- لوحظت تحسينات غير مسبوقة في طول الذراعين مع العلاج المركب باستخدام TransCon CNP و TransCon hGH، وهو مقياس ذو أهمية بالغة لمجتمع مرضى التقزم الغضروفي

- لوحظ تحسن ملحوظ في أبعاد القناة الشوكية مع العلاج المركب TransCon CNP و TransCon hGH مقارنةً بالعلاج الأحادي TransCon CNP

- بالنسبة لمجموعة المرضى الذين لم يتلقوا علاج TransCon CNP من قبل، يشير التحسن في زاوية الظنبوب الفخذي (TFA) إلى تحسن استقامة الساقين

- حافظ الأطفال الذين عولجوا بعلاج TransCon CNP أحادي طويل الأمد على مستوى TFA ضمن النطاق الطبيعي في دراسة COACH

كوبنهاغن، الدنمارك، 8 أبريل 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة أسكندس فارما (ناسداك: ASND) اليوم عن بيانات جديدة تُظهر أن دواء ترانسكون hGH يُسرّع من فوائد ترانسكون CNP، متجاوزًا بذلك النمو الطولي، مع تحسينات ملحوظة في طول الذراعين، وأبعاد القناة الشوكية، ومحاذاة الأطراف السفلية. وتأتي هذه البيانات الجديدة من الأسبوع 52 من المرحلة الثانية من تجربة COACH الجارية، والتي تُقيّم العلاج المُركّب باستخدام ترانسكون CNP وترانسكون hGH مرة واحدة أسبوعيًا لدى الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي. وكانت أسكندس قد نشرت سابقًا نتائج الأسبوع 52 من تجربة COACH، والتي أظهرت أن متوسط سرعة النمو السنوية يتجاوز النسبة المئوية 97 للأطفال ذوي الطول المتوسط، دون المساس بالسلامة أو التحمل، ودون أي تسارع في عمر العظام.

قال مايكل هيوز، رئيس لجنة التكنولوجيا الحيوية في جمعية الأقزام في أمريكا: "من المشجع رؤية بيانات تتجاوز النمو الخطي، بما في ذلك التحسينات المُبلغ عنها في طول الذراعين، وأبعاد العمود الفقري، ومحاذاة الساقين، مما قد يُسهم في توسيع نطاق فهمنا للنتائج. تُساهم نتائج تجربة COACH في هذا التصور المتنامي، ويمكن أن تكون ذات قيمة عند أخذها في الاعتبار كجزء من فهم أشمل لتأثيرات العلاج، إلى جانب الجهود المستمرة للتواصل مع مجتمع المصابين بالتقزم الغضروفي. ومع تقدم الأبحاث، ستكون البيانات طويلة الأجل مهمة لفهم كيفية ترجمة هذه النتائج بمرور الوقت، بما في ذلك مجالات مثل صحة الهيكل العظمي، ومضاعفات العمود الفقري، والحاجة إلى التدخلات العلاجية."

بيانات جديدة من الأسبوع 52 من تجربة COACH

• لوحظت تحسينات غير مسبوقة في طول الذراعين في الأسبوع 52 مع العلاج المركب باستخدام TransCon CNP وTransCon hGH، وهو مقياس ذو أهمية بالغة لمجتمع مرضى التقزم الغضروفي، حيث بلغ متوسط التغير عن خط الأساس في درجات Z الخاصة بطول الذراعين لمرضى التقزم الغضروفي في الأسبوع 52 للأطفال الذين لم يتلقوا علاج TransCon CNP من قبل والأطفال الذين عولجوا به في دراسة COACH +1.02 و+0.66 على التوالي. وقد تحسنت المجموعة التي لم تتلقَ علاج TransCon CNP بمقدار 9.4 سم، بينما تحسنت المجموعة التي عولجت به بمقدار 7.9 سم. للمقارنة، يبلغ مقدار الزيادة في طول عظم العضد عن طريق جراحة إطالة الأطراف حوالي 8 سم لكل ذراع ^، وهي جراحة تنطوي على مخاطر عالية لحدوث مضاعفات.
• بلغ متوسط التغيرات في المسافة بين الفقرات القطنية (L1-L5) لدى الأطفال الذين لم يتلقوا علاج TransCon CNP من قبل، والأطفال الذين تلقوا علاج TransCon CNP ضمن العلاج المركب في دراسة COACH، +1.7 ملم و+1.1 ملم على التوالي، مقارنةً بـ +0.6 ملم لدى الأطفال الذين تلقوا علاج TransCon CNP الأحادي في دراسة ApproaCH. يُتيح تحسن المسافة بين الفقرات إمكانية تقليل الضغط على الأعصاب والألم الناتج عن تضيّق العمود الفقري.
• بالنسبة لمجموعة المرضى الذين لم يتلقوا علاج TransCon CNP من قبل، بلغ متوسط التغير في درجة Z لزاوية الظنبوب الفخذي (TFA) -0.86 مع العلاج المركب في الأسبوع 52 في دراسة COACH، و-0.47 مع العلاج الأحادي بـ TransCon CNP في الأسبوع 52 في دراسة ApproaCH، مما يشير إلى تحسن استقامة الساقين. أما الأطفال الذين سبق علاجهم بـ TransCon CNP لفترة طويلة لمدة 2.56 سنة في المتوسط، فقد حافظوا على درجة Z لزاوية الظنبوب الفخذي ضمن النطاق الطبيعي.
• بالنسبة لمجموعة الأطفال الذين لم يتلقوا علاج TransCon CNP من قبل، بلغ متوسط التغير في زاوية انحراف العمود الفقري القطني -3.0 درجات مع العلاج المركب في دراسة COACH، و-1.3 درجات للأطفال الذين تلقوا علاج TransCon CNP الأحادي في الأسبوع 52 في دراسة ApproaCH. وقد حافظ الأطفال الذين سبق علاجهم بعلاج TransCon CNP الأحادي طويل الأمد لمدة 2.56 سنة في المتوسط على فائدة علاج زاوية انحراف العمود الفقري القطني في ظل النمو المتسارع.
• أكمل جميع الأطفال 52 أسبوعًا من العلاج وما زالوا يتلقون العلاج في مركز COACH حتى اليوم.
  

ترانسكون سي إن بي (نافيبيغريتيد) هو دواء أولي للببتيد الناتريوتيكي من النوع سي (CNP)، يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا، مما يوفر تعرضًا مستمرًا للببتيد الناتريوتيكي النشط للمستقبلات الموجودة على أنسجة الجسم، بما في ذلك صفائح النمو والعضلات الهيكلية. ترانسكون إتش جي إتش (لونابيغسوماتوتروبين) هو دواء أولي للسوماتوتروبين، يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا، مما يوفر إطلاقًا مستدامًا للسوماتوتروبين النشط غير المعدل. تمت الموافقة على ترانسكون سي إن بي تحت الاسم التجاري ^{يوفيويل®} من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في فبراير 2026، وهو قيد المراجعة من قِبل وكالة الأدوية الأوروبية كعلاج أحادي للأطفال المصابين بالودانة. ترانسكون إتش جي إتش معتمد من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والمفوضية الأوروبية وهيئات تنظيمية أخرى، ويُسوّق تحت اسم ^{سكايتروفا®} لعلاج نقص هرمون النمو لدى الأطفال والبالغين؛ وهو قيد الدراسة في علاج الودانة ومؤشرات أخرى.

تصميم تجربة المدرب
دراسة COACH هي دراسة سريرية مفتوحة التسمية من المرحلة الثانية، جارية، تهدف إلى تقييم فعالية وسلامة وتحمل العلاج المركب باستخدام TransCon CNP بجرعة 100 ميكروغرام/كغ/أسبوع مرة واحدة أسبوعيًا، وTransCon hGH بجرعة ابتدائية 0.30 ملغ/كغ/أسبوع مرة واحدة أسبوعيًا، لدى الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين و11 سنة. شملت الدراسة مجموعتين من الأطفال: مجموعة لم يسبق لهم تلقي علاج TransCon CNP (عددها 12، متوسط أعمارهم 4.67 سنة)، ومجموعة أخرى سبق لهم تلقي علاج TransCon CNP (عددها 9، متوسط أعمارهم 7.89 سنة)، حيث تلقوا TransCon CNP (بجرعة 100 ميكروغرام/كغ/أسبوع) لمدة 2.56 سنة في المتوسط خلال التجارب السريرية. تمثل عينة الدراسة الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي، كما تعكس الفوائد العلاجية السابقة للعلاج الأحادي بـ TransCon CNP.

"تُظهر نتائج تجربة COACH غير المسبوقة هذه فوائد تتجاوز النمو الطولي، وتعكس تحسينات سريرية ملموسة رصدها مجتمع مرضى التقزم الغضروفي"، صرّحت بذلك الدكتورة إيمي دي شو، نائبة الرئيس التنفيذي للعلوم الطبية لأمراض الغدد الصماء والأمراض النادرة، وكبيرة المسؤولين الطبيين في شركة أسينديس فارما. وأضافت: "أظهرت التجارب السريرية، من خلال TransCon CNP، فوائد فريدة كعلاج أحادي، ونرى الآن إمكانية استخدامه مع TransCon hGH لتعزيز هذه التغييرات الجذرية لدى الأفراد المصابين بالتقزم الغضروفي".

يمكن الاطلاع على عرض الشرائح الذي يتضمن بيانات الأسبوع 52 من تجربة COACH الجديدة في قسم المستثمرين والأخبار على موقع Ascendis Pharma الإلكتروني: https://investors.ascendispharma.com .

نبذة عن مرض التقزم الغضروفي
الودانة حالة وراثية نادرة تنشأ عن طفرة جينية في مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية 3 (FGFR3) تؤدي إلى خلل في توازن تأثيرات مسارات إشارات FGFR3 وCNP، ويُقدر أنها تصيب أكثر من 250,000 شخص حول العالم. وبينما كانت تُعتبر تاريخيًا اضطرابًا في نمو العظام، فإن طفرة FGFR3 الموجودة في الودانة تُعبر عنها أنسجة في جميع أنحاء الجسم، وترتبط بزيادة خطر الإصابة بمضاعفات عضلية وعصبية وقلبية تنفسية، بالإضافة إلى خلل التنسج الهيكلي. تختلف المضاعفات الطبية للودانة من شخص لآخر، وتتفاوت عبر مراحل الحياة المختلفة. خلال مرحلتي الرضاعة والطفولة، تشمل المضاعفات الملاحظة تشوهات في العمود الفقري، وتضخم بطينات الدماغ، وضعف قوة العضلات وانخفاض القدرة على التحمل، وضعف السمع والتهابات الأذن المزمنة، وانسداد مجرى الهواء العلوي، واضطرابات التنفس أثناء النوم، ومشاكل في الورك، وتقوس الساقين، والألم المزمن؛ بعضها يستمر أو يتفاقم في مرحلة البلوغ. قد تؤثر هذه المضاعفات الطبية على الصحة البدنية ونوعية الحياة، وقد تتأثر بمجموعة من العوامل الفردية والسريرية والاجتماعية. يحتاج بعض الأفراد المصابين بالتقزم الغضروفي إلى إجراءات وعمليات جراحية متعددة لمعالجة مشاكل وظيفية أو تشريحية محددة.

نبذة عن شركة أسكندس فارما إيه/إس
شركة أسكندس فارما هي شركة عالمية متخصصة في مجال الأدوية الحيوية، تركز على تطبيق منصة TransCon التكنولوجية المبتكرة لإحداث تغيير ملموس في حياة المرضى. وانطلاقًا من قيمنا الأساسية المتمثلة في المرضى والعلم والشغف، واتباعًا لمنهجيتنا الخاصة في ابتكار المنتجات، نستخدم تقنية TransCon لتطوير علاجات جديدة تُظهر إمكانات رائدة في فئتها لتلبية الاحتياجات الطبية غير المُلبّاة. يقع المقر الرئيسي لشركة أسكندس في كوبنهاغن، الدنمارك، ولديها مرافق إضافية في أوروبا والولايات المتحدة. تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني ascendispharma.com للمزيد من المعلومات.

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية تنطوي على مخاطر وشكوك كبيرة. جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، بشأن عمليات شركة أسكندس المستقبلية وخططها وأهداف إدارتها، تُعدّ بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في المادة 27أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة، والمادة 21هـ من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة. تشمل أمثلة هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: (1) إمكانات العلاج المركب TransCon CNP وTransCon hGH كعلاج متميز لقصر القامة في حالة كفاية هرمون النمو، (2) قدرة أسكندس على تطبيق منصة تقنية TransCon لإحداث فرق ملموس في حياة المرضى، (3) قدرة أسكندس على تطبيق TransCon لتطوير علاجات جديدة تُظهر إمكانات رائدة في فئتها لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة. قد لا تتمكن شركة أسكنديس من تحقيق الخطط أو تنفيذ النوايا أو تلبية التوقعات أو التنبؤات الواردة في البيانات التطلعية، لذا يُرجى عدم الاعتماد بشكل مفرط على هذه البيانات. قد تختلف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن الخطط والنوايا والتوقعات والتنبؤات الواردة في البيانات التطلعية. هناك عوامل هامة عديدة قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن البيانات التطلعية التي تصدرها أسكنديس، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر: الاعتماد على مصنّعين وموزّعين ومقدّمي خدمات من أطراف ثالثة لمنتجات أسكنديس ومرشحيها؛ والمخاطر المتعلقة بالمراجعة والموافقة التنظيمية، بما في ذلك احتمالية التأخير، وطلبات الحصول على بيانات أو تحليلات إضافية، والقيود أو المحددات المفروضة على الاستخدام، والموافقة مع وضع ملصقات أكثر تقييدًا من المتوقع، أو عدم الحصول على الموافقة في الولايات المتحدة أو الاتحاد الأوروبي أو غيرها من الولايات القضائية؛ ومخاطر التطوير السريري، بما في ذلك احتمال عدم تأكيد نتائج التجارب الجارية أو المستقبلية للبيانات السابقة؛ وظهور نتائج غير متوقعة تتعلق بالسلامة أو الفعالية في برامج التطوير أو المنتجات المتوفرة في السوق. مشاكل التصنيع أو سلسلة التوريد أو الجودة أو الخدمات اللوجستية التي قد تؤخر التطوير أو التسويق؛ النفقات غير المتوقعة المتعلقة بتسويق أي من منتجات Ascendis المعتمدة؛ نفقات البحث والتطوير أو البيع والنفقات العامة والإدارية غير المتوقعة وغيرها من التكاليف التي تؤثر على أعمال Ascendis بشكل عام؛ تحديات قبول السوق والتسعير والسداد، بما في ذلك قرارات تغطية الجهات الداعمة وتقييمات التكنولوجيا الصحية؛ التطورات التنافسية، بما في ذلك العلاجات الجديدة أو المحسنة؛ حماية الملكية الفكرية وحرية التشغيل ومخاطر التقاضي؛ قدرة Ascendis على الحصول على تمويل إضافي، إذا لزم الأمر، لدعم أنشطتها التجارية؛ الأمن السيبراني وخصوصية البيانات واضطرابات تكنولوجيا المعلومات؛ وتأثير العوامل الاقتصادية والسياسية والقانونية والامتثال والصحة العامة والتجارية الدولية، بما في ذلك التعريفات الجمركية والسياسات التجارية وتقلبات العملة والأحداث الجيوسياسية. للاطلاع على وصفٍ مُفصّل للمخاطر والشكوك التي قد تُؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المُعبر عنها في هذه البيانات التطلعية، بالإضافة إلى المخاطر المُتعلقة بأعمال شركة أسكندس بشكل عام، يُرجى مراجعة التقرير السنوي لشركة أسكندس على النموذج 20-F المُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC) بتاريخ 11 فبراير 2026، وتقارير أسكندس المستقبلية الأخرى المُقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية أو المُرسلة إليها. لا تُعكس البيانات التطلعية التأثير المُحتمل لأي تراخيص أو تعاون أو عمليات استحواذ أو اندماج أو تصرفات أو مشاريع مشتركة أو استثمارات قد تُبرمها أو تُجريها شركة أسكندس في المستقبل. لا تتحمل شركة أسكندس أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

Ascendis، وAscendis Pharma، وشعار Ascendis Pharma، وTransCon، وSKYTROFA، وYUVIWEL هي علامات تجارية مملوكة لمجموعة Ascendis Pharma. © أبريل 2026 شركة Ascendis Pharma A/S.

^١- حسني ج، وآخرون. مجلة جراحة العظام الدولية . نُشرت إلكترونيًا في ١٦ مارس ٢٠٢٦. doi: https://doi.org/10.1007/s00264-025-06720-z