• توصية إيجابية بناءً على الملف الإيجابي لـ resmetirom بما في ذلك النتائج الإيجابية من تجربة MAESTRO-NASH المحورية للمرحلة الثالثة
• من المتوقع صدور قرار المفوضية الأوروبية في أغسطس 2025 ؛ وفي حالة الموافقة عليه، سيكون ريسميتيروم أول دواء للأشخاص الذين يعانون من مرض التصلب الجانبي الضموري في الاتحاد الأوروبي.

كونشوهوكين، بنسلفانيا، 20 يونيو 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة مادريجال للأدوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: MDGL)، وهي شركة أدوية حيوية تُركز على تقديم علاجات جديدة لالتهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي (MASH)، اليوم أن لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) قد اعتمدت رأيًا إيجابيًا يوصي بالموافقة على استخدام ريسميتروم (ريزديفرا) لعلاج البالغين المصابين بالتهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي (MASH) غير التليفي والذين يعانون من تليف كبدي متوسط إلى متقدم. ومن المتوقع صدور قرار المفوضية الأوروبية في أغسطس.

صرح بيل سيبولد، الرئيس التنفيذي لشركة مادريجال، قائلاً: "تركز مادريجال بشكل خاص على قيادة مكافحة التهاب الكبد الدهني المتعدد (MASH) عالميًا. كان ريسميتيروم أول دواء يُحسّن التليف ويُعالج التهاب الكبد الدهني المتعدد (MASH) في تجربة المرحلة الثالثة، وهو أول دواء يحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج التهاب الكبد الدهني المتعدد (MASH)، ويمثل الرأي الإيجابي اليوم من لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) سابقة تاريخية أخرى لمجتمع التهاب الكبد الدهني المتعدد (MASH) العالمي. يُعد التهاب الكبد الدهني المتعدد (MASH) أسرع دواعي زراعة الكبد نموًا في أوروبا، ونعتقد أن ريسميتيروم لديه القدرة على تلبية الحاجة المُلحة غير المُلباة لعلاج أساسي مُوجه للكبد لعلاج المرضى المصابين بهذا المرض الخطير."

يُعدّ مرض التهاب الكبد الدهني المتعدد (MASH) سببًا رئيسيًا للوفيات المرتبطة بالكبد، ويزيد العبء على أنظمة الرعاية الصحية عالميًا. ريسميتيروم هو مُنشِّط THR-β مُوجَّه للكبد، يُؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، مُصمَّم لاستهداف الأسباب الرئيسية الكامنة وراء مرض التهاب الكبد الدهني المتعدد (MASH). استند رأي لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) إلى السجل الإيجابي لريسميتيروم، بما في ذلك النتائج الإيجابية لتجربة MAESTRO-NASH المحورية في المرحلة الثالثة، والتي حققت كلاً من الحد من تليف الكبد وشفاء مرض التهاب الكبد الدهني المتعدد (MASH) من النقاط النهائية الأولية.

صرح الدكتور يورن م. شاتنبرغ، أستاذ الطب ومدير قسم الطب في المركز الطبي الجامعي في هومبورغ وجامعة سارلاند في ألمانيا، قائلاً: "أنا متفائل بالرأي الإيجابي للجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) الذي يوصي بالموافقة على ريسميتروم. بعد سنوات من البحث السريري والتقدير المتزايد لعبء MASH على المرضى والأنظمة الصحية في جميع أنحاء أوروبا، نحن أخيرًا على وشك الحصول على علاج معتمد يستهدف المرض الأساسي. والأهم من ذلك، أن ريسميتروم مدرج بالفعل في المبادئ التوجيهية الأوروبية للممارسة السريرية ، والتي توفر إطارًا لتحديد ومراقبة المرضى من خلال الاختبارات غير الجراحية. إذا تمت الموافقة، أعتقد أن الدواء لديه القدرة على تحويل الرعاية لمرضاي الذين يعانون من MASH."

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقةً مُعجّلة في مارس 2024 على دواء ريزديفرا، بالتزامن مع اتباع نظام غذائي وممارسة الرياضة، لعلاج البالغين المصابين بمتلازمة ماش غير التليفية الكبدية (MASH) مع تليف كبدي متوسط إلى متقدم (يتوافق مع المراحل من F2 إلى F3 من التليف). قد يتوقف استمرار الموافقة على هذا الدواء على التحقق من فائدته السريرية ووصفها في التجارب السريرية التأكيدية الجارية.

حول MASH
التهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي (MASH)، المعروف سابقًا باسم التهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH)، هو مرض كبدي خطير يمكن أن يتطور إلى تليف الكبد، وفشل الكبد، وسرطان الكبد، والحاجة إلى زراعة الكبد، والوفاة المبكرة. يُعد التهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي السبب الرئيسي لزراعة الكبد لدى النساء، وثاني أكبر سبب لجميع عمليات زراعة الكبد في الولايات المتحدة، وأسرع المؤشرات نموًا لزراعة الكبد في أوروبا.

بمجرد وصول المرضى إلى MASH مع تليف كبدي متوسط إلى متقدم (يتوافق مع مراحل التليف من F2 إلى F3)، يزداد خطر حدوث مضاعفات كبدية بشكل كبير: إذ يكون هؤلاء المرضى أكثر عرضة للوفاة المرتبطة بالكبد بمقدار 10-17 مرة مقارنةً بالمرضى غير المصابين بالتليف. أما أولئك الذين يتطور لديهم تليف الكبد، فيواجهون خطرًا أعلى للوفاة المرتبطة بالكبد بمقدار 42 مرة، مما يؤكد ضرورة علاج MASH قبل ظهور مضاعفات تليف الكبد. كما يُعد MASH عاملًا مستقلًا لأمراض القلب والأوعية الدموية، وهي السبب الرئيسي للوفاة لدى المرضى.

مع تحسن الوعي بمرض MASH وزيادة انتشار المرض، من المتوقع أن ينمو عدد المرضى الذين تم تشخيصهم بمرض MASH مع تليف متوسط إلى متقدم أو تليف MASH المعوض (F2-F4c).

حول ريزديفرا
ريزديفرا هو ناهض مستقبلات بيتا-THR-β، يُؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، ويستهدف الكبد، وهو أول دواء معتمد لعلاج داء التهاب الكبد الدهني المتعدد (MASH) في الولايات المتحدة. في المرحلة الثالثة من تجربة خزعة MAESTRO-NASH المحورية، حقق ريزديفرا تحسنًا في التليف ونقاط نهاية أولية لشفاء داء التهاب الكبد الدهني المتعدد (MASH)، وشهد 91% من المرضى الذين عولجوا بجرعة 100 ملغ من ريزديفرا تحسنًا أو استقرارًا في تصلب الكبد. في الولايات المتحدة، يُشار إلى ريزديفرا بالتزامن مع النظام الغذائي وممارسة الرياضة لعلاج البالغين المصابين بداء التهاب الكبد الدهني المتعدد (MASH) غير التليفي مع تليف كبدي متوسط إلى متقدم (يتوافق مع مراحل التليف من F2 إلى F3). قد يتوقف استمرار الموافقة على هذا المؤشر على التحقق من الفائدة السريرية ووصفها في التجارب التأكيدية الجارية.

لم يُعتمد ريزديفرا في أوروبا لعلاج مرضى MASH المصابين بتليف كبدي متوسط إلى متقدم، كما لم يُعتمد في أي منطقة جغرافية لعلاج مرضى تليف الكبد. تُقيّم دراسة MAESTRO-NASH OUTCOMES، الجارية والمسجلة بالكامل، تطور حالات تدهور الكبد لدى مرضى تليف الكبد MASH المُعوَّض الذين عولجوا بريزديفرا مقارنةً بالعلاج الوهمي.

ما هو ريزديفرا؟
ريزديفرا هو دواء موصوف يستخدم مع النظام الغذائي وممارسة الرياضة لعلاج البالغين المصابين بالتهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH) مع تندب الكبد (التليف) المتوسط إلى المتقدم، ولكن ليس مع تليف الكبد.

من غير المعروف ما إذا كان Rezdiffra آمنًا وفعالًا للأطفال (أقل من 18 عامًا).
تمت الموافقة على هذا الدواء بناءً على تحسن في حالة التهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH) وتليف الكبد. وتُجرى دراسات جارية لتأكيد الفائدة السريرية لريزديفرا.

قبل أن تتناول ريزديفرا، أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن جميع حالاتك الطبية، بما في ذلك إذا كنت:

• هل لديك أي مشاكل في الكبد غير التهاب الكبد الدهني غير الكحولي؟
• لديك مشاكل في المرارة أو تم إخبارك بأنك تعاني من مشاكل في المرارة، بما في ذلك حصوات المرارة.
• حامل أو تخططين للحمل. من غير المعروف ما إذا كان ريزديفرا سيضر بجنينك.
• إذا كنتِ ترضعين طفلكِ رضاعة طبيعية أو تخططين لذلك. من غير المعروف ما إذا كان ريزديفرا ينتقل إلى حليب الثدي. استشيري مقدم الرعاية الصحية الخاص بكِ حول أفضل طريقة لإرضاع طفلكِ إذا كنتِ تتناولين ريزديفرا.

أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن جميع الأدوية التي تتناولها، بما في ذلك الأدوية التي تستلزم وصفة طبية والأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية والفيتامينات والمكملات العشبية.

• قد يتفاعل ريزديفرا مع أدوية أخرى، مما يُسبب آثارًا جانبية. قد يؤثر ريزديفرا على آلية عمل أدوية أخرى، كما قد تؤثر أدوية أخرى على آلية عمل ريزديفرا.
• أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بشكل خاص إذا كنت تتناول أدوية تحتوي على جيمفيبروزيل للمساعدة في خفض الدهون الثلاثية، أو سيكلوسبورين لقمع جهاز المناعة، لأن ريزديفرا غير موصى به للمرضى الذين يتناولون هذه الأدوية.
• أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إذا كنت تتناول أدوية مثل كلوبيدوجريل لتخفيف الدم أو أدوية الستاتين للمساعدة في خفض نسبة الكوليسترول في الدم.
• اعرف الأدوية التي تتناولها. احتفظ بقائمة بها لعرضها على مقدم الرعاية الصحية والصيدلي عند تناول دواء جديد.

ما هي الآثار الجانبية المحتملة لريزديفرا؟
قد يسبب ريزديفرا آثارًا جانبية خطيرة، بما في ذلك:

• إصابة الكبد (تسمم الكبد). توقف عن تناول ريزديفرا واتصل بمقدم الرعاية الصحية فورًا إذا ظهرت عليك العلامات أو الأعراض التالية لتسمم الكبد: التعب، الغثيان، القيء، الحمى، الطفح الجلدي، اصفرار الجلد أو الجزء الأبيض من العينين (اليرقان)، ألم أو رقة في الجزء العلوي الأوسط أو العلوي الأيمن من المعدة (البطن).
• مشاكل المرارة. قد تحدث مشاكل المرارة، مثل حصوات المرارة، أو التهاب المرارة، أو التهاب البنكرياس الناتج عن حصوات المرارة، مع التهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH)، وقد تحدث أيضًا عند تناول ريزديفرا. اتصل بمقدم الرعاية الصحية فورًا إذا ظهرت عليك أي علامات أو أعراض لهذه الحالات، بما في ذلك الغثيان، أو القيء، أو الحمى، أو ألم شديد في منطقة البطن لا يزول. قد يمتد الألم من البطن إلى الظهر، وقد يحدث مع أو بدون قيء.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لريزديفرا ما يلي: الإسهال، والغثيان، والحكة، وآلام المعدة، والقيء، والدوار، والإمساك. هذه ليست كل الآثار الجانبية المحتملة لريزديفرا. لمزيد من المعلومات، استشر مقدم الرعاية الصحية أو الصيدلي.

اتصل بطبيبك للحصول على استشارة طبية بشأن الآثار الجانبية. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الرقم 1-800-FDA-1088 أو الموقع الإلكتروني www.fda.gov/medwatch . كما يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى مادريجال على الرقم 1-800-905-0324.

يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة الكاملة، بما في ذلك معلومات المريض ، لـ Rezdiffra.

نبذة عن مادريجال
شركة مادريجال للأدوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: MDGL) هي شركة أدوية حيوية تُركز على تقديم علاجات جديدة لالتهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي (MASH)، وهو مرض كبدي ذو احتياجات طبية عالية لم تُلبَّ بعد. دواء مادريجال، ريزديفرا (ريسميتيروم)، هو مُنشِّط مستقبلات بيتا-THR، يُؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، مُوجَّه للكبد، مُصمَّم لاستهداف الأسباب الرئيسية الكامنة وراء التهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي. ريزديفرا هو الدواء الأول والوحيد المُعتمد من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج التهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي في حالات التليف الكبدي المتوسط إلى المتقدم (المتوافق مع المراحل من F2 إلى F3). تُقيِّم تجربة سريرية جارية من المرحلة الثالثة فعالية ريزديفرا في علاج تليف الكبد المُعاوض المرتبط بخلل التمثيل الغذائي (المتوافق مع المرحلة F4c). لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.madrigalpharma.com .

تصريحات تطلعية
يتضمن هذا البيان الصحفي "تصريحات تطلعية" صادرة وفقًا لأحكام الملاذ الآمن لقانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995، بصيغته المعدلة، بما في ذلك البيانات المتعلقة بالتوقيت المتوقع لقرار ترخيص التسويق من قبل المفوضية الأوروبية ودور resmetirom كعلاج أساسي محتمل لعلاج MASH في أوروبا. تخضع البيانات التطلعية لعدد من المخاطر وعدم اليقين بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر: الافتراضات التي تقوم عليها البيانات التطلعية؛ مخاطر الحصول على الموافقات التنظيمية والحفاظ عليها، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، التأخيرات التنظيمية المحتملة أو الرفض؛ التحديات المتعلقة بالإطلاق التجاري لمنتج جديد، وخاصة بالنسبة لشركة لم يكن لديها خبرة تجارية قبل عام 2024؛ تاريخنا من الخسائر التشغيلية وإمكانية عدم تحقيقنا أو الحفاظ على الربحية أبدًا؛ المخاطر المرتبطة بتحقيق أهداف التجارب السريرية لشركة Madrigal، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر قدرة Madrigal على تحقيق أهداف التسجيل فيما يتعلق بأعداد المرضى (بما في ذلك قاعدة بيانات السلامة الكافية)، وأهداف النتائج و/أو أهداف التوقيت لتجارب Madrigal؛ أي تأخيرات أو إخفاقات في التسجيل، وحدوث أحداث سلبية تتعلق بالسلامة؛ المخاطر المتعلقة بتأثيرات آلية عمل Rezdiffra (resmetirom)؛ الطلب في السوق على Rezdiffra وقبوله؛ عدم القدرة المحتملة على جمع رأس مال كافٍ لتمويل العمليات الجارية كما هو مخطط له حاليًا أو الحصول على تمويل بشروط مقبولة؛ قدرتنا على خدمة الديون والامتثال لشروط الديون بطريقة أخرى؛ النتائج أو الاتجاهات من التجارب التنافسية؛ توقيت أو نتائج البيانات المستقبلية؛ قدرتنا على منع و/أو التخفيف من الهجمات الإلكترونية؛ عدم اليقين المتأصل في الاختبارات السريرية؛ عدم اليقين بشأن التحليلات أو التقييمات خارج التجربة السريرية الخاضعة للرقابة؛ والتغييرات في القوانين واللوائح المعمول بها في أعمالنا وقدرتنا على الامتثال لهذه القوانين واللوائح. لا ينبغي الاعتماد بشكل مفرط على البيانات التطلعية، التي لا تعكس إلا تاريخ إصدارها. لا تلتزم مادريجال بتحديث أي بيانات تطلعية لتعكس معلومات أو أحداثًا أو ظروفًا جديدة بعد تاريخ إصدارها، أو لتعكس وقوع أحداث غير متوقعة. يُرجى الرجوع إلى مذكرات مادريجال المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية ("SEC")، لمزيد من المعلومات التفصيلية بشأن هذه المخاطر وعدم اليقين والعوامل الأخرى التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المعلنة أو الضمنية. تناقش مادريجال هذه المخاطر وعدم اليقين على وجه التحديد بمزيد من التفصيل في الأقسام الواردة في الجزء الأول، البند 1أ من تقريرها السنوي على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، المقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في 26 فبراير 2025، والمُحدّث من وقت لآخر من خلال مذكرات مادريجال الأخرى المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية.

جهة اتصال المستثمر
تينا فينتورا، IR@madrigalpharma.com

جهة الاتصال الإعلامية
كريستوفر فرايتس، media@madrigalpharma.com