• أول تجربة عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالغفل لإثبات انخفاض TDP-43 المرتبط بالعلاج لدى الأشخاص المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري
• توجد أمراض TDP-43 في أكثر من 97% من حالات التصلب الجانبي الضموري، وهي معترف بها على نطاق واسع كعامل رئيسي في تطور المرض.
• يُظهر PrimeC تفاعلاً مع الهدف مع تأثيرات متسقة عبر النتائج السريرية والبقاء على قيد الحياة والمؤشرات الحيوية، مما يدعم إمكاناته كعلاج معدل للمرض

كامبريدج، ماساتشوستس ، 29 يونيو/حزيران 2026 /PRNewswire/ -- أعلنت شركة NeuroSense Therapeutics Ltd. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: NRSN) ("NeuroSense")، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في مراحلها السريرية المتأخرة، تركز على تطوير علاجات معدلة للمرض للأمراض التنكسية العصبية، اليوم أن دراستها السريرية من المرحلة الثانية (PARADIGM) لعقار PrimeC في علاج التصلب الجانبي الضموري (ALS) قد حققت بنجاح هدفها الرئيسي في الفعالية، حيث أظهرت انخفاضًا ذا دلالة إحصائية في مستويات بروتين TDP-43 مقارنةً بالدواء الوهمي. وتُعد هذه الدراسة الأولى من نوعها، وهي دراسة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالغفل، تُظهر انخفاضًا مرتبطًا بالعلاج في مستويات بروتين TDP-43 لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري. وقد أُجري التحليل باستخدام إجراء NeuroDex ExoSORT، وهو منهجية تعتمد على المناعة الخلوية لعزل الحويصلات خارج الخلوية المشتقة من الخلايا العصبية (NDEs) بشكل انتقائي. يتيح هذا النهج قياس TDP-43 المشتق من الخلايا العصبية، مما يوفر إشارة ذات صلة بالجهاز العصبي المركزي يمكن تمييزها عن TDP-43 الذي تطلقه الخلايا غير العصبية والأنسجة الطرفية.

يُعدّ بروتين TDP-43 السمة المرضية المميزة لمرض التصلب الجانبي الضموري، إذ يوجد في أكثر من 97% من الحالات، ويُعرف على نطاق واسع بأنه عامل رئيسي في تطور المرض. ويُقدّم الانخفاض الملحوظ في مستوى TDP-43 دليلاً بيولوجياً على أن PrimeC يُفعّل آلية مرضية أساسية.

تم تحقيق نقطة النهاية الأساسية للفعالية بدلالة إحصائية

قامت دراسة PARADIGM، وهي دراسة عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالغفل من المرحلة الثانية (ب)، بتقييم سلامة وتحمل ومؤشرات حيوية وفعالية دواء PrimeC لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري. في اليوم 180، وهو نقطة النهاية الأولية المحددة مسبقًا، حقق PrimeC انخفاضًا ذا دلالة إحصائية في مستوى بروتين TDP-43 مقارنةً بالغفل (p=0.0421). استمر هذا التأثير وتعمق على مدار الأشهر الثمانية عشر الكاملة للدراسة، حيث حافظ المشاركون الذين تلقوا علاج PrimeC بشكل مستمر على مستويات أقل من بروتين TDP-43 مقارنةً بمجموعة الغفل في اليوم 540 (p<0.001).

تستند هذه النتائج إلى النتائج السريرية التي تم الإبلاغ عنها سابقًا من دراسة PARADIGM، بما في ذلك:

• تباطؤ ذو دلالة إحصائية في انخفاض ALSFRS-R عند 12 و 18 شهرًا (36.5٪، p=0.008؛ 32.8٪، p=0.007)
• فائدة البقاء على قيد الحياة المتوسطة ذات الدلالة الإحصائية لمدة 15 شهرًا تقريبًا (HR 0.35، p=0.004)
• تعديل متسق لـ TDP-43، وmicroRNA المنظم للحديد والمرتبط بمرض التصلب الجانبي الضموري، مما يدعم استهداف عدة أهداف
• يتمتع الدواء بملف أمان وتحمل جيدين، ولم تُلاحظ أي مؤشرات أمان جديدة خلال فترة علاج تصل إلى 18 شهرًا.

"يمثل تحقيق الهدف الرئيسي لدراسة PARADIGM، والمتمثل في انخفاض ذي دلالة إحصائية في بروتين TDP-43، لحظة فارقة لشركة NeuroSense ولأبحاث التصلب الجانبي الضموري"، صرّح بذلك ألون بن نون، الرئيس التنفيذي لشركة NeuroSense. "لعقود، اعتُبر بروتين TDP-43 المؤشر المرضي الرئيسي للتصلب الجانبي الضموري، إلا أن إثبات انخفاضه المرتبط بالعلاج لدى مرضى التصلب الجانبي الضموري ظلّ أمراً صعب المنال. وبالنظر إلى التباطؤ ذي الدلالة السريرية في تطور المرض، والتحسن الكبير في معدلات البقاء على قيد الحياة، ونتائج المؤشرات الحيوية المتسقة التي سبق الإبلاغ عنها في دراسة PARADIGM، فإن هذه النتائج تُقدّم مجموعة أدلة قوية ومتميزة تدعم إمكانات PrimeC كعلاج مُعدِّل للمرض. ونعتقد أن هذه البيانات المتنامية تُعزز من صحة منهجنا العلمي، وتضع PrimeC في مصافّ أكثر المرشحين العلاجيين دعماً في مجال التصلب الجانبي الضموري اليوم."

قالت البروفيسورة ميريت كودكوفيتش، الحاصلة على دكتوراه في الطب وماجستير في العلوم، مديرة مركز شون إم. هيلي ومركز إيه إم جي لأبحاث التصلب الجانبي الضموري في مستشفى ماساتشوستس العام، وأستاذة علم الأعصاب في كلية الطب بجامعة هارفارد: "يُعدّ أحد الأسئلة المحورية في تطوير أدوية التصلب الجانبي الضموري هو ما إذا كان العلاج يؤثر فعلاً على الأساس البيولوجي للمرض. وتكتسب نتائج TDP-43 التي وردت في دراسة PARADIGM أهمية خاصة لأنها تشير إلى استهداف عملية مرضية موجودة لدى غالبية مرضى التصلب الجانبي الضموري. وعند النظر إلى هذه النتائج جنبًا إلى جنب مع بيانات السلامة والمؤشرات الحيوية والنتائج السريرية التي نُشرت سابقًا، فضلًا عن الحاجة المُلحة غير المُلبّاة، فإنها تُقدّم بيانات قوية تدعم الانتقال إلى المرحلة الثالثة من التجارب السريرية التأكيدية."

"من اللافت للنظر أن الزيادة في بروتين TDP-43 المرتبط بتجارب الاقتراب من الموت، والتي لوحظت في مجموعة العلاج الوهمي، تتبع نفس المسار الذي تم تحديده في دراساتنا الطولية. هذا التأثير، إلى جانب النتائج الإيجابية لدراسة PARADIGM، يُبرز إمكانات بروتين TDP-43 كمؤشر حيوي لمراقبة استجابة العلاج"، هذا ما قاله الدكتور إيريز إيتان، الرئيس التنفيذي لشركة NeuroDex.

بعد حصولها على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لبدء دراستها العالمية من المرحلة الثالثة (PARAGON)، تعمل شركة NeuroSense على تطوير الاستعدادات للتجربة مع إحراز تقدم في التفاعلات التنظيمية عبر ولايات قضائية متعددة، بما في ذلك كندا.

نبذة عن نيوروسنس

شركة نيوروسنس ثيرابيوتكس هي شركة للتكنولوجيا الحيوية في مراحل التجارب السريرية المتأخرة، تعمل على تطوير علاجات مبتكرة لأمراض التنكس العصبي الحادة، بما في ذلك التصلب الجانبي الضموري (ALS) ومرض الزهايمر. ويُعدّ منتجها الرائد، برايم سي، علاجًا فمويًا مبتكرًا مصممًا لاستهداف مسارات بيولوجية رئيسية متعددة تُسهم في تطور المرض، بما في ذلك الالتهاب العصبي، والإجهاد التأكسدي، واضطراب استقلاب الحديد.

حققت شركة NeuroSense نتائج سريرية واعدة من دراستها PARADIGM من المرحلة الثانية (ب) لعلاج التصلب الجانبي الضموري، حيث أظهرت تباطؤًا ملحوظًا في تطور المرض. كما أفادت الشركة بنشاط بيولوجي كبير عبر العديد من المؤشرات الحيوية المرتبطة بالتصلب الجانبي الضموري، بما في ذلك الحمض النووي الريبوزي الميكروي (microRNA)، مما يدعم آلية عمل PrimeC متعددة الأهداف. والجدير بالذكر أن بيانات المتابعة طويلة الأمد أشارت إلى تحسن ملحوظ في معدل البقاء على قيد الحياة، مما يمثل تقدمًا هامًا محتملاً في علاج التصلب الجانبي الضموري.

حصلت شركة NeuroSense على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لبدء تجربة سريرية محورية من المرحلة الثالثة (PARAGON) في مرض التصلب الجانبي الضموري، والتي من المتوقع أن تشمل حوالي 300 مشارك، معظمهم في الولايات المتحدة.

للحصول على معلومات إضافية، ندعوكم لزيارة موقعنا الإلكتروني ومتابعتنا على لينكدإن ويوتيوب و X. قد ننشر بانتظام معلومات قد تهم المستثمرين على موقعنا الإلكتروني وقنوات التواصل الاجتماعي هذه.

نبذة عن برايم سي

يُعدّ PrimeC، الدواء الرائد لشركة NeuroSense، تركيبة فموية جديدة ممتدة المفعول، تتألف من مزيج فريد بجرعة ثابتة من دوائين معتمدين من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية: سيبروفلوكساسين وسيليكوكسيب. صُمم PrimeC لاستهداف العديد من الآليات الرئيسية لمرض التصلب الجانبي الضموري ومرض الزهايمر بشكل تآزري، والتي تُسهم في تنكس الخلايا العصبية، والالتهاب، وتراكم الحديد، واضطراب تنظيم الحمض النووي الريبي (RNA)، وذلك بهدف تثبيط تطور المرضين.

نبذة عن مرض التصلب الجانبي الضموري

التصلب الجانبي الضموري (ALS) مرض عصبي تنكسي عضال، يُسبب شللاً تاماً ووفاة في غضون سنتين إلى خمس سنوات من التشخيص. يُشخّص سنوياً أكثر من 5000 شخص بالتصلب الجانبي الضموري في الولايات المتحدة وحدها، بتكلفة سنوية تُقدّر بمليار دولار. ومن المتوقع أن يرتفع عدد المصابين به بنسبة 24% بحلول عام 2040 في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.

حول ExoSORT والحويصلات خارج الخلية المشتقة من الخلايا العصبية

ExoSORT™ هي منصة آلية مملوكة لشركة NeuroDex لإثراء الحويصلات خارج الخلوية المشتقة من الخلايا العصبية (NDEs) من عينات الدم. باستخدام مزيج من الأجسام المضادة العصبية عالية التخصص وسير عمل قابل للتطوير في 96 بئراً، تعزل ExoSORT™ بشكل انتقائي الحويصلات خارج الخلوية المنشأ من الدماغ، مما يزيد الإشارة العصبية بأكثر من 50 ضعفًا مقارنةً بتحليلات البلازما التقليدية.

من خلال إثراء الحويصلات المشتقة من الدماغ، يُمكّن ExoSORT™ من الكشف عن البروتينات المرتبطة بالأمراض الموجودة في أنسجة متعددة، مثل TDP-43.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات استشرافية" تخضع لمخاطر وشكوك كبيرة. جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، هي بيانات استشرافية. يمكن تحديد البيانات الاستشرافية الواردة في هذا البيان الصحفي من خلال استخدام كلمات مثل "نتوقع"، "نعتقد"، "نفكر"، "يمكن"، "نقدر"، "نأمل"، "ننوي"، "نسعى"، "قد"، "ربما"، "نخطط"، "إمكانات"، "نتنبأ"، "نتوقع"، "نستهدف"، "نهدف"، "ينبغي"، "سوف"، "قد"، أو نفي هذه الكلمات أو تعابير أخرى مماثلة، مع العلم أن ليس كل البيانات الاستشرافية تحتوي على هذه الكلمات. تستند البيانات الاستشرافية إلى توقعات شركة NeuroSense Therapeutics الحالية، وتخضع لشكوك ومخاطر وافتراضات كامنة يصعب التنبؤ بها، وتشمل بيانات تتعلق بإمكانات PrimeC. علاوة على ذلك، تستند بعض البيانات الاستشرافية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بالتطوير المستقبلي لـ PrimeC، إلى افتراضات بشأن أحداث مستقبلية قد لا تثبت صحتها. قد لا تتحقق الأحداث والاتجاهات المستقبلية، وقد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا وسلبيًا عن تلك المتوقعة أو المُشار إليها ضمنيًا في البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر عدم اليقين بشأن نتائج وتوقيت التجارب السريرية الحالية والمستقبلية؛ واحتمالية عدم تقدم PrimeC نحو مراحل التطوير اللاحقة، وتوقيت الإبلاغ عن البيانات، بما في ذلك بيانات دراسة PrimeC في مرض الزهايمر؛ واحتمالية عدم نجاح الدراسة؛ وقدرة NeuroSense على البقاء مدرجة في بورصة ناسداك؛ وغيرها من المخاطر والشكوك الواردة في ملفات NeuroSense لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات باعتبارها تمثل وجهات نظرنا المستقبلية. يتوفر المزيد من المعلومات حول المخاطر والشكوك التي تؤثر على NeuroSense تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير السنوي على النموذج 20-F المُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في 31 مارس 2026، وفي ملفات NeuroSense اللاحقة لدى الهيئة. البيانات التطلعية الواردة في هذا الإعلان صحيحة اعتبارًا من هذا التاريخ، ولا تتحمل شركة NeuroSense أي التزام بتحديث هذه المعلومات إلا وفقًا لما يقتضيه القانون المعمول به.

الشعار: https://mma.prnewswire.com/media/1707291/NeuroSense_Therapeutics_Logo.jpg

للاطلاع على المحتوى الأصلي وتنزيل الوسائط المتعددة، يُرجى زيارة الرابط التالي: https://www.prnewswire.com/news-releases/neurosense-achieves-primary-endpoint-in-phase-2b-als-study-with-statistically-significant-reduction-of-tdp-43-the-defining-pathological-hallmark-of-als-302813175.html

المصدر: نيوروسينس