لا يُظهر فشل الفينيتوكلاكس السابق - وهي حالة تبلغ فيها معدلات الشفاء الإنقاذي المنشورة حوالي 13% ومتوسط البقاء على قيد الحياة حوالي 2.4 شهرًا - أي تأثير سلبي على معدلات الشفاء المركبة المعماة مع اقتراب دراسة MIRACLE من نهاية الجزء أ

• بلغت نسبة الاستجابة الكاملة الأولية المعماة 24% ونسبة الاستجابة الكاملة المحسّنة 37% (ن = 62)، مع معدلات متطابقة تقريبًا بين المرضى الثلاثين الذين فشلوا في العلاج الأولي بالفينيتوكلاكس: نسبة الاستجابة الكاملة 23% ونسبة الاستجابة الكاملة المحسّنة 37% (3 أضعاف معدلات الهدأة الإنقاذية المنشورة بعد فشل العلاج الأولي بالفينيتوكلاكس والتي تبلغ حوالي 13%).
• وصل عدد المرضى المسجلين إلى 74 من أصل 90 مريضًا، ومن المتوقع أن يبدأ العلاج النهائي للجزء (أ) في سبتمبر 2026، وأن تُعلن نتائج الجزء (أ) الشاملة وغير المعماة في الموعد المحدد للفترة من ديسمبر 2026 إلى فبراير 2027.
• عدم وجود دليل على سمية القلب لا يزال يميز الأناميسين عن الأنثراسيكلينات التقليدية
  
  

هيوستن، 31 يوليو/تموز 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة موليكولين للتكنولوجيا الحيوية (ناسداك: MBRX) ("موليكولين" أو "الشركة") اليوم عن نتائج أولية محدثة من الجزء (أ) من المرحلة الثانية/الثالثة من تجربتها السريرية المحورية MIRACLE (MB-108) التي تقيّم فعالية أناميسين مع سيتارابين (AnnAraC) لعلاج ابيضاض الدم النخاعي الحاد الناكس أو المقاوم للعلاج. وبعد تقييم 62 مريضًا حتى الآن، بلغ معدل الشفاء التام الأولي 24%، ومعدل الشفاء التام المركب 37%. ومن بين هؤلاء المرضى الـ 62، تلقى 30 مريضًا (48%) سابقًا نظامًا علاجيًا قائمًا على فينيتوكلاكس. من بين تلك المجموعة الفرعية، كانت معدلات الاستجابة الكاملة الأولية المعماة ومعدلات الاستجابة الكاملة المصححة 23٪ و 37٪ على التوالي، وهي متطابقة بشكل أساسي مع السكان القابلين للتقييم ككل.

علّق والتر كليمب، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة موليكولين، قائلاً: "دخل ما يقرب من نصف المشاركين المؤهلين للتقييم في هذه التجربة بعد فشل علاجهم السابق بالفينيتوكلاكس، وهي مجموعة تبلغ معدلات الشفاء التام المنشورة لها حوالي 13%، ومتوسط البقاء على قيد الحياة حوالي 2.4 شهر. ضمن هذه المجموعة الفرعية، بلغت نسبة الشفاء التام المُخفي لدينا حوالي 37%، وهي نسبة مماثلة لتلك المسجلة لدى جميع المشاركين المؤهلين للتقييم، مما يشير إلى أن فشل الفينيتوكلاكس السابق لا يُقلل من حالات الشفاء التام التي نشهدها. ولأن هذا التحليل لا يزال مُخفيًا ويتضمن مشاركين في مجموعة المقارنة، كنا نتوقع أن تكون نتائجه أقل من نتائج مجموعة الأناميسين التي تم الكشف عنها والتي نشرناها في يونيو. إن ثبات هذه النتائج ضمن نطاق ضيق، في حين أصبح علاج هذه المجموعة أكثر صعوبة بشكل ملحوظ، هو ما يمنحنا ثقة إضافية مع اقترابنا من إكمال الجزء (أ) من الدراسة."

وتابع السيد كليمب قائلاً: "والأهم من ذلك، استناداً إلى معدلات قذف الدم المبلغ عنها والآثار الجانبية، ما زلنا لا نلاحظ أي دليل على سمية القلب، وهي إحدى السمات المميزة التي تفرق بين أناميسين والأنثراسيكلينات التقليدية. ونعتقد أن الجمع بين الفعالية المشجعة، والسلامة القلبية المستمرة، والتقدم السريع في تسجيل المرضى، يضع دراسة MIRACLE في موقع يؤهلها لما قد يكون أهم مراحلها حتى الآن."

نظرًا لأن هذا التحليل لا يزال مُعمى، فإنه يشمل المشاركين الذين تم توزيعهم عشوائيًا على مجموعة التحكم، وبالتالي من المتوقع أن تكون نتائجه أقل من نتائج مجموعة أناميسين غير المُعمى التي تم الإبلاغ عنها في التحليل المؤقت لشهر يونيو 2026، حيث بلغت نسبة الاستجابة الكاملة 50% و57% في مجموعتي أناميسين مقابل 29% لمجموعة التحكم. لا يمكن مقارنة مجموعتي الأرقام بشكل مباشر. في ثلاث تحليلات مُعمى متتالية، شملت 30 و45 و62 مشاركًا قابلًا للتقييم، ظلت نسبة الاستجابة الكاملة المُعمى ضمن نطاق ضيق يتراوح بين 37% و40% تقريبًا، بينما ارتفعت نسبة المشاركين الذين انضموا إلى التجربة بعد فشل نظام علاجي قائم على فينيتوكلاكس كخط أول من 31.1% في المجموعة التي بلغ عددها 45 مشاركًا إلى 48% حاليًا.

بلغ عدد المشاركين المسجلين 74 من أصل 90، ويستمر الباحثون في المواقع بتحديد مشاركين إضافيين. تتوقع الشركة معالجة المشارك التسعين في سبتمبر 2026، مع توقع الكشف عن بيانات الجزء (أ) الشاملة خلال الفترة من ديسمبر 2026 إلى فبراير 2027. وتستمر التجربة دون أي دليل على سمية قلبية.

دراسة MIRACLE هي دراسة محورية من المرحلة الثانية/الثالثة لتقييم فعالية دواء أناميسين مع سيتارابين في علاج المرضى البالغين المصابين بابيضاض الدم النخاعي الحاد (AML) المقاومين للعلاج الأولي أو الذين انتكسوا بعده. يقارن الجزء (أ) من التجربة جرعتين مختلفتين من أناميسين مع سيتارابين بمجموعة ضابطة تتلقى سيتارابين مع دواء وهمي، وذلك في دورة علاجية واحدة فقط.

"مع اقتراب اكتمال تسجيل المرضى في المرحلة (أ)، نعتقد أن شركة موليكولين تدخل مرحلة تحول جوهرية في قيمتها. من المتوقع أن تبدأ نتائج المرحلة (أ) الشاملة وغير المعماة، خلال الفترة المخطط لها من ديسمبر 2026 إلى فبراير 2027، في إثبات الخصائص المتميزة لدواء أناميسين في بيئة عشوائية، ودعم الانتقال إلى المرحلة (ب)، وتعزيز مسارنا التنظيمي، وتوسيع فرص الشراكة الاستراتيجية بشكل ملحوظ. نعتقد أن هذه المراحل القادمة قد تمثل أحداثًا محورية لشركة موليكولين ومساهميها"، هذا ما اختتم به السيد كليمب حديثه.

السياق: النتائج المترتبة على فشل الفينيتوكلاكس

أصبحت الأنظمة العلاجية القائمة على فينيتوكلاكس معيارًا علاجيًا أساسيًا للمرضى كبار السن أو غير المؤهلين للعلاج الكيميائي المكثف، إلا أن النتائج المُبلغ عنها بعد فشل هذه الأنظمة تكون ضعيفة. في تحليل استرجاعي لـ 41 مريضًا مصابًا بابيضاض الدم النخاعي الحاد الناكس أو المقاوم للعلاج بعد فشل العلاج الأولي بفينيتوكلاكس بالإضافة إلى عامل مثبط للميثيل، حقق 3 من أصل 24 مريضًا ممن تلقوا علاجًا إنقاذيًا، أي ما يعادل 13%، هدأة كاملة أو هدأة كاملة مع تعافٍ دموي غير كامل، وهي نفس فئات الاستجابة التي تشمل الهدأة الكاملة مع تعافٍ دموي غير كامل (CRc) وفقًا لبروتوكول MIRACLE، والذي لا يشمل حالة خلو الجسم من اللوكيميا من الناحية المورفولوجية. وكان متوسط البقاء على قيد الحياة من بداية المرض الناكس أو المقاوم للعلاج 2.4 شهرًا (Maiti et al., Haematologica 2021;106(3):894-898). كان هذا التحليل استرجاعيًا، واستند إلى بيانات من مؤسسة واحدة، واستخدم بروتوكولات علاجية إنقاذية متباينة، وهو ليس مقارنة مضبوطة مع تجربة MIRACLE. وتشير الشركة أيضًا إلى أن معدل الاستجابة الكاملة المعمى الأولي المذكور أعلاه لمجموعة فرعية من المرضى الذين لم يستجيبوا للفينيتوكلاكس هو وصفي فقط، ويستند إلى 30 مريضًا، ويشمل المرضى الذين تم توزيعهم عشوائيًا على مجموعة المقارنة، وأن التجربة غير مصممة لإجراء مقارنات بين المجموعات الفرعية.

نتائج الكشف المؤقت عن نتائج دراسة MIRACLE (عدد المشاركين = 45)

أظهر التحليل الأولي، الذي أُعلن عنه في نهاية يونيو، تفوقًا واضحًا في الفعالية لكلا مجموعتي علاج أناميسين، 190 ملغم/م² مع جرعة عالية من سيتارابين (n=14) و230 ملغم/م² مع جرعة عالية من سيتارابين (n=14)، مقارنةً بمجموعة التحكم التي تلقت جرعة عالية من سيتارابين فقط (n=17). بلغت نسبة الاستجابة الكاملة 43% و36% في مجموعتي أناميسين على التوالي، مقارنةً بـ 12% لمجموعة التحكم، بينما بلغت نسبة الاستجابة الكاملة المحسّنة 50% و57% على التوالي، مقابل 29% لمجموعة التحكم. ضمت المجموعة (n=45) 75.6% ممن تزيد أعمارهم عن 60 عامًا، و55.6% ممن تلقوا نظام 7+3، و31.1% ممن تلقوا نظام فينيتوكلاكس كعلاجات الخط الأول.

من المهم الإشارة إلى أن معدلات التحسن في جميع المجموعات الثلاث، بما فيها مجموعة المقارنة، تعكس النتائج المقاسة بعد دورة علاجية واحدة فقط، وفقًا لبروتوكول MIRACLE. وقد سمحت المعايير التاريخية الأكثر شيوعًا في هذا السياق، بما في ذلك دراسات MIRROS وCLASSIC I، بالإضافة إلى دراسة MB-106 الخاصة بشركة Moleculin، بإجراء دورات علاجية متعددة. لذا، توقعت الشركة أن تكون معدلات التحسن المطلقة لكل من مجموعة المقارنة ومجموعة أناميسين في هذا التحليل المؤقت لدورة علاجية واحدة أقل من تلك المُبلغ عنها في مجموعات البيانات متعددة الدورات، وتعتقد أن المقارنة الأكثر دلالة (والتي ستكون العامل الرئيسي في تحديد الموافقة على الدواء الجديد) هي أداء مجموعة أناميسين بالجرعة المثلى النهائية مقارنةً بمجموعة المقارنة العشوائية المتزامنة التي تم تقييمها على أساس دورة علاجية واحدة.

التقدم المحرز في تجربة MIRACLE والخطوات التالية

دراسة MIRACLE (المشتقة من التقييم السريري لعقار أناميسين لعلاج ابيضاض الدم النخاعي الحاد المقاوم للعلاج/المنقطع عن العلاج) هي دراسة سريرية عالمية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة التعمية، مضبوطة بالغفل، ذات تصميم تكيفي، من المرحلة الثانية/الثالثة. سيتم دمج بيانات المرحلة الثانية (الجزء أ) مع بيانات المرحلة الثالثة (الجزء ب) لقياس نقطة النهاية الأساسية للفعالية. صُمم الجزء أ من دراسة MIRACLE لتقييم فعالية أناميسين بجرعتين (190 ملغم/م² و230 ملغم/م²) مع سيتارابين (المعروف أيضًا باسم Ara-C) مقارنةً بمجموعة ضابطة تتلقى سيتارابين مع دواء وهمي. يسمح بروتوكول تجربة MIRACLE بالكشف المحدود عن بيانات الفعالية الأولية الأولية (الشفاء التام، أو "CR") للأذرع الثلاثة عند 45 مشاركًا في الجزء أ، بالإضافة إلى مجموعة بيانات موسعة تشمل نقاط النهاية الأولية والثانوية والاستكشافية في نهاية الجزء أ (عند 90 مشاركًا إجمالاً).

تُقدَّم تجربة MIRACLE فقط لمرضى ابيضاض الدم النخاعي الحاد الذين خضعوا لعلاج تحريضي واحد سابق (مرضى الخط الثاني). ينتمي المرضى المسجلون حاليًا، بمن فيهم من تلقوا العلاج ولكن لم يتم تقييم فعاليته بعد، إلى مراكز في سبع دول، مما يوفر قاعدة بيانات متنوعة. وقد أجرت 33 مركزًا في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي ومناطق أخرى في أوروبا زيارات تعريفية، حيث تستهدف الشركة 45 مركزًا على الأقل للمرحلة الثانية من التجربة. وتركز الشركة على تحسين عملية التوظيف في الولايات المتحدة، نظرًا لأن التوظيف في أوروبا كان المساهم الأكبر حتى الآن.

تم الكشف عن بيانات فعالية العلاج لأول 45 مشاركًا في المرحلة (أ) في نهاية الربع الثاني من عام 2026، وفقًا للجدول الزمني المحدد. وتتوقع الشركة استكمال عملية تجنيد وعلاج جميع المشاركين التسعين في المرحلة (أ) في سبتمبر، والحصول على النتائج النهائية خلال الفترة من ديسمبر 2026 إلى فبراير 2027. وبناءً على ذلك، قد تختلف هذه البيانات الأولية عن نتائج الفعالية والسلامة النهائية. وسيستغرق الكشف عن بيانات جميع المشاركين التسعين في المرحلة (أ) وقتًا أطول من الكشف عن بيانات أول 45 مشاركًا، نظرًا لاحتياجه إلى بيانات أكثر لدعم الانتقال من المرحلة (أ) إلى المرحلة (ب).

البيانات الواردة هنا كانت حتى تاريخ 18 يوليو 2026.

للحصول على مزيد من المعلومات حول تجربة MIRACLE، تفضل بزيارة موقع clinicaltrials.gov واستخدم المعرّف المرجعي NCT06788756. كما يمكنك الاطلاع على التجربة السريرية في الاتحاد الأوروبي على موقع euclinicaltrials.eu باستخدام المعرّف المرجعي 2024-518359-47-00.

يحظى دواء أناميسين، المعروف أيضاً باسمه غير المسجل الملكية ناكستاروبيسين، حالياً بوضع المسار السريع وتصنيف دواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج ابيضاض الدم النخاعي الحاد الناكس أو المقاوم للعلاج، بالإضافة إلى تصنيف دواء اليتيم لعلاج ساركوما الأنسجة الرخوة. كما يتمتع أناميسين بحماية براءة اختراع تركيبية حتى عام 2040، مع إمكانية تمديد هذه الحماية حتى عام 2045. علاوة على ذلك، حصل أناميسين على تصنيف دواء اليتيم لعلاج ابيضاض الدم النخاعي الحاد الناكس أو المقاوم للعلاج من وكالة الأدوية الأوروبية.

نبذة عن شركة موليكولين للتكنولوجيا الحيوية

شركة موليكولين للتكنولوجيا الحيوية هي شركة أدوية في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، تعمل على تطوير مجموعة من العلاجات المرشحة لعلاج الأورام والفيروسات المستعصية. يُعدّ برنامج الشركة الرئيسي، أناميسين، جيلاً جديداً من الأنثراسيكلينات عالية الفعالية وجيدة التحمل، مصمم لتجنب آليات مقاومة الأدوية المتعددة، وخالٍ من سمية القلب الشائعة في الأنثراسيكلينات الموصوفة حالياً. ويجري حالياً تطوير أناميسين لعلاج حالات انتكاس أو مقاومة سرطان الدم النخاعي الحاد (AML) ونقائل سرطان الأنسجة الرخوة (STS) في الرئة.

بدأت الشركة تجربة MIRACLE (التقييم السريري لعقار أناميسين لعلاج ابيضاض الدم النخاعي الحاد الناكس أو المقاوم للعلاج باستخدام عقار أناميسين وسيتارابين) (MB-108)، وهي تجربة محورية من المرحلة الثانية/الثالثة ذات تصميم تكيفي، تُقيّم عقار أناميسين بالاشتراك مع سيتارابين، ويُشار إليهما معًا باسم أناميسين وسيتارابين، لعلاج ابيضاض الدم النخاعي الحاد الناكس أو المقاوم للعلاج. بعد نجاح دراسة المرحلة الأولى/الثانية (MB-106)، وبمساهمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية، تعتقد الشركة أنها قللت بشكل كبير من المخاطر التي قد تواجه مسار تطوير عقار أناميسين للحصول على موافقة محتملة لعلاج ابيضاض الدم النخاعي الحاد. ولا تزال هذه الدراسة خاضعة لتقديم طلبات لاحقة مناسبة، مع احتمال الحصول على ملاحظات إضافية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ونظيراتها في الخارج.

إضافةً إلى ذلك، تعمل الشركة على تطوير WP1066، وهو مُعدِّل مناعي/نسخي قادر على تثبيط p-STAT3 وعوامل النسخ السرطانية الأخرى، مع تحفيز استجابة مناعية طبيعية، مستهدفًا أورام الدماغ والبنكرياس وأنواعًا أخرى من السرطان. كما تمتلك شركة موليكولين في خط إنتاجها مجموعة من مضادات الأيض، بما في ذلك WP1122 لعلاج الفيروسات الممرضة، فضلًا عن بعض أنواع السرطان.

للحصول على مزيد من المعلومات حول الشركة، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.moleculin.com والتواصل عبر X و LinkedIn و Facebook .

البيانات التطلعية

تتضمن بعض البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في المادة 27أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933، والمادة 21هـ من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، وقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995، والتي تنطوي على مخاطر وشكوك. تشمل البيانات الاستشرافية الواردة في هذا البيان الصحفي، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بتقدم ونتائج التجارب السريرية، بما في ذلك استمرار تجنيد وعلاج واستلام البيانات غير المُعمّاة للمشاركين التسعين في الجزء (أ) من التجربة السريرية MIRACLE كما هو موضح، وتفسير البيانات الأولية المُعمّاة وتحليلات المجموعات الفرعية، وإمكانية الحصول على الموافقة التنظيمية على دواء أناميسين، وتوقيت المراحل الرئيسية المستقبلية، وقدرة الشركة على تأمين التمويل اللازم. ستحتاج شركة موليكولين إلى تمويل إضافي كبير، لا تلتزم الشركة بتوفيره، لإجراء تجاربها السريرية كما هو موضح في هذا البيان الصحفي، وتفترض المراحل الرئيسية المذكورة في هذا البيان الصحفي قدرة الشركة على تأمين هذا التمويل في الوقت المناسب. على الرغم من أن شركة موليكولين تعتقد أن التوقعات الواردة في هذه البيانات التطلعية معقولة اعتبارًا من تاريخ إصدارها، إلا أن هذه التوقعات قد تختلف اختلافًا جوهريًا عن النتائج المُعبر عنها صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات. وقد سعت موليكولين إلى تحديد البيانات التطلعية باستخدام مصطلحات مثل "يعتقد"، "يُقدّر"، "يتوقع"، "يأمل"، "يخطط"، "يتنبأ"، "ينوي"، "محتمل"، "قد"، "يمكن"، "ربما"، "سوف"، "ينبغي"، "تقريبًا"، أو غيرها من الكلمات التي تُشير إلى عدم اليقين بشأن الأحداث أو النتائج المستقبلية. وتُعد هذه البيانات مجرد تنبؤات، وتنطوي على مخاطر وشكوك وعوامل أخرى معروفة وغير معروفة، بما في ذلك تلك التي نوقشت في البند 1أ. تم إدراج "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي (نموذج 10-K) قدمناه إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، ويتم تحديثها دوريًا في تقاريرنا الفصلية (نموذج 10-Q) وغيرها من التقارير العامة المقدمة إلى الهيئة. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان صحيحة فقط اعتبارًا من تاريخه. ولا نتحمل أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان لتعكس الأحداث أو الظروف التي قد تحدث بعد تاريخه، أو لتعكس وقوع أحداث غير متوقعة.

للتواصل مع المستثمرين:
فريق JTC، ذ.م.م.
جينين توماس
(908) 824-0775
MBRX@jtcir.com