معدل استجابة ذو دلالة إحصائية تم تحقيقه في 12 أسبوعًا مع مساهمة صفرية من العلاج الإنقاذي (PRN) ومزيد من التحسن المستدام في التمديد المفتوح (OLE)

نتائج إيجابية في المؤشرات الحيوية للعظام والكلى

أكمل جميع المرضى تجربة Avail ^TM التي استمرت 12 أسبوعًا ودخل 94% منهم إلى برنامج OLE

كان تناول كانفوباراتيد مرة واحدة أسبوعيًا جيد التحمل بشكل عام، مع عدم وجود أي آثار جانبية خطيرة مرتبطة بالعلاج أو توقف العلاج أثناء التجربة التي استمرت 12 أسبوعًا

الاستعدادات جارية لبدء المرحلة الثالثة من التجارب السريرية في عام 2026

ستستضيف الشركة مؤتمرًا هاتفيًا في الساعة 8:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي اليوم

كارميل، إنديانا، 22 سبتمبر 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت اليوم شركة إم بي إكس للعلوم البيولوجية (ناسداك: MBX)، وهي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تُركز على اكتشاف وتطوير علاجات ببتيدية دقيقة جديدة لعلاج اضطرابات الغدد الصماء والأيض، أن دواء كانفوباراتيد، الذي يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا، حقق نقطة النهاية الأولية ذات الدلالة الإحصائية في الأسبوع الثاني عشر من تجربتها Avail™ في المرحلة الثانية، وأظهر نتائج إيجابية بعد ستة أشهر من تجربة OLE لدى مرضى بالغين يعانون من قصور جارة الدرقية المزمن. أكمل جميع المرضى (64 مريضًا) الدراسة التي استمرت 12 أسبوعًا، واختار 94% منهم التسجيل في تجربة OLE.

في الجزء العشوائي من التجربة الذي استمر ١٢ أسبوعًا، حقق ٦٣٪ من المرضى الذين عولجوا بالكانفوباراتيد نقطة النهاية الأولية المركبة المحددة مسبقًا، دون أي مساهمة من علاج الإنقاذ PRN. في تجربة OLE، حقق ٧٩٪ من المرضى الذين تلقوا كانفوباراتيد مرة واحدة أسبوعيًا حالة الاستجابة بعد ٦ أشهر. وُصف المستجيبون بأنهم المرضى الذين حافظوا على مستويات الكالسيوم في مصلهم ضمن المعدل الطبيعي (٨.٢-١٠.٦ ملغ/ديسيلتر) واستقلاليتهم عن العلاج التقليدي (فيتامين د النشط وأكثر من ٦٠٠ ملغ/يوم من مكملات الكالسيوم).

وبناءً على هذه النتائج الإيجابية، تستعد شركة MBX لبدء تجربة سريرية للمرحلة الثالثة من عقار كانفوباراتيد مرة واحدة أسبوعياً في عام 2026.

قالت الدكتورة ميشائيلا روبين، الحاصلة على ماجستير العلوم، وأستاذة الطب في كلية فاجيلوس للأطباء والجراحين بجامعة كولومبيا، وباحثة في تجربة أفيل السريرية: "نتائج تجربة أفيل السريرية مشجعة. يمكن للعلاج الذي يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا أن يُبسط عملية إعطاء الدواء ويُساعد في تلبية الاحتياجات الطبية المهمة غير المُلباة لمرضى قصور الغدة جارة الدرقية". وأضافت: "يُشكل قصور الغدة جارة الدرقية عبئًا كبيرًا على المرضى، الذين غالبًا ما يواجهون أنظمة علاجية مُعقدة وتقلبات غير متوقعة في مستويات الكالسيوم، مما قد يؤدي إلى مضاعفات خطيرة. تُقدم بيانات 12 أسبوعًا و6 أشهر أدلة مبكرة واعدة على أن هذا العلاج التجريبي قد يُوفر خيارًا مُحتملًا للإدارة طويلة الأمد، في انتظار المزيد من الدراسات".

قال كينت هاوريلوك، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة إم بي إكس للعلوم البيولوجية: "نحن سعداء للغاية بالنتائج السريرية المهمة والدالة إحصائيًا من المرحلة الثانية من تجربتنا الأسبوعية على كانفوباراتيد. تعزز هذه البيانات قناعتنا بأن كانفوباراتيد قد يصبح العلاج الأفضل في فئته لقصور الغدة جار الدرقية، وتُظهر قيمة تقنيتنا المبتكرة لمنصة ببتيد الغدد الصماء الدقيقة". وأضاف: "نعتقد أن مجمل البيانات يدعم نموذج المنتج الذي يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا مع التعرض المستمر لهرمون الغدة جار الدرقية (PTH) الشبيه بالتسريب. تمثل هذه النتائج التي أجريت على مدار 12 أسبوعًا و6 أشهر إمكانية تحقيق تحسن ملموس مقارنةً بخيارات العلاج الحالية لمرضى قصور الغدة جار الدرقية، وتوفر أساسًا متينًا لمزيد من التطوير. نتطلع إلى مشاركة المزيد من البيانات السريرية حول كانفوباراتيد الذي يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا في اجتماع طبي قادم استعدادًا لبدء تجربتنا في المرحلة الثالثة".

المرحلة الثانية: نتائج الخط العلوي

معدلات الاستجابة لمدة 12 أسبوعًا و6 أشهر:

• في الأسبوع 12: تم تحقيق نقطة النهاية المركبة الأساسية (الحفاظ على مستويات الكالسيوم في المصل المعدلة بالألبومين في النطاق الطبيعي (8.2-10.6 مجم / ديسيلتر) والاستقلال عن العلاج التقليدي (فيتامين د النشط و> 600 مجم / يوم من مكملات الكالسيوم)) في 63٪ من المرضى الذين عولجوا بالكانفوباراتيد (30/48) مقارنة بـ 31٪ في المرضى الذين عولجوا بالدواء الوهمي (5/16) (ص = 0.042) في الأسبوع 12
• في عمر 6 أشهر: في دراسة OLE، حقق 79% من المرضى (44/56 قابلين للتقييم) الذين تلقوا العلاج حالة الاستجابة في عمر 6 أشهر، بما في ذلك المرضى الذين تم توزيعهم عشوائيًا في البداية على الدواء الوهمي

تحديد نقاط النهاية الثانوية والاستكشافية

• الحركية الدوائية: كانت نتائج الحركية الدوائية متوافقة مع نتائج المرحلة الأولى، مما يدعم جدول الجرعات مرة واحدة أسبوعيًا
• نشاط العظام: زادت علامات دوران العظام وتكوينها (BSAP وCTx وP1NP) على مدار 12 أسبوعًا مقارنةً بالعلاج الوهمي، بما يتفق مع إعادة تشكيل العظام المعززة
• نشاط الكلى: في المرضى الذين يعانون من ارتفاع الكالسيوم في البول عند الفحص والذي عاد إلى طبيعته في الأسبوع 12، انخفض متوسط الكالسيوم في البول بنسبة 48% في المرضى الذين عولجوا بالكانفوباراتيد مرة واحدة أسبوعيًا مقارنة بـ 33% في العلاج الوهمي
  

ملخص السلامة

• تم تحمل جميع جرعات كانفوباراتيد بشكل جيد بشكل عام دون أي توقف مرتبط بالكانفوباراتيد
• تم تصنيف معظم الآثار الجانبية الناشئة عن العلاج على أنها خفيفة أو متوسطة
• لم يتم الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة مرتبطة بالكانفوباراتيد
• تفاعلات موقع الحقن (ISRs): 19% في مجموعة العلاج المجمع مقابل 13% في مجموعة الدواء الوهمي
• لم يتم الإبلاغ عن أي وفيات
  

قالت باتي كيتنغ، المديرة التنفيذية لجمعية قصور الغدة جار الدرقية: "نحن سعداء للغاية بنتائج هذه التجربة". وأضافت: "بالنسبة للكثيرين في مجتمعنا، تعني الحياة مع قصور الغدة جار الدرقية العيش مع أعراض مستمرة وقيود على تناول المكملات الغذائية اليومية. وسيُمثل خيار العلاج مرة واحدة أسبوعيًا، والذي يحافظ على مستوى ثابت من الكالسيوم مع تقليل العبء اليومي، خطوةً كبيرةً إلى الأمام".

وستقدم الشركة بيانات إضافية من تجربة المرحلة الثانية وOLE في اجتماع طبي رئيسي قادم.

مؤتمر هاتفي

ستستضيف الشركة مؤتمرًا هاتفيًا وبثًا عبر الإنترنت اليوم الساعة 8 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة لمناقشة نتائج تجربة Avail™ المرحلة الثانية. يمكن للراغبين بالمشاركة مشاهدة البث المباشر عبر الإنترنت هنا أو الاتصال على الرقم 1-877-407-0779 (من الولايات المتحدة) أو 1-201-389-0914 (من خارج الولايات المتحدة). سيتوفر البث المباشر والأرشيفي للمؤتمر وعرض الشرائح في قسم المستثمرين على موقع الشركة الإلكتروني https://investors.mbxbio.com/news-events/events .

حول تجربة Avail ™

تجربة Avail™ المرحلة الثانية ( NCT06465108 ) هي دراسة عشوائية متعددة المراكز ومزدوجة التعمية وخاضعة للتحكم الوهمي لتقييم سلامة وحرائك الدواء وفعالية كانفوباراتيد في المرضى الذين يعانون من قصور جارات الدرقية. وقد قسمت الدراسة 64 مريضًا عشوائيًا إلى أربعة أذرع علاجية: كانفوباراتيد 400 ميكروغرام و600 ميكروغرام و800 ميكروغرام يتم إعطاؤه عن طريق الحقن تحت الجلد مرة واحدة أسبوعيًا وذراع دواء وهمي. تشمل فترة العلاج التي تبلغ 12 أسبوعًا فترة جرعة ثابتة لمدة أربعة أسابيع تليها فترة معايرة لمدة 8 أسابيع يمكن خلالها تعديل جرعة كانفوباراتيد كل أسبوعين بزيادات قدرها 200 ميكروغرام. تتمثل النقطة النهائية الأساسية للفعالية في تطبيع الكالسيوم في المصل المعدل بالألبومين مع الاستقلال عن مكملات فيتامين د والكالسيوم النشطة (<600 مجم / يوم) في الأسبوع 12. تشمل النقاط النهائية الثانوية السلامة والتحمل وملف الحرائك الدوائية. كالسيوم البول، فوسفور المصل، 1.25 ثنائي هيدروكسي فيتامين د، والعلامات الحيوية للعظام. بعد فترة العلاج التي استمرت 12 أسبوعًا، اختار 60 مريضًا (94%) تلقي كانفوباراتيد مرة واحدة أسبوعيًا في دراسة التمديد المفتوحة التي استمرت عامين.

حول قصور الغدة جار الدرقية (HP)
نقص كالسيوم الدم (HP) هو مرض غدي صماء نادر، ينتج عن نقص هرمون الغدة جار الدرقية (PTH) الذي تفرزه الغدد جار الدرقية، مما يؤدي إلى انخفاض مستويات الكالسيوم في الدم، مما يؤدي إلى نقص كالسيوم الدم. يمكن أن يسبب نقص كالسيوم الدم أعراضًا متنوعة، مثل تقلصات العضلات أو التشنجات، والوخز، وأعراضًا عصبية مثل الاكتئاب، والارتباك، وضعف الإدراك. قد تحدث مضاعفات أكثر خطورة، بما في ذلك النوبات واضطراب نظم القلب. يمكن أن يؤثر نقص كالسيوم الدم على الأنشطة اليومية، مما يؤثر سلبًا على جودة حياة المرضى. نقدر أن أكثر من 250,000 شخص في الولايات المتحدة وأوروبا يعانون من نقص كالسيوم الدم. لا يعالج معيار الرعاية الحالي لنقص كالسيوم الدم السبب الكامن وراء المرض، وهو نقص هرمون الغدة جار الدرقية، ويتكون بشكل أساسي من جرعات عالية من الكالسيوم الفموي ومكملات فيتامين د النشطة.

حول كانفوباراتيد (MBX 2109)
كانفوباراتيد دواءٌ مُسبقٌ لببتيد هرمون الغدة جار الدرقية، مُصممٌ كعلاجٍ بديلٍ هرمونيٍّ طويل المفعول لعلاج فرط تنسج الغدة جار الدرقية. بالاستفادة من تقنية منصة Precision Endocrine Peptide™ (PEP™) الخاصة بالشركة، صُمم كانفوباراتيد لتوفير جرعةٍ أسبوعيةٍ مريحةٍ وتعرضٍ مُستمرٍّ لهرمون الغدة جار الدرقية، يُشبه التسريب، مع نسبٍ يوميةٍ أقلّ من الذروة إلى القاع مقارنةً بأنظمة الجرعات اليومية. حصل كانفوباراتيد على تصنيف دواءٍ يتيمٍ من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج فرط تنسج الغدة جار الدرقية.

نبذة عن شركة MBX Biosciences
MBX Biosciences هي شركة أدوية حيوية تُركز على اكتشاف وتطوير علاجات ببتيدية دقيقة جديدة تعتمد على منصة PEP™ الخاصة بها، لعلاج اضطرابات الغدد الصماء والأيض. تُطوّر الشركة خط إنتاج من الأدوية الجديدة المرشحة لعلاج اضطرابات الغدد الصماء والأيض، بأهداف مُعتمدة سريريًا، ونقاط نهاية مُحددة للموافقة التنظيمية، واحتياجات طبية كبيرة لم تُلبَّ بعد، وفرص سوقية محتملة كبيرة. يشمل خط إنتاج الشركة دواء كانفوباراتيد (MBX 2109) لعلاج قصور جارات الدرقية المزمن (HP) في المرحلة الثانية من التطوير؛ ودواء إيمابيكستيد (1416) لعلاج نقص سكر الدم بعد جراحة السمنة (PBH) في المرحلة الثانية من التطوير؛ ومجموعة أدوية لعلاج السمنة تتضمن دواء MBX 4291 في المرحلة الأولى من التطوير، بالإضافة إلى العديد من الأدوية المرشحة لعلاج السمنة في مرحلة الاكتشاف وما قبل السريرية. يقع مقر الشركة في كارميل، إنديانا. لمعرفة المزيد، يُرجى زيارة موقع الشركة الإلكتروني على الرابط https://mbxbio.com/ ومتابعتها على LinkedIn .

تصريحات تطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على "تصريحات تطلعية" ضمن معنى القسم 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933 والقسم 21E من قانون بورصة الأوراق المالية لعام 1934، كل منهما بصيغته المعدلة. الكلمات "يتوقع" و"يعتقد" و"يستمر" و"يمكن" و"يقدر" و"يتوقع" و"ينوي" و"قد" و"يخطط" و"محتمل" و"يتنبأ" و"يتوقع" و"ينبغي" و"يستهدف" و"سوف" والتعبيرات المماثلة تهدف إلى تحديد البيانات التطلعية، على الرغم من أن البيانات التطلعية لا تحتوي جميعها على هذه الكلمات التعريفية. تتضمن هذه البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، بيانات صريحة أو ضمنية بشأن: نتائج التجارب من تجربة MBX للمرحلة الثانية من كانفوباراتيد، بما في ذلك النتائج الأولية؛ البيانات المتعلقة بإمكانية أن يكون كانفوباراتيد علاجًا بديلًا لهرمون الغدة جار الدرقية مرة واحدة أسبوعيًا؛ التوقعات المتعلقة بالتقييم السريري المستقبلي لكانفوباراتيد؛ والتصريحات المتعلقة بامتلاك كانفوباراتيد لملف سلامة إيجابي.

تستند البيانات التطلعية إلى توقعات الإدارة الحالية وتخضع لمخاطر وعدم يقين قد يؤثر سلبًا على أعمال MBX Biosciences ونتائج التشغيل والوضع المالي وقيمة الأسهم. تشمل العوامل التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المتوقعة حاليًا ما يلي: المخاطر المتعلقة بأنشطة البحث والتطوير الخاصة بالشركة؛ قدرة MBX Biosciences على تنفيذ استراتيجيتها بما في ذلك الحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة في الجدول الزمني المتوقع، إن وجدت؛ عدم اليقين المتعلق بأنشطة التطوير السريرية وما قبل السريرية؛ اعتماد الشركة على أطراف ثالثة لإجراء التجارب السريرية وتصنيع مرشحي منتجاتها وتطوير وتسويق مرشحي منتجاتها، في حالة الموافقة عليها؛ قدرة MBX Biosciences على جذب ودمج والاحتفاظ بالموظفين الرئيسيين؛ المخاطر المتعلقة بالوضع المالي للشركة والحاجة إلى أموال إضافية كبيرة من أجل إكمال أنشطة التطوير وتسويق مرشح المنتج، في حالة الموافقة عليه؛ المخاطر المتعلقة بالتطورات التنظيمية وعمليات الموافقة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية والهيئات التنظيمية الأجنبية المماثلة؛ المخاطر المتعلقة بإنشاء وصيانة حماية الملكية الفكرية لشركة MBX Biosciences؛ والمخاطر المتعلقة بالبيئة التنافسية لمنتجات شركة إم بي إكس بيوساينسز المرشحة؛ بالإضافة إلى المخاطر الأخرى الموضحة في "عوامل الخطر" في التقرير السنوي لشركة إم بي إكس بيوساينسز، النموذج 10-K، للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2024، المقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC)، بالإضافة إلى الملفات اللاحقة المقدمة إليها. تُخلي إم بي إكس بيوساينسز مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام أو تعهد بالكشف علنًا عن أي تحديثات أو تنقيحات لأي بيانات تطلعية واردة في هذه الوثيقة، بما يعكس أي تغيير في توقعاتها أو أي تغيرات في الأحداث أو الظروف أو الظروف التي يستند إليها أي بيان من هذا القبيل، باستثناء ما يقتضيه القانون، وتطالب بحماية البيانات التطلعية الواردة في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995.

تستخدم شركة MBX، وتعتزم الاستمرار في استخدام، موقعها الإلكتروني المخصص لعلاقات المستثمرين كوسيلة للإفصاح عن معلومات جوهرية غير معلنة، وللامتثال لالتزاماتها بالإفصاح بموجب اللائحة FD. بناءً على ذلك، ينبغي على المستثمرين متابعة موقع الشركة الإلكتروني المخصص لعلاقات المستثمرين، بالإضافة إلى متابعة بياناتها الصحفية، وإيداعاتها لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، ومؤتمراتها الهاتفية العامة، وعروضها التقديمية، وبثها عبر الإنترنت.

جهة الاتصال الإعلامية:
كاتي بيتش أولتسيك
Inizio Evoke Comms
IECommsMBX@inizioevoke.com

(937) 232-4889

جهة الاتصال للمستثمرين:
جيم دينيك
إم بي إكس للعلوم البيولوجية
jdenike@mbxbio.com