• يقدم CRENESSITY، أول علاج جديد متاح منذ 70 عامًا لمجتمع تضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي (CAH)، نهجًا علاجيًا يغير النموذج
  
  
  
  
• موافقة إدارة الغذاء والدواء مدعومة ببيانات من أكبر برنامج للتجارب السريرية على الإطلاق في مرضى الأطفال والبالغين المصابين بـ CAH الكلاسيكي
  
  
  
  
• من المتوقع أن يتوفر CRENESSITY تجاريًا في غضون أسبوع تقريبًا
  
  
  
  
• تم منح قسيمة مراجعة الأولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال فيما يتعلق بالموافقة

سان دييجو ، 13 ديسمبر 2024 / بي آر نيوزواير / -- أعلنت شركة نيوروكراين بيوساينسز، المحدودة (ناسداك: NBIX) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد وافقت على كبسولات CRENESSITY™ (crinecerfont) والمحلول الفموي كعلاج إضافي لاستبدال الجلوكوكورتيكويد للسيطرة على الأندروجينات لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم أربع سنوات فأكثر والذين يعانون من فرط تنسج الكظر الخلقي الكلاسيكي (CAH)، وهي حالة وراثية نادرة وخطيرة مدى الحياة تنطوي على الغدد الكظرية. CRENESSITY، وهو مضاد قوي وانتقائي لمستقبلات عامل تحرير الكورتيكوتروبين من النوع 1 (CRF ₁ ) عن طريق الفم، هو أول علاج كلاسيكي وحيد لفرط تنسج الكظر الخلقي يقلل بشكل مباشر من هرمون قشر الكظر الزائد (ACTH) وإنتاج الأندروجين الكظري في مجرى النهر، مما يسمح بتقليل جرعة الجلوكوكورتيكويد. إنه اختراق في مجال علاج فرط تنسج الكظر الخلقي الكلاسيكي.

"على مدى العقود الثلاثة الماضية، أجرت Neurocrine Biosciences، بالتعاون مع مؤسسنا الراحل، Wylie W. Vale ، أبحاثًا رائدة كشفت عن الدور الحاسم لعامل تحرير الكورتيكوتروبين ومستقبله، CRF ₁ ، في الفسيولوجيا المرضية لفرط تنسج الغدة الكظرية الخلقي"، قال الدكتور كايل دبليو جانو ، الرئيس التنفيذي لشركة Neurocrine Biosciences. "إن الموافقة على CRENESSITY هي علامة فارقة مهمة لمجتمع CAH، ونحن ممتنون للأفراد الذين شاركوا في تجاربنا السريرية، بما في ذلك عائلاتهم ومقدمي الرعاية لهم، وللباحثين السريريين الذين ساعدوا في تطوير علاج جديد وفئة من الأدوية".

قالت دينا ماتوس ، المديرة التنفيذية لمؤسسة CARES: "يكافح المرضى والأسر لتحقيق التوازن بين إدارة أعراض CAH والآثار الجانبية أو مضاعفات العلاج بالستيرويدات بجرعات عالية، والتي قد تؤثر على جودة الحياة". "نحن ممتنون لشركة Neurocrine Biosciences لمشاركتها مع مجتمعنا طوال عملية تطوير الدواء لفهم احتياجاتنا وتوفير هذا الدواء الجديد في النهاية الذي يمكن أن يساعد في تقليل الأندروجينات الكظرية الزائدة والحاجة إلى علاج الستيرويدات بجرعات عالية للأفراد الذين يعيشون مع CAH".

من المتوقع أن يتوفر عقار CRENESSITY تجاريًا في غضون أسبوع تقريبًا. وسيتم توفير الدواء من خلال PANTHERx Rare، وهي صيدلية متخصصة، لتوحيد وتبسيط عملية استيفاء وصفات عقار CRENESSITY.

تلتزم Neurocrine Biosciences بدعم المرضى في الحصول على العلاج باستخدام CRENESSITY من خلال تقديم Neurocrine Access Support، وهو برنامج مساعدة شامل مجاني تم إنشاؤه للمرضى ومقدمي الرعاية ومقدمي الرعاية الصحية. وهو يقدم مجموعة من الخيارات للتأكد من أن المرضى لديهم كل ما يحتاجون إليه لبدء ومواصلة تناول CRENESSITY. ويتوفر منسق رعاية مخصص، مدعوم من فريق، لمساعدة المرضى ومقدمي الرعاية في التنقل عبر عملية التأمين وتحديد خيارات المساعدة المالية المناسبة. سيدفع معظم المرضى 10 دولارات أو أقل شهريًا مقابل CRENESSITY*. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة www.NBIacces.com/crenessity أو اتصل على 1-855-CRNSITY (276-7489) من الاثنين إلى الجمعة من الساعة 8 صباحًا حتى 8 مساءً بالتوقيت الشرقي .

*تطبق الشروط والأحكام الإضافية.

نظرة عامة على برنامج CAHtalyst ^™ السريري:

تم دعم موافقة إدارة الغذاء والدواء من خلال أكبر برنامج على الإطلاق للتجارب السريرية لمرض CAH الكلاسيكي، وهو دراسات التسجيل العالمية CAHtalyst Pediatric and Adult Phase 3. تم نشر نتائج بيانات المرحلة 3 من CAHtalyst في مرضى الأطفال والبالغين المصابين بمرض CAH الكلاسيكي في مجلة New England Journal of Medicine .

قال ريتشارد أوشوس ، أستاذ في جامعة ميشيغان للصحة والمحقق الرئيسي: "إن النتائج السريرية في دراستي CAHtalyst تدعم فعالية ومستوى أمان CRENESSITY وقدرته على تقليل الإفراط في إنتاج الأندروجينات الكظرية، مما يسمح بخفض كبير في جرعة الجلوكوكورتيكويد، مع الحفاظ على أو تعزيز السيطرة على هذه الأندروجينات". "يمكن أن يسبب العلاج المزمن بالجلوكوكورتيكويدات فوق الفسيولوجية عددًا من العواقب الصحية قصيرة وطويلة الأمد، مثل السمنة وارتفاع ضغط الدم وهشاشة العظام، وبالتالي فإن قدرة المرضى المصابين بتضخم الغدة الكظرية الخلقي على خفض جرعة الجلوكوكورتيكويد إلى مستوى فسيولوجي أكثر يمكن أن يكون لها فوائد عميقة".

في كل من دراستي CAHtalyst، مكّنت تقنية CRENESSITY من جرعات أقل من الستيرويد ومستويات أقل من الأندروجين.

المرحلة الثالثة من دراسة CAHtalyst لطب الأطفال:

• وقد حققت دراسة CAHtalyst Pediatric هدفها الأساسي، حيث نجح CRENESSITY في خفض مستويات الأندروستينيون بشكل ملحوظ من الأساس إلى الأسبوع الرابع مقارنة بالمرضى الذين تناولوا دواءً وهميًا والذين شهدوا زيادة كبيرة في مستويات الأندروستينيون.
• كان الأطفال الذين يتناولون CRENESSITY قادرين أيضًا على تقليل جرعات GC بشكل كبير في الأسبوع 28 مع الحفاظ على مستويات الأندروجين أو تحسينها، وهي نقطة نهاية ثانوية رئيسية.
• شهد الأطفال الذين تناولوا CRENESSITY انخفاضًا في الأندروستينيون أكبر بحوالي أربعة أضعاف مقارنةً بأولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي.
• لقد لوحظ انخفاض في جرعة الستيرويد بنحو أربعة أضعاف في الأطفال الذين يتناولون CRENESSITY مقارنة بأولئك الذين يتناولون الدواء الوهمي.
• شهد الأطفال الذين تناولوا CRENESSITY انخفاضًا أكبر بنحو 12 مرة في 17-هيدروكسي بروجسترون (17-OHP) مقارنةً بأولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي.
• كان الصداع وآلام البطن والتعب واحتقان الأنف ونزيف الأنف من أكثر الآثار الجانبية شيوعًا بين الأطفال الذين عولجوا باستخدام CRENESSITY. وكانت معظم الآثار الجانبية مؤقتة وخفيفة إلى متوسطة الشدة.

المرحلة الثالثة من دراسة CAHtalyst للبالغين:

• حققت دراسة CAHtalyst للبالغين نقطة النهاية الأساسية مع CRENESSITY مما سمح بتخفيضات كبيرة في جرعة GC في الأسبوع 24 (مع الحفاظ على مستويات الأندروستينيون الأساسية أو تحسينها) ونقطة النهاية الثانوية الرئيسية لانخفاض مستويات الأندروستينيون في الأسبوع 4.
• حقق عدد أكبر بشكل ملحوظ من المرضى الذين تناولوا CRENESSITY (63%) جرعة GC في النطاق الفسيولوجي بينما تم الحفاظ على الأندروستينيون أو تحسينه مقارنة بالمرضى الذين تناولوا الدواء الوهمي (18%).
• تم ملاحظة انخفاض جرعة الستيرويد بمقدار أكبر بنحو مرتين في الأشخاص الذين تناولوا CRENESSITY مقارنة بأولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي.
• شهد الأشخاص الذين تناولوا CRENESSITY انخفاضًا في الأندروستينيون أكبر بثماني مرات مقارنةً بأولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي.
• شهد الأشخاص الذين تناولوا CRENESSITY انخفاضًا أكبر بمقدار 37 مرة في 17-OHP مقارنةً بأولئك الذين تناولوا الدواء الوهمي.
• كان التعب والصداع والدوار وآلام المفاصل وآلام الظهر وانخفاض الشهية وآلام العضلات من أكثر الآثار الجانبية شيوعًا في مجموعة العلاج بـ CRENESSITY. وكانت معظم الآثار الجانبية مؤقتة وخفيفة إلى متوسطة الشدة.

كان تحمل المرضى لدواء CRENESSITY جيدًا مع حدوث عدد قليل من الآثار الجانبية المرتبطة بالعلاج في كل من دراستي CAHtalyst. ولم تحدث أي آثار جانبية خطيرة مرتبطة بالعلاج لدى المرضى الأطفال والبالغين الذين تناولوا دواء CRENESSITY.

إن قصور الغدة الكظرية والأزمة هي مخاطر العيش مع CAH والتي لا يعالجها CRENESSITY ويمكن أن تحدث عندما تكون جرعة GC للمريض منخفضة للغاية. في دراسة CAHtalyst Pediatric، لم تكن هناك حالات أزمة كظرية بين المرضى الذين يتناولون CRENESSITY أو الدواء الوهمي. في دراسة CAHtalyst Adult، عانى مريضان (1.6%) يتناولان CRENESSITY من أزمة كظرية. لم يعاني أي مريض يتناول الدواء الوهمي من أزمة كظرية. ومع ذلك، عانى مريض واحد (1.7%) يتناول الدواء الوهمي من قصور الغدة الكظرية. يجب على المرضى العمل مع مقدم الرعاية الصحية الخاص بهم لإدارة جرعة GC أثناء تناول CRENESSITY.

لمزيد من المعلومات حول CRENESSITY، قم بزيارة Crenessity.com .

حول تضخم الغدة الكظرية الخلقي

فرط تنسج الكظر الخلقي (CAH) هو حالة وراثية نادرة تؤدي إلى نقص إنزيم يغير إنتاج هرمونات الستيرويد الكظرية، مثل الكورتيزول والألدوستيرون والأندروجينات الكظرية، والتي تعد ضرورية للحياة. حوالي 95٪ من حالات فرط تنسج الكظر الخلقي ناجمة عن متغيرات جين CYP21A2 التي تؤدي إلى نقص إنزيم 21-هيدروكسيلاز (21-OH). يؤدي النقص الشديد في هذا الإنزيم إلى عدم قدرة الغدد الكظرية على إنتاج ما يكفي من الكورتيزول، وفي حوالي 75٪ من الحالات، الألدوستيرون. نظرًا لأن الأفراد المصابين بفرط تنسج الكظر الخلقي لا يزالون قادرين على إنتاج الأندروجينات، فإن السلائف غير المستخدمة التي تُستخدم عادةً لصنع الكورتيزول تؤدي بدلاً من ذلك إلى إنتاج كميات زائدة من الأندروجينات. إذا تُرك فرط تنسج الكظر الخلقي دون علاج، فقد يؤدي إلى إهدار الملح والجفاف وحتى الموت.

تاريخيًا، تم استخدام الجلوكوكورتيكويدات الخارجية (GCs) ليس فقط لتصحيح نقص الكورتيزول الداخلي، ولكن الجرعات المستخدمة أعلى من تعويض الكورتيزول المطلوب (فوق الفسيولوجية) لخفض مستويات هرمون قشر الكظر (ACTH) والأندروجينات الكظرية. ومع ذلك، ارتبط علاج الجلوكوكورتيكويدات بجرعات عالية بمضاعفات خطيرة ومهمة لزيادة الستيرويد، بما في ذلك المشكلات الأيضية مثل زيادة الوزن والسكري وأمراض القلب والأوعية الدموية وهشاشة العظام. بالإضافة إلى ذلك، قد يكون للعلاج طويل الأمد بجرعات عالية من الجلوكوكورتيكويدات تأثير نفسي وإدراكي، مثل التغيرات في المزاج والذاكرة. ارتبط زيادة الأندروجينات الكظرية بنمو العظام غير الطبيعي وتطورها لدى مرضى الأطفال، ومشاكل صحية لدى الإناث مثل نمو الشعر الزائد في الوجه وعدم انتظام الدورة الشهرية، وأورام الراحة في الخصيتين لدى الذكور ومشاكل الخصوبة لدى كلا الجنسين.

نبذة عن دراسات CAHtalyst™

صُممت دراسات التسجيل العالمية لمرحلة 3 CAHtalyst™ لتقييم سلامة وفعالية وتحمل CRENESSITY لدى الأطفال والبالغين المصابين بفرط تنسج الكظر الخلقي الكلاسيكي (CAH) بسبب نقص 21-هيدروكسيلاز. كانت دراسات CAHtalyst أكبر برنامج للتجارب السريرية على الإطلاق في فرط تنسج الكظر الخلقي الكلاسيكي، بما في ذلك 285 مريضًا من الأطفال والبالغين.

شملت دراسة CAHtalyst Pediatric 103 مريضًا من الأطفال تتراوح أعمارهم بين أربعة إلى 17 عامًا. اختبرت الدراسة سؤالين. قيّم السؤال الأول ما إذا كان أربعة أسابيع من علاج CRENESSITY يمكن أن يحسن التحكم في الأندروجين. قيّم السؤال الثاني ما إذا كان 24 أسبوعًا إضافيًا من علاج CRENESSITY مكّن من خفض الجلوكوكورتيكويد (GC) المخصص مع الحفاظ على مستويات الأندروستينيون أو تحسينها. شملت دراسة CAHtalyst Adult 182 مريضًا بالغًا تتراوح أعمارهم بين 18 إلى 58 عامًا. وبالمثل، قيّم السؤال الأول من الدراسة ما إذا كان أربعة أسابيع من علاج CRENESSITY يمكن أن يحسن التحكم في الأندروجين، وقيّم السؤال الثاني ما إذا كان 20 أسبوعًا إضافيًا من علاج CRENESSITY مكّن من خفض الجلوكوكورتيكويد إلى النطاق الفسيولوجي مع الحفاظ على مستويات الأندروستينيون أو تحسينها.

دعمت البيانات المستمدة من دراسات المرحلة الثالثة لمشروع CAHtalyst موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدام CRENESSITY في ديسمبر 2024. ولا تزال أجزاء العلاج الممتد المفتوحة لكلا الدراستين مستمرة.

نبذة عن CRENESSITY™ (crinecerfont)

CRENESSITY™ هو مضاد قوي وانتقائي لمستقبلات عامل تحرير الكورتيكوتروبين من النوع 1 (CRF ₁ ) يتم تناوله عن طريق الفم، وقد تم تطويره لتقليل والسيطرة على هرمون قشر الكظر الزائد (ACTH) والأندروجينات الكظرية من خلال آلية غير جلوكوكورتيكويد (GC) لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي (CAH). وقد ثبت أن تثبيط مستقبلات CRF ₁ في الغدة النخامية يقلل من مستويات ACTH، مما يقلل بدوره من إنتاج الأندروجينات الكظرية وربما الأعراض المرتبطة بتضخم الغدة الكظرية الخلقي. وتوضح بيانات الدراسة السريرية القوية أن خفض مستويات الأندروجينات الكظرية باستخدام CRENESSITY يتيح جرعات أقل وأكثر فسيولوجية من GCs لاستبدال الكورتيزول المفقود.

يأتي CRENESSITY في كبسولات ومحلول فموي. تركيبة الكبسولة متوفرة بجرعات 50 مجم و100 مجم. المحلول الفموي متوفر في تركيبة بقوة 50 مجم/مل. للبالغين الذين تبلغ أعمارهم 18 عامًا أو أكثر، الجرعة الموصى بها هي 100 مجم مرتين يوميًا تؤخذ عن طريق الفم مع وجبة الطعام. بالنسبة للمرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 17 عامًا ويزنون أقل من 55 كجم (121 رطلاً)، تعتمد الجرعة الموصى بها على وزن الجسم ويتم إعطاؤها مرتين يوميًا، تؤخذ عن طريق الفم مع وجبة الطعام. بالنسبة للمرضى الأطفال الذين يزيد وزنهم عن 55 كجم (121 رطلاً)، الجرعة الموصى بها هي 100 مجم مرتين يوميًا تؤخذ عن طريق الفم مع وجبة الطعام. يمكن لمقدمي الرعاية الصحية العمل مع المرضى لتحديد التركيبة المناسبة للاستخدام اعتمادًا على احتياجات المريض. يجب على المرضى الذين يتلقون CRENESSITY الاستمرار في علاج GC لاستبدال الكورتيزول.

معلومات هامة

الاستخدامات المعتمدة

CRENESSITY (crinecerfont) هو دواء يوصف طبيًا ويستخدم مع الجلوكوكورتيكويدات (الستيرويدات) للسيطرة على مستويات الأندروجين (هرمون يشبه هرمون التستوستيرون) لدى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم 4 سنوات فأكثر والذين يعانون من فرط تنسج الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي (CAH).

معلومات هامة حول السلامة

لا تتناول CRENESSITY إذا كنت:

هل تعاني من حساسية تجاه crinecerfont أو أي من المكونات الموجودة في CRENESSITY.

قد يسبب CRENESSITY آثارًا جانبية خطيرة، بما في ذلك :

ردود الفعل التحسسية. تشمل أعراض رد الفعل التحسسي ضيق الحلق وصعوبة التنفس أو البلع وتورم الشفتين أو اللسان أو الوجه والطفح الجلدي. إذا كنت تعاني من رد فعل تحسسي تجاه CRENESSITY، فاحصل على مساعدة طبية طارئة على الفور وتوقف عن تناول CRENESSITY.

خطر الإصابة بقصور الغدة الكظرية المفاجئ أو الأزمة الكظرية مع تناول كمية قليلة جدًا من أدوية الجلوكوكورتيكويد (الستيرويد). يمكن أن يحدث قصور الغدة الكظرية المفاجئ أو الأزمة الكظرية لدى الأشخاص المصابين بتضخم الغدة الكظرية الخلقي والذين لا يتناولون كمية كافية من أدوية الجلوكوكورتيكويد (الستيرويد). يجب عليك الاستمرار في تناول أدوية الجلوكوكورتيكويد (الستيرويد) أثناء العلاج بـ CRENESSITY. قد تزيد بعض الحالات مثل العدوى أو الإصابة الشديدة أو الصدمة من خطر الإصابة بقصور الغدة الكظرية المفاجئ أو الأزمة الكظرية. أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إذا تعرضت لإصابة شديدة أو عدوى أو مرض أو كنت تخطط لإجراء عملية جراحية أثناء العلاج. قد يحتاج مقدم الرعاية الصحية الخاص بك إلى تغيير جرعة أدوية الجلوكوكورتيكويد (الستيرويد).

قبل تناول CRENESSITY، أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن جميع حالاتك الطبية، بما في ذلك إذا كنت حاملاً أو تخططين للحمل، أو تقومين بالرضاعة الطبيعية أو تخططين للرضاعة الطبيعية.

أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن جميع الأدوية التي تتناولها ، بما في ذلك الأدوية التي تستلزم وصفة طبية والأدوية المتاحة دون وصفة طبية، والفيتامينات، والمكملات العشبية.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدواء CRENESSITY عند البالغين التعب والصداع والدوخة وآلام المفاصل وآلام الظهر وانخفاض الشهية وآلام العضلات.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدواء CRENESSITY عند الأطفال الصداع، وآلام المعدة، والتعب، واحتقان الأنف، ونزيف الأنف.

هذه ليست كل الآثار الجانبية المحتملة لدواء CRENESSITY. اتصل بمقدم الرعاية الصحية الخاص بك للحصول على المشورة الطبية بشأن الآثار الجانبية. نوصيك بالإبلاغ عن الآثار الجانبية السلبية للأدوية الموصوفة إلى إدارة الغذاء والدواء. قم بزيارة موقع MedWatch على www.fda.gov/medwatch أو اتصل على 1-800-FDA-1088.

أشكال الجرعات وقوة التأثير: يتوفر CRENESSITY في كبسولات بتركيز 50 ملغ و100 ملغ ومحلول فموي بتركيز 50 ملغ/مل.

يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة الكاملة

نبذة عن Neurocrine Biosciences, Inc.

Neurocrine Biosciences هي شركة رائدة في مجال علم الأعصاب، وهي شركة صيدلانية حيوية لها هدف بسيط: تخفيف معاناة الأشخاص ذوي الاحتياجات الكبيرة، ولكن الخيارات قليلة. نحن ملتزمون باكتشاف وتطوير علاجات تغير الحياة للمرضى الذين يعانون من اضطرابات عصبية وصماء عصبية ونفسية غير معالجة. تشمل محفظة الشركة المتنوعة علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء لعلاج خلل الحركة المتأخر، والرقص المرتبط بمرض هنتنغتون، وفرط تنسج الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي، وبطانة الرحم* والأورام الليفية الرحمية،* بالإضافة إلى خط أنابيب قوي يضم مركبات متعددة في منتصف إلى مرحلة التطوير السريري المتأخرة عبر مجالاتنا العلاجية الأساسية. على مدى ثلاثة عقود، طبقنا رؤيتنا الفريدة في علم الأعصاب والترابطات بين أنظمة الدماغ والجسم لعلاج الحالات المعقدة. نسعى بلا هوادة إلى الأدوية لتخفيف عبء الأمراض والاضطرابات المنهكة، لأنك تستحق العلم الشجاع. لمزيد من المعلومات، قم بزيارة neurocrine.com ، وتابع الشركة على LinkedIn و X (تويتر سابقًا) و Facebook . (*بالتعاون مع AbbVie)

شعار NEUROCRINE BIOSCIENCES و YOU DESERVE BRAVE SCIENCE علامتان تجاريتان مسجلتان لشركة Neurocrine Biosciences, Inc. و CRENESSITY و CAHtalyst علامتان تجاريتان لشركة Neurocrine Biosciences, Inc.

تصريحات تطلعية

بالإضافة إلى الحقائق التاريخية، يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية تنطوي على عدد من المخاطر وعدم اليقين. تتضمن هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، بيانات تتعلق بالفوائد المحتملة التي يمكن الحصول عليها من CRENESSITY لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي (CAH) بسبب نقص 21-هيدروكسيلاز؛ والقيمة والفوائد التي يجلبها CRENESSITY للمرضى الذين يعانون من تضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي (CAH)؛ وقدرة Neurocrine Biosciences على ضمان وصول المرضى إلى CRENESSITY؛ وما إذا كانت نتائج تجاربنا السريرية على CRENESSITY تشير إلى نتائج في العالم الحقيقي. تشمل العوامل التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية بشكل مادي عن تلك المذكورة أو المضمنة في البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، ما يلي: المخاطر وعدم اليقين المرتبط بأعمال Neurocrine Biosciences وماليتها بشكل عام، بالإضافة إلى المخاطر وعدم اليقين المرتبط بتسويق CRENESSITY؛ وما إذا كانت CRENESSITY تتلقى تعويضًا كافيًا من جهات خارجية؛ درجة ووتيرة استخدام السوق لـ CRENESSITY؛ المخاطر وعدم اليقين المتعلق بالمنتجات التنافسية والتغيرات التكنولوجية التي قد تحد من الطلب على CRENESSITY؛ المخاطر المرتبطة باعتماد الشركة على أطراف ثالثة في أنشطة التطوير والتصنيع المتعلقة بـ CRENESSITY، وقدرة الشركة على إدارة هذه الأطراف الثالثة؛ المخاطر المتمثلة في عدم حدوث أو تقديم طلبات تنظيمية إضافية لـ CRENESSITY أو مرشحي منتجات آخرين في الوقت المناسب؛ المخاطر المتمثلة في أن تتخذ إدارة الغذاء والدواء أو السلطات التنظيمية الأخرى قرارات سلبية بشأن CRENESSITY؛ المخاطر المتمثلة في تأخير التزامات أو متطلبات CRENESSITY بعد الموافقة؛ المخاطر المتمثلة في منع CRENESSITY من التسويق من خلال الحقوق الملكية أو التنظيمية لأطراف ثالثة، أو وجود آثار جانبية غير مقصودة أو ردود فعل سلبية أو حوادث سوء الاستخدام؛ المخاطر وعدم اليقين المتعلق بالمنتجات التنافسية والتغيرات التكنولوجية التي قد تحد من الطلب على CRENESSITY؛ والمخاطر الأخرى الموضحة في التقارير الدورية للشركة المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر التقرير ربع السنوي للشركة على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 30 سبتمبر 2024. تتنصل Neurocrine Biosciences من أي التزام بتحديث البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بعد تاريخه بخلاف ما يقتضيه القانون.

© 2024 Neurocrine Biosciences, Inc. جميع الحقوق محفوظة. CP-CFT-US-0070 12/2024

يمكنكم مشاهدة المحتوى الأصلي لتنزيل الوسائط المتعددة: https://www.prnewswire.com/news-releases/neurocrine-biosciences-announces-fda-approval-of-crenessity-crinecerfont-a-first-in-class-treatment-for-children-and-adults-with-classic-congenital-adrenal-hyperplasia-302331772.html

المصدر Neurocrine Biosciences, Inc.