تتضمن معايير دراسة SUNRISE-FA 2 نقطة النهاية الأولية لمؤشر كتلة البطين الأيسر، وتحليل الفعالية الرئيسي لمدة 6 أشهر، ومعايير الإدراج التي تركز على مؤشر كتلة البطين الأيسر الأساسي غير الطبيعي، وتصميم التجربة المفتوحة.

تتضمن استراتيجية التصنيع الداعمة لـ BLA التحقق المرن من صحة العملية، بما في ذلك تقليل دفعات التصنيع PPQ.

بدء تجربة SUNRISE-FA 2 يسير وفق الخطة الموضوعة للربع الثاني من عام 2026، ومن المتوقع تسجيل أول مريض بحلول نهاية شهر يونيو.

ستستضيف الشركة بثًا مباشرًا عبر الإنترنت اليوم الساعة 8:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة.

نيويورك، 15 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة ليكسيو ثيرابيوتكس (ناسداك: LXEO)، وهي شركة طبية جينية في المرحلة السريرية مكرسة لابتكار علاجات جديدة لأمراض القلب والأوعية الدموية، اليوم أنها قد انتهت من وضع بروتوكول التجربة المحورية SUNRISE-FA 2 وخطة التحليل الإحصائي (SAP) التي تهدف إلى توفير أدلة سريرية لدعم تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمرشح العلاج الجيني LX2006 بموجب مسار الموافقة المعجلة في عام 2028.

"لقد حققنا إنجازًا هامًا باستكمال تصميم الدراسة المحورية SUNRISE-FA 2، مما وضع مسارًا واضحًا ودقيقًا لتقييم دواء LX2006 في علاج اعتلال عضلة القلب الناتج عن ترنح فريدريك (FA)"، صرّح بذلك الدكتور ناريندر بهالا، كبير المسؤولين الطبيين في شركة ليكسيو ثيرابيوتكس. وأضاف: "يُعاني مرضى ترنح فريدريك، وخاصةً أولئك الذين يُعانون من إصابة قلبية، من حاجة ماسة إلى خيارات علاجية جديدة، وهم في صميم جهودنا. يُقرّبنا هذا التقدم خطوةً أخرى نحو توفير علاج جديد محتمل، ونحن نُركّز على التنفيذ بينما نعمل على بدء الدراسة المحورية وتسجيل أول مريض بحلول نهاية الشهر."

"تهنئ مؤسسة أبحاث ترنح فريدريك (FARA) فريق شركة ليكسيو ثيرابيوتكس على هذا الإنجاز الهام، وتعرب عن امتنانها العميق لالتزامهم بتطوير أول برنامج للعلاج الجيني لترنح فريدريك"، صرّحت بذلك جينيفر فارمر، الرئيسة التنفيذية لمؤسسة أبحاث ترنح فريدريك (FARA). "كما نتوجه بالشكر للمشاركين والباحثين في دراسة SUNRISE-FA من المرحلة الأولى/الثانية، الذين مهدت شجاعتهم الطريق لهذه التجربة المحورية. ونشيد بشركة ليكسيو لتصميمها دراسة SUNRISE-FA 2 بدقة علمية، مع إدراكها أن تصميم العلاج الوهمي أو العلاج الوهمي ليس ضروريًا ولا مناسبًا في سياق العلاج الجيني، وإضافة قسم خاص بالأطفال إلى هذه الدراسة، واضعةً المرضى في المقام الأول بينما نعمل جاهدين على التوصل إلى أول علاج معتمد لاعتلال عضلة القلب المصاحب لترنح فريدريك."

بروتوكول التجربة المحورية SUNRISE-FA 2 وSAP
دراسة SUNRISE-FA 2 هي دراسة محورية مفتوحة التسمية، حيث سيتلقى 13 مشاركًا، أعمارهم 16 عامًا فأكثر، جرعة واحدة عن طريق الوريد من LX2006 بجرعة عالية (1.2 × ^10¹² جينوم ^ناقل لكل كيلوغرام)، مقارنةً بـ 13 مشاركًا لم يتلقوا أي علاج بـ LX2006 (مجموعة التحكم غير المعالجة). لا تتضمن الدراسة دواءً وهميًا أو إجراءً ظاهريًا للمشاركين في مجموعة التحكم غير المعالجة.

تعكس مجموعة المقارنة غير المعالجة العناصر الأساسية للتحكم في التاريخ الطبيعي الخارجي، مع تطبيقها بشكل استباقي ضمن نفس البروتوكول. يدمج هذا التصميم ملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بهدف الحد من مصادر التحيز المحتملة، ويضمن اتساق تقييمات الدراسة وأساليب التقييم عبر المجموعتين، دون التأثير على معايير الدراسة الرئيسية، بما في ذلك حجمها ومدتها.

تشمل عناصر التصميم الرئيسية ما يلي:

• نقطة النهاية الأولية: مؤشر كتلة البطين الأيسر (LVMI)، الذي تم تقييمه عن طريق التصوير بالرنين المغناطيسي القلبي (MRI)، مع قراءة فعالية رئيسية بعد 6 أشهر من العلاج.
  • تم تصميم نظام SAP للكشف عن حجم تأثير LVMI بنسبة 15٪ أو أكبر.
  • استنادًا إلى النتائج ذات الدلالة السريرية التي لوحظت حتى الآن في دراسات المرحلة الأولى/الثانية، أوصت إدارة الغذاء والدواء بإزالة نقطة النهاية الأولية المشتركة لتعبير بروتين فراتاكسين القلبي، حيث لم يعد من الضروري إثبات آلية عمل LX2006.
• النقاط النهائية الثانوية الرئيسية: مقاييس النتائج العصبية والقلبية والمؤشرات الحيوية ذات الصلة، بما في ذلك مقياس تصنيف ترنح فريدريك المعدل (mFARS)، واستبيان اعتلال عضلة القلب في مدينة كانساس (KCCQ)، والتروبونين-I عالي الحساسية (hs)، وسمك الجدار الجانبي.
• الفئة المستهدفة من المرضى: ستشمل الدراسة مشاركين يعانون من خلل في مؤشر كتلة البطين الأيسر عند خط الأساس، والذي يُعرف بأنه انحرافان معياريان على الأقل فوق المتوسط الطبيعي.
• خطة التحليل الإحصائي: سيتم توزيع المشاركين عشوائيًا لتلقي دواء LX2006 أو للانضمام إلى مجموعة التحكم غير المعالجة. يهدف هذا التوزيع العشوائي إلى القضاء على تحيز اختيار المرضى بين المجموعتين المعالجة وغير المعالجة، وضمان توازن الخصائص الأساسية، بما في ذلك مؤشر كتلة البطين الأيسر.
• أهلية الانتقال : يحق للمشاركين في مجموعة التحكم غير المعالجة الانتقال لتلقي LX2006 بعد 6 أشهر وسيتم إدراجهم في تحليل الفعالية لمدة 6 أشهر، وكذلك في جميع تقييمات المتابعة طويلة الأجل.
• المجموعات العمرية للأطفال: سيتم تقييم سلامة المجموعات العمرية للأطفال بعد إعطاء الجرعات للمشاركين الذين تبلغ أعمارهم 16 عامًا فأكثر.

أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أنه لا حاجة إلى دراسات تمهيدية إضافية، ويمكن لشركة ليكسيو استخدام عملية التصنيع النهائية المُحسّنة وعالية الإنتاجية لفيروس Sf9-baculovirus لبدء إعطاء الجرعات في الدراسة المحورية SUNRISE-FA 2. وقد تم تصنيع المنتج الدوائي السريري على نطاق تجاري وهو متاح فورًا لإعطاء الجرعات للمرضى.

دراسة التاريخ الطبيعي CLARITY-FA
دراسة CLARITY-FA هي دراسة تاريخية طبيعية ستوفر أدلة داعمة حول مسار المرض في حال عدم علاجه، وذلك للحصول على الموافقة السريعة والكاملة. التسجيل جارٍ ويسير على نحو جيد. تشترك دراسة CLARITY-FA في نفس معايير الإدراج مع الدراسة المحورية SUNRISE-FA 2، والمرضى المسجلون مؤهلون للمشاركة في SUNRISE-FA 2، ومن المتوقع تسجيل أول مريض بحلول نهاية يونيو.

الخطوات التالية

• لا تزال شركة Lexeo تجري مناقشات مستمرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن استراتيجية الأدلة التأكيدية، بما في ذلك الاستخدام المحتمل لبعض نقاط النهاية الثانوية عند النقطة الزمنية 12 شهرًا في دراسة SUNRISE-FA 2 لدعم الموافقة الكاملة، وستقدم تحديثًا بمجرد الانتهاء من ذلك.
• استنادًا إلى حجم الدراسة ومدة SUNRISE-FA 2، بالإضافة إلى متطلبات التحقق من صحة العملية والتحقق من صحة PPQ المتوقعة، تتوقع Lexeo الحصول على قراءة البيانات الرئيسية في النصف الثاني من عام 2027 وتقديم طلب BLA بموجب مسار الموافقة المعجلة في النصف الأول من عام 2028.

تفاصيل البث الشبكي للشركة
ستعقد شركة ليكسيو ثيرابيوتكس بثًا مباشرًا عبر الإنترنت في تمام الساعة 8:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة اليوم، 15 يونيو 2026. يمكن للمحللين والمستثمرين المشاركة من خلال الوصول إلى البث المباشر عبر صفحة الأخبار والفعاليات في قسم المستثمرين على موقع ليكسيو الإلكتروني www.lexeotx.com. سيتم أرشفة البث على موقع الشركة الإلكتروني بعد انتهاء البث.

نبذة عن شركة ليكسيو ثيرابيوتكس
شركة ليكسيو ثيرابيوتكس، ومقرها مدينة نيويورك، هي شركة متخصصة في الطب الجيني في المرحلة السريرية، وتُكرّس جهودها لإعادة صياغة صحة القلب من خلال تطبيق أحدث العلوم لتغيير جذري في كيفية علاج أمراض القلب والأوعية الدموية. وتعمل الشركة على تطوير مجموعة من العلاجات المرشحة التي تستهدف الأسباب الجينية الكامنة وراء العديد من الحالات، بما في ذلك LX2006 لعلاج ترنح فريدريك، وLX2020 لعلاج اعتلال عضلة القلب المسبب لاضطراب النظم القلبي الناتج عن بروتين بلاكوفيلين-2 (PKP2)، وغيرها من العلاجات لأمراض خطيرة ذات احتياجات طبية غير مُلبّاة.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية
قد تُعتبر بعض التصريحات الواردة في هذا البيان الصحفي "تصريحات استشرافية" بالمعنى المقصود في قوانين الأوراق المالية الفيدرالية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، توقعات شركة ليكسيو وخططها المتعلقة بمنتجاتها وبرامجها الحالية، والفوائد المتوقعة منها، وتوقيت احتمالية حدوث تطورات وموافقات تنظيمية. وتُعدّ كلمات مثل "قد"، "ربما"، "سوف"، "هدف"، "ينوي"، "ينبغي"، "يمكن"، "يتوقع"، "يعتقد"، "يصمم"، "يُقدّر"، "يتنبأ"، "محتمل"، "يطور"، "يخطط"، أو نفي هذه المصطلحات، والعبارات المشابهة، أو التصريحات المتعلقة بالنية أو الاعتقاد أو التوقعات الحالية، تصريحات استشرافية. وبينما تعتقد شركة ليكسيو أن هذه التصريحات الاستشرافية معقولة، إلا أنه لا ينبغي الاعتماد عليها بشكل مفرط. تستند هذه البيانات التطلعية إلى المعلومات الحالية المتاحة للشركة، بالإضافة إلى بعض التقديرات والافتراضات، وتخضع لمخاطر وشكوك متنوعة (بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، تلك الواردة في ملفات شركة ليكسيو لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية)، والعديد منها خارج عن سيطرة الشركة وقابل للتغيير. قد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية نتيجةً لعوامل عديدة، منها على سبيل المثال لا الحصر: نتائج المناقشات الجارية مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن تصميم تجربتنا المحورية ودراسة الموافقة الكاملة؛ والتوقعات المتعلقة ببدء وتقدم ونتائج الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية وبرامج البحث والتطوير لشركة ليكسيو؛ والعلاقة غير المتوقعة بين نتائج الدراسات ما قبل السريرية ونتائج الدراسات السريرية؛ والتأخير في تقديم الملفات التنظيمية أو عدم الحصول على الموافقة التنظيمية؛ والسيولة والموارد الرأسمالية. وغيرها من المخاطر والشكوك المحددة في التقرير الفصلي لشركة ليكسيو على النموذج 10-Q للفترة المنتهية في 31 مارس 2026، والمقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في 11 مايو 2026، وفي أي تقارير مستقبلية قد تقدمها ليكسيو إلى الهيئة. قد تظهر مخاطر وشكوك جديدة من حين لآخر، ولا يمكن التنبؤ بجميع المخاطر والشكوك. وتطالب ليكسيو بالحماية التي يوفرها قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 فيما يتعلق بالبيانات التطلعية. وتخلي ليكسيو مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بتحديث أو تعديل أي بيانات، سواءً نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

ردود فعل وسائل الإعلام:
Media@lexeotx.com

ردود المستثمرين:
أشلي كابلوفيتز
akaplowitz@lexeotx.com