شاركت شركة Metagenomi, Inc. (NASDAQ: MGX ) يوم الثلاثاء بيانات جديدة لتحديد نطاق الجرعة من برنامجها لعلاج الهيموفيليا A MGX-001.

• سهم MGX يواجه صعوبة في إيجاد الدعم. اطلع على آخر التحركات هنا.

أظهرت البيانات نشاط العامل العلاجي الثامن (FVIII) في الرئيسيات غير البشرية (NHPs) وتقدم معلومات لاستراتيجية نظام الجرعات السريرية.

الهيموفيليا أ هو اضطراب النزيف الوراثي المرتبط بالكروموسوم X الأكثر شيوعًا، والذي يحدث بسبب مجموعة كبيرة ومتنوعة من الطفرات في جين FVIII، مما يؤدي إلى فقدان بروتين FVIII الوظيفي.

اقرأ أيضًا: صفقة إيلي ليلي مع Verve بقيمة 1.3 مليار دولار تشير إلى الثقة في مجال تعديل الجينات: محلل

يشير نشاط العامل الثامن إلى اختبار الدم الذي يقيس وظيفة العامل الثامن، وهو بروتين ضروري لتخثر الدم.

تعتزم شركة Metagenomi تطوير MGX-001 في مرحلة التطوير السريري.

بيانات

في هذه الدراسة السريرية لتحديد نطاق الجرعة، تم إعطاء جرعة واحدة من AAV تحتوي على جين FVIII البشري المحذوف من المجال B إلى 24 من مصل الدم غير البشري في ست مجموعات جرعات .

تلقى كل حيوان جرعة واحدة من الكورتيكوستيرويدات قبل جرعتي AAV وLNP.

يتم تعريف العلاج الوظيفي بشكل عام على أنه مستويات العامل الثامن تتراوح بين 50% إلى 150% من المستويات البشرية الطبيعية.

تم تحقيق مستويات ذات صلة علاجية لنشاط العامل الثامن في أعلى خمس جرعات من AAV من مجموعات الجرعات الستة.

أظهر نشاط العامل الثامن كل من الاعتماد على جرعة AAV وLNP، ولم يتجاوز أي حيوان 150% من المستوى الطبيعي، وهو الحد الأقصى المقبول لنشاط العامل الثامن لدى البشر.

كان العلاج جيد التحمل لدى جميع الحيوانات دون ارتفاع كبير في إنزيمات الكبد، باستثناء الجرعة الأعلى من LNP، حيث لوحظت ارتفاعات مؤقتة في إنزيمات الكبد.

وبجرعة سريرية مقترحة من AAV بمعدل 5e12 vg/kg وLNP بمعدل 0.6 mg/kg، حقق MGX-001 نشاط FVIII متوسط بنسبة 49% ضمن نطاق 29.3% - 59.5%.

ماذا بعد؟

وتتوقع الشركة عقد اجتماع تنظيمي قبل إجراء البحث على الأدوية الجديدة في الربع الرابع من عام 2025، مع توقع تقديم طلبات الأدوية الجديدة البحثية والتجارب السريرية في الربع الرابع من عام 2026.

وقد طورت الشركة جهودها في مجال خطوط الأنابيب والاكتشاف للتركيز على تطوير علاجاتها الرائدة في الجسم الحي، بما في ذلك برنامج MGX-001 في الهيموفيليا أ، واضطرابات البروتين المفرز الأخرى التي يستفيد منها نهج MGX-001، والمؤشرات القلبية الأيضية بالتعاون مع شركة Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS ).

تماشيًا مع هذا التركيز الاستراتيجي، خفضت الشركة من أولوية الاكتشاف المبكر وأبحاث المنصات، وخفضت عدد موظفيها بنسبة 25%. ومع هذا التحديث، تتوقع ميتاجينومي تمديد تدفقاتها النقدية إلى الربع الرابع من عام 2027 .

بلغ النقد وما يعادله والأوراق المالية القابلة للتداول المتاحة للبيع 184.1 مليون دولار.

سعر MGX: انخفضت أسهم Metagenomi بنسبة 15.68% عند 1.85 دولارًا في وقت النشر يوم الأربعاء، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

اقرأ التالي:

• غاري بلاك ينتقد بشدة تفاؤل تسلا بشأن "رواية الأحمق" حول القيادة الذاتية والروبوتات وسط تراجع مبيعات السيارات الكهربائية وارتفاع قيمتها

صورة فوتوغرافية بواسطة bangoland عبر Shutterstock