شركة موليكولين للتكنولوجيا الحيوية

• تفوقت كلتا مجموعتي جرعات الأناميسين على المجموعة الضابطة في نقطة النهاية الأولية المتمثلة في الشفاء التام: 43% و36% مقابل 12% - تم الإبلاغ عن ذلك على أساس نية المعالجة الكاملة (ITT) دون استبعاد أي مريض
  
  
• بلغت نسبة الشفاء التام المركب 50% و57% في مجموعتي أناميسين على التوالي، مقابل 29% في المجموعة الضابطة.
  
  
• يستمر التسجيل في تجربة MIRACLE بأكثر من ثلثي المشاركين (67 من أصل 90 مشاركًا) المستهدفين في الجزء (أ)، حيث تتقدم الشركة نحو اختيار الجرعة المثلى.
  
  

هيوستن، 30 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة موليكولين للتكنولوجيا الحيوية (ناسداك: MBRX) ("موليكولين" أو "الشركة") اليوم عن نتائج أولية إيجابية غير معماة لفعالية العلاج، وذلك من أول 45 مريضًا تم تسجيلهم في الجزء (أ) من المرحلة الثانية/الثالثة من تجربة MIRACLE المحورية للشركة، والتي تم تحليلها وفقًا لمبدأ نية العلاج الكامل دون استبعاد أي مريض. وقد أظهرت كلتا مجموعتي العلاج بالأناميسين اتجاهات فعالية إيجابية مقارنةً بمجموعة التحكم لدى المرضى المصابين بابيضاض الدم النخاعي الحاد الناكس أو المقاوم للعلاج.

أظهر التحليل الأولي تفوقًا واضحًا في الفعالية لكلا مجموعتي علاج أناميسين، بجرعة 190 ملغم/م² بالإضافة إلى جرعة عالية من سيتارابين (HiDAC) وجرعة 230 ملغم/م² بالإضافة إلى جرعة عالية من سيتارابين (HiDAC)، مقارنةً بمجموعة التحكم التي تلقت جرعة عالية من سيتارابين فقط. بلغت نسبة الاستجابة الكاملة 43% و36% في مجموعتي أناميسين على التوالي، مقارنةً بـ 12% في مجموعة التحكم، بينما بلغت نسبة الاستجابة الكاملة المحسّنة 50% و57% على التوالي، مقابل 29% في مجموعة التحكم. شملت العينة (ن=45) 75.6% ممن تزيد أعمارهم عن 60 عامًا، و55.6% ممن تلقوا نظام 7+3، و31.1% ممن تلقوا نظام فينيتوكلاكس كعلاجات الخط الأول.

من المهم الإشارة إلى أن معدلات التحسن في جميع المجموعات الثلاث، بما فيها مجموعة المقارنة، تعكس النتائج المقاسة بعد دورة علاجية واحدة فقط، وفقًا لبروتوكول MIRACLE. وقد سمحت المعايير التاريخية الأكثر شيوعًا في هذا السياق، بما في ذلك دراسات MIRROS وCLASSIC I، بالإضافة إلى دراسة MB-106 الخاصة بشركة Moleculin، بإجراء دورات علاجية متعددة. لذا، توقعت الشركة أن تكون معدلات التحسن المطلقة لكل من مجموعة المقارنة ومجموعة Annamycin في هذا التحليل المؤقت لدورة علاجية واحدة أقل من تلك المُبلغ عنها في مجموعات البيانات متعددة الدورات، وتعتقد أن المقارنة الأكثر دلالة هي أداء مجموعات Annamycin مقارنةً بمجموعة المقارنة العشوائية المتزامنة التي تم تقييمها على أساس دورة علاجية واحدة.

"تمثل هذه النتائج المؤقتة للمرحلتين الثانية والثالثة من التجارب السريرية، والتي أجريت على مجموعة مرضى بالغة الصعوبة، لحظة فارقة لشركة موليكولين، ونعتقد أنها أقوى دليل سريري على فعالية أناميسين رأيناه حتى الآن"، صرّح والتر كليمب، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة موليكولين. "إن تفوق مجموعتي جرعات أناميسين بشكل ملحوظ على المجموعة الضابطة في كل من نقطة النهاية الأولية المتمثلة في الشفاء التام، وكذلك في الشفاء التام المركب لدى مرضى ابيضاض الدم النخاعي الحاد الناكس أو المقاوم للعلاج، يُعدّ إنجازًا استثنائيًا. والأهم من ذلك، أن هذه الاستجابات تحققت بعد دورة علاجية واحدة فقط، مما يوفر، في رأينا، دليلًا قاطعًا على فعالية أناميسين المضادة للسرطان. ونعتقد أن هذه النتائج تُعزز من فعالية أناميسين المتميزة، وتُعزز ثقتنا في مواصلة تجربة MIRACLE حتى اكتمالها."

وتابع السيد كليمب قائلاً: "من الناحية السريرية، تُعدّ هذه النتائج الأولية مُشجّعة للغاية. تاريخياً، كان تحقيق معدلات هدأة ذات مغزى في حالات ابيضاض الدم النخاعي الحاد المُنتكس أو المُقاوم للعلاج أمراً بالغ الصعوبة، لا سيما مع المرضى الذين سبق علاجهم بالفينيتوكلاكس، ولذلك فإن تفوّق مجموعتي العلاج بالأناميسين على المجموعة الضابطة في كلا نقطتي الفعالية يُعدّ أمراً جديراً بالملاحظة. تُعتبر معدلات الهدأة المُلاحظة حتى الآن مُقنعة للغاية عند النظر إليها في سياق النتائج المُبلغ عنها تاريخياً للعلاجات المُتاحة حالياً في هذا السياق، خاصةً وأنّ المرضى في دراسة MIRACLE خضعوا للتقييم بعد دورة علاجية واحدة فقط. مع ضرورة توخي الحذر عند إجراء المقارنات بين التجارب، تُشير هذه النتائج إلى إمكانية الوصول إلى مستوى من النشاط السريري يُمكن أن يُحسّن بشكلٍ ملموس من خيارات العلاج المُتاحة لمرضى ابيضاض الدم النخاعي الحاد المُنتكس أو المُقاوم للعلاج. إذا استمرّت هذه النتائج في الظهور مع تقدّم التجربة، فقد يُمثّل الأناميسين خياراً جديداً هاماً للمرضى الذين يُواجهون مرضاً يُعاني من احتياجات طبية كبيرة غير مُلبّاة."

أجرت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (iDMC) التابعة للتجربة مراجعة مؤقتة. وخلصت اللجنة بالإجماع إلى أنه بالنسبة لنقطة النهاية الرئيسية للفعالية، وهي معدلات الاستجابة الكاملة، فعلى الرغم من عدم وجود دلالة إحصائية، إلا أن هناك اتجاهًا عدديًا قويًا يشير إلى تفوق مجموعات العلاج التجريبية (L-Annamycin بجرعة واحدة من جرعتين بالإضافة إلى جرعة عالية من السيتارابين) على مجموعة التحكم (العلاج الوهمي بالإضافة إلى جرعة عالية من السيتارابين). وبناءً على ذلك، توفرت أدلة كافية على الفعالية لدعم استمرار التجربة. كما خلصت اللجنة إلى أن البيانات لا تدعم إسقاط أي من مجموعتي العلاج التجريبيتين نظرًا لتشابه بيانات الفعالية بينهما. وقررت الشركة قبول توصية لجنة مراقبة البيانات المستقلة (iDMC) ومواصلة تجربة MIRACLE كما هو مخطط لها.

إن غياب الدلالة الإحصائية الرسمية في هذا التحليل المرحلي الأول يعكس التصميم الإحصائي المحدد مسبقًا للتجربة، وليس قوة البيانات. وكما هو الحال في معظم الدراسات التتابعية للمجموعات، توزع دراسة MIRACLE ميزانيتها الإحصائية على ثلاثة تحليلات مخططة باستخدام دالة إنفاق أوبراين-فليمنج المتحفظة، والتي تحدد، بحكم تصميمها، معيارًا عاليًا جدًا للدلالة الإحصائية في نظرة مرحلية مبكرة، وتحتفظ بالميزانية كاملةً تقريبًا للتحليل النهائي على جميع المشاركين البالغ عددهم حوالي 282 مشاركًا. ولذلك، لم تكن الدلالة الإحصائية متوقعة ولا مطلوبة في هذه المرحلة؛ فالسؤال المهم في النظرة المرحلية هو اتجاه وقوة اتجاه الفعالية، والذي وجدت لجنة مراقبة البيانات المستقلة (iDMC) أنه يرجح بوضوح كفة مجموعتي أناميسين على المجموعة الضابطة. ولا تزال التجربة تتمتع بقوة إحصائية كاملة، بنسبة 80%، لتحديد الدلالة الإحصائية في تحليلها النهائي المخطط له (المحسوب للكشف عن نسبة استجابة كاملة تبلغ 20% مقابل 35% للمجموعة الضابطة مقابل المجموعة التجريبية، على التوالي).

تُعدّ تجربة MIRACLE دراسة محورية من المرحلة الثانية/الثالثة، متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة التعمية، مضبوطة بالغفل، ذات تصميم تكيفي، لتقييم فعالية حقن L-Annamycin مع حقن Cytarabine مقابل العلاج الوهمي مع حقن Cytarabine كعلاج خط ثانٍ لتحفيز الهدأة لدى البالغين المصابين بابيضاض الدم النخاعي الحاد المقاوم/الناكس. صُمم الجزء (أ) من الدراسة لتحديد الجرعة المثلى من Annamycin قبل الانتقال إلى الجزء المحوري من التجربة. أفادت شركة Moleculin بتسجيل 67 مريضًا من أصل 90 مريضًا مستهدفًا للجزء (أ)، وهو ما يمثل حوالي 74% من العدد المُخطط له. بعد اكتمال الجزء (أ)، من المتوقع أن ينتقل نظام الجرعات المُختار إلى الجزء (ب)، حيث سيتم استخدام بيانات الفعالية من الجزء (أ) في التحليل المحوري.

لا يزال سرطان الدم النخاعي الحاد يمثل مجالاً ذا احتياجات طبية غير مُلباة، لا سيما بين المرضى الذين ينتكسون بعد العلاج الأولي. وتعتقد شركة موليكولين أن النتائج الأولية لدراسة MIRACLE تدعم بقوة إمكانية دواء أناميسين في تحسين نتائج الهدأة لدى هذه الفئة من المرضى، وتعزز الأساس المنطقي لمواصلة تطوير البرنامج نحو التسجيل.

النتائج المؤقتة المتعلقة بالفعالية نهائية، أما البيانات الأخرى فتظل خاضعة للمراجعة النهائية لقاعدة البيانات وقراءتها في الجزء (أ).

نبذة عن شركة موليكولين للتكنولوجيا الحيوية

شركة موليكولين للتكنولوجيا الحيوية هي شركة أدوية في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، تعمل على تطوير مجموعة من العلاجات المرشحة لعلاج الأورام والفيروسات المستعصية. يُعدّ برنامج الشركة الرئيسي، أناميسين (المعروف أيضًا باسم ناكستاروبيسين)، أنثراسيكلين عالي الفعالية وجيد التحمل، مصمم لتجنب آليات مقاومة الأدوية المتعددة، وخالٍ من سمية القلب الشائعة في الأنثراسيكلينات الموصوفة حاليًا. ويجري حاليًا تطوير أناميسين لعلاج حالات ابيضاض الدم النخاعي الحاد (AML) الناكسة أو المقاومة للعلاج، ونقائل سرطان الأنسجة الرخوة (STS) في الرئة.

بدأت الشركة تجربة MIRACLE (التقييم السريري لـ M oleculin R / RAML AnnAraC) (MB-108)، وهي تجربة محورية، متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة التعمية، مضبوطة بالغفل، من المرحلة الثانية/الثالثة، لتقييم فعالية أناميسين مع سيتارابين، ويُشار إليهما معًا باسم AnnAraC (مزيج أناميسين وسيتارابين، ويُشار إليه أيضًا باسم "Ara-C") لعلاج ابيضاض الدم النخاعي الحاد الناكس أو المقاوم للعلاج. بعد نجاح دراسة المرحلة الأولى ب/الثانية (MB-106)، وبمساهمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تعتقد الشركة أنها قللت بشكل كبير من مخاطر مسار التطوير نحو الموافقة المحتملة على أناميسين لعلاج ابيضاض الدم النخاعي الحاد. ولا تزال هذه الدراسة خاضعة لتقديم طلبات مستقبلية مناسبة، مع احتمال الحصول على ملاحظات إضافية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ونظيراتها الأجنبية.

إضافةً إلى ذلك، تعمل الشركة على تطوير WP1066، وهو مُعدِّل مناعي/نسخي قادر على تثبيط p-STAT3 وعوامل النسخ السرطانية الأخرى، مع تحفيز استجابة مناعية طبيعية، مستهدفًا أورام الدماغ والبنكرياس وأنواعًا أخرى من السرطان. كما تمتلك شركة موليكولين في خط إنتاجها مجموعة من مضادات الأيض، بما في ذلك WP1122 لعلاج الفيروسات الممرضة، فضلًا عن بعض أنواع السرطان.

للحصول على مزيد من المعلومات حول الشركة، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.moleculin.com والتواصل عبر X و LinkedIn و Facebook .

البيانات التطلعية

تتضمن بعض البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في المادة 27أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933، والمادة 21هـ من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، وقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995، والتي تنطوي على مخاطر وشكوك. تشمل البيانات الاستشرافية الواردة في هذا البيان الصحفي، على سبيل المثال لا الحصر، الفعالية والسلامة المحتملتين لعقاري أناميسين وآناراك في علاج ابيضاض الدم النخاعي الحاد المقاوم للعلاج أو المتكرر، وتوقع تأكيد اتجاهات الفعالية المؤقتة التي لوحظت في عينة محدودة من المرضى في جميع المشاركين في الدراسة (تستند النتائج المؤقتة المعروضة إلى عينة صغيرة (ن=45)، ولم تحقق دلالة إحصائية، وقد لا تكون مؤشراً على نتائج التجربة السريرية المكتملة). ستحتاج شركة موليكولين إلى تمويل إضافي كبير، لا تلتزم الشركة بتوفيره، لإجراء تجاربها السريرية كما هو موضح في هذا البيان الصحفي، وتفترض المعالم الرئيسية المذكورة في هذا البيان قدرة الشركة على تأمين هذا التمويل في الوقت المناسب. على الرغم من أن شركة موليكولين تعتقد أن التوقعات الواردة في هذه البيانات التطلعية معقولة اعتبارًا من تاريخ إصدارها، إلا أن هذه التوقعات قد تختلف اختلافًا جوهريًا عن النتائج المُعبر عنها صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات. وتعتمد الشركة على تقارير خبيرها فيما يتعلق بعدم وجود سمية قلبية. وتخضع مجموعة البيانات المشار إليها في هذا البيان الصحفي لمراجعة بيانات المشاركين المستقبليين في تجاربها السريرية الحالية والمستقبلية، بالإضافة إلى المتابعة طويلة الأمد للمشاركين في تجاربها الحالية. وقد سعت موليكولين إلى تحديد البيانات التطلعية من خلال استخدام مصطلحات مثل "يعتقد"، "يُقدّر"، "يتوقع"، "يأمل"، "يخطط"، "يتنبأ"، "ينوي"، "محتمل"، "قد"، "يمكن"، "ربما"، "سوف"، "ينبغي"، "تقريبًا"، أو غيرها من الكلمات التي تُشير إلى عدم اليقين بشأن الأحداث أو النتائج المستقبلية. هذه التصريحات مجرد توقعات، وتنطوي على مخاطر معروفة وغير معروفة، وشكوك، وعوامل أخرى، بما في ذلك تلك المذكورة في البند 1أ "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي (نموذج 10-K) المُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، والذي يتم تحديثه دوريًا في تقاريرنا الفصلية (نموذج 10-Q) وغيرها من التقارير العامة المُقدمة إلى الهيئة. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان صحيحة فقط اعتبارًا من تاريخه. ولا نتحمل أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان لتعكس الأحداث أو الظروف التي قد تحدث بعد تاريخه، أو لتعكس وقوع أحداث غير متوقعة.

للتواصل مع المستثمرين:
فريق JTC، ذ.م.م.
جينين توماس
(908) 824-0775
MBRX@jtcir.com

مرفق

• شركة موليكولين للتكنولوجيا الحيوية