أظهرت دراسة المرحلة الثانية التي يرعاها المحقق نتائج إيجابية لـ VOXZOGO لدى الأطفال المصابين بنقص التنسج الغضروفي

تحليلات جديدة تسلط الضوء على بيانات VOXZOGO على مدى 7 سنوات وتحسين نوعية الحياة لدى الأطفال المصابين بالودانة

سان رافائيل، كاليفورنيا ، 12 آذار/مارس، 2024 / بي آر نيوزواير / — أعلنت شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) أن النتائج المبكرة الإيجابية من دراسة المرحلة الثانية التي رعاها الباحثون لعقار VOXZOGO ^® (فوسوريتيد) في الأطفال المصابين بنقص تنسج الغضروف، سيتم التوصل إليها. تم تقديمه في الاجتماع السنوي لعلم الوراثة السريرية للكلية الأمريكية لعلم الوراثة الطبية وعلم الجينوم (ACMG) لعام 2024 في تورونتو، كندا ، في الفترة من 12 إلى 16 مارس 2024 . وسيقدم الباحثون أيضًا بيانات من دراسات المرحلة الثانية والمرحلة الثالثة للدواء لدى الأطفال المصابين بالودانة، بما في ذلك النتائج التي تثبت التأثير الإيجابي لـ VOXZOGO على نوعية الحياة.

النتائج في نقص التنسج الغضروفي

سيقدم أندرو دوبر ، دكتوراه في الطب، نتائج إيجابية من دراسته التي يرعاها المحققون في المرحلة الثانية لـ VOXZOGO عند الأطفال المصابين بنقص التنسج الغضروفي. زادت سرعة النمو السنوية (AGV) من 5.12 سم/سنة خلال فترة المراقبة إلى 6.93 سم/سنة خلال فترة العلاج (متوسط الفرق: 1.81 سم/سنة، P<0.0001). ولم يتم الإبلاغ عن أي إشارات سلامة جديدة.

وقال الدكتور دوبر، وهو المؤلف الرئيسي للدراسة ورئيس قسم الغدد الصماء: "لقد شجعتنا النتائج الأولية من الدراسة الأولى التي قامت بتقييم VOXZOGO على الأطفال المصابين بنقص التنسج الغضروفي، مما يشير إلى أن الدواء لديه القدرة على التأثير على نتائج النمو لهذه المجموعة من المرضى". في مستشفى الأطفال الوطني في واشنطن العاصمة "لا توجد حاليًا أدوية معتمدة للأطفال المصابين بنقص التنسج الغضروفي، لذلك نتطلع إلى جمع بيانات إضافية لتعميق فهمنا لـ VOXZOGO في نقص التنسج الغضروفي والحالات الأخرى المرتبطة بالنمو."

في أواخر عام 2023، أطلقت BioMarin برنامج التجارب السريرية المحوري الذي يدرس سلامة وفعالية VOXZOGO لدى الأطفال الذين يعانون من نقص التنسج الغضروفي. تقوم حاليًا دراسة مراقبة متعددة الجنسيات على الأطفال المصابين بنقص التنسج الغضروفي (111-902) بتجنيد المشاركين، وتخطط الشركة للدخول في مرحلة العلاج (تجربة المرحلة الثالثة) في وقت لاحق من هذا العام.

بيانات جديدة تسلط الضوء على فعالية VOXZOGO على المدى الطويل والسلامة وجودة الحياة في مرض الودانة

نتائج المرحلة الثانية لمدة 7 سنوات في الودانة

أظهرت البيانات المستمدة من دراستين لـ VOXZOGO على الأطفال الذين تزيد أعمارهم عن 5 سنوات والذين يعانون من الودانة تحسنًا مستمرًا في AGV لكل عام تم علاج المشاركين فيه. في دراسة المرحلة الثانية مع أكثر من 7 سنوات من المتابعة، كان متوسط الزيادة في النمو عبر كل سنة من العمر حتى 16 عامًا مقارنة بالمشاركين غير المعالجين 1.63 سم سنويًا للأولاد و1.33 سم سنويًا للفتيات. أظهر التحليل المقارن المقطعي المنفصل الذي يقيم الزيادة في الطول على مدى فترة 7 سنوات زيادة إضافية في الارتفاع قدرها 11.03 سم مع استخدام VOXZOGO مقارنة بالأطفال المتطابقين غير المعالجين خلال نفس الفترة.

نتائج المرحلة الثالثة لمدة 4 سنوات في الودانة

تم إنتاج نفس التحليلات لتجربة المرحلة الثالثة التي يتمتع فيها الأطفال المصابون بالودانة بمتابعة علاجية متوسطة لمدة 4 سنوات. وكان متوسط الزيادة في النمو عبر كل سنة من العمر حتى 17 عامًا هو 1.73 سم سنويًا للأولاد و1.46 سم سنويًا للفتيات. أظهر تحليل مقارن مقطعي منفصل لتقييم الزيادة في الطول خلال فترة 3 سنوات زيادة إضافية في الطول قدرها 5.75 سم مع استخدام VOXZOGO مقارنة بالأطفال المتطابقين غير المعالجين خلال نفس الفترة.

نتائج المرحلة الثالثة من جودة الحياة لمدة 3 سنوات في حالة الودانة

أظهرت نتائج تحليل منفصل لدراسة المرحلة الثالثة أن VOXZOGO أدى إلى تحسين نوعية الحياة المرتبطة بالصحة (HRQoL) بين الأطفال المصابين بالودانة، وخاصة تلك المرتبطة بالأنشطة البدنية. بعد 3 سنوات، كان متوسط الزيادة في جودة الحياة عند الشباب قصير القامة (QoLISSY) في المجال الجسدي 6.0 كما أفاد مقدمو الرعاية و6.3 كما أبلغ عنها الأطفال. كانت هذه التحسينات أكثر وضوحًا عند الأطفال الذين نماوا أكثر (بالنسبة لأولئك الذين لديهم زيادة بمقدار ≥ 1 SD في درجة الارتفاع، كان متوسط الزيادة في درجة المجال الجسدي 11.4 كما أفاد مقدمو الرعاية و8.5 كما أبلغ عنها الأطفال).

قال الدكتور هانك فوكس ، الرئيس: "تعزز النتائج السريرية في ACMG الفائدة طويلة المدى التي نشهدها لدى الأطفال الذين تم علاجهم بـ VOXZOGO، مع زيادة كبيرة في الطول تزيد عن 11 سم لدى الأطفال المصابين بالودانة بعد 7 سنوات من العلاج". للبحث والتطوير في جميع أنحاء العالم في BioMarin. "لقد شجعتنا بشكل خاص البيانات الجديدة التي توضح التأثير المحتمل لمكاسب الارتفاع من VOXZOGO على نوعية الحياة، وهي نتيجة ذات أهمية لا تصدق للأطفال والأسر المتضررة من الودانة."

قالت ميليتا إيرفينغ ، دكتوراه في الطب، باحثة في الدراسة واستشارية في علم الوراثة السريرية في مؤسسة غاي وسانت توماس التابعة لهيئة الخدمات الصحية الوطنية في لندن : "يمكن أن يكون للودانة تأثير سلبي على نوعية حياة الطفل، بما في ذلك الجوانب الجسدية والاجتماعية والعاطفية". "أظهرت دراساتنا أن زيادة الطول مع تناول VOXZOGO على المدى الطويل يمكن أن يؤدي إلى تحسينات ذات معنى في مقاييس نوعية الحياة للأطفال المصابين بالودانة."

تتضمن القائمة الكاملة للعروض التقديمية التي تقدمها BioMarin في ACMG ما يلي:

عروض ملصقات BioMarin

استمرار التأثيرات المعززة للنمو لدى الأطفال المصابين بالودانة لمدة تصل إلى 7 سنوات: تحديث من المرحلة الثانية من الدراسة الإرشادية باستخدام فوسوريتيد

الملصق رقم: ص144

الجمعة 15 مارس 2024 ، 10:30 صباحًا - 12 مساءً بالتوقيت الشرقي

التأثيرات المستمرة المعززة للنمو للفوسوريتيد لدى الأطفال المصابين بالودانة لمدة تصل إلى 4 سنوات: تحديث من دراسة تمديد المرحلة الثالثة

الملصق رقم: ص139

الخميس 14 مارس 2024 ، 10:30 صباحًا - 12 مساءً بالتوقيت الشرقي

التأثيرات المستمرة المعززة للنمو للفوسوريتيد لدى الأطفال المصابين بالودانة تكون مصحوبة بتحسن في الجوانب البدنية لنوعية الحياة

الملصق رقم: ص141

الخميس 14 مارس 2024 ، 10:30 صباحًا - 12 مساءً بالتوقيت الشرقي

استمرار التأثيرات المعززة للنمو عند الرضع والأطفال الصغار المصابين بالودانة: نتائج المرحلة الثانية من دراسة تمديدية باستخدام فوسوريتيد

الملصق رقم: ص131

الخميس 14 مارس 2024 ، 10:30 صباحًا - 12 مساءً بالتوقيت الشرقي

استكشاف مشهد بيلة الفينيل كيتون واحتياجات التعليم والتعلم للمتدربين في علم الوراثة

الملصق رقم: ص049

الخميس 14 مارس 2024 ، 10:30 صباحًا - 12 مساءً بالتوقيت الشرقي

انخفاض مستوى الفينيل ألانين في الدم لدى المشاركين المسجلين في OPAL، دراسة رصدية، نتائج مطابقة من سكان PRISM في الولايات المتحدة

الملصق رقم: P034

الجمعة 15 مارس 2024 ، 10:30 صباحًا - 12 مساءً بالتوقيت الشرقي

العرض الشفهي برعاية المحقق

يزيد الفوسوريتيد من سرعة النمو في حالات نقص التنسج الغضروفي: نتائج تجربة المرحلة الثانية

الجلسة الشفوية: O03

الخميس 14 مارس 2024 ، من 1:30 إلى 3 مساءً بالتوقيت الشرقي

حول فوكسزوغو

في الأطفال المصابين بالودانة، يتم تنظيم نمو العظام الغضروفية، وهي عملية أساسية يتم من خلالها إنشاء الأنسجة العظمية، بشكل سلبي بسبب زيادة طفرة الوظيفة في FGFR3 . يعمل VOXZOGO، وهو نظير الببتيد الناتريوتريك من النوع C (CNP)، كمنظم إيجابي لمسار الإشارة أسفل FGFR3 لتعزيز نمو العظام الغضروفية.

تمت الموافقة على VOXZOGO في الولايات المتحدة وأشير إلى أنه يزيد النمو الخطي لدى الأطفال المصابين بالودانة مع المشاش المفتوح. تمت الموافقة على هذا المؤشر بموجب الموافقة المعجلة بناءً على التحسن في سرعة النمو السنوية. قد تكون الموافقة المستمرة مشروطة بالتحقق ووصف الفائدة السريرية في التجارب التأكيدية. للوفاء بمتطلبات ما بعد التسويق، تعتزم BioMarin استخدام الدراسات الإرشادية المفتوحة المستمرة مقارنة بالتاريخ الطبيعي المتاح.

دعم المرضى للوصول إلى VOXZOGO

للوصول إلى مدير حالة BioMarin RareConnections ^® ، يرجى الاتصال على الرقم المجاني 1-833-VOXZOGO (1-833-869-9646) أو البريد الإلكتروني VOXZOGOSupport@biomarin-rareconnections.com . لمزيد من المعلومات حول VOXZOGO، يرجى زيارة www.voxzogo.com . للحصول على معلومات إضافية بخصوص هذا المنتج، يرجى الاتصال بمعلومات BioMarin الطبية على medinfo@bmrn.com .

حول الودانة

الودانة، الشكل الأكثر شيوعًا لخلل التنسج الهيكلي الذي يؤدي إلى قصر القامة غير المتناسب لدى البشر، يتميز بتباطؤ التعظم الغضروفي، مما يؤدي إلى قصر القامة بشكل غير متناسب وبنية مضطربة في العظام الطويلة والعمود الفقري والوجه وقاعدة الجمجمة. تنجم هذه الحالة عن تغير في جين FGFR3 ، وهو منظم سلبي لنمو العظام.

أكثر من 80% من الأطفال المصابين بالودانة لديهم آباء متوسطو القامة ويعانون من هذه الحالة نتيجة طفرة جينية عفوية. يبلغ معدل الإصابة بالودانة في جميع أنحاء العالم حوالي واحد من كل 25000 ولادة حية. يتم اختبار VOXZOGO على الأطفال الذين لا تزال صفائح نموهم "مفتوحة"، وعادةً ما يكونون أقل من 18 عامًا. ما يقرب من 25٪ من الأشخاص الذين يعانون من الودانة يندرجون ضمن هذه الفئة.

VOXZOGO الولايات المتحدة معلومات السلامة الهامة

ما هي استخدامات VOXZOGO؟

• VOXZOGO هو دواء موصوف طبيًا يستخدم لزيادة النمو الخطي لدى الأطفال المصابين بالودانة وصفائح النمو المفتوحة (المشاش).
• تمت الموافقة على VOXZOGO بموجب موافقة سريعة بناءً على التحسن في سرعة النمو السنوية. قد تكون الموافقة المستمرة مشروطة بالتحقق ووصف الفائدة السريرية في التجارب التأكيدية.

ما هي أهم معلومات السلامة حول VOXZOGO؟

• قد يسبب VOXZOGO آثارًا جانبية خطيرة بما في ذلك انخفاض مؤقت في ضغط الدم لدى بعض المرضى. لتقليل خطر انخفاض ضغط الدم والأعراض المرتبطة به (الدوخة أو الشعور بالتعب أو الغثيان)، يجب على المرضى تناول وجبة وشرب 8 إلى 10 أونصات من السوائل خلال ساعة واحدة قبل تلقي VOXZOGO.

ما هي الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً لـ VOXZOGO؟

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ VOXZOGO تفاعلات موقع الحقن (بما في ذلك الاحمرار والحكة والتورم والكدمات والطفح الجلدي والشرى وألم موقع الحقن)، وارتفاع مستويات الفوسفاتيز القلوي في الدم الموضح في اختبارات الدم، والقيء، وآلام المفاصل، وانخفاض ضغط الدم. ، وآلام في المعدة. هذه ليست جميع الآثار الجانبية المحتملة لـ VOXZOGO. اطلب من مقدم الرعاية الصحية الخاص بك الحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية، وعن أي آثار جانبية تزعج المريض أو لا تزول.

كيف يتم تناول VOXZOGO؟

• يتم تناول VOXZOGO يوميًا كحقنة تُعطى تحت الجلد، ويديرها مقدم الرعاية بعد أن يقرر مقدم الرعاية الصحية أن مقدم الرعاية قادر على إدارة VOXZOGO. لا تحاول حقن VOXZOGO حتى يوضح لك مقدم الرعاية الصحية الطريقة الصحيحة. يتم تزويد VOXZOGO بتعليمات الاستخدام التي تصف خطوات تحضير VOXZOGO وحقنها والتخلص منها. يجب على مقدمي الرعاية مراجعة تعليمات الاستخدام للحصول على إرشادات وفي أي وقت يتلقون فيه إعادة تعبئة VOXZOGO في حالة إجراء أي تغييرات.
• قم بحقن VOXZOGO مرة واحدة كل يوم، في نفس الوقت تقريبًا كل يوم. في حالة تفويت جرعة من VOXZOGO، يمكن إعطاؤها خلال 12 ساعة من الجرعة المنسية. بعد 12 ساعة، تخطى الجرعة المنسية وقم بتناول الجرعة اليومية التالية كالمعتاد.
• تعتمد جرعة VOXZOGO على وزن الجسم. سيقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بتعديل الجرعة بناءً على التغيرات في الوزن بعد إجراء فحوصات منتظمة.
• سيقوم مقدم الرعاية الصحية الخاص بك بمراقبة نمو المريض ويخبرك متى تتوقف عن تناول VOXZOGO إذا قرر أن المريض لم يعد قادرًا على النمو. توقف عن إدارة VOXZOGO إذا طلب منك مقدم الرعاية الصحية الخاص بك.

ماذا يجب أن تخبر الطبيب قبل أو أثناء تناول VOXZOGO؟

• أخبر طبيبك عن جميع الحالات الطبية للمريض بما في ذلك
  • إذا كان المريض يعاني من مرض القلب (أمراض القلب أو الأوعية الدموية)، أو إذا كان المريض يتناول أدوية ضغط الدم (الأدوية المضادة لارتفاع ضغط الدم).
  • إذا كان المريض يعاني من مشاكل في الكلى أو قصور كلوي.
  • إذا كانت المريضة حاملاً أو تخطط للحمل. من غير المعروف ما إذا كان VOXZOGO سيؤذي الجنين.
  • إذا كانت المريضة ترضع أو تخطط للرضاعة الطبيعية. من غير المعروف ما إذا كان VOXZOGO ينتقل إلى حليب الثدي.
• أخبر طبيبك عن جميع الأدوية التي يتناولها المريض، بما في ذلك الأدوية الموصوفة والأدوية المتاحة دون وصفة طبية والفيتامينات والمكملات العشبية. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى BioMarin على الرقم 1-866-906-6100. ننصحك بالإبلاغ عن الآثار الجانبية السلبية للأدوية الموصوفة إلى إدارة الغذاء والدواء. تفضل بزيارة www.fda.gov/medwatch ، أو اتصل بالرقم 1-800-FDA-1088.

يرجى الاطلاع على معلومات السلامة الإضافية في معلومات الوصفة الطبية الكاملة ومعلومات المريض .

حول بايومارين

تأسست شركة BioMarin عام 1997، وهي شركة عالمية للتكنولوجيا الحيوية مكرسة لتغيير حياة الناس من خلال الاكتشافات الجينية. تقوم الشركة بتطوير وتسويق العلاجات المستهدفة التي تعالج السبب الجذري للحالات الوراثية. لقد أدت قدرات البحث والتطوير التي لا مثيل لها لدى BioMarin إلى ثمانية علاجات تجارية تحويلية للمرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة. أنتج النهج المميز الذي تتبعه الشركة في اكتشاف الأدوية مجموعة متنوعة من المرشحين التجاريين والسريريين وما قبل السريريين الذين يعالجون احتياجات طبية كبيرة لم تتم تلبيتها، ويتمتعون ببيولوجيا مفهومة جيدًا، ويوفرون فرصة لتكون أول من يصل إلى السوق أو يقدم فائدة كبيرة على خيارات العلاج الحالية. للحصول على معلومات إضافية، يرجى زيارة www.biomarin.com .

تطلعي البيانات

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية حول آفاق الأعمال الخاصة بشركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin)، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، بيانات حول: البيانات التي سيتم تقديمها في الاجتماع السنوي لعلم الوراثة السريرية للكلية الأمريكية لعلم الوراثة الطبية وعلم الجينوم لعام 2024، بما في ذلك الاجتماعات الستة عروض الملصقات والعرض الشفهي الذي يرعاه المستثمر؛ تطوير برنامج VOXZOGO الخاص بشركة BioMarin بشكل عام؛ الفوائد المحتملة لـ VOXZOGO للأطفال المصابين بالودانة، بما في ذلك مدة هذه الفوائد، والتحسين المحتمل في سرعة النمو السنوية (AGV)، والتحسين المحتمل في نوعية الحياة المتعلقة بالصحة؛ الفعالية المحتملة لـ VOXZOGO للأطفال الذين يعانون من نقص التنسج الغضروفي، بما في ذلك إمكانية التأثير على نتائج النمو؛ والتطوير السريري المستمر لـ VOXZOGO، بما في ذلك خطط BioMarin لإطلاق مرحلة العلاج من تجربة المرحلة 3 التي تدرس سلامة وفعالية VOXZOGO في الأطفال الذين يعانون من نقص التنسج الغضروفي. هذه البيانات التطلعية هي تنبؤات وتنطوي على مخاطر وشكوك بحيث قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن هذه البيانات. تشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى: نتائج وتوقيت الدراسات ما قبل السريرية الحالية والمخطط لها والتجارب السريرية لـ VOXZOGO؛ أي أحداث سلبية محتملة لوحظت في المراقبة المستمرة للمرضى في التجارب السريرية؛ محتوى وتوقيت القرارات الصادرة عن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ووكالة الأدوية الأوروبية، والمفوضية الأوروبية والسلطات التنظيمية الأخرى؛ وتلك العوامل المفصلة في ملفات BioMarin المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، العوامل الواردة تحت عنوان "عوامل الخطر" في تقرير BioMarin السنوي وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023 حيث قد تكون هذه العوامل يتم تحديثها من خلال أي تقارير لاحقة. نحث المساهمين على عدم الاعتماد بشكل غير مبرر على البيانات التطلعية، والتي تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخه. BioMarin ليست ملزمة، وتتنصل صراحة من أي التزام بتحديث أو تغيير أي بيان تطلعي، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.



BioMarin ^® وVOXZOGO ^® هما علامتان تجاريتان مسجلتان لشركة BioMarin Pharmaceutical Inc.

عرض المحتوى الأصلي لتنزيل الوسائط المتعددة: https://www.prnewswire.com/news-releases/new-data-to-be-presented-for-biomarins-voxzogo-vosoritide-in-children-with-hypochondroplasia-and-achondroplasia -في-الكلية الأمريكية-لعلم الوراثة الطبية وعلم الجينوم-ACMG-الاجتماع السنوي لعلم الوراثة السريرية-302085829.html

المصدر: شركة BioMarin الدوائية.