ناقشت شركة لونجيفيرون (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: LGVN ) يوم الأربعاء نتائجها المالية للربع الأول خلال مكالمة الأرباح. النص الكامل للمكالمة مُدرج أدناه.

توفر واجهات برمجة تطبيقات Benzinga إمكانية الوصول الفوري إلى نصوص مكالمات الأرباح والبيانات المالية. تفضل بزيارة https://www.benzinga.com/apis/ لمعرفة المزيد.

يمكنكم الاستماع إلى المكالمة كاملةً عبر الرابط التالي: https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1759116&tp_key=638b49efbe

ملخص

أعلنت شركة Longeveron عن إيرادات بلغت 0.4 مليون دولار للربع الأول من عام 2026، وهو ما يتوافق مع العام السابق، مع زيادة إيرادات التجارب السريرية بنسبة 46٪ ولكن انخفاض إيرادات التصنيع التعاقدي بنسبة 84٪.

تنتقل الشركة إلى نموذج فعال من حيث رأس المال وقليل الأصول، وتركز على شراكات الترخيص الاستراتيجية لمنتجها من الخلايا الجذعية، لاراماستروسيل، عبر برامج متعددة.

ينصب التركيز السريري الرئيسي على برنامج HLHS، مع تجربة محورية من المقرر أن يتم فيها قراءة البيانات في أغسطس 2026، وخطط للمضي قدماً في تجربة في اعتلال عضلة القلب المتوسع لدى الأطفال في عام 2027.

حصلت شركة Longeveron على رأس مال استثماري من صناديق علوم الحياة البارزة وتهدف إلى تعظيم قيمة المساهمين من خلال الشراكات وتخصيص رأس المال المنضبط.

لا تزال الإدارة متفائلة بشأن تحقيق إنجازات تحويلية في عام 2026 وتسعى بنشاط إلى إقامة شراكات استراتيجية، لا سيما في المؤتمر الدولي القادم لعلم الأحياء.

النص الكامل

المشغل

سيداتي وسادتي، تحية طيبة لكم في مكالمة نتائج لونجفرون المالية للربع الأول من عام 2026 وتحديث أعمالها. جميع المشاركين في وضع الاستماع فقط حاليًا. ستعقب العرض التقديمي جلسة أسئلة وأجوبة قصيرة. في حال احتاج أي شخص إلى مساعدة من المشغل أثناء المكالمة، يُرجى إبلاغه بالضغط على زر النجمة والصفر في لوحة مفاتيح الهاتف. للتذكير، هذه المكالمة مسجلة. يسرني الآن أن أقدم لكم مضيفكم، ديريك كول من قسم علاقات المستثمرين في شركة Y3 Solutions. تفضلوا.

ديريك كول (علاقات المستثمرين)

شكرًا لك، أيها المشغل. مساء الخير جميعًا، وشكرًا لانضمامكم إلينا اليوم لمراجعة النتائج المالية والتحديثات التجارية لشركة لونجيفرون للربع الأول من عام 2026. بعد إغلاق الأسواق الأمريكية اليوم، أصدرنا بيانًا صحفيًا يتضمن النتائج المالية للربع الأول، ويمكنكم الاطلاع عليه في قسم المستثمرين على موقع لونجيفرون الإلكتروني. يشارك في المكالمة اليوم كل من ستيفن ويلارد، الرئيس التنفيذي، وجوشوا هير، المؤسس المشارك، وكبير المسؤولين العلميين، والرئيس التنفيذي لمجلس الإدارة، وناتاليا أغافانوفا، كبيرة المسؤولين الطبيين، وليسا لوكلير، المديرة المالية. للتذكير، سنقدم خلال هذه المكالمة بيانات استشرافية. تخضع هذه البيانات لمخاطر وشكوك معينة قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن هذه البيانات. يجب النظر إلى هذه البيانات جنبًا إلى جنب مع البيانات التحذيرية الواردة في بياناتنا الصحفية وعوامل المخاطرة المذكورة في ملفات الشركة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات، والتي نشجعكم على مراجعتها. بعد انتهاء الشركة من كلمتها، سنفتح باب الأسئلة لمحللي الأبحاث. والآن، اسمحوا لي أن أترك المكالمة مع ستيفن ويلارد، الرئيس التنفيذي.

ستيفن ويلارد (الرئيس التنفيذي)

ستيف، شكرًا لك يا ديريك، وشكرًا لكم جميعًا على انضمامكم إلينا اليوم. لقد كانت بداية هذا العام مثمرة للغاية. بعد أن توليت منصب الرئيس التنفيذي في فبراير، شرعنا في مهمتين حاسمتين على الفور: مراجعة شاملة لتطوير أصول الشركة وخطتها الاستراتيجية، وجذب رؤوس أموال استثمارية جديدة. في أعقاب هذه المراجعة، اتخذنا خطوات حاسمة لإعادة تموضع الشركة نحو خلق قيمة طويلة الأجل، وصقل تركيزنا الاستراتيجي، ومواءمة استراتيجية التطوير ورأس المال مع أهم المحفزات قصيرة الأجل. بفضل هذا التوجه الجديد، تمكنا من جذب رؤوس أموال استثمارية جديدة بنجاح من عدد من صناديق الاستثمار الرائدة في مجال علوم الحياة، بما في ذلك كوستلاندز كابيتال، وجانيس هندرسون إنفستورز، ولوغوس كابيتال، وكالالاو كابيتال. صُممت إعادة التموضع الاستراتيجي لدينا لتعظيم قيمة المساهمين مع الحفاظ على تخصيص رأس المال بشكل منضبط. نحن بصدد الانتقال نحو نموذج تشغيلي أكثر كفاءة في استخدام رأس المال وأقل اعتمادًا على الأصول، مع تركيز متزايد على تأمين شراكات ترخيص استراتيجية لمنتجنا للخلايا الجذعية لوميسيل-بي في جميع برامج التطوير لدينا. متلازمة نقص تنسج القلب الأيسر (HLHS)، ومرض الزهايمر، واعتلال عضلة القلب التوسعي لدى الأطفال (PDCM)، والوهن المرتبط بالشيخوخة. يعكس هذا التطور قوة بيانات عملائنا وبياناتنا السريرية، بالإضافة إلى تزايد المصادقة الخارجية على برامجنا. نؤمن بأن الاستفادة من البنية التحتية التجارية والموارد الرأسمالية والانتشار العالمي لشركائنا في مجال الأدوية الراسخين يمثل المسار الأمثل لتحقيق أقصى استفادة من أصولنا. ستشارك شركة لونجيفرون في المؤتمر الدولي للتكنولوجيا الحيوية الذي يُعقد في الفترة من 22 إلى 25 يونيو 2026 في مركز سان دييغو للمؤتمرات. وسنعقد اجتماعات مع مسؤولين تنفيذيين من شركات أدوية عالمية لاستكشاف فرص الشراكة والاستراتيجية المحتملة لبرامج تطوير الخلايا الجذعية الأربعة التابعة للشركة. نركز جهودنا التطويرية على إعطاء الأولوية لأهم محفز لدينا على المدى القريب، وهو نتائج بيانات تجربة ELPIS2 السريرية من المرحلة الثانية (ب) التي تُقيّم دواء لاراميستراسيل ومتلازمة نقص تنسج القلب الأيسر، والمتوقع صدورها في أغسطس. وقد مكّننا هذا التحديد الدقيق للأولويات من تمديد فترة التشغيل مع الحفاظ على التركيز على الإنجازات الرئيسية القائمة على القيمة. في عام 2026، نعتقد أننا نقترب من سلسلة من الإنجازات المحورية التي قد تُحدث تحولاً جذرياً في مسار أعمالنا. إنه وقتٌ مثيرٌ لشركة لوميسيل-بي، والمرضى الذين نخدمهم، ولشركة لونجيفرون، ومساهمينا. والآن، سأترك المجال للدكتور أغافوغانا، كبير المسؤولين الطبيين لدينا، للحديث عن برامجنا للتطوير السريري.

ناتاليا أغافانوفا (كبيرة المسؤولين الطبيين)

ناتاليا، شكرًا لك ستيف، ومساء الخير جميعًا. كما ذكر ستيف، يُمثل برنامجنا الخاص بمتلازمة نقص تنسج القلب الأيسر (HLHS) محور تركيزنا الرئيسي، إذ يُعالج مجالًا ذا حاجة طبية ملحة. تقترب تجربة LPIs 2، وهي المرحلة الثانية من التجارب السريرية التي تُقيّم إمكانات دواء لورومستراسيل لدى الرضع المصابين بمتلازمة نقص تنسج القلب الأيسر، من الاكتمال. وقد اكتمل تسجيل 40 مريضًا في يونيو من العام الماضي. ومن المتوقع صدور النتائج الأولية لتجربة ELPIS 2 في أغسطس 2020. وقد اختتمنا مؤخرًا اجتماعًا مثمرًا من النوع C مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن برنامج تطوير الخلايا الجذعية لوميسيل-ب لعلاج متلازمة نقص تنسج القلب الأيسر. خلال الاجتماع، أقرت إدارة الغذاء والدواء بأن متلازمة نقص تنسج القلب الأيسر مرض نادر يرتبط بمعدلات عالية من الاعتلال والوفيات، مع وجود حاجة طبية ملحة لعلاجات آمنة وفعالة، ولكنها أكدت أيضًا أن نقطة النهاية الأولية المتمثلة في نسبة قذف البطين الأيمن في تجربة AELPIS 2 ليست نقطة نهاية مناسبة لإثبات الفعالية. رغم موافقة شركة لونجيفيرون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عدم كفاية مؤشر RVAF كنقطة نهاية أولية، واستعدادها لمناقشة نقاط نهاية أخرى مناسبة لإثبات الفعالية، أشارت إدارة الغذاء والدواء إلى أنه نظرًا للتحليل المؤقت الذي أجرته المعاهد الوطنية للصحة (NIH) خلال التجربة، والذي ظلت الشركة غير مطلعة عليه، فإنه لا يمكن الاتفاق على نقطة نهاية أولية جديدة. وبينما لا تزال التجربة جارية دون نقطة نهاية أولية متفق عليها وكافية لإثبات الفعالية، لم تعد إدارة الغذاء والدواء تُشير إلى تجربة ELPIS 2 باعتبارها محورية، كما نوقش تحديدًا مع إدارة الغذاء والدواء في اجتماع الشركة من النوع C عام 2024. ومع ذلك، وافقت إدارة الغذاء والدواء صراحةً على استعدادها للاجتماع مع لونجيفيرون مجددًا عند اكتمال دراسة ELPIS 2 الجارية لمناقشة نتائج الدراسة والاتفاق على مسار محتمل للمضي قدمًا. أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كذلك إلى أن المقاييس الأكثر موضوعية فقط، بما في ذلك الوفيات لأي سبب، وزراعة القلب، والبقاء على قيد الحياة دون مضاعفات زراعة القلب، والأحداث القلبية الضائرة الرئيسية المحددة جيدًا، هي التي يمكن أن تُفيد في تحديد فعالية دواء ELPIS 2. وفي هذا الصدد، تُدرج الشركة جميع هذه المقاييس في دراسة ELPIS 2، بالإضافة إلى بعض المقاييس الرئيسية الإضافية لدعم تحديد الفعالية. وتعتزم الشركة تقديم خطة تحليل إحصائي (SAP) برعاية إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمراجعة ELPIS 2 والموافقة عليها، وهي متفائلة بأن نتائج التجربة والأدلة الأخرى المتاحة ستكون كافية لدعم تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) بعد قراءة النتائج الأولية لبيانات ELPIS 2، والتي من المتوقع، كما ذكرت سابقًا، أن تُنشر في أغسطس من هذا العام. ونتطلع إلى مشاركة نتائج التجربة السريرية لـ ELPIS 2 فور توفرها. بالانتقال إلى اعتلال عضلة القلب التوسعي لدى الأطفال (PDCM)، وهو مرض قلبي وعائي نادر يصيب الأطفال، حيث تتضخم أو تتمدد عضلات إحدى حجرات القلب أو أكثر. مع حاجة ما يقارب 40% من الأطفال المصابين باعتلال عضلة القلب التوسعي (PDCM) إلى زراعة قلب أو وفاتهم خلال عامين من التشخيص، دخل طلبنا للحصول على ترخيص دواء تجريبي جديد (IND) لعقار لوميسيل-ب كعلاج محتمل لاعتلال عضلة القلب التوسعي حيز التنفيذ في يوليو 2025. يسمح هذا الترخيص بالانتقال مباشرةً إلى المرحلة الثانية من التجارب السريرية، مما يعكس خطورة هذا المرض النادر لدى الأطفال والحاجة الطبية المُلحة غير المُلبّاة. نتوقع حاليًا التخطيط والإعداد للدراسة في عام 2026 مع إمكانية البدء بها في عام 2027. سأترك المجال الآن للسيدة ليزا ليكلير، المديرة المالية.

ليزا لوكلير (المديرة المالية)

ليزا، شكرًا لكِ ناتاليا، ومساء الخير جميعًا. أصدرنا اليوم بيانًا صحفيًا وقدمنا تقريرنا الفصلي على النموذج 10Q، وكلاهما يعرض نتائجنا المالية بالتفصيل، لذا سأتطرق إلى بعض النقاط الرئيسية. بلغت الإيرادات للأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2026، 0.4 مليون دولار أمريكي، وتضمنت 0.4 مليون دولار أمريكي من إيرادات التجارب السريرية و20,000 دولار أمريكي من إيرادات التصنيع التعاقدي. أما الإيرادات للأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2025، فبلغت 0.4 مليون دولار أمريكي، وتضمنت 0.3 مليون دولار أمريكي من إيرادات التجارب السريرية و0.1 مليون دولار أمريكي من إيرادات التصنيع التعاقدي. ارتفعت إيرادات التجارب السريرية للأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2026 بمقدار 0.1 مليون دولار أمريكي، أي بنسبة 46% مقارنةً بالفترة نفسها من عام 2025، نتيجةً لزيادة طلب المشاركين على سجلنا في جزر البهاما. انخفضت إيرادات التصنيع التعاقدي التجريبي للأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2026 بمقدار 0.1 مليون دولار أمريكي، أي بنسبة 84%، مقارنةً بالفترة نفسها من عام 2025، نتيجةً لانخفاض الطلب على هذه الخدمات من عملائنا الخارجيين. وبلغت المصاريف العامة والإدارية للأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2026 مبلغ 2.7 مليون دولار أمريكي، مقارنةً بـ 2.9 مليون دولار أمريكي للفترة نفسها من عام 2025. ويعود الانخفاض البالغ 0.2 مليون دولار أمريكي، أي بنسبة 7%، بشكل أساسي إلى خفض تكاليف الموظفين والتكاليف ذات الصلة بمقدار 0.4 مليون دولار أمريكي، مما يعكس انخفاضًا في تحقيق الأداء المطلوب للحصول على مكافآت الحوافز النقدية السنوية لعام 2025، والذي تم تعويضه جزئيًا بارتفاع رسوم الخدمات القانونية والمحاسبية والاستشارية. بلغت مصاريف البحث والتطوير 2.3 مليون دولار أمريكي للأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2026، مقارنةً بـ 2.5 مليون دولار أمريكي للفترة نفسها من عام 2025. ويعود الانخفاض البالغ 0.2 مليون دولار أمريكي، أو ما يعادل 8%، إلى انخفاض مستوى الأداء المتعلق بمكافآت الحوافز النقدية السنوية لعام 2025، بالإضافة إلى رسوم غير متكررة بقيمة 2 مليون دولار أمريكي لاستهلاك تكاليف براءات الاختراع المسجلة في عام 2025. وقد تم تعويض هذه التكاليف جزئيًا بزيادة سنوية في عدد الموظفين وارتفاع في الإنفاق السريري. ومع استعدادنا لإعلان نتائج دراسة ELPIS 2 في أغسطس، بلغ صافي خسارتنا 4.7 مليون دولار أمريكي للأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2026، مقارنةً بـ 5 ملايين دولار أمريكي للأشهر الثلاثة المنتهية في 31 مارس 2025. ويعود الانخفاض البالغ 0.3 مليون دولار أمريكي، أو ما يعادل 6%، إلى العوامل المذكورة سابقًا. وبلغت قيمة النقد وما في حكمه لدينا 15.8 مليون دولار أمريكي في 31 مارس 2026. نتوقع حاليًا أن تُمكّننا سيولتنا النقدية وما يعادلها من تمويل نفقاتنا التشغيلية ومتطلبات الإنفاق الرأسمالي حتى الربع الأخير من عام ٢٠٢٦، وذلك بناءً على ميزانيتنا التشغيلية الحالية وتوقعات التدفق النقدي. سأترك المجال الآن لجوش هير، المؤسس المشارك، كبير المسؤولين العلميين، ورئيس مجلس الإدارة التنفيذي.

جوش هير

جوش، شكرًا لك. ليزا، مساء الخير جميعًا. لوميسيل-بي هو علاج بالخلايا الجذعية الوسيطة من متبرع، مدعوم بمجموعة قوية من الملكية الفكرية تضم 52 براءة اختراع مُصدرة وأكثر من 60 براءة اختراع قيد الانتظار حول العالم. تدعم آلية عمله المحتملة، بما في ذلك تأثيراته المضادة للالتهابات، والمحفزة لتكوين الأوعية الدموية، والمحفزة للتجديد، إمكانية استخدامه في العديد من المؤشرات عالية القيمة. يستفيد لوميسيل-بي من حصوله على خمسة تصنيفات مُعجّلة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بما في ذلك تصنيفات الطب التجديدي، والعلاج المتقدم، والمسار السريع، ودواء اليتيم، ومرض الأطفال النادر، مما يعزز كلاً من الوعد السريري والمكانة التنظيمية لبرامجنا. نواصل تطوير خط إنتاج واستراتيجية منتجات ذات مؤشرات متعددة يمكن تطويرها بشكل مستقل، أو من خلال الشراكة، أو ترخيصها، مما يخلق مسارات متعددة لخلق القيمة. تعالج برامجنا لتطوير علاجات الخلايا الجذعية حالات تهدد الحياة لدى الفئات الأكثر ضعفًا، وهم الأطفال وكبار السن. تغطي مؤشراتنا الأربعة الأولية فرصًا سوقية نُقدّرها بحوالي مليار وخمسة مليارات دولار، وما يصل إلى مليار وأربعة مليارات دولار على التوالي. نعتزم اتباع استراتيجية شراكة قوية في جميع برامجنا التطويرية لتسريع طرح المنتجات في السوق، وزيادة كفاءة استخدام رأس المال، والاستفادة من الموارد الأكبر للمؤسسات الأكبر. سأعيد الآن المكالمة إلى ستيفن.

ستيفن ويلارد (الرئيس التنفيذي)

شكرًا لك يا جوش. إن البيانات السريرية المتوقعة على المدى القريب لـ hlhs، وتعزيز ميزانيتنا العمومية، ودعم المستثمرين الأساسيين ذوي الجودة العالية، وإمكانية إقامة شراكات في جميع برامجنا التطويرية، تجعل هذه الفترة استثنائية ومثيرة لشركة لونجيفرون. نحن نقدر بشدة دعم جميع أصحاب المصلحة لدينا، ونتطلع إلى استمرار التعاون والتقدم في المستقبل. الآن، نود أن نفتح باب الأسئلة لمحللينا المختصين.

المشغل

شكرًا لكم. سيداتي وسادتي، سنبدأ الآن جلسة الأسئلة والأجوبة. إذا رغبتم في طرح سؤال، يُرجى الضغط على زر النجمة ثم الرقم واحد على لوحة مفاتيح الهاتف. ستسمعون نغمة تأكيد تُشير إلى أن سؤالكم مُدرج في قائمة الانتظار. يُمكنكم الضغط على زر النجمة ثم الرقم اثنين لحذف سؤالكم من القائمة. بالنسبة للمشاركين الذين يستخدمون مكبرات الصوت، قد يكون من الضروري رفع سماعة الهاتف قبل الضغط على زر النجمة. سيداتي وسادتي، سننتظر قليلًا ريثما نجمع الأسئلة. نستقبل السؤال الأول من راج سالفاراجو من إتش سي واينرايت. تفضلوا.

راج سالفاراجو (محلل أسهم)

شكرًا جزيلًا على إتاحة الفرصة لي لطرح أسئلتي. بدايةً، فيما يتعلق بالجوانب التنظيمية، هل يُمكنكم إطلاعنا على توقعاتكم بعد نشر النتائج الأولية لدراسة ELPIS 2، وما هي الخطوات المنطقية التي ستتخذونها مع الجهة المختصة؟ بعبارة أخرى، ما هو الإطار الزمني الذي ستطلبون خلاله عقد اجتماع مع الجهة المختصة لمناقشة نتائج دراسة ELPIS 2، وما نوع هذا الاجتماع وتصنيفه؟

ناتاليا أغافانوفا (كبيرة المسؤولين الطبيين)

أعتقد أننا سنفعل ذلك فورًا، وسيكون اجتماعًا من النوع "ج". جوش، هل لديك أي تصحيح لذلك؟ لست متأكدًا. أود سماع رأي ناتاليا، لأنه إذا كان الأمر يتعلق بنهاية المرحلة الثانية، فقد يكون اجتماعًا من النوع "ب". لكن خطتنا هي تقديم النتائج الأولية للوكالة فورًا، وطلب اجتماع معهم في أقرب وقت ممكن. ناتاليا، بالتأكيد. أتفق مع ذلك. وكما تعلمين، يعتمد الأمر على النتائج. إذا كانت النتائج إيجابية للغاية، فنود العودة على الأرجح في اجتماع من النوع "ب" لمناقشة جميع الاحتمالات المتعلقة بتقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) مستقبلًا. وبالطبع سنتابع الأمر بتقرير الدراسة السريرية الكامل، ثم سنخطط بالتأكيد لاجتماع تمهيدي قبل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) لاحقًا، ربما بحلول نهاية العام، لمناقشة جميع جوانب مسارنا المستقبلي لطلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA). وفي الواقع، ينبغي عقد اجتماع ما قبل BLA في وقت ما من عام 2027 لأنه ينبغي أن يكون مهمة يمكننا فيها مناقشة جميع استعداداتنا لـ bla ليس فقط من منظور النتائج السريرية ولكن أيضًا من منظور CMC وما إلى ذلك.

راج سالفاراجو (محلل أسهم)

ثم فيما يتعلق بالمتطلبات المحتملة لما بعد التسويق لعقار لوميسيل-ب في حال الموافقة عليه لعلاج متلازمة نقص تنسج القلب الأيسر، فهذا سيناريو افتراضي. هل يمكنك توضيح ما إذا كان الموقف التنظيمي العام بشأن متطلبات تقييم لاراماسترسيل بعد الموافقة عليه قد تغير في ضوء آخر ملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بخصوص نقطة النهاية الرئيسية للفعالية في دراسة ELPIS 2، أم أن هذا موضوع منفصل تمامًا ولم يتأثر بأي شكل من الأشكال بتغير وجهة نظر الوكالة بشأن دراسة ELPIS 2؟

جوش هير

بالتأكيد، إنه سؤال رائع. شكرًا لك. لقد فكرنا مليًا حتى في عام ٢٠٢٤ في المتطلبات المحتملة لما بعد التسويق، واقترحنا دراسة امتداد طويلة الأمد. نريد أن نرى بيانات طويلة الأمد، تحديدًا بيانات البقاء على قيد الحياة دون الحاجة إلى زراعة نخاع العظم، لكل مريض شارك في دراستي ELPIS 1 وELPIS 2. لذا، اقترحنا هذا التصميم على إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وقد وافقوا عليه وأبدوا إعجابهم به. لذا، على الأرجح، سيكون هذا أحد المتطلبات في حال الموافقة على الدواء، وهو إثبات فعاليته في تحسين البقاء على قيد الحياة دون الحاجة إلى زراعة نخاع العظم، بالإضافة إلى بعض المؤشرات الأخرى. لنفترض أن ذلك سيكون بعد عشر سنوات من بلوغ المريض سن العاشرة. لذا، من المرجح أن يكون هذا أحد المتطلبات، ونحن نستعد له. لدينا التصميم ونقوم بتنفيذه عمليًا الآن. نحن ندرس الأمر بعناية.

راج سالفاراجو (محلل أسهم)

مع أنني قد أكرر السؤال، إلا أنني أود الاستفسار عما إذا كنتم ترون أي تأثير على خططكم في برنامج PDCM بناءً على الملاحظات التنظيمية الأخيرة التي تلقيتموها. من الواضح أن هناك اختلافات ملحوظة بين متلازمة نقص تنسج القلب الأيسر (HLHS) وبرنامج PDCM، ولكنني أردت فقط معرفة ما إذا كان هناك، من وجهة نظركم، أي تأثير على برنامج PDCM، وأي اعتبارات إضافية قد تُضاف الآن وأنتم تتطلعون إلى تصميم مسار استخدام دواء لاريمستراسيل في برنامج PDCM، وذلك في أعقاب أحدث ملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن دراسة Elpis 2.

ناتاليا أغافانوفا (كبيرة المسؤولين الطبيين)

هل لي أن أجيب من منظور التطوير السريري؟ ربما يمكنك تقديم وجهة نظر تجارية. هل هذا مناسب؟ نعم، تفضل. حسنًا، أنت محق تمامًا. عندما ننظر إلى إدارة دورة حياة المنتج بالكامل، علينا دائمًا دراسة كل مؤشر من مؤشرات استخدام نفس المركب قيد الدراسة، حتى وإن لم تكن مرتبطة ببعضها البعض وكانت مختلفة تمامًا. وأود أن أقول إن نتائج تجربة متلازمة نقص تنسج القلب الأيسر ستساهم بالتأكيد في إيصال رسالة ما. يمكننا استخلاص بعض الرسائل الرئيسية، الرسائل السريرية لمرض اعتلال عضلة القلب البطيني الأيسر، لكنهما مرضان مستقلان، وطريقة إعطاء الدواء مختلفة تمامًا. كما أن فئة المرضى مختلفة. لذا، على الرغم من أننا سنتعلم من هذه التجربة، بل وقد نطبق بعض البيانات على مرض اعتلال عضلة القلب البطيني الأيسر، إلا أن الأمر يبقى غير واضح تمامًا.

ستيفن ويلارد (الرئيس التنفيذي)

كيانان مختلفان، ومرضان مختلفان. وستيف، ربما يمكنك تقديم وجهة نظرك من منظور الأعمال، حول ما حدث بعد نتائج متلازمة نقص تنسج القلب الأيسر.

جوش هير

بالتأكيد. من وجهة نظر تجارية، أعتقد أن هذه المشكلة مع إدارة الغذاء والدواء كانت مفاجئة. لكنني أعتقد أننا سنتمكن من تجاوزها بنجاح لأن الأمر برمته يعتمد على البيانات. وقد أوضحت إدارة الغذاء والدواء أن هذا مرض نادر جدًا يُصنّف ضمن أمراض الأدوية اليتيمة، وهو حاجة طبية غير مُلبّاة. وينطبق الأمر نفسه على اعتلال عضلة القلب الناجم عن البورفيرين. لذا، أعتقد أننا سنتوخى الحذر مع إدارة الغذاء والدواء للتأكد من موافقتها التامة على نتائجنا. لكنني أعتقد أننا سنكون في وضع جيد لكلا المنتجين.

ناتاليا أغافانوفا (كبيرة المسؤولين الطبيين)

وأود أن أضيف أننا نخطط في عام 2026 لبدء تطبيق برنامج إدارة دورة حياة المنتج (PDCM) على المستوى التشغيلي. سنقوم بإجراء دراسات الجدوى، وما إلى ذلك. لذا فنحن نستعد لبدء تطبيق برنامج إدارة دورة حياة المنتج.

جوش هير

شكرًا لكِ يا ناتاليا. قد يكون من المفيد ذكر نقطة النهاية الخاصة بـ PDCM التي صممناها بالفعل للدواء المعتمد. إنها بالفعل نقطة نهاية سريرية نتوقع أن تستوفي معايير الموافقة إذا تحققت. لذا، على الرغم من وجود فرص للتحسين، إلا أننا لا نتوقع ذلك. دعيني أعيد صياغتها. نتوقع أن تكون نقطة النهاية المتفق عليها مسبقًا مع إدارة الغذاء والدواء هي نقطة النهاية التي ستؤدي، في حال تحققها، إلى الموافقة على PDCM. حسنًا، بالتأكيد. إذًا يا جوش، هل تريدني أن أذكر ما كان؟ آسف، لم أنتبه. أوه، أجل، لا، لا. أعتقد أنني أوضحت للتو يا ناتاليا، أن لدينا بالفعل نقطة النهاية السريرية المختارة المتفق عليها مع الوكالة لتجربة PDCM. نعم. شكرًا لك. نعم.

راج سالفاراجو (محلل أسهم)

شكراً لك. شكراً جزيلاً.

المشغل

شكراً لكم. ننتقل الآن إلى السؤال التالي من السيد أبوبالان باتشايابان من شركة روث كابيتال بارتنرز، تفضل.

ماناسا

مرحباً أيها الفريق، معكم ماناسا من بوبالين، ولدينا بعض الأسئلة. السؤال الأول هو: بما أن قياس كسر القذف للبطين الأيمن غير وارد، فلنفترض وجود نقطة نهاية مركبة، كما تعلمون، تشمل معدل البقاء على قيد الحياة لمدة 12 شهراً دون الحاجة إلى زراعة قلب، ومدة الإقامة في المستشفى، والأحداث القلبية الوعائية الكبرى. ما هو مستوى الفوائد المطلوب إثباته في كل فئة لإقناع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية؟

ناتاليا أغافانوفا (كبيرة المسؤولين الطبيين)

جوش، هل تودّ الإجابة على هذا السؤال؟ أعتقد أنه من الأفضل أن تجيب ناتاليا لأنها أكملت تحليل القوة الإحصائية. ناتاليا، هل تودّين الإجابة على هذا السؤال؟ بالتأكيد. كما تعلم، عندما خططنا للتجربة، ونحن الآن بصدد إعداد خطة التحليل الإحصائي وتقديمها، تلقينا للتو البيانات المُعمّاة، لذا فنحن نراجع جميع الافتراضات. نعلم أنه حتى مع البيانات المُعمّاة، لدينا حالتا وفاة في التجربة حتى اليوم. حدثت إحداهما قبل إجراء جلين، والأخرى بعده. لدينا هاتان الحالتان، ولأنها نقطة نهاية مركبة، فإن وزنها الإجمالي سيُحتسب بناءً على أيام الإقامة في المستشفى. تستند افتراضاتنا إلى الدراسات المنشورة، وكما تعلم، فنحن رواد في هذا المجال، ولا توجد سوابق كثيرة متاحة، ونستخدم بيانات إعادة بناء البطين الأحادي (SVR)، وبيانات من مؤسسة واحدة منشورة. استنادًا إلى جميع الأدلة المنشورة، يقضي مرضى متلازمة فرط نشاط البالعات (HLH) ومتلازمة فرط نشاط البالعات (ESTS) حاليًا حوالي 30 يومًا في المستشفى بعد 12 شهرًا من إجراء عملية غلين. وهذا هو افتراضنا الرئيسي. لذا، نسعى في تجربتنا إلى تحقيق نتائج أفضل، ونريد أن نثبت أن هذه النقطة النهائية ذات الأهمية السريرية، مثل عدد المرضى الذين يقضون فترة أقل من 30 يومًا في المستشفى، لدينا افتراضات مختلفة، مثل 15 يومًا، وما إلى ذلك. حاليًا، نركز على 15 يومًا. أما بالنسبة للأحداث القلبية الوعائية الرئيسية (MACE)، فنحن نعرف احتمالية حدوثها وعددها، ولكن علينا تقييم هذه الأحداث. ومع ذلك، لدينا عدد كافٍ من الأحداث لإظهار فرق بين الرعاية القياسية ودواء لوميسيل-ب في هذه المرحلة. وتُعد MACE نقطة نهائية مركبة أخرى، وتشمل الوفيات القلبية الوعائية، ودخول المستشفى بسبب قصور القلب، وأحداث الانصمام الخثاري، واضطراب النظم القلبي. لذا، نقوم بتقييم هذه الأحداث، ولدينا عدد كافٍ منها لإظهار الفرق. هل أجبت على سؤالك؟

ماناسا

نعم، لديّ سؤالان آخران. السؤال التالي هو: هل هناك أي دروس محددة مستفادة من دراسة CHILD المنشورة مؤخرًا والتي يمكن أن تُفيد في دراسة ELPIS 2؟

جوش هير

جوش، ربما يمكنك الإجابة على هذا السؤال لأنك شاركت في الدراسة وتعرفها جيدًا. نعم، شكرًا لك. وشكرًا لك على هذا السؤال. نحن متحمسون لنتائج دراسة CHILD، وقد أثرت هذه النتائج على تفكيرنا بشأن نقطة نهاية دراسة ELPIS 2. والسبب في جاذبيتها هو أنها، أولًا وقبل كل شيء، بيانات حديثة، بينما بيانات الاستجابة الفيروسية المستدامة (SVR) قديمة نوعًا ما. وقد تم تسجيل مرضى دراسة CHILD في نفس المراكز التي تم فيها تسجيل مرضى دراسة ELPIS 2، وشملت أيضًا العلاج القياسي. كما أجرينا توزيعًا عشوائيًا بين العلاج الفعال والعلاج القياسي. لذلك لدينا مرجع للعلاج القياسي، على الرغم من أنها دراسة صغيرة. والأمر المثير للاهتمام في دراسة CHILD هو أن معدل الأحداث كان مرتفعًا جدًا في مجموعة العلاج القياسي، وجميع الأحداث التي ندرسها في دراسة ELPIS 2 لوحظت في دراسة CHILD. لذا، وبالتزامن مع دراسة ELPIS 2، أي في نفس الوقت وفي نفس المراكز ومع نفس الجراحين، ورغم أن الدراسة كانت أصغر حجمًا، فقد تمكّنا من رصد فروق ذات دلالة إحصائية بين المرضى الذين خضعوا للعلاج والمرضى الذين تلقوا الرعاية القياسية. لذا، اعتمدنا على هذه النتائج كدليل في تحديد نقطة النهاية لدراسة ELPIS 2، وكذلك مكونات مؤشر MACE. ونأمل أن يكون معدل حدوث المضاعفات في دراسة CHILD مماثلاً لما لاحظناه في دراسة ELPIS 2.

ماناسا

شكراً لك يا جوش. ولدي سؤال آخر. من وجهة نظر جهة التأمين الصحي، ما هو أهم مؤشر على فعالية الدواء، والذي قد يدفعها لتغطية تكاليف علاج لوميسيل-ب، في حال الموافقة عليه بشكل سريع؟

ناتاليا أغافانوفا (كبيرة المسؤولين الطبيين)

أود أن أقول، كما تعلمون، إنها ذات أهمية سريرية. ومقاييس النتائج، كما تحدثنا، البقاء على قيد الحياة دون زراعة قلب، من المهم جدًا أن يكون عدد القلوب المتاحة للزراعة محدودًا، ونرغب في أن يكون البقاء على قيد الحياة دون زراعة قلب أطول ما يمكن، وكذلك عدد أيام الإقامة في المستشفى. من المهم أيضًا إثبات ذلك على نقطة النهاية المركبة. على الرغم من قدرتنا على إثبات ذلك على النقطة المركبة، إلا أنه يتعين علينا إثبات الأهمية على كل نقطة نهاية على حدة. وأعتقد أن هاتين النقطتين مهمتان للغاية. وبالطبع، هناك أيضًا دخول المستشفى بسبب قصور القلب، وهو مؤشر على أداء البطين الأيمن، وما إلى ذلك. لذلك أعتقد أن هذه هي أهم نقاط النهاية. بالإضافة إلى ذلك، أود أن أقول إنه على الرغم من أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لم تقبل كسر القذف للبطين الأيمن (RV-EF) لأنها تعتقد أنه لا يوجد دليل كافٍ لاعتباره نقطة نهاية بديلة، إلا أننا ما زلنا ندرجه كنقطة نهاية ثانوية، ونود إجراء المزيد من العمل، وبمجرد توفر المزيد من البيانات طويلة الأجل، نود إجراء هذا التحليل للقلب، وكسر القذف، والنتائج السريرية، والبقاء على قيد الحياة. لذلك فهو ليس نقطة نهاية بديلة في الوقت الحالي. لكنني آمل أن تفيدنا هذه الدراسة، وربما يكون ذلك بمثابة إمكانية لنا لرفع RV-EF إلى نقطة نهاية بديلة.

ماناسا

شكراً ناتاليا. ولدي سؤال أخير. بعد نشر نتائج دراسة ELPIS أيضاً، وبافتراض نتائج إيجابية، هل تتاح للمرضى الذين يتناولون العلاج الوهمي فرصة تجربة دواء Lomecel-B لأسباب إنسانية؟

ناتاليا أغافانوفا (كبيرة المسؤولين الطبيين)

لذا، ليس لدينا برنامج طويل الأمد، أو لدينا برنامج للاستخدام الرحيم، لكن ليس لدينا دراسة امتداد طويلة الأمد تسمح للمريض بالتحول إلى لوميسيل-ب أو ما شابه. لم نناقش هذا الأمر بعد، لكنني أعتقد أنه ينبغي علينا ذلك. إذا كانت البيانات إيجابية، أعتقد أنه يجب مناقشة كيفية إتاحته للمرضى. بالتأكيد. ستيف، هل لديك أي إضافة بخصوص الاستخدام الرحيم؟

ستيفن ويلارد (الرئيس التنفيذي)

نعم. أعني أن الهدف الأساسي من تأسيس الدكتور هير لهذه الشركة قبل أكثر من عشر سنوات هو إنقاذ الأرواح، وخاصة أرواح الأطفال وكبار السن. وتوفير أدويتنا للاستخدام الرحيم يمثل أولوية قصوى بالنسبة لنا. وسنبذل قصارى جهدنا لتحقيق ذلك. هل لديكم أي أسئلة أخرى؟

المشغل

شكراً لكم سيداتي وسادتي. إذا لم تكن هناك أسئلة أخرى من المشاركين، فسأترك الآن المجال لستيفن ويلارد لإلقاء كلمته الختامية.

ستيفن ويلارد (الرئيس التنفيذي)

نشكركم جزيل الشكر على مشاركتكم في هذا المؤتمر الهاتفي واستماعكم إلى آخر مستجداتنا. لقد ركزنا اليوم بشكل كبير على البيانات التي نتوقع صدورها في أغسطس، وهو وقت حاسم لشركتنا. ولكن تذكروا أن لدينا أربعة أهداف رئيسية، وليس هدفًا واحدًا فقط. ونأمل أن تروا تقدمًا ملحوظًا فيما يتعلق بمرض الزهايمر وضعف الشيخوخة، كمكمل وداعم قوي لمنتجاتنا الخاصة بمتلازمة نقص تنسج القلب الأيسر واعتلال عضلة القلب النخامي. شكرًا لكم مجددًا على وقتكم، ونتطلع إلى إطلاعكم على آخر المستجدات قريبًا. شكرًا لكم مرة أخرى.

تنويه: هذا النص مُقدّم لأغراض إعلامية فقط. مع حرصنا على الدقة، قد توجد أخطاء أو سهو في هذا النسخ الآلي. للاطلاع على البيانات الرسمية للشركة ومعلوماتها المالية، يُرجى الرجوع إلى ملفات الشركة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية وبياناتها الصحفية الرسمية. تعكس تصريحات المشاركين في الشركة والمحللين وجهات نظرهم في تاريخ هذه المكالمة، وهي قابلة للتغيير دون إشعار مسبق.