينبغي الاعتماد عليها بشكل مفرط. تستند هذه البيانات التطلعية إلى المعلومات الحالية المتاحة للشركة، بالإضافة إلى بعض التقديرات والافتراضات، وتخضع لمخاطر وشكوك متنوعة (بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، تلك الواردة في ملفات شركة ليكسيو لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية)، والعديد منها خارج عن سيطرة الشركة وقابل للتغيير. قد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية نتيجةً لعوامل عديدة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر: المخاطر والشكوك المتعلقة بالظروف الاقتصادية الكلية العالمية وما يرتبط بها من تقلبات؛ والتوقعات المتعلقة ببدء وتقدم ونتائج الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية وبرامج البحث والتطوير لشركة ليكسيو؛ والعلاقة غير المتوقعة بين نتائج الدراسات ما قبل السريرية ونتائج الدراسات السريرية؛ والتأخير في تقديم الملفات التنظيمية أو عدم الحصول على الموافقة التنظيمية؛ والسيولة والموارد الرأسمالية. وغيرها من المخاطر والشكوك المحددة في التقرير السنوي لشركة ليكسيو على النموذج 10-K للفترة السنوية المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والمقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في 30 مارس 2026، وفي أي تقارير مستقبلية قد تقدمها ليكسيو إلى الهيئة. قد تظهر مخاطر وشكوك جديدة من حين لآخر، ولا يمكن التنبؤ بجميع المخاطر والشكوك. وتطالب ليكسيو بالحماية التي يوفرها قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 فيما يتعلق بالبيانات التطلعية. وتخلي ليكسيو مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بتحديث أو تعديل أي بيانات، سواءً نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

ردود فعل وسائل الإعلام:
Media@lexeotx.com

ردود المستثمرين:
أشلي كابلوفيتز
akaplowitz@lexeotx.com