يدعم هذا البحث تطوير علاج غير جراحي محتمل لاضطراب وراثي نادر يسبب سرطان الخلايا القاعدية المتكرر الذي يبدأ في مرحلة الطفولة.

فيلادلفيا، 15 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة ميديكوس فارما المحدودة (ناسداك: MDCX) ("ميديكوس" أو "الشركة")، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية/علوم الحياة تركز على تطوير برامج التطوير السريري للأصول العلاجية الجديدة والتي يحتمل أن تُحدث تغييرًا جذريًا، اليوم عن تقديم طلب للحصول على تصنيف مرض نادر لدى الأطفال ("RPDD") إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ("FDA") لـ SkinJect®، وهو لاصقة مصفوفة الإبر الدقيقة التي تحتوي على دوكسوروبيسين (D-MNA) قيد الدراسة، لعلاج سرطان الخلايا القاعدية ("BCC") لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة جورلين، والمعروفة أيضًا باسم متلازمة سرطان الخلايا القاعدية الوحمانية.

تم تقديم طلب برنامج تطوير الأدوية المرخصة (RPDD) وفقًا للمادة 529 من قانون الغذاء والدواء ومستحضرات التجميل الفيدرالي، وذلك في أعقاب طلب الشركة المعلن عنه سابقًا لتصنيف دواء اليتيم (DRU-2026-11578)، وتصميم دراسة التسجيل (SKNJCT-005) الذي لا يزال قيد مراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وقد استند تصميم برنامج تطوير الشركة لعلاج متلازمة غورلين إلى التعاون مع خبراء سريريين وتحالف متلازمة غورلين، وهي منظمة تُعنى بالدفاع عن حقوق المرضى وتركز على احتياجات وأولويات هذه الفئة الفريدة من المرضى.

قال الدكتور رضا بخاري، الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس إدارة شركة ميديكوس : "غالباً ما يواجه مرضى متلازمة غورلين سلسلة من العمليات الجراحية المتكررة وعبء علاجي متزايد منذ الصغر. صُمم جهاز SkinJect® لتوفير علاج موضعي مباشر للآفة، وقد أظهرت دراستنا من المرحلة الثانية التي اختُتمت مؤخراً نتائج إيجابية، حيث بلغت نسبة الشفاء السريري 64% ونسبة الاستجابة الكاملة 55%. نعتقد أن هذا الجهاز لديه القدرة على أن يصبح خياراً علاجياً غير جراحي هاماً لهؤلاء المرضى. ويمثل تقديم طلبنا للحصول على تصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال علامة فارقة أخرى في جهودنا الرامية إلى تطوير جهاز SkinJect® من خلال العملية التنظيمية وتلبية حاجة طبية ملحة."

متلازمة غورلين اضطراب وراثي نادر سائد متنحي، ينتج أساسًا عن طفرات تؤثر على مسار إشارات هيدجهوغ. قد يُصاب المرضى بعشرات أو مئات أو حتى أكثر من ألف ورم سرطاني في الخلايا القاعدية خلال حياتهم. غالبًا ما تظهر هذه الآفات خلال الطفولة المبكرة والمراهقة، وتستمر في التطور طوال العمر. يُقدّر أن هذه الحالة تُصيب شخصًا واحدًا من بين كل 30,000 إلى 60,000 شخص حول العالم، ما يُعادل عددًا تقديريًا للمرضى في الولايات المتحدة يتراوح بين 6,000 و12,000 شخص، بالإضافة إلى شريحة أكبر بكثير من المرضى في الأسواق العالمية الرئيسية.

SkinJect® عبارة عن مصفوفة إبر دقيقة قابلة للذوبان، مصممة خصيصًا لإيصال دوكسوروبيسين (D-MNA) مباشرةً إلى آفات سرطان الخلايا القاعدية العقدية عبر الحقن الموضعي داخل الأدمة. تهدف هذه التقنية إلى تحقيق تركيزات عالية من الدواء في موقع الورم مع تقليل التعرض الجهازي والآثار الجانبية السامة المصاحبة له.

في دراسة المرحلة الثانية التي أكملتها الشركة مؤخرًا، أظهر ذراع العلاج بـ 200 ميكروغرام من D-MNA أقوى معدلات التخلص السريري والنسيجي بنسبة 64٪ و 55٪ على التوالي، بين مرضى سرطان الخلايا القاعدية العقدية القابلين للتقييم، مع الحفاظ على ملف تعريف السلامة والتحمل المواتي.

وتعتقد الشركة أن الملف السريري الذي لوحظ حتى الآن يدعم التقييم المستمر لـ SkinJect® كعلاج قابل للتكرار وموجه للآفات للمرضى الذين قد يصابون بالعديد من آفات سرطان الخلايا القاعدية على مدار حياتهم.

في حال الموافقة، سيدعم تصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال استراتيجية الشركة التنظيمية لعلاج SkinJect® لمتلازمة غورلين. ورهناً بالامتثال للمتطلبات القانونية المعمول بها، وموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مستقبلاً على طلب تسويق لهذا الاستخدام المحدد، قد يتيح البرنامج إمكانية الحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال. ويمكن استخدام هذه القسيمة للحصول على مراجعة ذات أولوية لطلب تسويق مستقبلي، أو نقلها إلى شركة أخرى.

قد يؤدي منح واستخدام قسيمة مراجعة ذات أولوية إلى تقليل وقت مراجعة إدارة الغذاء والدواء لطلب دواء جديد في المستقبل من حوالي عشرة أشهر في ظل المراجعة القياسية إلى حوالي ستة أشهر في ظل المراجعة ذات الأولوية، مما قد يسرع وصول المرضى إلى العلاجات المبتكرة ويقلل الوقت اللازم لطرح علاجات جديدة في السوق.

بالإضافة إلى ذلك، إذا تم منح تصنيف دواء اليتيم وتمت الموافقة على طلب تسويق مستقبلي، فقد يصبح SkinJect® مؤهلاً لمدة سبع سنوات من الحصرية في السوق الأمريكية للمؤشر المحدد، والتنازل عن بعض رسوم طلبات إدارة الغذاء والدواء، وحوافز تنظيمية إضافية تهدف إلى تشجيع تطوير علاجات للأمراض النادرة.

ترى الشركة أن متلازمة غورلين تمثل فرصة تطويرية واعدة لجهاز SkinJect®، نظرًا للحاجة الطبية الملحة غير الملباة، وطبيعة المرض المتكررة، وعدم وجود علاجات معتمدة للأطفال، وإمكانية اتباع نهج علاجي غير جراحي موجه نحو الآفة، مما قد يقلل الاعتماد على العمليات الجراحية المتكررة. كما تعتقد الشركة أن SkinJect® يتمتع بموقع فريد لمعالجة أعراض متلازمة غورلين لدى الأطفال والبالغين على حد سواء، من خلال نهج علاجي قابل للتكرار وموجه نحو الآفة، مصمم لإدارة الآفات الجديدة التي تظهر خلال مسار المرض.

تعتزم شركة Medicus مواصلة التعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية فيما يتعلق بمسار التطوير السريري لـ SkinJect® في متلازمة غورلين مع تعزيز فرص التطوير الأوسع في سرطان الخلايا القاعدية.

للمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال على:

كارولين بونر، الرئيسة والمديرة المالية
(610) 636-0184
cbonner@medicuspharma.com

آنا باران-ديوكوفيتش، نائب الرئيس الأول للعلاقات مع المستثمرين
(305) 615-9162
adjokovic@medicuspharma.com

نبذة عن شركة ميديكوس فارما المحدودة.

شركة ميديكوس فارما المحدودة (ناسداك: MDCX) هي شركة متخصصة في التكنولوجيا الحيوية وعلوم الحياة، تركز على تسريع برامج التطوير السريري للأصول العلاجية الجديدة والواعدة. وتنشط الشركة في عدة دول عبر ثلاث قارات.

تتمثل الأصول العلاجية الرئيسية الحالية للشركة فيما يلي:

SkinJect® ، وهو منتج جديد موضعي دقيق في علم المناعة السرطانية يركز على أمراض الجلد غير الميلانينية، وخاصة سرطان الخلايا القاعدية (BCC) ومتلازمة غورلين ، وهو مرض وراثي سائد نادر يسمى أيضًا متلازمة سرطان الخلايا القاعدية الوحمانية، ويمثل مجتمعين فرصة سوقية سنوية تبلغ حوالي 2 مليار دولار.

يُعد Teverelix®، وهو مضاد GnRH من الجيل التالي، أول منتج في السوق لمرضى سرطان البروستاتا المتقدم المعرضين لمخاطر عالية في القلب والأوعية الدموية والمرضى الذين يعانون من نوبات احتباس البول الحاد (AURr) بسبب تضخم البروستاتا، ويمثلون مجتمعين فرصة سوقية سنوية تبلغ حوالي 6 مليارات دولار.

إشعار تحذيري بشأن البيانات التطلعية

تُعتبر بعض المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي "معلومات استشرافية" بموجب قوانين الأوراق المالية المعمول بها. تُعرَّف "المعلومات التطلعية" بأنها إفصاح يتعلق بالأحداث أو الظروف أو الأداء المالي المحتمل الذي يستند إلى افتراضات حول الظروف الاقتصادية المستقبلية ومسارات العمل، ويشمل، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بالتعاون مع تحالف متلازمة جورلين (GSA) بما في ذلك الفوائد المحتملة لذلك بالنسبة لـ GSA، والمصابين بمتلازمة جورلين، وشركة Medicus (بما في ذلك ما يتعلق بتطوير SkinJect®)، والقدرة على الحصول على الموافقة لبرنامج IND التسجيلي لتمكين المصابين بمتلازمة جورلين من الوصول إلى SkinJect® بموجب بروتوكولات العلاج تحت إشراف الطبيب، وتقديم البروتوكول SKNJCT-005 وتصميم وتوقيت وإجراء ونتائج دراسة التسجيل للمرحلة 2b من SKNJCT-005، بما في ذلك ما إذا كانت البيانات الناتجة ستكون كافية لدعم طلب دواء جديد مستقبلي لـ SkinJect® في متلازمة جورلين، وإمكانية أن يصبح SkinJect® أول علاج موجه للآفات معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرضى متلازمة جورلين ومعيارًا جديدًا للرعاية لهذه الفئة من المرضى؛ وإمكانية إصدار قسيمة مراجعة ذات أولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال وفوائدها في حال الموافقة على طلب الشركة، وتصنيف دواء SkinJect® كدواء يتيم ، وتطوير Teverelix® والتوقعات المتعلقة بتطوير Teverelix® وتقدمه وتسويقه لعلاج التهاب المسالك البولية الحاد، وسرطان البروستاتا المتقدم عالي الخطورة القلبي الوعائي ، ومؤشرات صحة المرأة مثل الانتباذ البطاني الرحمي، والنتائج المستقبلية المتعلقة بذلك، وتطوير SkinJect® وتقدمه وتسويقه من خلال SKNJCT-003 وSKNJCT-004، والفرص السوقية المحتملة المتعلقة بذلك، وتوقعات الشركة بشأن نتائج فعالية SkinJect® المبلغ عنها. غالباً ما تُعرف البيانات التطلعية، وإن لم يكن دائماً، باستخدام مصطلحات مثل "قد"، "على المسار الصحيح"، "نهدف"، "ربما"، "سوف"، "من المرجح أن ينتج عنه"، "يمكن"، "مصمم"، "سوف"، "ينبغي"، "نقدر"، "نخطط"، "نتوقع"، "نتنبأ"، "ننوي"، "نتوقع"، "نتوقع"، "نعتقد"، "نسعى"، "نستمر"، "نستهدف"، "محتمل"، أو نفي هذه المصطلحات أو عكسها، أو تعابير أخرى مماثلة. وتنطوي هذه البيانات على مخاطر معروفة وغير معروفة، وشكوك، وعوامل أخرى، قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأداء أو الإنجازات الفعلية اختلافاً جوهرياً عما هو معبر عنه أو ضمني في هذه البيانات، بما في ذلك عوامل المخاطرة الموضحة في التقرير السنوي للشركة على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، وفي ملفات الشركة العامة الأخرى على نظامي EDGAR وSEDAR+، والتي قد تؤثر، من بين أمور أخرى، على سعر تداول أسهم الشركة العادية وسيولتها. تخضع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي صراحةً لهذا التحذير، وتعكس توقعاتنا حتى تاريخه، وبالتالي فهي قابلة للتغيير بعد ذلك. وتخلي الشركة مسؤوليتها عن أي نية أو التزام بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية، سواءً نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، إلا إذا اقتضى القانون ذلك. كما يُنصح القراء بعدم الاعتماد المفرط على البيانات التطلعية، إذ لا يوجد ما يضمن تحقق الخطط أو النوايا أو التوقعات التي بُنيت عليها. وقد يتبين أن هذه المعلومات، على الرغم من اعتبارها معقولة من قِبل الإدارة وقت إعدادها، غير صحيحة، وقد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن النتائج المتوقعة.