طلب دواء جديد (NDA) يُمكّن من تقديم بروتوكول المرحلة 2ب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ويستهدف المرضى المصابين بأمراض نادرة والذين يعانون من احتياجات غير مُلبّاة بشكل كبير وعبء جراحات سرطان الجلد المتكررة مدى الحياة.

فيلادلفيا، 3 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة ميديكوس فارما المحدودة (ناسداك: MDCX) ("ميديكوس" أو "الشركة")، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية/علوم الحياة تركز على تطوير برامج التطوير السريري للأصول العلاجية الجديدة والتي يحتمل أن تُحدث ثورة، اليوم عن تقديم البروتوكول SKNJCT-005 إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بموجب طلب دواء جديد قيد الدراسة (IND) الحالي للشركة، لـ SkinJect® في مرحلة التطوير التسجيلي للمرضى الذين يعانون من متلازمة جورلين، والتي تسمى أيضًا متلازمة سرطان الخلايا القاعدية الوحمانية (NBCCS)، وهو اضطراب وراثي نادر مرتبط بتطور سرطانات الخلايا القاعدية المتعددة مدى الحياة وسرطانات الجلد المتكررة، مما يؤدي غالبًا إلى إجراءات جراحية متكررة.

يُحدد البروتوكول المُقدّم دراسةً مفتوحة التسمية من المرحلة الثانية (ب) مصممةً لجمع بيانات الفعالية والسلامة لدعم طلب ترخيص دواء جديد (NDA) لعقار SkinJect® لعلاج متلازمة غورلين. ويُمثل هذا الطلب أحدث خطوة في التوسع الاستراتيجي للشركة لبرنامج SkinJect® السريري ليشمل مؤشرًا نادرًا ذا حاجة طبية مُلحة، حيث خيارات العلاج محدودة، ولا توجد حاليًا علاجات مُعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تستهدف الآفات الجلدية تحديدًا لمرضى متلازمة غورلين.

"يمثل هذا الطلب المقدم إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية علامة فارقة في استراتيجيتنا لعلاج SkinJect®، والتي نؤمن بأنها قد تصبح أول علاج موجه للآفات معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرضى متلازمة غورلين"، صرّح بذلك الدكتور رضا بخاري، الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس إدارة شركة ميديكوس . وأضاف: "يخضع مرضى متلازمة غورلين لعمليات جراحية متكررة طوال حياتهم. إن القدرة على علاج آفات متعددة في آن واحد باستخدام علاج دقيق موضعي، مع إمكانية الحفاظ على النتائج التجميلية، تُعدّ تقدماً هاماً، ونعتقد أنها قد تصبح معياراً جديداً للرعاية الصحية لهذه الفئة من المرضى".

حاجة ملحة غير ملباة في متلازمة غورلين

متلازمة غورلين اضطراب وراثي نادر سائد متنحي، ينتج أساسًا عن طفرات تؤثر على مسار إشارات هيدجهوغ. قد يُصاب المرضى بعشرات أو مئات أو حتى أكثر من ألف ورم سرطاني في الخلايا القاعدية خلال حياتهم. غالبًا ما تظهر هذه الآفات خلال الطفولة المبكرة والمراهقة، وتستمر في التطور طوال العمر. يُقدّر أن هذه الحالة تُصيب شخصًا واحدًا من بين كل 30,000 إلى 60,000 شخص حول العالم، ما يُعادل عددًا تقديريًا للمرضى في الولايات المتحدة يتراوح بين 6,000 و12,000 شخص، بالإضافة إلى شريحة أكبر بكثير من المرضى في الأسواق العالمية الرئيسية.

ترى الشركة أن برنامج متلازمة غورلين يمثل فرصة تطويرية واعدة. ويمكن أن يُسهم نجاح تطوير SkinJect® لعلاج متلازمة غورلين في توفير مؤشر أولي لدواء يتيم، ونقطة انطلاق تجارية محتملة لتوسيع نطاق استخدام SkinJect® ليشمل أنواعًا أخرى من سرطان الجلد غير الميلانيني. وفي حال الموافقة عليه، يمتلك SkinJect® القدرة على أن يصبح أول علاج موجه للآفات معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ومُصمم خصيصًا لمرضى متلازمة غورلين، وأول منصة للعلاج الكيميائي تعتمد على الإبر الدقيقة، ومصممة لتحقيق إزالة مرئية ذات دلالة سريرية لآفات سرطان الخلايا القاعدية.

كجزء من استراتيجيتها التنظيمية الأوسع نطاقاً لعلاج SkinJect® لمتلازمة غورلين، تقدمت الشركة سابقاً بطلب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للحصول على تصنيف دواء اليتيم في أبريل 2026، وتعتزم التقدم بطلب للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال قبل نهاية الربع الثاني من عام 2026. وتأتي هذه الطلبات نتيجة لتقييم الشركة بأن SkinJect® مؤهل لكل من تصنيف دواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وقسيمة مراجعة الأولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال، حيث أن متلازمة غورلين هي طفرة جينية سائدة نادرة تصيب أقل من 200,000 أمريكي وتظهر غالباً خلال مرحلة الطفولة المبكرة والمراهقة.

في حال الموافقة، قد يوفر تصنيف الدواء اليتيم حوافز تطويرية هامة، بما في ذلك إمكانية الإعفاء من رسوم طلبات الأدوية الجديدة (NDA) المقدمة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والتي تتجاوز حاليًا 5 ملايين دولار، بالإضافة إلى سبع (7) سنوات من الحصرية في السوق الأمريكية بعد الموافقة . كما أن قسيمة مراجعة الأولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال، في حال الموافقة، قد تُقلل فترة مراجعة طلبات الأدوية الجديدة (NDA) لدى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بعدة أشهر، مما يُسرّع من طرح الدواء في السوق وتسويقه، وهو ما قد يُتيح وصولًا مبكرًا وفعالًا لمرضى متلازمة غورلين المصابين بهذا المرض النادر، مع تعزيز القيمة التجارية وكفاءة رأس المال لبرنامج SkinJect®.

دراسة تسجيلية مصممة حول التصفية البصرية ذات الدلالة السريرية:

SKNJCT-005 هي دراسة تسجيلية متعددة المراكز مفتوحة التسمية من المرحلة 2ب، تقيّم SkinJect® 200 mcg في ما يصل إلى 50 مريضًا مصابًا بمتلازمة غورلين وسرطانات الخلايا القاعدية المتعددة.

صُممت هذه الدراسة خصيصًا لتقييم الشفاء السريري، أو الشفاء البصري، للآفات المعالجة باستخدام مراجعة مركزية مستقلة ومُعمّاة للصور السريرية الموحدة. وتقيس نقطة النهاية الأولية نسبة المرضى الذين حققوا شفاءً سريريًا كاملًا في 50% على الأقل من الآفات المستهدفة المختارة مسبقًا في الأسبوع العاشر، وهو ما يمثل نتيجة ذات دلالة سريرية على مستوى المريض في حالة مرض متعدد الآفات.

من المهم أن تركز الدراسة على إزالة الآفات المرئية تمامًا، لأن القضاء التام عليها يمثل نتيجة ذات أهمية سريرية لمرضى متلازمة غورلين، الذين يخضع الكثير منهم لعمليات جراحية متكررة طوال حياتهم. وتعتقد الشركة أن نجاح إزالة الآفات المرئية قد يتيح للمرضى فرصة تقليل عبء الإجراءات مع الحفاظ على خيارات العلاج المستقبلية.

قد يتلقى المرضى العلاج في وقت واحد على ما بين اثنين إلى أربعة آفات مستهدفة، بما يتماشى مع الممارسة السريرية الفعلية لمتلازمة غورلين. ستتلقى كل آفة مستهدفة ثلاث جلسات من SkinJect® في الأيام 1 و8 و15، مع إمكانية إضافة جلسة رابعة في اليوم 22 إذا لم يتحقق التحسن البصري المطلوب. ستتم متابعة المرضى حتى الأسبوع 24 لتقييم مدى استمرار الاستجابة للعلاج.

يتضمن البروتوكول مراجعة مركزية معماة، وتصويرًا موحدًا، وتقييمات على مستوى الآفة، ومجهرًا متحد البؤر انعكاسيًا (RCM)، وتصويرًا مقطعيًا بصريًا متماسكًا للمجال الخطي (LF-OCT)، ومتابعة متانة مصممة لتوليد بيانات قوية عن الفعالية والسلامة تدعم التسجيل المحتمل.

تم تطوير الدراسة بمساهمة من كبار خبراء الأورام الجلدية، بما في ذلك الباحث الرئيسي الدكتور بابار راو، الحاصل على دكتوراه في الطب، وزميل الأكاديمية الأمريكية للأمراض الجلدية، وهو جراح موس معترف به عالميًا، وتتضمن الدراسة ملاحظات من ممثلي مناصرة المرضى في تحالف متلازمة غورلين .

تصميم دراسة SKNJCT-005 مبني على مجموعة بيانات المرحلة الثانية المعززة من SkinJect®

يستند برنامج تسجيل SKNJCT-005 إلى دراسة المرحلة الثانية SKNJCT-003 التي أنجزتها الشركة لعلاج سرطان الخلايا القاعدية العقدي (nBCC)، والتي تقيّم سلامة وفعالية مصفوفات الإبر الدقيقة المحتوية على دوكسوروبيسين (D-MNA). وقد أظهرت النتائج التي نُشرت سابقًا من تقييم مجموعة D-MNA بجرعة 200 ميكروغرام في اليوم 57، تحسنًا سريريًا بنسبة 64%، وتحسنًا نسيجيًا بنسبة 55%، ونشاطًا علاجيًا واضحًا يعتمد على الجرعة، وملفًا جانبيًا آمنًا دون الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة مرتبطة بالعلاج.

وتعتقد الشركة أن هذه النتائج تدعم التقدم في نظام D-MNA بجرعة 200 ميكروغرام إلى برنامج التطوير التسجيلي لسرطان الخلايا القاعدية الجديد في الجلد وتوفر أساسًا مقنعًا للتقييم في مجموعة مرضى متلازمة غورلين.

للمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال على:

كارولين بونر، الرئيسة والمديرة المالية
(610) 636-0184
cbonner@medicuspharma.com

آنا باران-ديوكوفيتش، نائب الرئيس الأول للعلاقات مع المستثمرين
(305) 615-9162
adjokovic@medicuspharma.com

نبذة عن شركة ميديكوس فارما المحدودة.

شركة ميديكوس فارما المحدودة (ناسداك: MDCX) هي شركة متخصصة في التكنولوجيا الحيوية وعلوم الحياة، تركز على تسريع برامج التطوير السريري للأصول العلاجية الجديدة والواعدة. وتنشط الشركة في عدة دول عبر ثلاث قارات.

تتمثل الأصول العلاجية الرئيسية الحالية للشركة فيما يلي:

SkinJect ® ، وهو منتج جديد موضعي دقيق في علم المناعة السرطانية يركز على أمراض الجلد غير الميلانينية، وخاصة سرطان الخلايا القاعدية (BCC) ومتلازمة غورلين ، وهو مرض وراثي سائد نادر يسمى أيضًا متلازمة سرطان الخلايا القاعدية الوحمانية، ويمثل مجتمعين فرصة سوقية تبلغ حوالي 2 مليار دولار.

يُعد Teverelix ^® ، وهو مضاد GnRH من الجيل التالي، أول منتج في السوق لمرضى سرطان البروستاتا المتقدم المعرضين لمخاطر عالية في القلب والأوعية الدموية والمرضى الذين يعانون من نوبات انتكاس احتباس البول الحاد (AURr) بسبب تضخم البروستاتا، ويمثلون مجتمعين فرصة سوقية تبلغ حوالي 6 مليارات دولار.

إشعار تحذيري بشأن البيانات التطلعية

تُعتبر بعض المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي "معلومات استشرافية" بموجب قوانين الأوراق المالية المعمول بها. تُعرَّف "المعلومات التطلعية" بأنها إفصاح يتعلق بالأحداث أو الظروف أو الأداء المالي المحتمل الذي يستند إلى افتراضات حول الظروف الاقتصادية المستقبلية ومسارات العمل، وتشمل، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بالتعاون مع GSA بما في ذلك الفوائد المحتملة لذلك لـ GSA، والمصابين بمتلازمة جورلين، وشركة Medicus (بما في ذلك ما يتعلق بتطوير SkinJect® )، والقدرة على الحصول على الموافقة لبرنامج IND التسجيلي لتمكين المصابين بمتلازمة جورلين من الوصول إلى SkinJect® بموجب بروتوكولات العلاج تحت إشراف الطبيب، وتقديم البروتوكول SKNJCT-005 وتصميم وتوقيت وإجراء ونتائج دراسة التسجيل للمرحلة 2b من SKNJCT-005، بما في ذلك ما إذا كانت البيانات الناتجة ستكون كافية لدعم طلب دواء جديد مستقبلي لـ SkinJect® في متلازمة جورلين، وإمكانية أن يصبح SkinJect® أول علاج موجه للآفات معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرضى متلازمة جورلين ومعيارًا جديدًا للرعاية لهذه الفئة من المرضى؛ ونية الشركة التقدم بطلب للحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال، وإمكانية إصدار هذه القسيمة وفوائدها، وتصنيف دواء SkinJect® كدواء يتيم، وتطوير دواء Teverelix والتوقعات المتعلقة بتطويره وتقدمه وتسويقه لعلاج التهاب المسالك البولية الحاد، وسرطان البروستاتا عالي الخطورة القلبية الوعائية، ومؤشرات صحة المرأة مثل الانتباذ البطاني الرحمي، والنتائج المستقبلية المرتبطة بذلك، ومذكرة التفاهم مع HelixNano، بما في ذلك إمكانية توقيع اتفاقيات نهائية بين Medicus وHelixNano، وتطوير لقاحات مقاومة للحرارة للأمراض المعدية من خلال الجمع بين منصة لقاح mRNA الخاصة بشركة HelixNano ومنصة توصيل مصفوفة الإبر الدقيقة (MNA) الخاصة بشركة Medicus، وهدف الشركة لتسريع برنامج التطوير السريري وتحويل التجربة السريرية الاستكشافية SKNJCT-003 إلى تجربة سريرية محورية، وموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وتوقيتها، بما في ذلك ما يتعلق بتقديم الشركة لطلب الموافقة. في خطط وتوقعات برنامج قسائم الأولوية الوطنية لمفوض إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، والنتائج المستقبلية المتعلقة بتطوير وتسويق SkinJect® من خلال SKNJCT-003 وSKNJCT-004، وفرص السوق المحتملة المرتبطة بذلك، وتوقعات الشركة بشأن نتائج الفعالية المبلغ عنها، ومعدل الاستجابة الإجمالي والتغييرات المحتملة عليه، وما إذا كانت ستكون هناك تغييرات جوهرية على نتائج SKNJCT-003 الرئيسية المبلغ عنها، ولتأمين اجتماع EOP2 مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في النصف الأول من عام 2026، والدخول في وثائق نهائية مع شركة Reliant والشروط المتوقعة منها، والمشاركة في الدراسات المقترحة التي ترعاها Medicus والمتوخاة حاليًا في خطاب النوايا غير الملزم لشركة Reliant والفوائد المتوقعة منها، وتوسيع نطاق SKNJCT-003 إلى المملكة المتحدة والفوائد المحتملة منه، والتقدم في دراسة SKNJCT-004 والنتائج والفوائد المحتملة لهذه الدراسة. غالباً ما تُعرف البيانات التطلعية، وإن لم يكن دائماً، باستخدام مصطلحات مثل "قد"، "على المسار الصحيح"، "نهدف"، "ربما"، "سوف"، "من المرجح أن ينتج عنه"، "يمكن"، "مصمم"، "سوف"، "ينبغي"، "نقدر"، "نخطط"، "نتوقع"، "نتنبأ"، "ننوي"، "نتوقع"، "نتوقع"، "نعتقد"، "نسعى"، "نستمر"، "نستهدف"، "محتمل"، أو نفي هذه المصطلحات أو عكسها، أو تعابير أخرى مماثلة. وتنطوي هذه البيانات على مخاطر معروفة وغير معروفة، وشكوك، وعوامل أخرى، قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأداء أو الإنجازات الفعلية اختلافاً جوهرياً عما هو معبر عنه أو ضمني في هذه البيانات، بما في ذلك عوامل المخاطرة الموضحة في التقرير السنوي للشركة على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، وفي ملفات الشركة العامة الأخرى على نظامي EDGAR وSEDAR+، والتي قد تؤثر، من بين أمور أخرى، على سعر تداول أسهم الشركة العادية وسيولتها. تخضع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي صراحةً لهذا التحذير، وتعكس توقعاتنا حتى تاريخه، وبالتالي فهي قابلة للتغيير بعد ذلك. وتخلي الشركة مسؤوليتها عن أي نية أو التزام بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية، سواءً نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، إلا إذا اقتضى القانون ذلك. كما يُنصح القراء بعدم الاعتماد المفرط على البيانات التطلعية، إذ لا يوجد ما يضمن تحقق الخطط أو النوايا أو التوقعات التي بُنيت عليها. وقد يتبين أن هذه المعلومات، على الرغم من اعتبارها معقولة من قِبل الإدارة وقت إعدادها، غير صحيحة، وقد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن النتائج المتوقعة.