أوضحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) المسار التنظيمي لبدء تجربة سريرية لعقار NCEL-101 لعلاج داء السكري من النوع الأول، وذلك بالاشتراك مع عقار tegoprubart، وهو جسم مضاد لـ CD40L من إنتاج شركة Eledon Pharmaceuticals (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: ELDN )، وهو عامل مناعي معدل قيد الدراسة. وتُمثل نتائج هذا الاجتماع علامة فارقة في مسيرة التطوير السريري لنموذج علاجي مبتكر يهدف إلى تحقيق شفاء وظيفي محتمل لداء السكري من النوع الأول.

قدمت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ملاحظات إيجابية بشأن عمليات الكيمياء والتصنيع والرقابة ("CMC") وبرنامج ما قبل السريري لشركة NewcelX مما يسمح للشركة بالمضي قدماً نحو أنشطة تمكين دواء جديد قيد الدراسة ("IND").

يهدف هذا النهج، الذي يجمع بين NCEL-101، وهو منتج مرشح مُحسَّن من جزر لانغرهانس مشتق من الخلايا الجذعية، والضد أحادي النسيلة المضاد لـ CD40L من شركة Eledon، المسمى tegoprubart، والذي يُعد حجر الزاوية في نظام كبت المناعة الخالي من مثبطات الكالسينيورين، إلى تمكين بقاء الطعم المزروع ووظيفته على المدى الطويل، بهدف تحقيق نتائج مماثلة لزراعة جزر لانغرهانس من متبرع بشري. ويدعم هذا النهج نتائج دراسة حديثة أجراها باحثون في جامعة شيكاغو الطبية على 12 مريضًا مصابًا بداء السكري من النوع الأول، حيث حافظ كبت المناعة القائم على tegoprubart على وظيفة جزر لانغرهانس المزروعة ووفر حماية مناعية طويلة الأمد. https://finance.yahoo.com/news/eledon-announces-updated-data-investigator-110000968.html

استُخدم دواء تيغوبروبارت كعامل مثبط للمناعة قيد الدراسة في أكثر من 100 مريض خضعوا لعمليات زرع أعضاء، وذلك في دراسات أُجريت بموجب طلبات ترخيص متعددة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وتُوفر هذه الخبرة السريرية في مجال زراعة الأعضاء معلومات هامة حول السلامة والجرعات والاستجابة المناعية، وهي معلومات ذات صلة مباشرة بعلاجات استبدال خلايا جزر لانغرهانس، وتدعم التطوير المخطط له لدواء NCEL-101.

أظهر المركب NCEL-101، الذي يستفيد من عملية إثراء متميزة، نتائج إيجابية في الدراسات قبل السريرية وملف أمان داعم بالصفات التالية:

حوالي 60% من خلايا بيتا تعبر بشكل مشترك عن الأنسولين وNKX6.1
يُعد التعبير عن MAFA عامل نسخ بالغ الأهمية لنضج خلايا بيتا وإفراز الأنسولين المعتمد على الجلوكوز.
99.98% من السلالة الغدية، مما يعني وجود عدد قليل جدًا، إن وجد، من الخلايا غير الغدية خارج الهدف
أكثر من 96% من الخلايا غير قادرة على التكاثر، كما هو الحال في جزر لانغرهانس البشرية المتبرع بها.